Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Vatiquinon for behandling av deltakere med Friedreich Ataxia (MOVE-FA)

8. april 2026 oppdatert av: PTC Therapeutics

En randomisert, parallellarm, dobbeltblind, placebokontrollert studie med åpen etikett for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Vatiquinon for behandling av Friedreich Ataxia (MOVE-FA)

Hovedmålet med studien er å evaluere effekten (ved bruk av den modifiserte Friedreich Ataxia Rating Scale [mFARS]) og sikkerheten til vatiquinon hos deltakere med Friedreich-ataksi (FA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av den dobbeltblinde, placebokontrollerte fasen vil deltakerne bli stratifisert etter baseline mFARS-score (

Den primære effektanalysen vil være basert på endring fra baseline i mFARS-score for deltakere mellom 7 og 21 år. For å utforske behandlingens effekt og sikkerhet, vil ytterligere ca. 20 deltakere >21 år randomiseres for totalt ca. 126 deltakere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

146

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • mFARS ≥20 til ≤70 ved baseline
  • Må være i stand til å bevege seg minst 10 fot på 1 minutt med eller uten assistanse (ikke-rullestol)
  • Friedreich-ataksidiagnose (homozygot for guanin-adenin-adenin [GAA] gjentatt ekspansjon i intron-1 av frataxin [FXN]-genet), bekreftet ved klinisk testing (Merk: Størrelsen på GAA-repetisjonen er ikke nødvendig for kvalifisering)
  • Samtykke til å følge studieprosedyrer. For deltakere under 18 år (eller samtykkealder), må foreldre/verge til deltakeren samtykke i å overholde kravene til studien, inkludert behovet for hyppig og langvarig oppfølging; forelder/verge med deltakerens varetekt må gi sitt samtykke for at deltakeren skal melde seg på studien.
  • Forskjell i mFARS ved screening og baseline på ikke mer enn 4 poeng.
  • Må være i stand til å avstå fra antikoagulantia og aspirin (inkludert 81 mg) i 30 dager før baseline-besøket og under studiens varighet; eventuell seponering av antikoagulantia bør overvåkes og indikeres av en spesialist (for eksempel kardiolog, nevrolog eller hematolog), og seponering vil bli notert av den forskrivende legen.
  • Må være i stand til å avstå fra potente cytokrom P450 (CYP) 3A4-induktorer/hemmere (for eksempel ketokonazol, rifampin, johannesurt, grapefruktjuice eller andre grapefruktprodukter) i minst 30 dager før påmelding
  • Må kunne svelge kapsler
  • Menn og kvinner i fertil alder må være villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode fra det tidspunkt samtykket er signert til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller tidlig avslutningsbesøk. Mannlige deltakere må samtykke i å ikke donere sæd under studien og i minst 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller tidlig avslutningsbesøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med klinisk diagnose av FA som har punktmutasjoner eller slettinger eller andre ikke-GAA ekspansjonsmutasjoner
  • Tidligere behandling med vatiquinon
  • Allergi mot vatiquinon, sesamolje, gelatin (storfe og/eller svin), titandioksid eller rødt jernoksid
  • Utkastingsfraksjon
  • Ukontrollert diabetes (glykert hemoglobin [HbA1c] >7,0 %) på tidspunktet for screening
  • Har nåværende selvmordstanker basert på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) innen 3 måneder før screening eller mellom screening og baseline ved baseline-besøket eller selvmordsatferd i løpet av det siste året ved screening-besøket eller mellom screening og baseline på baseline besøk
  • Gravide eller ammende deltakere eller de seksuelt aktive deltakerne som ikke er villige til å følge riktige prevensjonsmetoder; kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og under baseline-besøket
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) ≥2 * øvre normalgrense (ULN) på tidspunktet for screening
  • Internasjonalt normalisert forhold (INR) ≥1,5 * ULN på tidspunktet for screening eller klinisk signifikant (CS) blødning, bestemt av etterforskeren
  • Serumkreatinin ≥1,5 * ULN på tidspunktet for screening
  • Komorbiditeter som kan forvirre studieresultatene (for eksempel fettmalabsorpsjonssyndrom, annen mitokondrieforstyrrelse) etter etterforskerens oppfatning
  • Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske utprøvinger eller mottatt undersøkelsesmedikamenter i andre kliniske studier innen 60 dager før baseline-besøket. Deltakere kan screenes på nytt etter at eksklusjonsperioden på 60 dager har gått.
  • Samtidig bruk av intervensjonelt koenzym Q10 (CoQ10), vitamin E eller andre godkjente eller ikke-godkjente medisiner for FA innen 30 dager før screeningbesøket. Disse forbudte medisinene kan seponeres ved screeningbesøket; hvis dette er tilfelle, må mFARS-vurderingen gjentas for å bekrefte inkluderingskvalifisering etter minimum 30 dager etter seponering, og det må ikke være mer enn en 4-punkts forskjell i mFARS vurdert fra besøket etter seponering til baseline-besøket .
  • Ulovlig narkotikabruk 30 dager før screening og under studien er forbudt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vatikinon
Deltakerne vil motta vatiquinon kapsel i en dose på enten 200 milligram (mg) oralt 3 ganger daglig (TID) hvis ˂12 år og veier ˂25 kilogram (kg) eller 400 mg oralt TID hvis ≥12 år og/ eller veier ≥25 kg i 72 uker under den placebokontrollerte fasen og i 24 uker under den åpne forlengelsesfasen.
Legemiddel: Vatikinon
Vatiquinon vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo-tilpasning til vatiquinon (per alder og vekt) oralt TID i 72 uker under den placebokontrollerte fasen og vatiquinon i en dose på enten 200 mg oralt TID hvis de er ˂12 år gamle og veier ˂25 kg eller 400 mg oralt. TID hvis ≥12 år og/eller veier ≥25 kg i 24 uker under den åpne forlengelsesfasen.
Legemiddel: Vatikinon
Vatiquinon vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert i henhold til planen spesifisert i armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i mFARS-skåren ved uke 72 - Modifisert intent-to-treat (mITT) analysepopulasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående av den nevrologiske komponenten av FARS. For hvert punkt kategoriserer responsene den tilsvarende nevrologiske funn, med en poengsum fra 0 til 3, 4 eller 5 hvor 0 er normalt og høyere tall indikerer større funksjonsnedsettelse. Totale mFARS-poeng for hvert underområde: bulbar (0 til 5), koordinasjon i overekstremitetene (0 til 36), koordinasjon i underekstremitetene (0 til 16) og oppreist stabilitet (0 til 36). Den totale mFARS-poengsummen var en sammensatt poengsum av alle 4 underområdene, fra 0 (normal) til 93 (større funksjonsnedsettelse). En lavere poengsum = bedre nevrologisk funksjon. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix-modell med flerfoldig imputering. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble beregnet ved bruk av mixed-model gjentatte målinger (MMRM).
Utgangspunkt, uke 72
Endring fra utgangspunkt i mFARS-skåren ved uke 72 - Intent-to-treat (ITT) analysegruppe
Tidsramme: Baseline, uke 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående av den nevrologiske komponenten av FARS. For hvert punkt kategoriserer responsene den tilsvarende nevrologiske funn, med en poengsum fra 0 til 3, 4 eller 5 hvor 0 er normalt og høyere tall indikerer større funksjonshemming. Totale mFARS-poeng for hvert underområde: bulbar (0 til 5), overekstremitetskoordinasjon (0 til 36), underekstremitetskoordinasjon (0 til 16) og oppreist stabilitet (0 til 36). mFARS totalpoengsum var en sammensatt poengsum av alle 4 underområder, fra 0 (normal) til 93 (større funksjonshemming). En lavere poengsum = bedre nevrologisk funksjon. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Friedreich ataksi vurderingsskala aktiviteter i dagliglivet (FARS-ADL) poengsum ved uke 72 - mITT analysegruppe
Tidsramme: Baseline, uke 72
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 subskalaer: tale, svelging, skjæring av mat og håndtering av bestikk, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon. Hver av disse subskalaene vurderes på en 5-punkts skala hvor 0=normalt til 4=alvorlig funksjonshemming/manglende evne til å utføre aktiviteten uavhengig, med en total mulig poengsum fra 0 til 36, hvor høyere poengsummer representerer større funksjonshemming/avhengighet. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
Endring fra baseline i FARS-ADL-skåren ved uke 72 – ITT-analysemengde
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 subskalaer: tale, svelging, skjæring av mat og håndtering av bestikk, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon. Hver av disse subskalaene er vurdert på en 5-punkts skala hvor 0=normal til 4=alvorlig funksjonsnedsettelse/umulighet å utføre aktiviteten uavhengig for en total mulig poengsum på 0 til 36, hvor høyere poengsummer representerer større funksjonsnedsettelse/avhengighet. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
Endring fra baseline i 1-minutts gangtest (1MWT) ved uke 72 - mITT-analysepopulasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
1MWT er en tidsbestemt prestasjonstest som brukes til å måle funksjonell evne, gåutholdenhet, balanse og muskelprestasjon ved å måle maksimal ganghastighet på 1 minutt. Deltakerne ble instruert til å gå så raskt som mulig i 1 minutt uten å løpe. Maksimal ganghastighet ble målt ved fullføring av gangen og distansen ble registrert. Gjennomsnittlig endring fra baseline i distansen deltakeren gikk er rapportert. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
Endring fra baseline i 1MWT ved uke 72 - ITT-analysepopulasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
1MWT er en tidsavhengig prestasjonstest som brukes til å måle funksjonell evne, gangeutholdenhet, balanse og muskelprestasjon ved å måle maksimal ganghastighet på 1 minutt. Deltakerne ble instruert til å gå så fort som mulig i 1 minutt uten å løpe. Maksimal ganghastighet ble målt etter fullført gange, og distansen ble registrert. Gjennomsnittlig endring fra baseline i distansen deltakeren gikk, er rapportert. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
Antall fall per 28 dager over hver 24-ukers periode - mITT-analysegruppe
Tidsramme: Uke 1-24, Uke 25-48 og Uke 49-72
Hver deltaker måtte føre en falljournal, som inkluderte dato og tid for hvert fall. Fall, som definert av Verdens helseorganisasjon som "utilsiktet å komme til hvile på bakken, gulvet eller annet lavere nivå, med unntak av bevisst endring i stilling for å hvile i møbler, vegg eller andre gjenstander," ble rapportert. Antall fall per 28 dager i en tidsperiode ble beregnet som antall fall i perioden delt på antall dager i perioden, og multiplisert med 28. Fallet som skjedde på eller etter det første "Loss of Ambulation"-besøket ble ekskludert fra analysen.
Uke 1-24, Uke 25-48 og Uke 49-72
Antall fall per 28 dager over hver 24-ukers periode - ITT-analysegruppe
Tidsramme: Uke 1-24, Uke 25-48 og Uke 49-72
Hver deltaker måtte føre en falllogg, som inkluderte dato og tidspunkt for hvert fall. Fall, som definert av Verdens helseorganisasjon som «utilsiktet å komme til hvile på bakken, gulvet eller annet lavere nivå, med unntak av bevisst endring av stilling for å hvile i møbler, vegg eller andre gjenstander,» ble rapportert. Antall fall per 28 dager i et tidsintervall ble beregnet som antall fall i perioden delt på antall dager i intervallet, og multiplisert med 28. Fallene som skjedde på eller etter det første besøket ved Tap av gangfunksjon ble ekskludert fra analysen.
Uke 1-24, Uke 25-48 og Uke 49-72

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i opprettholdelsessubskalaen i mFARS ved uke 72 – mITT-analysesett
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående av den nevrologiske komponenten i FARS. For hvert punkt kategoriserer responsene det tilsvarende nevrologiske funn, med en poengsum fra 0 til 3, 4 eller 5, hvor 0 er normalt og høyere tall indikerer større nedsatt funksjon. Oppreist stabilitetsunderskalaen i mFARS inkluderer følgende punkter: 1. Sittestilling (poengsum: 0 til 4); 2a. Stående med føtter fra hverandre og åpne øyne (poengsum: 0 til 4); 2b. Stående med føtter fra hverandre og lukkede øyne (poengsum: 0 til 4); 3a. Stående med føtter sammen og åpne øyne (poengsum: 0 til 4); 3b. Stående med føtter sammen og lukkede øyne (poengsum: 0 til 4); 4. Tandemstående (poengsum: 0 til 4); 5. Stående på dominerende fot (poengsum: 0 til 4); 6. Tandemgang (poengsum: 0 til 3); 7. Gange (poengsum: 0 til 5). Den totale poengsummen for oppreist stabilitetsunderskalaen varierer fra 0 (normal) til 36 (større nedsatt funksjon). En lavere poengsum = bedre nevrologisk funksjon. Manglende data ble imputert ved bruk av pattern mix model multiple imputation. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
Endring fra baseline i den oppreiste stabilitetsunderskalaen av mFARS ved uke 72 - ITT-analysesettet
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
mFARS er en 93-punkts skala; bestående av den nevrologiske komponenten i FARS. For hvert punkt kategoriserer responsene den tilsvarende nevrologiske funnen, med en score fra 0 til 3, 4 eller 5, der 0 er normalt og høyere tall indikerer større funksjonsnedsettelse. Oppreist stabilitetsunderskalaen i mFARS inkluderer følgende punkter: 1. Sittestilling (score: 0 til 4); 2a. Ståstilling med føtter fra hverandre og øyne åpne (score: 0 til 4); 2b. Ståstilling med føtter fra hverandre og øyne lukket (score: 0 til 4); 3a. Ståstilling med føtter sammen og øyne åpne (score: 0 til 4); 3b. Ståstilling med føtter sammen og øyne lukket (score: 0 til 4); 4. Tandemståstilling (score: 0 til 4); 5. Ståstilling på dominerende fot (score: 0 til 4); 6. Tandemskritt (score: 0 til 3); 7. Gang (score: 0 til 5). Oppreist stabilitetsunderskalaens totalscore varierer fra 0 (normal) til 36 (større funksjonsnedsettelse). En lavere score = bedre nevrologisk funksjon. Manglende data ble imputert ved bruk av mønsterblandingsmodell med flerfoldig imputering. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
Endring fra baseline i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-skåren ved uke 72 - mITT-analysesett
Tidsramme: Baseline, uke 72
MFIS er et pålitelig og validert instrument med 21 elementer som har blitt brukt i mange nevrologiske lidelser. Det er en modifisert form av Fatigue Impact Scale, en komponent i Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Hvert element ble scoret på en skala fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Den totale poengsummen var summen av alle elementenes poeng og varierte fra 0 (ingen tretthetspåvirkning) til 84 (nesten alltid påvirket av tretthet). Høyere poengsummer indikerte større påvirkning av tretthet på deltakerens funksjon.
Baseline, uke 72
Endring fra utgangspunkt i MFIS-skåren ved uke 72 - ITT-analysesett
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
MFIS er et pålitelig og validert instrument med 21 punkter som har blitt brukt i mange nevrologiske lidelser. Det er en modifisert form av Fatigue Impact Scale, som er en del av Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Hvert punkt ble vurdert på en skala fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Totalpoengsummen var summen av alle punktenes poeng og varierte fra 0 (ingen tretthetspåvirkning) til 84 (nesten alltid påvirket av tretthet). Høyere poengsummer indikerte større påvirkning av tretthet på deltakerens funksjon.
Utgangspunkt, uke 72

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2026

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC743-NEU-003-FA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere