一项评估 Vatiquinone 治疗弗里德赖希共济失调参与者的疗效和安全性的研究 (MOVE-FA)
2024年3月25日 更新者：PTC Therapeutics
一项随机、平行组、双盲、安慰剂对照研究和开放标签扩展，以评估 Vatiquinone 治疗弗里德赖希共济失调 (MOVE-FA) 的疗效和安全性
该研究的主要目的是评估 vatiquinone 在弗里德赖希共济失调 (FA) 参与者中的疗效（使用改良的弗里德赖希共济失调评定量表 [mFARS]）和安全性。
研究概览
详细说明
在双盲、安慰剂对照阶段，参与者将根据基线 mFARS 评分进行分层（
主要疗效分析将基于 7 至 21 岁参与者的 mFARS 评分相对于基线的变化。 为了探索治疗的有效性和安全性，将随机分配另外约 20 名年龄大于 21 岁的参与者，总共约 126 名参与者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
146
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
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Montréal、Quebec、加拿大、H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
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São Paulo、巴西、13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
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Tuebingen、德国、72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
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Auckland、新西兰、1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
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PARIS cedex、法国、75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 基线时 mFARS ≥20 至 ≤70
- 必须能够在 1 分钟内在有或没有帮助的情况下至少走 10 英尺（非轮椅）
- Friedreich 共济失调诊断（frataxin [FXN] 基因内含子 1 中鸟嘌呤-腺嘌呤-腺嘌呤 [GAA] 重复扩增的纯合子），经临床测试证实（注意：资格不需要 GAA 重复的大小）
- 同意遵守学习程序。 对于 18 岁（或同意年龄）以下的参与者，参与者的父母/法定监护人必须同意遵守研究的要求，包括需要经常和长期随访；监护参与者的父母/法定监护人必须同意参与者参加研究。
- 筛选时 mFARS 与基线的差异不超过 4 分。
- 必须能够在基线访视前 30 天和研究期间戒除抗凝剂和任何阿司匹林（包括 81 毫克）；任何可能的抗凝剂停药都应由专科医生（例如，心脏病专家、神经科医生或血液专家）进行监测和指示，开处方的医生会注明停药情况。
- 必须能够在入学前至少 30 天戒除强效细胞色素 P450 (CYP) 3A4 诱导剂/抑制剂（例如酮康唑、利福平、圣约翰草、葡萄柚汁或任何葡萄柚产品）
- 必须能够吞服胶囊
- 从签署同意书到最后一剂研究药物或提前终止访视后 30 天，有生育能力的男性和女性必须愿意使用有效的避孕方法。 男性参与者必须同意在研究期间以及最后一剂研究药物或提前终止访视后至少 30 天内不捐献精子。
排除标准：
- 具有点突变或缺失或其他非 GAA 扩展突变的临床诊断为 FA 的个体
- 以前用 vatiquinone 治疗
- 对 vatiquinone、芝麻油、明胶（牛和/或猪）、二氧化钛或氧化铁过敏
- 射血分数
- 筛选时未控制的糖尿病（糖化血红蛋白 [HbA1c] >7.0%）
- 根据哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS)，在筛选前 3 个月内或在基线访视时筛选与基线之间有当前自杀意念，或在筛选访视时或筛选访视与基线之间的最后一年内有自杀行为基线访问
- 怀孕或哺乳期参与者或不愿遵守适当节育方法的性活跃参与者；有生育能力的女性在筛查和基线访视期间的妊娠试验必须呈阴性
- 筛选时天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥2 * 正常值上限 (ULN)
- 国际标准化比率 (INR) ≥1.5 * 筛选时的 ULN 或由研究者确定的临床显着 (CS) 出血
- 筛选时血清肌酐≥1.5 * ULN
- 研究者认为可能混淆研究结果的合并症（例如，脂肪吸收不良综合征、其他线粒体疾病）
- 在基线访问前 60 天内参加任何其他介入性临床试验或在任何其他临床试验中接受任何研究药物。 在 60 天的排除期过后，参与者可能会被重新筛选。
- 在筛选访视前 30 天内同时使用介入性辅酶 Q10 (CoQ10)、维生素 E 或任何经批准或未经批准的 FA 药物。 这些违禁药物可以在筛选访问时停用；如果是这种情况，则必须在停药后至少 30 天后重复 mFARS 评估以确认纳入资格，并且从停药后访问到基线访问评估的 mFARS 差异不得超过 4 分.
- 禁止在筛选前 30 天和研究期间使用非法药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：梵醌
参与者将接受剂量为 200 毫克 (mg) 的口服 vatiquinone 胶囊，如果年满 12 岁且体重超过 25 公斤 (kg)，则每天口服 3 次 (TID)；如果年满 12 岁和/，参与者将口服 400 毫克，TID或在安慰剂对照阶段体重≥25 公斤 72 周，在开放标签扩展阶段体重≥24 周。
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Vatiquinone 将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
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安慰剂比较：安慰剂
在安慰剂对照阶段，参与者将接受与 vatiquinone 匹配的安慰剂（按年龄和体重）口服 TID 72 周，如果 12 岁且体重 25 kg 或 400 mg，则口服剂量为 200 mg TID如果在开放标签扩展期期间≥12 岁和/或体重≥25 公斤 24 周，则进行 TID。
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Vatiquinone 将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
安慰剂将按照手臂中指定的时间表进行管理。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 72 周改良弗里德赖希共济失调量表 (mFARS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 72 周
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Friedreich Ataxia 评定量表 (FARS) 是一种疾病特异性量表，用于测量 FA 的神经学影响的进展。
mFARS 是经过验证且可靠的 93 项量表；由 FARS 的神经学组成部分组成，并评估延髓、上肢、下肢和直立稳定性/步态功能。
对于每个项目，响应都对相应的神经学发现进行了分类，并为这些发现分配了从 0 到 3、4 或 5 的分数，其中 0 表示正常，较高的数字表示较严重的损伤。
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基线，第 72 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 72 周时弗里德赖希共济失调量表日常生活活动 (FARS-ADL) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 72 周
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FARS-ADL 是 FARS 问卷的一个子部分，用于评估日常生活活动，包括言语、个人卫生、进食和行动能力。
参与者使用 0（正常）到 4（严重残疾/无法独立开展活动）的等级对每个类别进行排名，较低的分数表示“正常”功能/活动。
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基线，第 72 周
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第 72 周时 1 分钟步行测试 (1MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 72 周
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1MWT 是一种计时性能测试，用于通过测量 1 分钟内的最大步行速度来测量功能能力、步行耐力、平衡和肌肉性能。
将指示参与者在不跑步的情况下尽快步行 1 分钟。
步行完成后将测量最大步行速度并记录下来。
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基线，第 72 周
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第 72 周的跌倒次数
大体时间：第 72 周的基线
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跌倒日志直接关系到参与者在正常日常活动中的走动能力。
因此，每个参与者都需要保留一份跌倒日志，其中包括每次跌倒的日期和时间。
世界卫生组织将跌倒定义为“无意中跌倒在地面、地板或其他较低平面上，不包括故意改变姿势以在家具、墙壁或其他物体上休息”。
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第 72 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月17日
初级完成 (实际的)
2023年4月4日
研究完成 (实际的)
2023年10月2日
研究注册日期
首次提交
2020年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月30日
首次发布 (实际的)
2020年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月25日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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