Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus vatikinonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Friedreich-ataksiaa sairastavien potilaiden hoidossa (MOVE-FA)

keskiviikko 8. huhtikuuta 2026 päivittänyt: PTC Therapeutics

Satunnaistettu, rinnakkaishaarainen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa on avoin laajennus vatikinonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Friedreich-ataksiaan hoidossa (MOVE-FA)

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vatikinonin tehokkuutta (käyttämällä muunnettua Friedreich Ataxia Rating Scalea [mFARS]) ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on Friedreich-ataksia (FA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen aikana osallistujat ositetaan perustason mFARS-pisteiden mukaan (

Ensisijainen tehokkuusanalyysi perustuu 7–21-vuotiaiden osallistujien mFARS-pisteiden muutoksiin lähtötilanteesta. Hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden selvittämiseksi satunnaistetaan noin 20 yli 21-vuotiasta osallistujaa yhteensä noin 126 osallistujalle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

146

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Saksa
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • mFARS ≥20 - ≤70 lähtötilanteessa
  • On kyettävä liikkumaan vähintään 10 jalkaa minuutissa yhdessä tai ilman apua (ei pyörätuolilla)
  • Friedreichin ataksiadiagnoosi (homotsygoottinen guaniini-adeniini-adeniini [GAA] -toiston laajennukselle frataksiini [FXN] -geenin intronissa 1), vahvistettu kliinisillä testeillä (Huomautus: GAA-toiston kokoa ei vaadita kelpoisuuden vuoksi)
  • Suostumus opiskelumenettelyjen noudattamiseen. Alle 18-vuotiaiden (tai suostumusiän) osallistujien osalta osallistujan vanhempien/laillisten huoltajien on suostuttava noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien toistuvan ja pitkäaikaisen seurannan tarve. osallistujan huoltajina olevien vanhempien/huoltajien on annettava suostumuksensa osallistujan ilmoittautumiseen tutkimukseen.
  • Ero mFARS:ssa seulonnassa ja lähtötilanteessa enintään 4 pistettä.
  • Hänen on kyettävä pidättymään antikoagulanteista ja kaikista aspiriinista (mukaan lukien 81 mg) 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä ja tutkimuksen ajan; Erikoislääkärin (esimerkiksi kardiologin, neurologin tai hematologin) on seurattava mahdollista antikoagulanttien käytön lopettamista ja osoitettava se, ja lääkkeen määräävä lääkäri panee merkille hoidon lopettamisen.
  • On kyettävä pidättymään voimakkaista sytokromi P450 (CYP) 3A4:n indusoijista/estäjistä (esimerkiksi ketokonatsoli, rifampiini, mäkikuisma, greippimehu tai mikä tahansa greippituote) vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista
  • On kyettävä nielemään kapseleita
  • Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää suostumuksen allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen tai ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen. Miesosallistujien on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen tai ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, joilla on kliininen FA:n diagnoosi ja joilla on pistemutaatioita tai -deleetioita tai muita ei-GAA-laajenemismutaatioita
  • Aikaisempi hoito vatikinonilla
  • Allergia vatikinonille, seesamiöljylle, gelatiinille (naudan ja/tai sian), titaanidioksidille tai punaiselle rautaoksidille
  • Poistofraktio
  • Hallitsematon diabetes (glykoitunut hemoglobiini [HbA1c] >7,0 %) seulonnan aikana
  • Hänellä on tällä hetkellä itsemurha-ajatuksia, jotka perustuvat Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikkoon 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai seulonnan ja lähtötilanteen välillä lähtötilanteessa tai itsemurhakäyttäytymistä viimeisen vuoden aikana seulontakäynnillä tai seulonnan ja lähtötilanteen välillä peruskäynti
  • Raskaana olevat tai imettävät osallistujat tai seksuaalisesti aktiiviset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä; hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnan ja lähtötilanteen aikana
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥2 * normaalin yläraja (ULN) seulonnan aikana
