Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Vatiquinon til behandling af deltagere med Friedreich Ataxia (MOVE-FA)

8. april 2026 opdateret af: PTC Therapeutics

En randomiseret, parallelarm, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med åben udvidelse til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Vatiquinon til behandling af Friedreich Ataxia (MOVE-FA)

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten (ved hjælp af den modificerede Friedreich Ataxia Rating Scale [mFARS]) og sikkerheden af ​​vatiquinon hos deltagere med Friedreich-ataksi (FA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Under den dobbeltblinde, placebokontrollerede fase vil deltagerne blive stratificeret efter baseline mFARS-score (

Den primære effektanalyse vil være baseret på ændring fra baseline i mFARS-score for deltagere mellem 7 og 21 år. For at udforske behandlingens effektivitet og sikkerhed vil yderligere ca. 20 deltagere >21 år blive randomiseret til i alt ca. 126 deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

146

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mFARS ≥20 til ≤70 ved baseline
  • Skal være i stand til at bevæge sig mindst 10 fod på 1 minut med eller uden assistance (ikke-kørestol)
  • Friedreich ataksi-diagnose (homozygot for guanin-adenin-adenin [GAA] gentagen ekspansion i intron-1 af frataxin [FXN]-genet), bekræftet ved klinisk test (Bemærk: Størrelsen af ​​GAA-gentagelse er ikke påkrævet for berettigelse)
  • Samtykke til at overholde undersøgelsesprocedurer. For deltagere under 18 år (eller samtykkesalder) skal deltagerens forældre/værge acceptere at overholde kravene i undersøgelsen, herunder behovet for hyppig og langvarig opfølgning; forældre/værge med forældremyndighed over deltageren skal give deres samtykke til, at deltageren kan tilmelde sig undersøgelsen.
  • Forskellen i mFARS ved screening og baseline på ikke mere end 4 point.
  • Skal være i stand til at afholde sig fra antikoagulantia og enhver aspirin (inklusive 81 mg) i 30 dage før baseline-besøget og i hele undersøgelsens varighed; enhver mulig seponering af antikoagulantia bør overvåges og indiceres af en specialist (f.eks. kardiolog, neurolog eller hæmatolog), og seponering vil blive noteret af den ordinerende læge.
  • Skal være i stand til at afholde sig fra potente cytokrom P450 (CYP) 3A4-inducere/hæmmere (f.eks. ketoconazol, rifampin, perikon, grapefrugtjuice eller ethvert grapefrugtprodukt) i mindst 30 dage før tilmelding
  • Skal kunne sluge kapsler
  • Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en effektiv præventionsmetode fra det tidspunkt, hvor samtykke er underskrevet, indtil 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet eller tidligt afsluttet besøg. Mandlige deltagere skal acceptere ikke at donere sæd under undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller tidligt afsluttet besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med klinisk diagnose af FA, som har punktmutationer eller deletioner eller andre ikke-GAA ekspansionsmutationer
  • Tidligere behandling med vatiquinon
  • Allergi over for vatiquinon, sesamolie, gelatine (kvæg og/eller svin), titaniumdioxid eller rødt jernoxid
  • Ejektionsfraktion
  • Ukontrolleret diabetes (glykeret hæmoglobin [HbA1c] >7,0%) på screeningstidspunktet
  • Har aktuelle selvmordstanker baseret på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) inden for 3 måneder før screening eller mellem screening og baseline ved baselinebesøget eller selvmordsadfærd inden for det sidste år ved screeningbesøget eller mellem screening og baseline på baseline besøg
  • Gravide eller ammende deltagere eller de seksuelt aktive deltagere, som ikke er villige til at overholde korrekte præventionsmetoder; kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og under baseline-besøget
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) ≥2 * øvre normalgrænse (ULN) på tidspunktet for screening
  • International normaliseret ratio (INR) ≥1,5 * ULN på tidspunktet for screening eller klinisk signifikant (CS) blødning, som bestemt af investigator
  • Serumkreatinin ≥1,5 * ULN på tidspunktet for screening
  • Komorbiditeter, der kan forvirre undersøgelsesresultater (f.eks. fedtmalabsorptionssyndrom, anden mitokondriel lidelse) efter investigatorens mening
  • Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg eller modtaget ethvert forsøgslægemiddel i ethvert andet klinisk forsøg inden for 60 dage før baselinebesøget. Deltagere kan blive screenet igen efter udelukkelsesperioden på 60 dage er gået.
  • Samtidig brug af interventionelt coenzym Q10 (CoQ10), vitamin E eller enhver godkendt eller ikke-godkendt medicin mod FA inden for 30 dage før screeningsbesøget. Disse forbudte medikamenter kan seponeres ved screeningsbesøget; hvis dette er tilfældet, skal mFARS-vurderingen gentages for at bekræfte inklusionsberettigelse efter minimum 30 dage efter seponering, og der må ikke være mere end en 4-points forskel i mFARS vurderet fra besøget efter afbrydelsen til baseline-besøget .
  • Ulovlig stofbrug 30 dage før screening og under undersøgelsen er forbudt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vatiquinon
Deltagerne vil modtage vatiquinonkapsler i en dosis på enten 200 milligram (mg) oralt 3 gange dagligt (TID), hvis de er ˂12 år og vejer ˂25 kilogram (kg) eller 400 mg oralt tre gange dagligt, hvis de er ≥12 år og/ eller vejer ≥25 kg i 72 uger i den placebokontrollerede fase og i 24 uger i den åbne forlængelsesfase.
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armen.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo, der matcher vatiquinon (pr. alder og vægt) oralt TID i 72 uger i den placebokontrollerede fase og vatiquinon i en dosis på enten 200 mg oralt TID, hvis de er ˂12 år gamle og vejer ˂25 kg eller 400 mg oralt. TID hvis ≥12 år og/eller vejer ≥25 kg i 24 uger under den åbne forlængelsesfase.
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armen.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret i henhold til den tidsplan, der er angivet i armen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i mFARS-scoren uge 72 - Modificeret intention-to-treat (mITT) analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående af den neurologiske komponent i FARS. For hvert punkt kategoriserer svarene den tilsvarende neurologiske fund, med en score fra 0 til 3, 4 eller 5, hvor 0 er normal og højere tal indikerer større funktionsnedsættelse. Samlede mFARS-scorer for hver subskala: bulbar (0 til 5), koordination i overekstremiteter (0 til 36), koordination i underekstremiteter (0 til 16) og oprejst stabilitet (0 til 36). Den samlede mFARS-score var en sammensat score af alle 4 subskalaer, fra 0 (normal) til 93 (større funktionsnedsættelse). En lavere score = bedre neurologisk funktion. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. Mindste kvadraters (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev beregnet ved hjælp af mixed-model repeated measures (MMRM).
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i mFARS-scoren ved uge 72 - Intent-to-treat (ITT) analysegruppe
Tidsramme: Baseline, uge 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående af den neurologiske komponent af FARS. For hvert punkt kategoriserer svarene den tilsvarende neurologiske fund, med en score fra 0 til 3, 4 eller 5, hvor 0 er normal og højere tal indikerer større svækkelse. Samlede mFARS-scorer for hver underskala: bulbar (0 til 5), koordination i overekstremiteterne (0 til 36), koordination i underekstremiteterne (0 til 16) og opret stabilitet (0 til 36). Den samlede mFARS-score var en sammensat score af alle 4 underskalaer, der spænder fra 0 (normal) til 93 (større svækkelse). En lavere score = bedre neurologisk funktion. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Friedreichs Ataksi Vurderingsskala Daglige Livsaktiviteter (FARS-ADL) score ved uge 72 - mITT analysegruppe
Tidsramme: Baseline, uge 72
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 subskalaer: tale, synkning, skæring af mad og håndtering af bestik, påklædning, personlig hygiejne, fald, gang, kvalitet af siddeposition og blærefunktion. Hver af disse subskalaer vurderes på en 5-punkts skala, hvor 0=normal til 4=svær handicap/uførmåde til at udføre aktiviteten uafhængigt, med en samlet mulig score på 0 til 36, hvor højere scorer repræsenterer større handicap/afhængighed. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i FARS-ADL-score i uge 72 - ITT-analysesæt
Tidsramme: Baseline, uge 72
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 subskalaer: tale, synkning, skæring af mad og håndtering af bestik, påklædning, personlig hygiejne, fald, gang, kvalitet af siddeposition og blærefunktion. Hver af disse subskalaer vurderes på en 5-punkts skala hvor 0=normal til 4=svær handicap/uførhed til selvstændigt at udføre aktiviteten for en samlet mulig score på 0 til 36, hvor højere score repræsenterer større handicap/afhængighed. Manglende data blev imputeret ved brug af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved brug af MMRM.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline ved 1-minuts gangtest (1MWT) i uge 72 - mITT-analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
1MWT er en tidsmålt præstationstest, der bruges til at måle funktionel evne, gangudholdenhed, balance og muskelpræstation ved at måle maksimal ganghastighed på 1 minut. Deltagerne blev instrueret i at gå så hurtigt som muligt i 1 minut uden at løbe. Maksimal ganghastighed blev målt efter afslutningen af gangen, og afstanden blev registreret. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i den afstand, som deltageren gik, rapporteres. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i 1MWT ved uge 72 - ITT-analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
1MWT er en tidsbestemt performance-test, der bruges til at måle funktionel evne, gangudholdenhed, balance og muskelperformance ved at måle maksimal ganghastighed på 1 minut. Deltagerne fik besked på at gå så hurtigt som muligt i 1 minut uden at løbe. Maksimal ganghastighed blev målt efter afslutningen af gangen, og distancen blev registreret. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i den distance, som deltageren gik, rapporteres. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
Antal fald pr. 28 dage i hver 24-ugers periode - mITT-analysepopulation
Tidsramme: Uge 1-24, Uge 25-48 og Uge 49-72
Hver deltager skulle føre en faldlog, som indeholdt dato og tidspunkt for hvert fald. Fald defineret af Verdenssundhedsorganisationen som "utilsigtet at komme til hvile på jorden, gulvet eller et andet lavere niveau, med undtagelse af bevidst ændring af stilling for at hvile i møbler, vægge eller andre genstande," blev rapporteret. Antallet af fald pr. 28 dage i et tidsinterval blev beregnet som antallet af fald i perioden divideret med antallet af dage i intervallet og ganget med 28. Fald, der fandt sted på eller efter det første besøg ved tab af gangfunktion, blev udelukket fra analysen.
Uge 1-24, Uge 25-48 og Uge 49-72
Antal fald pr. 28 dage i hver 24-ugers periode - ITT-analysegruppe
Tidsramme: Uge 1-24, Uge 25-48 og Uge 49-72
Hver deltager skulle føre en faldlog, som indeholdt dato og tid for hvert fald. Fald, som defineret af Verdenssundhedsorganisationen som "uforvarende at komme til hvile på jorden, gulvet eller et andet lavere niveau, undtaget bevidst ændring af stilling for at hvile i møbler, vægge eller andre genstande," blev rapporteret. Antallet af fald pr. 28 dage i et tidsinterval blev beregnet som antallet af fald i perioden divideret med antallet af dage i intervallet og ganget med 28. Fald, der skete på eller efter det første besøg ved tab af gangfunktion, blev udelukket fra analysen.
Uge 1-24, Uge 25-48 og Uge 49-72

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den oprejste stabilitets subskala i mFARS ved uge 72 - mITT analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående af den neurologiske komponent af FARS. For hvert punkt kategoriserer svarende den tilsvarende neurologiske fund, med en score fra 0 til 3, 4 eller 5, hvor 0 er normalt og højere tal indikerer større funktionsnedsættelse. Underskalaen for opret stabilitet i mFARS omfatter følgende punkter: 1. Siddeholdning (score: 0 til 4); 2a. Stående stilling med fødder fra hinanden og øjne åbne (score: 0 til 4); 2b. Stående stilling med fødder fra hinanden og øjne lukkede (score: 0 til 4); 3a. Stående stilling med fødder sammen og øjne åbne (score: 0 til 4); 3b. Stående stilling med fødder sammen og øjne lukkede (score: 0 til 4); 4. Tandemstående (score: 0 til 4); 5. Stående på dominerende fod (score: 0 til 4); 6. Tandengang (score: 0 til 3); 7. Gang (score: 0 til 5). Den samlede score for underskalaen for opret stabilitet spænder fra 0 (normalt) til 36 (større funktionsnedsættelse). En lavere score = bedre neurologisk funktion. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i den oprejste stabilitets subskala af mFARS ved uge 72 - ITT analysegruppe
Tidsramme: Baseline, uge 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående af den neurologiske komponent af FARS. For hvert punkt kategoriserer svarende den tilsvarende neurologiske fund, med en score fra 0 til 3, 4 eller 5, hvor 0 er normalt og højere tal indikerer større funktionsnedsættelse. Den oprejste stabilitetsunderskala af mFARS inkluderer følgende punkter: 1. Siddeholdning (score: 0 til 4); 2a. Stående stilling med fødder fra hinanden og øjne åbne (score: 0 til 4); 2b. Stående stilling med fødder fra hinanden og øjne lukkede (score: 0 til 4); 3a. Stående stilling med fødder sammen og øjne åbne (score: 0 til 4); 3b. Stående stilling med fødder sammen og øjne lukkede (score: 0 til 4); 4. Tandemstående (score: 0 til 4); 5. Stående på dominerende fod (score: 0 til 4); 6. Tandengang (score: 0 til 3); 7. Gang (score: 0 til 5). Den oprejste stabilitetsunderskalas totalscore spænder fra 0 (normal) til 36 (større funktionsnedsættelse). En lavere score = bedre neurologisk funktion. Manglende data blev imputeret ved hjælp af pattern mix model multiple imputation. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-scoren ved uge 72 - mITT-analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
MFIS er et pålideligt, valideret instrument med 21 punkter, som er blevet anvendt i mange neurologiske lidelser. Det er en modificeret form af Fatigue Impact Scale, som er en del af Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Hvert punkt blev vurderet på en skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Den samlede score var summen af alle punkters score og varierede fra 0 (ingen træthedspåvirkning) til 84 (næsten altid påvirket af træthed). Højere score indikerede større påvirkning af træthed på deltagernes funktionsevne.
Baseline, uge 72
Ændring fra baseline i MFIS-scoren ved uge 72 - ITT-analysepopulation
Tidsramme: Baseline, uge 72
MFIS er et pålideligt, valideret instrument med 21 punkter, der er blevet anvendt i mange neurologiske lidelser. Det er en modificeret form af Fatigue Impact Scale, en komponent i Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Hvert punkt blev vurderet på en skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Den samlede score var summen af alle punkternes score og varierede fra 0 (ingen træthedspåvirkning) til 84 (næsten altid påvirket af træthed). Højere score indikerede større påvirkning af træthed på deltagerens funktion.
Baseline, uge 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2020

Først opslået (Faktiske)

6. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC743-NEU-003-FA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Vatiquinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner