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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da vatiquinona no tratamento de participantes com ataxia de Friedreich (MOVE-FA)

8 de abril de 2026 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo randomizado, de braços paralelos, duplo-cego, controlado por placebo com extensão aberta para avaliar a eficácia e a segurança da vatiquinona no tratamento da ataxia de Friedreich (MOVE-FA)

O objetivo primário do estudo é avaliar a eficácia (usando a Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich modificada [mFARS]) e a segurança da vatiquinona em participantes com ataxia de Friedreich (FA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Durante a fase duplo-cega, controlada por placebo, os participantes serão estratificados pela pontuação basal mFARS (

A análise de eficácia primária será baseada na alteração da linha de base na pontuação mFARS de participantes entre 7 e 21 anos de idade. Para explorar a eficácia e a segurança do tratamento, aproximadamente 20 participantes adicionais com mais de 21 anos de idade serão randomizados para um total de aproximadamente 126 participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

146

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Paris, França, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • mFARS ≥20 a ≤70 na linha de base
  • Deve ser capaz de deambular pelo menos 10 pés em 1 minuto com ou sem assistência (sem cadeira de rodas)
  • Diagnóstico de ataxia de Friedreich (homozigoto para expansão de repetição de guanina-adenina-adenina [GAA] no íntron-1 do gene da frataxina [FXN]), confirmado por teste clínico (Nota: o tamanho da repetição GAA não é necessário para elegibilidade)
  • Consentimento em cumprir os procedimentos do estudo. Para participantes menores de 18 anos (ou idade de consentimento), os pais/responsáveis ​​legais do participante devem concordar em cumprir os requisitos do estudo, incluindo a necessidade de acompanhamento frequente e prolongado; o(s) pai(s)/responsável(is) legal(ais) com a custódia do participante devem dar seu consentimento para que o participante se inscreva no estudo.
  • Diferença no mFARS na triagem e na linha de base não superior a 4 pontos.
  • Deve ser capaz de se abster de anticoagulantes e qualquer aspirina (incluindo 81 mg) por 30 dias antes da visita inicial e durante o estudo; qualquer possível interrupção de anticoagulantes deve ser monitorada e indicada por um especialista (por exemplo, cardiologista, neurologista ou hematologista) e a interrupção será notada pelo médico prescritor.
  • Deve ser capaz de se abster de potentes indutores/inibidores do citocromo P450 (CYP) 3A4 (por exemplo, cetoconazol, rifampicina, erva de São João, suco de toranja ou qualquer produto de toranja) por pelo menos 30 dias antes da inscrição
  • Deve ser capaz de engolir cápsulas
  • Homens e mulheres com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar um método eficaz de contracepção desde o momento em que o consentimento é assinado até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo ou visita de término antecipado. Os participantes do sexo masculino devem concordar em não doar esperma durante o estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo ou visita de término antecipado.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com diagnóstico clínico de AF que apresentam mutações pontuais ou deleções ou outras mutações de expansão não-GAA
  • Tratamento prévio com vatiquinona
  • Alergia a vatiquinona, óleo de gergelim, gelatina (bovina e/ou suína), dióxido de titânio ou óxido de ferro vermelho
  • Fração de ejeção
  • Diabetes não controlado (hemoglobina glicada [HbA1c] >7,0%) no momento da triagem
  • Tem ideação suicida atual com base na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) dentro de 3 meses antes da triagem ou entre a triagem e a linha de base na visita de linha de base ou comportamento suicida no último ano na visita de triagem ou entre a triagem e a linha de base na visita de linha de base visita inicial
  • Participantes grávidas ou lactantes ou participantes sexualmente ativas que não desejam seguir os métodos adequados de controle de natalidade; as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e durante a visita inicial
  • Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) ≥2 * limite superior do normal (ULN) no momento da triagem
  • Razão normalizada internacional (INR) ≥1,5 * LSN no momento da triagem ou sangramento clinicamente significativo (CS), conforme determinado pelo investigador
  • Creatinina sérica ≥1,5 * LSN no momento da triagem
  • Comorbidades que podem confundir os resultados do estudo (por exemplo, síndrome de má absorção de gordura, outro distúrbio mitocondrial) na opinião do investigador
  • Participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista ou recebeu qualquer medicamento experimental em qualquer outro ensaio clínico dentro de 60 dias antes da visita inicial. Os participantes podem ser reavaliados após o período de exclusão de 60 dias.
  • Uso concomitante de coenzima Q10 (CoQ10) intervencionista, vitamina E ou qualquer medicamento aprovado ou não aprovado para AF dentro de 30 dias antes da consulta de triagem. Esses medicamentos proibidos podem ser descontinuados na visita de triagem; se for esse o caso, a avaliação mFARS deve ser repetida para confirmar a elegibilidade de inclusão após um mínimo de 30 dias após a descontinuação e não deve haver mais de 4 pontos de diferença no mFARS avaliado da visita pós-descontinuação para a visita inicial .
  • É proibido o uso de drogas ilícitas 30 dias antes da triagem e durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Vatiquinona
Os participantes receberão uma cápsula de vatiquinona na dose de 200 miligramas (mg) por via oral 3 vezes ao dia (TID) se ˂12 anos de idade e pesando ˂25 kg (kg) ou 400 mg por via oral TID se ≥12 anos de idade e/ ou pesando ≥25 kg por 72 semanas durante a fase controlada por placebo e por 24 semanas durante a fase de extensão aberta.
Medicamento: Vatiquinona
A vatiquinona será administrada por dose e horário especificados no braço.
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente à vatiquinona (por idade e peso) por via oral TID por 72 semanas durante a fase controlada por placebo e vatiquinona na dose de 200 mg por via oral TID se ˂12 anos de idade e pesando ˂25 kg ou 400 mg por via oral TID se ≥12 anos de idade e/ou pesando ≥25 kg por 24 semanas durante a fase de extensão aberta.
Medicamento: Vatiquinona
A vatiquinona será administrada por dose e horário especificados no braço.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado de acordo com o cronograma especificado no braço.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação mFARS na Semana 72 - Conjunto de Análise de Intenção de Tratar Modificada (mITT)
Prazo: Baseline, Semana 72
A mFARS é uma escala de 93 itens; composta pelo componente neurológico do FARS.
Para cada item, as respostas categorizam o achado neurológico correspondente, com uma pontuação que varia de 0 a 3, 4 ou 5, sendo 0 normal e números mais altos indicando maior comprometimento.
Pontuações totais da mFARS para cada subescala: bulbar (0 a 5), coordenação dos membros superiores (0 a 36), coordenação dos membros inferiores (0 a 16) e estabilidade ortostática (0 a 36).
A pontuação total da mFARS foi uma pontuação composta de todas as 4 subescalas, variando de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento).
Uma pontuação mais baixa = melhor função neurológica.
Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla com modelo de mistura de padrões.
A média dos mínimos quadrados (LS) e o erro padrão (SE) foram calculados utilizando medidas repetidas com modelo misto (MMRM).
Baseline, Semana 72
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação mFARS na Semana 72 - Conjunto de Análise por Intenção de Tratamento (ITT)
Prazo: Baseline, Semana 72
A mFARS é uma escala de 93 itens; composta pela componente neurológica da FARS. Para cada item, as respostas categorizam o achado neurológico correspondente, com uma pontuação de 0 a 3, 4 ou 5, sendo 0 normal e números mais elevados indicativos de maior comprometimento. Pontuações totais da mFARS para cada subescala: bulbar (0 a 5), coordenação dos membros superiores (0 a 36), coordenação dos membros inferiores (0 a 16) e estabilidade ortostática (0 a 36). A pontuação total da mFARS foi uma pontuação composta das 4 subescalas, variando de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento). Uma pontuação mais baixa = melhor função neurológica. Os dados em falta foram imputados usando imputação múltipla com modelo de padrão misto. A média LS e o EP foram calculados usando MMRM.
Baseline, Semana 72

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação em relação ao Valor Basal na Escala de Atividades de Vida Diária da Avaliação da Ataxia de Friedreich (FARS-ADL) na Semana 72 - Conjunto de Análise mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O componente ADL da FARS inclui 9 subescalas: fala, deglutição, cortar alimentos e manusear utensílios, vestir-se, higiene pessoal, quedas, caminhar, qualidade da posição sentada e função vesical.
Cada uma destas subescalas é classificada numa escala de 5 pontos, onde 0=normal a 4=incapacidade grave/incapacidade de realizar a atividade de forma independente, para uma pontuação total possível de 0 a 36, com pontuações mais altas a representar maior incapacidade/dependência.
Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla com modelo de mistura de padrões.
A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Linha de base, Semana 72
Alteração em relação ao Baseline na Pontuação FARS-ADL na Semana 72 - Conjunto de Análise ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O componente ADL da FARS inclui 9 subescalas: fala, deglutição, cortar alimentos e manusear utensílios, vestir, higiene pessoal, quedas, caminhar, qualidade da posição sentada e função da bexiga. Cada uma destas subescalas é classificada numa escala de 5 pontos onde 0=normal a 4=incapacidade grave/incapacidade de realizar a atividade de forma independente, para um total possível de 0 a 36 pontos, com pontuações mais elevadas a representar maior incapacidade/dependência. Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla com modelo de mistura de padrões. A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Linha de base, Semana 72
Alteração em Relação à Linha de Base no Teste de Caminhada de 1 Minuto (1MWT) na Semana 72 - Conjunto de Análise mITT
Prazo: Linha de Base, Semana 72
O 1MWT é um teste cronometrado de desempenho utilizado para medir a capacidade funcional, a resistência à marcha, o equilíbrio e o desempenho muscular, medindo a velocidade máxima de marcha em 1 minuto. Os participantes foram instruídos a caminhar o mais rápido possível durante 1 minuto sem correr. A velocidade máxima de marcha foi medida após a conclusão da caminhada e a distância foi registada. É reportada a alteração média em relação à linha de base na distância percorrida pelo participante. Os dados em falta foram imputados utilizando um modelo de imputação múltipla de mistura de padrões. A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Linha de Base, Semana 72
Alteração em Relação à Linha de Base na 1MWT na Semana 72 - Conjunto de Análise ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O 1MWT é um teste de desempenho cronometrado utilizado para medir a capacidade funcional, resistência à marcha, equilíbrio e desempenho muscular, medindo a velocidade máxima de marcha em 1 minuto. Os participantes foram instruídos a caminhar o mais rápido possível durante 1 minuto, sem correr. A velocidade máxima de marcha foi medida após a conclusão da caminhada e a distância foi registada. A alteração média em relação à linha de base na distância percorrida pelo participante é relatada. Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla com modelo de padrão misto. A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Linha de base, Semana 72
Número de Quedas a Cada 28 Dias Durante Cada Período de 24 Semanas - Conjunto de Análise mITT
Prazo: Semana 1-24, Semana 25-48 e Semana 49-72
Cada participante foi obrigado a manter um registo de quedas, que incluía a data e a hora de cada queda. As quedas, tal como definidas pela Organização Mundial de Saúde como "vir inadvertidamente a repousar no chão, no pavimento ou noutro nível inferior, excluindo a mudança intencional de posição para repousar em mobiliário, parede ou outros objetos", foram reportadas. O número de quedas por 28 dias durante um intervalo de tempo foi calculado como o número de quedas durante o período a dividir pelo número de dias durante o intervalo, e multiplicado por 28. As quedas que ocorreram no momento da primeira visita de Perda de Ambulância ou após esta foram excluídas da análise.
Semana 1-24, Semana 25-48 e Semana 49-72
Número de Quedas por 28 Dias em Cada Período de 24 Semanas - Conjunto de Análise ITT
Prazo: Semana 1-24, Semana 25-48 e Semana 49-72
Cada participante foi obrigado a manter um registo de quedas, que incluía a data e a hora de cada queda. As quedas, conforme definidas pela Organização Mundial da Saúde como "repousar inadvertidamente no chão, no solo ou noutro nível inferior, excluindo a mudança intencional de posição para repousar em mobiliário, parede ou outros objetos," foram relatadas. O número de quedas por 28 dias durante um intervalo de tempo foi calculado como o número de quedas durante o período dividido pelo número de dias no intervalo e multiplicado por 28. As quedas que ocorreram no momento da primeira visita de Perda de Ambulância ou após esta foram excluídas da análise.
Semana 1-24, Semana 25-48 e Semana 49-72

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Subescala de Estabilidade em Posição Ortostática da mFARS na Semana 72 - Conjunto de Análise mITT
Prazo: Baseline, Semana 72
mFARS é uma escala de 93 itens; composta pelo componente neurológico da FARS. Para cada item, as respostas categorizam o achado neurológico correspondente, com uma pontuação que varia de 0 a 3, 4 ou 5, sendo 0 normal e números mais altos indicativos de maior comprometimento. A subescala de Estabilidade Postural do mFARS inclui os seguintes itens: 1. Postura sentada (pontuação: 0 a 4); 2a. Posição em pé com os pés afastados e olhos abertos (pontuação: 0 a 4); 2b. Posição em pé com os pés afastados e olhos fechados (pontuação: 0 a 4); 3a. Posição em pé com os pés juntos e olhos abertos (pontuação: 0 a 4); 3b. Posição em pé com os pés juntos e olhos fechados (pontuação: 0 a 4); 4. Posição em pé em tandem (pontuação: 0 a 4); 5. Posição em pé no pé dominante (pontuação: 0 a 4); 6. Marcha em tandem (pontuação: 0 a 3); 7. Marcha (pontuação: 0 a 5). A pontuação total da subescala de estabilidade postural varia de 0 (normal) a 36 (maior comprometimento). Uma pontuação mais baixa = melhor função neurológica. Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla com modelo de mistura de padrões. A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Baseline, Semana 72
Alteração em Relação à Linha de Base na Subescala de Estabilidade em Posição Vertical do mFARS na Semana 72 - Conjunto de Análise ITT
Prazo: Baseline, Semana 72
A mFARS é uma escala de 93 itens; composta pelo componente neurológico do FARS. Para cada item, as respostas categorizam o achado neurológico correspondente, com uma pontuação que varia de 0 a 3, 4 ou 5, sendo 0 normal e números mais altos indicativos de maior comprometimento. A subescala de Estabilidade Postural da mFARS inclui os seguintes itens: 1. Postura sentada (pontuação: 0 a 4); 2a. Posição com os pés afastados e olhos abertos (pontuação: 0 a 4); 2b. Posição com os pés afastados e olhos fechados (pontuação: 0 a 4); 3a. Posição com os pés juntos e olhos abertos (pontuação: 0 a 4); 3b. Posição com os pés juntos e olhos fechados (pontuação: 0 a 4); 4. Posição em tandem (pontuação: 0 a 4); 5. Posição no pé dominante (pontuação: 0 a 4); 6. Marcha em tandem (pontuação: 0 a 3); 7. Marcha (pontuação: 0 a 5). A pontuação total da subescala de estabilidade postural varia de 0 (normal) a 36 (maior comprometimento). Uma pontuação mais baixa = melhor função neurológica. Os dados em falta foram imputados utilizando imputação múltipla por modelo de mistura de padrões. A média LS e o EP foram calculados utilizando MMRM.
Baseline, Semana 72
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação da Escala Modificada de Impacto da Fadiga (MFIS) na Semana 72 - Conjunto de Análise mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O MFIS é um instrumento fiável e validado, composto por 21 itens, que tem sido utilizado em muitas perturbações neurológicas.
É uma forma modificada da Escala de Impacto da Fadiga, um componente do Inventário de Qualidade de Vida na Esclerose Múltipla.
Cada item foi pontuado numa escala de 0 (nunca) a 4 (quase sempre).
A pontuação total foi a soma da pontuação de todos os itens e variou entre 0 (nenhum impacto da fadiga) e 84 (quase sempre afetado pela fadiga).
Pontuações mais elevadas indicaram um maior impacto da fadiga na função do participante.
Linha de base, Semana 72
Variação em Relação à Linha de Base na Pontuação MFIS na Semana 72 - Conjunto de Análise ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O MFIS é um instrumento fiável e validado de 21 itens que tem sido utilizado em muitas doenças neurológicas.
É uma forma modificada da Escala de Impacto da Fadiga, um componente do Inventário de Qualidade de Vida da Esclerose Múltipla.
Cada item foi pontuado numa escala de 0 (nunca) a 4 (quase sempre).
A pontuação total foi a soma da pontuação de todos os itens e variou de 0 (nenhum impacto da fadiga) a 84 (quase sempre afetado pela fadiga).
Pontuações mais elevadas indicaram um maior impacto da fadiga na função do participante.
Linha de base, Semana 72

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

4 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

6 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de abril de 2026

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC743-NEU-003-FA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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