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≥1,5 * ULN seulonnan tai kliinisesti merkittävän (CS) verenvuodon aikana, tutkijan määrittämänä
  • Seerumin kreatiniini ≥1,5 * ULN seulonnan aikana
  • Liitännäissairaudet, jotka voivat sekoittaa tutkimustuloksia (esim. rasvan imeytymishäiriö, muu mitokondriohäiriö) tutkijan mielestä
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen tai saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa 60 päivän sisällä ennen lähtötilannekäyntiä. Osallistujat voidaan tarkastaa uudelleen, kun 60 päivän poissulkemisaika on kulunut.
  • Interventiokoentsyymin Q10 (CoQ10), E-vitamiinin tai minkä tahansa hyväksytyn tai ei-hyväksytyn FA-lääkkeen samanaikainen käyttö 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä. Nämä kielletyt lääkkeet voidaan lopettaa seulontakäynnillä; jos näin on, mFARS-arviointi on toistettava sisällyttämiskelpoisuuden vahvistamiseksi vähintään 30 päivän kuluttua hoidon lopettamisesta, ja mFARS-arvossa ei saa olla enempää kuin 4 pisteen eroa lopettamisen jälkeisestä käynnistä lähtötilanteeseen. .
  • Laittomien huumeiden käyttö 30 päivää ennen seulontaa ja tutkimuksen aikana on kielletty.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vatikinoni
Osallistujat saavat vatikinonikapselin joko 200 milligrammaa (mg) suun kautta 3 kertaa päivässä (TID), jos he ovat 12-vuotiaita ja painavat 25 kilogrammaa (kg) tai 400 mg suun kautta kolme kertaa päivässä, jos ≥12-vuotiaat ja/ tai paino ≥ 25 kg 72 viikon ajan lumekontrolloidun vaiheen aikana ja 24 viikon ajan avoimen jatkovaiheen aikana.
Lääke: Vatikinoni
Vatikinonia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä vatikinonin kanssa (iän ja painon mukaan) suun kautta kolme kertaa päivässä 72 viikon ajan lumekontrolloidun vaiheen aikana ja vatikinonia joko 200 mg suun kautta kolme kertaa päivässä, jos he ovat ˂12-vuotiaita ja painavat 25 kg tai 400 mg suun kautta. TID, jos ≥12-vuotias ja/tai painaa ≥25 kg 24 viikon ajan avoimen jatkovaiheen aikana.
Lääke: Vatikinoni
Vatikinonia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan käsivarressa määritellyn aikataulun mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusarvosta tapahtunut muutos mFARS-pisteessä viikolla 72 – modifioitu intent-to-treat (mITT) -analyysijoukko
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 72
mFARS on 93-kohdainen asteikko, joka koostuu FARS:n neurologisesta komponentista. Jokaiselle kohdalle vastaukset luokittelevat vastaavan neurologisen löydöksen pisteillä 0–3, 4 tai 5, missä 0 on normaali ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa toiminnan heikkenemistä. Kokonaispisteet mFARS-asteikolla jokaiselle ala-asteikolle: bulbaarinen (0–5), yläraajojen koordinaatio (0–36), alaraajojen koordinaatio (0–16) ja pystysuora tasapaino (0–36). mFARS:n kokonaispistemäärä oli kaikkien neljän ala-asteikon yhdistetty pistemäärä, vaihdellen 0 (normaali) – 93 (suurempi toiminnan heikkeneminen). Alempi pistemäärä = parempi neurologinen toiminta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix -mallin moninkertaista täydennystä. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja keskivirhe (SE) laskettiin käyttämällä sekoitetun mallin toistettuja mittaustapoja (MMRM).
Alkutilanne, viikko 72
Muutos lähtöarvosta mFARS-pisteessä viikolla 72 - intent-to-treat (ITT) -analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
mFARS on 93 kohdetta sisältävä asteikko, joka koostuu FARS:n neurologisesta komponentista. Jokaisen kohdan vastaukset luokittelevat vastaavan neurologisen löydöksen pistein 0–3, 4 tai 5, missä 0 on normaali ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa vajaatoimintaa. KokonaismFARS-pisteet jokaiselle ala-asteikolle: bulbaarinen (0–5), yläraajojen koordinaatio (0–36), alaraajojen koordinaatio (0–16) ja pystyasennon vakaus (0–36). mFARS:n kokonaispistemäärä oli kaikkien neljän ala-asteikon yhdistetty pistemäärä, vaihdellen 0:sta (normaali) 93:een (suurempi vajaatoiminta). Matalampi pistemäärä = parempi neurologinen toiminta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix -mallin monikertaista täydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM:ää.
Perustaso, viikko 72

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusarvon muutos Friedreichin ataksian arviointiasteikon päivittäisten toimintojen (FARS-ADL) pisteissä viikolla 72 - mITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
FARS:n ADL-komponentti sisältää 9 alaskaalaa: puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja astioiden käsittely, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-aseman laatu ja virtsarakon toiminta. Jokainen näistä alaskaaloista arvioidaan 5-portaisella asteikolla, jossa 0=normaalia 4=vaikea vamma/kyvyttömyys suorittaa toimintaa itsenäisesti, kokonaismahdollinen pistemäärä on 0–36, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaa/riippuvuutta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix -mallin moninkertaista täydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM:ää.
Perustaso, viikko 72
FARS-ADL-pisteiden muutos lähtötasosta viikolla 72 – ITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 72
FARS:n ADL-komponentti sisältää 9 alaskaalaa: puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja astioiden käsittely, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-aseman laatu ja virtsarakkotoiminta. Jokainen näistä alaskaaloista arvioidaan 5-portaisella asteikolla, jossa 0=normaali - 4=vaikea vamma/kyvyttömyys suorittaa toiminto itsenäisesti, mahdollinen kokonaispistemäärä on 0-36, jossa korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta/riippuvuutta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix -mallin monikertaista täydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Alkutilanne, viikko 72
Muutos lähtöarvosta 1 minuutin kävelytestissä (1MWT) viikolla 72 - mITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
1MWT on ajastettu suorituskykytestaus, jota käytetään toiminnallisen kyvyn, kävelenkestokykyä, tasapainoa ja lihassuorituskykyä mittaamaan mittaamalla maksimaalista kävelynopeutta 1 minuutissa. Osallistujia ohjeistettiin kävelemään mahdollisimman nopeasti 1 minuutin ajan juoksematta. Maksimaalinen kävelynopeus mitattiin kävelyn päätyttyä ja matka kirjattiin. Keskimääräinen muutos lähtötasoon verrattuna osallistujan kävelemästä matkasta raportoidaan. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix model multiple imputation -menetelmää. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Perustaso, viikko 72
Muutos lähtöarvosta 1MWT:ssä viikolla 72 - ITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
1MWT on ajastettu suorituskykytestaus, jota käytetään funktionaalisen kyvyn, kävelyn kestävyyden, tasapainon ja lihassuorituskyvyn mittaamiseen mittaamalla maksimaalista kävelynopeutta 1 minuutissa. Osallistujia ohjeistettiin kävelemään mahdollisimman nopeasti 1 minuutin ajan juoksematta. Maksimaalinen kävelynopeus mitattiin kävelyn päätyttyä ja matka tallennettiin. Keskimääräinen muutos lähtötasoon verrattuna osallistujan kävelymatkasta raportoidaan. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix model -monitäydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttäen MMRM-menetelmää.
Perustaso, viikko 72
Kaatumisten määrä 28 päivän aikana jokaisella 24 viikon jakso - mITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Viikko 1-24, Viikko 25-48 ja Viikko 49-72
Jokaisen osallistujan oli pidettävä kaatumislokia, joka sisälsi kunkin kaatumisen päivämäärän ja kellonajan. Kaatumiset, jotka Maailman terveysjärjestön määritelmän mukaisesti määritellään "vahingossa päätyneeksi maahan, lattiaan tai muulle alemmalle tasolle, pois lukien tarkoituksellinen asennonmuutos lepäämään huonekaluissa, seinässä tai muissa esineissä," raportoitiin. Kaatumisten määrä 28 päivän aikana laskettiin jakamalla kaatumisten määrä jakson aikana jakson päivien lukumäärällä ja kertomalla tuloksena saatu luku 28:lla. Analyyseistä jätettiin pois ne kaatumiset, jotka tapahtuivat ensimmäisen liikkumiskyvyn menetyksen tarkastuskäynnin aikana tai sen jälkeen.
Viikko 1-24, Viikko 25-48 ja Viikko 49-72
Kaatumisten Määrä 28 Päivän Aikana Jokaisella 24-Viikon Jaksolla - ITT-Analyysijoukko
Aikaikkuna: Viikko 1-24, Viikko 25-48 ja Viikko 49-72
Jokaisen osallistujan tuli pitää kaatumislokia, joka sisälsi jokaisen kaatumisen päivämäärän ja kellonajan. Kaatumiset, jotka Maailman terveysjärjestön määritelmän mukaisesti tarkoittavat "vahingossa päätymistä maahan, lattiaan tai muulle alemmalle tasolle, pois lukien tarkoituksellinen asennonmuutos lepäämään huonekalussa, seinässä tai muissa esineissä," raportoitiin. Kaatumisten määrä 28 päivän aikana laskettiin jakamalla kaatumisten määrä kyseisenä aikana päivien määrällä kyseisellä aikavälillä ja kertomalla tulos 28:lla. Kaatumiset, jotka tapahtuivat ensimmäisen liikkumiskyvyn menetyksen käynnin yhteydessä tai sen jälkeen, jätettiin analyysistä pois.
Viikko 1-24, Viikko 25-48 ja Viikko 49-72

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta mFARS:n pystyasennon vakaus-alaskaalassa viikolla 72 - mITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
mFARS on 93 kohteen asteikko, joka koostuu FARS:n neurologisesta komponentista. Jokaisen kohdan kohdalla vastaukset luokittelevat vastaavan neurologisen löydöksen, pistemäärä vaihdellen 0:sta 3:een, 4:ään tai 5:een, jossa 0 on normaali ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa vajaatoimintaa. mFARS:n pystysuoran vakavuuden ala-asteikko sisältää seuraavat kohdat: 1. Istuma-asento (pisteet: 0–4); 2a. Seisonta-asento jalat erillään ja silmät auki (pisteet: 0–4); 2b. Seisonta-asento jalat erillään ja silmät kiinni (pisteet: 0–4); 3a. Seisonta-asento jalat yhteen ja silmät auki (pisteet: 0–4); 3b. Seisonta-asento jalat yhteen ja silmät kiinni (pisteet: 0–4); 4. Tandem-ase (pisteet: 0–4); 5. Seisonta-asento hallitsevalla jalalla (pisteet: 0–4); 6. Tandem-kävely (pisteet: 0–3); 7. Kävely (pisteet: 0–5). Pystysuoran vakavuuden ala-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (normaali) 36:een (suurempi vajaatoiminta). Alhaisempi pistemäärä = parempi neurologinen toiminta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttämällä pattern mix -mallin monikertaista täydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM:ää.
Perustaso, viikko 72
Perusarvon muutos mFARS:n pystyaseman vakaus-ala-asteikolla viikolla 72 - ITT-analyysiryhmä
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 72
mFARS on 93 kohdetta kattava asteikko, joka muodostuu FARS:n neurologisesta osasta. Jokaiselle kohde-erälle vastaukset luokittelevat vastaavan neurologisen löydöksen, pistemäärällä välillä 0–3, 4 tai 5, missä 0 on normaali ja suuremmat numerot osoittavat suurempaa vajaatoimintaa. mFARS:n pystyaseman vakaus -ala-asteikko sisältää seuraavat kohde-erät: 1. Istuma-asento (pistemäärä: 0–4); 2a. Asento jalat harallaan ja silmät auki (pistemäärä: 0–4); 2b. Asento jalat harallaan ja silmät kiinni (pistemäärä: 0–4); 3a. Asento jalat yhteen ja silmät auki (pistemäärä: 0–4); 3b. Asento jalat yhteen ja silmät kiinni (pistemäärä: 0–4); 4. Tandem-asento (pistemäärä: 0–4); 5. Asento hallitsevalla jalalla (pistemäärä: 0–4); 6. Tandem-kävely (pistemäärä: 0–3); 7. Kävely (pistemäärä: 0–5). Pystyaseman vakaus -ala-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (normaali) – 36 (suurempi vajaatoiminta). Matalampi pistemäärä = parempi neurologinen toiminta. Puuttuvat tiedot täydennettiin käyttäen pattern mix -mallin monikertaista täydennystä. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttäen MMRM-menetelmää.
Alkutila, viikko 72
Muutos perusarvosta muokatun väsymysvaikutusasteikon (MFIS) pisteessä viikolla 72 - mITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
MFIS on 21 kohdetta sisältävä luotettava, validoitu mittari, jota on käytetty monissa neurologisissa häiriöissä. Se on muokattu muoto Väsymyksen Vaikutusasteikosta, joka on osa Multipla Skleroosin Elämänlaatu -inventaariota. Jokainen kohde pisteytettiin asteikolla 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kokonaispistemäärä oli kaikkien kohteiden pisteiden summa ja vaihteli välillä 0 (ei väsymyksen vaikutusta) 84 (melkein aina väsymyksen vaikutuksesta). Korkeammat pisteet osoittivat väsymyksen suurempaa vaikutusta osallistujan toimintaan.
Perustaso, viikko 72
Muutos perustasosta MFIS-pisteissä viikolla 72 - ITT-analyysijoukko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
MFIS on 21-kysymyksellinen, luotettava ja validoitu mittari, jota on käytetty monissa neurologisissa sairauksissa. Se on muokattu muoto Fatigue Impact Scalesta, joka on osa Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory -kyselyä. Jokainen kysymys pisteytettiin asteikolla 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina). Kokonaispistemäärä oli kaikkien kysymysten pisteiden summa ja vaihteli välillä 0 (ei väsymyksen vaikutusta) - 84 (melkein aina väsymyksen vaikutuksen alaisena). Korkeammat pisteet osoittivat väsymyksen suurempaa vaikutusta osallistujan toimintaan.
Perustaso, viikko 72

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC743-NEU-003-FA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa