Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo watychinonu w leczeniu uczestników z ataksją Friedreicha (MOVE-FA)

8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Randomizowane, prowadzone równolegle ramię, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z otwartym rozszerzeniem w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa watichinonu w leczeniu ataksji Friedreicha (MOVE-FA)

Głównym celem badania jest ocena skuteczności (za pomocą zmodyfikowanej skali Friedreicha Ataxia Rating Scale [mFARS]) i bezpieczeństwa stosowania watichinonu u uczestników z ataksją Friedreicha (FA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo fazy, uczestnicy zostaną podzieleni według wyjściowego wyniku mFARS (

Podstawowa analiza skuteczności będzie oparta na zmianie wyniku mFARS uczestników w wieku od 7 do 21 lat w porównaniu z wartością wyjściową. W celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa leczenia około 20 dodatkowych uczestników w wieku powyżej 21 lat zostanie losowo przydzielonych do łącznej liczby około 126 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

146

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Francja
      • Paris, Francja, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Niemcy
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mFARS ≥20 do ≤70 na początku badania
  • Musi być w stanie poruszać się co najmniej 10 stóp w ciągu 1 minuty z pomocą lub bez (nie na wózku inwalidzkim)
  • Rozpoznanie ataksji Friedreicha (homozygota pod względem ekspansji powtórzeń guaniny-adeniny-adeniny [GAA] w intronie-1 genu frataksyny [FXN]), potwierdzona badaniami klinicznymi (Uwaga: wielkość powtórzeń GAA nie jest wymagana do zakwalifikowania)
  • Zgoda na przestrzeganie procedur badania. W przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat (lub wieku wyrażenia zgody) rodzice/opiekunowie prawni uczestnika muszą wyrazić zgodę na spełnienie wymagań badania, w tym konieczność częstych i długotrwałych obserwacji; rodzice/opiekunowie prawni sprawujący pieczę nad uczestnikiem muszą wyrazić zgodę na włączenie uczestnika do badania.
  • Różnica w mFARS w badaniu przesiewowym i wyjściowym nie większa niż 4 punkty.
  • Musi być w stanie powstrzymać się od antykoagulantów i aspiryny (w tym 81 mg) przez 30 dni przed wizytą wyjściową i przez cały czas trwania badania; ewentualne odstawienie leków przeciwzakrzepowych powinno być monitorowane i wskazane przez specjalistę (np. kardiologa, neurologa lub hematologa), a odstawienie zostanie odnotowane przez lekarza przepisującego.
  • Musi być w stanie powstrzymać się od silnych induktorów/inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A4 (takich jak ketokonazol, ryfampicyna, ziele dziurawca, sok grejpfrutowy lub jakikolwiek produkt grejpfrutowy) przez co najmniej 30 dni przed rejestracją
  • Musi być w stanie połykać kapsułki
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą być gotowi do stosowania skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub wcześniejszej wizycie kończącej. Uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia podczas badania i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub wcześniejszej wizycie kończącej.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z kliniczną diagnozą FA, które mają mutacje punktowe lub delecje lub inne mutacje ekspansji inne niż GAA
  • Wcześniejsze leczenie watychinonem
  • Alergia na watychinon, olej sezamowy, żelatynę (wołową i/lub wieprzową), dwutlenek tytanu lub czerwony tlenek żelaza
  • Frakcja wyrzutowa
  • Niekontrolowana cukrzyca (hemoglobina glikowana [HbA1c] >7,0%) w czasie badania przesiewowego
  • Ma aktualne myśli samobójcze w oparciu o Skalę Oceny Nasilenia Samobójstw (Columbia-Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub między badaniem przesiewowym a punktem wyjściowym podczas wizyty wyjściowej lub zachowania samobójcze w ciągu ostatniego roku podczas wizyty przesiewowej lub między badaniem przesiewowym a punktem wyjściowym podczas wizyty wyjściowej wizyta podstawowa
  • Uczestnicy w ciąży lub karmiący piersią lub aktywni seksualnie uczestnicy, którzy nie chcą przestrzegać odpowiednich metod kontroli urodzeń; kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wizyty wyjściowej
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥2 * górna granica normy (GGN) w czasie badania przesiewowego
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≥1,5 * GGN w czasie badania przesiewowego lub klinicznie istotne (CS) krwawienie, określone przez badacza
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥1,5 * ULN w czasie badania przesiewowego
  • Choroby współistniejące, które mogą zafałszować wyniki badań (np. zespół złego wchłaniania tłuszczu, inne zaburzenia mitochondrialne) w opinii badacza
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub otrzymywanie jakiegokolwiek badanego leku w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 60 dni przed wizytą wyjściową. Po upływie okresu wykluczenia wynoszącego 60 dni uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu.
  • Jednoczesne stosowanie interwencyjnego koenzymu Q10 (CoQ10), witaminy E lub jakiegokolwiek zatwierdzonego lub niezatwierdzonego leku na FA w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową. Te zakazane leki można odstawić podczas wizyty przesiewowej; w takim przypadku należy powtórzyć ocenę mFARS w celu potwierdzenia kwalifikowalności do włączenia po co najmniej 30 dniach od przerwania leczenia, a różnica między oceną mFARS między wizytą po odstawieniu a wizytą wyjściową nie może przekraczać 4 punktów .
  • Używanie nielegalnych narkotyków na 30 dni przed badaniem przesiewowym iw trakcie badania jest zabronione.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Watychinon
Uczestnicy otrzymają kapsułkę watichinonu w dawce 200 miligramów (mg) doustnie 3 razy dziennie (trzy razy dziennie), jeśli mają 12 lat i ważą 25 kilogramów (kg) lub 400 mg doustnie trzy razy dziennie, jeśli mają ≥12 lat i/ lub o masie ciała ≥25 kg przez 72 tygodnie podczas fazy kontrolowanej placebo i przez 24 tygodnie podczas otwartej fazy przedłużenia.
Lek: Watychinon
Watychinon będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo odpowiadające watichinonowi (według wieku i wagi) doustnie TID przez 72 tygodnie podczas fazy kontrolowanej placebo oraz watychinon w dawce 200 mg doustnie TID, jeśli mają 12 lat i ważą 25 kg lub 400 mg doustnie TID, jeśli wiek ≥12 lat i/lub masa ciała ≥25 kg przez 24 tygodnie podczas otwartej fazy przedłużenia.
Lek: Watychinon
Watychinon będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane zgodnie ze schematem określonym w ramieniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali mFARS w 72. tygodniu – zmodyfikowana populacja z zamiarem leczenia (mITT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 72
mFARS to skala składająca się z 93 elementów; obejmuje neurologiczną część FARS. Dla każdego elementu, odpowiedzi kategoryzują odpowiednie stwierdzenie neurologiczne, z wynikiem w zakresie od 0 do 3, 4 lub 5, gdzie 0 oznacza stan normalny, a wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie. Łączne wyniki mFARS dla każdej podskali: opuszkowa (0 do 5), koordynacja kończyn górnych (0 do 36), koordynacja kończyn dolnych (0 do 16) oraz stabilność w pozycji wyprostowanej (0 do 36). Całkowity wynik mFARS był złożonym wynikiem wszystkich 4 podskal, w zakresie od 0 (normalny) do 93 (większe upośledzenie). Niższy wynik = lepsza funkcja neurologiczna. Brakujące dane zostały imputowane przy użyciu wielokrotnej imputacji modelu mieszanego wzorców. Średnia najmniejszych kwadratów (LS) i błąd standardowy (SE) zostały obliczone przy użyciu powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM).
