Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la vatiquinone pour le traitement des participants atteints d'ataxie de Friedreich (MOVE-FA)

Critère d'intégration:

• mFARS ≥20 à ≤70 au départ
• Doit être capable de marcher au moins 10 pieds en 1 minute avec ou sans assistance (sans fauteuil roulant)
• Diagnostic d'ataxie de Friedreich (homozygote pour l'expansion répétée de la guanine-adénine-adénine [GAA] dans l'intron-1 du gène de la frataxine [FXN]), confirmé par des tests cliniques (Remarque : la taille de la répétition GAA n'est pas requise pour l'éligibilité)
• Consentement à se conformer aux procédures d'étude. Pour les participants de moins de 18 ans (ou l'âge de consentement), le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du participant doivent accepter de se conformer aux exigences de l'étude, y compris la nécessité d'un suivi fréquent et prolongé ; le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) ayant la garde du participant doivent donner leur consentement pour que le participant s'inscrive à l'étude.
• Différence dans le mFARS au dépistage et au départ de pas plus de 4 points.
• Doit être capable de s'abstenir d'anticoagulants et de toute aspirine (y compris 81 mg) pendant 30 jours avant la visite de référence et pour la durée de l'étude ; tout arrêt éventuel des anticoagulants doit être surveillé et indiqué par un spécialiste (par exemple, cardiologue, neurologue ou hématologue) et l'arrêt sera noté par le médecin prescripteur.
• Doit être capable de s'abstenir de puissants inducteurs / inhibiteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A4 (par exemple, le kétoconazole, la rifampicine, le millepertuis, le jus de pamplemousse ou tout produit à base de pamplemousse) pendant au moins 30 jours avant l'inscription
• Doit être capable d'avaler des gélules
• Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception efficace à partir du moment où le consentement est signé jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou la visite d'arrêt anticipé. Les participants masculins doivent accepter de ne pas donner de sperme pendant l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou la visite de fin anticipée.

Critère d'exclusion:

• Personnes ayant un diagnostic clinique d'AF qui présentent des mutations ou des délétions ponctuelles ou d'autres mutations d'expansion non GAA
• Traitement antérieur par vaticinone
• Allergie à la vatiquinone, à l'huile de sésame, à la gélatine (bovine et/ou porcine), au dioxyde de titane ou à l'oxyde de fer rouge
• La fraction d'éjection
• Diabète non contrôlé (hémoglobine glyquée [HbA1c] > 7,0 %) au moment du dépistage
• A des idées suicidaires actuelles basées sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) dans les 3 mois précédant le dépistage ou entre le dépistage et le départ lors de la visite de référence ou un comportement suicidaire au cours de la dernière année lors de la visite de dépistage ou entre le dépistage et le départ au visite de référence
• Les participantes enceintes ou allaitantes ou les participantes sexuellement actives qui ne veulent pas se conformer aux méthodes de contrôle des naissances appropriées ; les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et lors de la visite de référence
• Aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) ≥ 2 * limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage
• Rapport international normalisé (INR) ≥ 1,5 * LSN au moment du dépistage ou saignement cliniquement significatif (CS), tel que déterminé par l'investigateur
• Créatinine sérique ≥ 1,5 * LSN au moment du dépistage
• Comorbidités pouvant fausser les résultats de l'étude (par exemple, syndrome de malabsorption des graisses, autre trouble mitochondrial) de l'avis de l'investigateur
• Participation à tout autre essai clinique interventionnel ou reçu tout médicament expérimental dans tout autre essai clinique dans les 60 jours précédant la visite de référence. Les participants peuvent faire l'objet d'une nouvelle sélection une fois la période d'exclusion de 60 jours écoulée.
• Utilisation concomitante de coenzyme interventionnelle Q10 (CoQ10), de vitamine E ou de tout médicament approuvé ou non approuvé pour l'AF dans les 30 jours précédant la visite de dépistage. Ces médicaments interdits peuvent être arrêtés lors de la visite de dépistage ; si tel est le cas, l'évaluation mFARS doit être répétée pour confirmer l'éligibilité à l'inclusion après un minimum de 30 jours après l'arrêt et il ne doit pas y avoir plus de 4 points de différence dans le mFARS évalué entre la visite post-arrêt et la visite de référence .
• La consommation de drogues illicites 30 jours avant le dépistage et pendant l'étude est interdite.