Linia bazowa, tydzień 72
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali mFARS w 72. tygodniu – populacja analizy intencji leczenia (ITT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 72
mFARS to skala składająca się z 93 pozycji; obejmuje neurologiczną część FARS. Dla każdej pozycji odpowiedzi kategoryzują odpowiednie stwierdzenie neurologiczne, z wynikiem w zakresie od 0 do 3, 4 lub 5, gdzie 0 oznacza normę, a wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie. Łączne wyniki mFARS dla każdej podskali: opuszkowa (0 do 5), koordynacja kończyn górnych (0 do 36), koordynacja kończyn dolnych (0 do 16) oraz stabilność w pozycji stojącej (0 do 36). Całkowity wynik mFARS był wynikiem złożonym wszystkich 4 podskal, w zakresie od 0 (norma) do 93 (większe upośledzenie). Niższy wynik = lepsza funkcja neurologiczna. Brakujące dane zostały imputowane przy użyciu wielokrotnej imputacji z modelem mieszanym wzorców. Średnia LS i SE zostały obliczone przy użyciu MMRM.
Linia bazowa, tydzień 72

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skali oceny ataksji Friedreicha dotyczącej czynności życia codziennego (FARS-ADL) w 72. tygodniu – analiza zbioru mITT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 72
Składnik ADL w skali FARS obejmuje 9 podskal: mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się sztućcami, ubieranie się, higiena osobista, upadki, chodzenie, jakość pozycji siedzącej oraz funkcjonowanie pęcherza moczowego. Każda z tych podskal jest oceniana w 5-stopniowej skali, gdzie 0=normalne do 4=ciężka niepełnosprawność/niemożność samodzielnego wykonywania czynności, co daje łączny możliwy wynik od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność/zależność. Brakujące dane uzupełniono przy użyciu wielokrotnego imputowania z wykorzystaniem modelu mieszanego wzorca. Średnią LS i błąd standardowy (SE) obliczono za pomocą modelu MMRM.
Punkt wyjściowy, tydzień 72
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali FARS-ADL w 72. tygodniu - zestaw analityczny ITT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 72
Składnik ADL w skali FARS obejmuje 9 podskal: mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się sztućcami, ubieranie się, higiena osobista, upadki, chodzenie, jakość pozycji siedzącej oraz funkcja pęcherza moczowego. Każda z tych podskal jest oceniana w 5-stopniowej skali, gdzie 0=norma do 4=ciężka niepełnosprawność/niezdolność do samodzielnego wykonywania czynności, co daje łączny możliwy wynik od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność/zależność. Brakujące dane imputowano przy użyciu wielokrotnej imputacji z modelem mieszania wzorców. Średnią LS i SE obliczono za pomocą MMRM.
Punkt wyjściowy, tydzień 72
Zmiana od wartości wyjściowej w teście marszu 1-minutowego (1MWT) w tygodniu 72 – zbiór analityczny mITT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 72
1MWT to test wydajności czasowej stosowany do pomiaru zdolności funkcjonalnych, wytrzymałości chodu, równowagi i wydolności mięśni poprzez pomiar maksymalnej prędkości chodu w ciągu 1 minuty. Uczestników poproszono, aby chodzili tak szybko, jak to możliwe przez 1 minutę bez biegania. Maksymalną prędkość chodu zmierzono po zakończeniu chodu, a dystans został zarejestrowany. Zgłoszono średnią zmianę od wartości wyjściowej w dystansie, który przeszedł uczestnik. Brakujące dane imputowano przy użyciu modelu mieszanego wzorca wielokrotnej imputacji. Średnią LS i SE obliczono za pomocą MMRM.
Punkt wyjściowy, tydzień 72
Zmiana od wartości wyjściowej w teście 1MWT w tygodniu 72 - zbiór analityczny ITT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 72. tydzień
Test 1MWT to test wydajności na czas, używany do pomiaru zdolności funkcjonalnych, wytrzymałości chodu, równowagi i wydolności mięśni poprzez pomiar maksymalnej prędkości chodu w ciągu 1 minuty. Uczestnikom polecono chodzić tak szybko, jak to możliwe, przez 1 minutę bez biegania. Maksymalna prędkość chodu została zmierzona po zakończeniu chodu, a odległość została zarejestrowana. Zgłoszono średnią zmianę od wartości wyjściowej w odległości, jaką przeszedł uczestnik. Brakujące dane zostały uzupełnione przy użyciu wielokrotnego imputacji modelu mieszanego wzorców. Średnią LS i SE obliczono przy użyciu MMRM.
Punkt wyjściowy, 72. tydzień
Liczba upadków na 28 dni w każdym 24-tygodniowym okresie - zestaw analityczny mITT
Ramy czasowe: Tydzień 1-24, Tydzień 25-48 i Tydzień 49-72
Każdy uczestnik był zobowiązany do prowadzenia dziennika upadków, który zawierał datę i godzinę każdego upadku. Upadki, zgodnie z definicją Światowej Organizacji Zdrowia jako „niezamierzone znalezienie się w pozycji leżącej na ziemi, podłodze lub innym niższym poziomie, z wyłączeniem celowej zmiany pozycji w celu odpoczynku na meblach, ścianie lub innych przedmiotach”, zostały zgłoszone. Liczbę upadków na 28 dni w danym przedziale czasowym obliczono jako liczbę upadków w tym okresie podzieloną przez liczbę dni w przedziale i pomnożoną przez 28. Upadki, które miały miejsce w dniu wizyty związanej z utratą zdolności chodzenia lub po niej, zostały wykluczone z analizy.
Tydzień 1-24, Tydzień 25-48 i Tydzień 49-72
Liczba upadków na 28 dni w każdym 24-tygodniowym okresie - zestaw analityczny ITT
Ramy czasowe: Tydzień 1-24, Tydzień 25-48 i Tydzień 49-72
Każdy uczestnik był zobowiązany do prowadzenia dziennika upadków, który zawierał datę i godzinę każdego upadku. Upadki, zgodnie z definicją Światowej Organizacji Zdrowia jako „niezamierzone znalezienie się w pozycji leżącej na ziemi, podłodze lub innym niższym poziomie, z wyłączeniem celowej zmiany pozycji w celu odpoczynku na meblach, ścianie lub innych przedmiotach”, były zgłaszane. Liczbę upadków na 28 dni w danym przedziale czasowym obliczano jako liczbę upadków w tym okresie podzieloną przez liczbę dni w przedziale i pomnożoną przez 28. Upadki, które miały miejsce w dniu lub po pierwszej wizycie związanej z utratą zdolności chodzenia, zostały wykluczone z analizy.
Tydzień 1-24, Tydzień 25-48 i Tydzień 49-72

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w podskali stabilności w pozycji stojącej mFARS w tygodniu 72 – zbiór analizy mITT
Ramy czasowe: Baseline, Week 72
mFARS to skala składająca się z 93 pozycji; obejmuje ona neurologiczną część FARS. Dla każdej pozycji odpowiedzi kategoryzują odpowiadające im wyniki neurologiczne, z wynikiem w zakresie od 0 do 3, 4 lub 5, gdzie 0 oznacza stan normalny, a wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie. Podskala Stabilności Pionowej mFARS obejmuje następujące pozycje: 1. Postawa siedząca (wynik: 0 do 4); 2a. Postawa stojąca z rozstawionymi stopami i otwartymi oczami (wynik: 0 do 4); 2b. Postawa stojąca z rozstawionymi stopami i zamkniętymi oczami (wynik: 0 do 4); 3a. Postawa stojąca ze złączonymi stopami i otwartymi oczami (wynik: 0 do 4); 3b. Postawa stojąca ze złączonymi stopami i zamkniętymi oczami (wynik: 0 do 4); 4. Postawa w tandemie (wynik: 0 do 4); 5. Postawa na dominującej stopie (wynik: 0 do 4); 6. Chód w tandemie (wynik: 0 do 3); 7. Chód (wynik: 0 do 5). Łączny wynik podskali stabilności pionowej wynosi od 0 (normalny) do 36 (większe upośledzenie). Niższy wynik = lepsza funkcja neurologiczna. Brakujące dane uzupełniono przy użyciu wielokrotnego imputowania z mieszanym modelem wzorca. Średnią LS i SE obliczono przy użyciu MMRM.
Baseline, Week 72
Zmiana od wartości wyjściowej w podskali stabilności w pozycji stojącej mFARS w tygodniu 72 – zbiór analiz ITT
Ramy czasowe: Początkowa wartość, tydzień 72
mFARS to skala składająca się z 93 pozycji; stanowi neurologiczną część FARS. Dla każdej pozycji odpowiedzi kategoryzują odpowiadające im wyniki neurologiczne, z wynikiem w zakresie od 0 do 3, 4 lub 5, gdzie 0 oznacza stan normalny, a wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie. Podskala Stabilności W Postawie Stojącej mFARS obejmuje następujące pozycje: 1. Postawa siedząca (wynik: 0 do 4); 2a. Stanie z rozstawionymi stopami i otwartymi oczami (wynik: 0 do 4); 2b. Stanie z rozstawionymi stopami i zamkniętymi oczami (wynik: 0 do 4); 3a. Stanie ze złączonymi stopami i otwartymi oczami (wynik: 0 do 4); 3b. Stanie ze złączonymi stopami i zamkniętymi oczami (wynik: 0 do 4); 4. Stanie w tandemie (wynik: 0 do 4); 5. Stanie na dominującej stopie (wynik: 0 do 4); 6. Chód w tandemie (wynik: 0 do 3); 7. Chód (wynik: 0 do 5). Łączny wynik podskali stabilności w postawie stojącej wynosi od 0 (normalny) do 36 (większe upośledzenie). Niższy wynik = lepsza funkcja neurologiczna. Brakujące dane uzupełniono za pomocą wielokrotnego imputowania modelu mieszanego wzorca. Średnia LS i SE obliczono za pomocą MMRM.
Początkowa wartość, tydzień 72
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali zmęczenia MFIS (Modified Fatigue Impact Scale) w 72. tygodniu – zbiór analityczny mITT
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe, tydzień 72
MFIS to 21-punktowy, wiarygodny i zwalidowany instrument, który był wykorzystywany w wielu zaburzeniach neurologicznych. Jest to zmodyfikowana forma Skali Wpływu Zmęczenia, składnika Inwentarza Jakości Życia w Stwardnieniu Rozsianym. Każdy element był oceniany w skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Łączny wynik był sumą wszystkich wyników poszczególnych elementów i mieścił się w zakresie od 0 (brak wpływu zmęczenia) do 84 (prawie zawsze pod wpływem zmęczenia). Wyższe wyniki wskazywały na większy wpływ zmęczenia na funkcjonowanie uczestnika.
Wartości wyjściowe, tydzień 72
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali MFIS w tygodniu 72 – analiza zbioru ITT
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe, 72 tydzień
MFIS to 21-punktowy, wiarygodny, zwalidowany instrument, który był wykorzystywany w wielu zaburzeniach neurologicznych. Jest to zmodyfikowana forma Skali Wpływu Zmęczenia, będącej składnikiem Inwentarza Jakości Życia w Stwardnieniu Rozsianym. Każdy punkt był oceniany w skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Łączny wynik stanowił sumę ocen wszystkich punktów i mieścił się w zakresie od 0 (brak wpływu zmęczenia) do 84 (prawie zawsze pod wpływem zmęczenia). Wyższe wyniki wskazywały na większy wpływ zmęczenia na funkcjonowanie uczestnika.
Wartości wyjściowe, 72 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC743-NEU-003-FA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj