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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vatiquinon für die Behandlung von Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie (MOVE-FA)

8. April 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelarmstudie mit Open-Label-Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vatiquinon zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (MOVE-FA)

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit (unter Verwendung der modifizierten Friedreich Ataxia Rating Scale [mFARS]) und Sicherheit von Vatiquinon bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie (FA).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während der doppelblinden, placebokontrollierten Phase werden die Teilnehmer nach mFARS-Basiswert stratifiziert (

Die primäre Wirksamkeitsanalyse basiert auf der Veränderung des mFARS-Scores von Teilnehmern zwischen 7 und 21 Jahren gegenüber dem Ausgangswert. Um die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung zu untersuchen, werden etwa weitere 20 Teilnehmer im Alter von über 21 Jahren für insgesamt etwa 126 Teilnehmer randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

146

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children'S Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Deutschland
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Chu Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • mFARS ≥20 bis ≤70 zu Studienbeginn
  • Muss in der Lage sein, mit oder ohne Hilfe mindestens 10 Fuß in 1 Minute zu gehen (Nicht-Rollstuhlfahrer)
  • Friedreich-Ataxie-Diagnose (homozygot für Guanin-Adenin-Adenin [GAA]-Wiederholungsexpansion in Intron-1 des Frataxin [FXN]-Gens), bestätigt durch klinische Tests (Hinweis: Größe der GAA-Wiederholung ist für die Eignung nicht erforderlich)
  • Zustimmung zur Einhaltung der Studienverfahren. Bei Teilnehmern unter 18 Jahren (oder Volljährigkeit) müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers zustimmen, die Anforderungen der Studie einzuhalten, einschließlich der Notwendigkeit einer häufigen und längeren Nachsorge; Eltern/Erziehungsberechtigte, die das Sorgerecht für den Teilnehmer haben, müssen ihre Zustimmung geben, dass der Teilnehmer an der Studie teilnehmen darf.
  • Differenz der mFARS beim Screening und Baseline von nicht mehr als 4 Punkten.
  • Muss in der Lage sein, 30 Tage vor dem Basisbesuch und für die Dauer der Studie auf Antikoagulanzien und Aspirin (einschließlich 81 mg) zu verzichten; ein mögliches Absetzen von Antikoagulanzien sollte von einem Facharzt (z. B. Kardiologe, Neurologe oder Hämatologe) überwacht und angezeigt werden, und das Absetzen wird vom verschreibenden Arzt vermerkt.
  • Muss in der Lage sein, vor der Einschreibung mindestens 30 Tage lang auf starke Cytochrom P450 (CYP) 3A4-Induktoren / -Inhibitoren (z. B. Ketoconazol, Rifampin, Johanniskraut, Grapefruitsaft oder andere Grapefruitprodukte) zu verzichten
  • Muss in der Lage sein, Kapseln zu schlucken
  • Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder dem Besuch bei vorzeitigem Abbruch eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder dem Besuch bei vorzeitigem Abbruch kein Sperma zu spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit klinischer FA-Diagnose, die Punktmutationen oder Deletionen oder andere Nicht-GAA-Expansionsmutationen aufweisen
  • Vorherige Behandlung mit Vatiquinon
  • Allergie gegen Vatiquinon, Sesamöl, Gelatine (Rind und/oder Schwein), Titandioxid oder rotes Eisenoxid
  • Ejektionsfraktion
  • Unkontrollierter Diabetes (glykiertes Hämoglobin [HbA1c] > 7,0 %) zum Zeitpunkt des Screenings
  • Hat aktuelle Suizidgedanken basierend auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder zwischen Screening und Baseline beim Baseline-Besuch oder suizidales Verhalten innerhalb des letzten Jahres beim Screening-Besuch oder zwischen Screening und Baseline beim Basisbesuch
  • Schwangere oder stillende Teilnehmerinnen oder sexuell aktive Teilnehmerinnen, die nicht bereit sind, sich an die richtigen Verhütungsmethoden zu halten; Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und während des Baseline-Besuchs einen negativen Schwangerschaftstest haben
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) ≥2 * Obergrenze des Normalwerts (ULN) zum Zeitpunkt des Screenings
  • International Normalized Ratio (INR) ≥ 1,5 * ULN zum Zeitpunkt des Screenings oder klinisch signifikante (CS) Blutung, wie vom Prüfarzt bestimmt
  • Serumkreatinin ≥1,5 * ULN zum Zeitpunkt des Screenings
  • Komorbiditäten, die Studienergebnisse verfälschen können (z. B. Fettmalabsorptionssyndrom, andere mitochondriale Störungen) nach Meinung des Prüfarztes
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Erhalt eines Prüfpräparats in einer anderen klinischen Studie innerhalb von 60 Tagen vor dem Basisbesuch. Die Teilnehmer können nach Ablauf der Ausschlussfrist von 60 Tagen erneut überprüft werden.
  • Gleichzeitige Anwendung von interventionellem Coenzym Q10 (CoQ10), Vitamin E oder anderen zugelassenen oder nicht zugelassenen Medikamenten für FA innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch. Diese verbotenen Medikamente können beim Screening-Besuch abgesetzt werden; Wenn dies der Fall ist, muss die mFARS-Beurteilung nach mindestens 30 Tagen nach dem Absetzen wiederholt werden, um die Eignung für die Aufnahme zu bestätigen, und es darf nicht mehr als 4 Punkte Unterschied bei den bewerteten mFARS zwischen dem Besuch nach dem Abbruch und dem Basisbesuch geben .
  • Der Konsum illegaler Drogen 30 Tage vor dem Screening und während der Studie ist verboten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vatichinon
Die Teilnehmer erhalten Vatiquinon-Kapseln in einer Dosis von entweder 200 Milligramm (mg) oral 3-mal täglich (TID), wenn sie 12 Jahre alt sind und 25 Kilogramm (kg) wiegen, oder 400 mg oral TID, wenn sie ≥12 Jahre alt sind und/ oder mit einem Körpergewicht von ≥ 25 kg für 72 Wochen während der placebokontrollierten Phase und für 24 Wochen während der unverblindeten Verlängerungsphase.
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten während der placebokontrollierten Phase 72 Wochen lang ein Placebo, das an Vatiquinon (pro Alter und Gewicht) angepasst ist, oral TID und Vatiquinon in einer Dosis von entweder 200 mg oral TID, wenn sie ≥ 12 Jahre alt sind und ≥ 25 kg wiegen, oder 400 mg oral TID bei einem Alter von ≥ 12 Jahren und/oder einem Körpergewicht von ≥ 25 kg für 24 Wochen während der offenen Verlängerungsphase.
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird gemäß dem im Arm angegebenen Zeitplan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im mFARS-Score in Woche 72 – Modifizierter Intent-to-treat (mITT)-Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
mFARS ist eine 93-Punkte-Skala; sie besteht aus der neurologischen Komponente von FARS. Für jeden Punkt kategorisieren die Antworten den entsprechenden neurologischen Befund, mit einer Punktzahl von 0 bis 3, 4 oder 5, wobei 0 normal ist und höhere Zahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen. Gesamt-mFARS-Punktzahlen für jede Subskala: bulbar (0 bis 5), obere Gliedmaßenkoordination (0 bis 36), untere Gliedmaßenkoordination (0 bis 16) und aufrechte Stabilität (0 bis 36). Die mFARS-Gesamtpunktzahl war eine zusammengesetzte Punktzahl aller 4 Subskalen, die von 0 (normal) bis 93 (stärkere Beeinträchtigung) reicht. Eine niedrigere Punktzahl = bessere neurologische Funktion. Fehlende Daten wurden mittels Pattern-Mix-Modell-Mehrfachimputation imputiert. Der kleinste Quadrate (LS)-Mittelwert und der Standardfehler (SE) wurden mit gemischten Modellwiederholungsmessungen (MMRM) berechnet.
Baseline, Woche 72
Änderung des mFARS-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach Woche 72 – Intent-to-treat (ITT)-Analysemenge
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
mFARS ist eine 93-Punkte-Skala; sie besteht aus der neurologischen Komponente von FARS. Für jeden Punkt werden die Antworten den entsprechenden neurologischen Befund kategorisieren, mit einer Bewertung von 0 bis 3, 4 oder 5, wobei 0 normal ist und höhere Zahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hindeuten. Gesamt-mFARS-Werte für jede Subskala: bulbar (0 bis 5), Koordination der oberen Gliedmaßen (0 bis 36), Koordination der unteren Gliedmaßen (0 bis 16) und aufrechte Stabilität (0 bis 36). Der mFARS-Gesamtwert war ein zusammengesetzter Wert aller 4 Subskalen, im Bereich von 0 (normal) bis 93 (größere Beeinträchtigung). Ein niedrigerer Wert = bessere neurologische Funktion. Fehlende Daten wurden durch Muster-Mix-Modell-Mehrfachimputation ergänzt. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert in der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala für Aktivitäten des täglichen Lebens (FARS-ADL) nach 72 Wochen – mITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
Die ADL-Komponente der FARS umfasst 9 Subskalen: Sprache, Schlucken, Schneiden von Nahrung und Handhabung von Besteck, Anziehen, persönliche Hygiene, Stürze, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion. Jede dieser Subskalen wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 0=normal bis 4=schwere Behinderung/Unfähigkeit, die Aktivität selbstständig auszuführen, für eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0 bis 36, wobei höhere Punktzahlen eine größere Behinderung/Abhängigkeit darstellen. Fehlende Daten wurden mit Hilfe des Pattern-Mix-Modells für multiple Imputation ergänzt. Der LS-Mittelwert und der SE wurden mit MMRM berechnet.
Ausgangswert, Woche 72
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im FARS-ADL-Score in Woche 72 - ITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Die ADL-Komponente des FARS umfasst 9 Subskalen: Sprache, Schlucken, Schneiden von Lebensmitteln und Handhaben von Utensilien, Ankleiden, persönliche Hygiene, Stürze, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion. Jede dieser Subskalen wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 = normal bis 4 = schwere Behinderung/Unfähigkeit, die Aktivität selbstständig auszuführen, für eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0 bis 36, wobei höhere Punktzahlen eine größere Behinderung/Abhängigkeit darstellen. Fehlende Daten wurden mithilfe der Pattern-Mix-Model-Multiple-Imputation imputiert. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 72
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 1-Minuten-Gehtest (1MWT) in Woche 72 - mITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Der 1MWT ist ein zeitgesteuerter Leistungstest, der zur Messung der funktionellen Fähigkeit, der Gehausdauer, des Gleichgewichts und der Muskelleistung dient, indem die maximale Gehgeschwindigkeit innerhalb von 1 Minute gemessen wird. Die Teilnehmer wurden angewiesen, 1 Minute lang so schnell wie möglich zu gehen, ohne zu laufen. Die maximale Gehgeschwindigkeit wurde nach Abschluss des Gehens gemessen und die zurückgelegte Strecke wurde aufgezeichnet. Die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der vom Teilnehmer zurückgelegten Strecke wird berichtet. Fehlende Daten wurden mithilfe der Pattern-Mix-Model-Multiple-Imputation-Methode imputiert. Der LS-Mittelwert und der Standardfehler wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 72
Änderung vom Ausgangswert im 1MWT bei Woche 72 - ITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Der 1MWT ist ein zeitgesteuerter Leistungstest, der zur Messung der funktionellen Fähigkeit, der Geh-Ausdauer, des Gleichgewichts und der Muskelleistung dient, indem die maximale Gehgeschwindigkeit innerhalb von 1 Minute gemessen wird. Die Teilnehmer wurden angewiesen, 1 Minute lang so schnell wie möglich zu gehen, ohne zu laufen. Die maximale Gehgeschwindigkeit wurde nach Abschluss des Gehens gemessen und die zurückgelegte Strecke wurde aufgezeichnet. Die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der zurückgelegten Strecke des Teilnehmers wird berichtet. Fehlende Daten wurden durch Muster-Mix-Modell-Mehrfachimputation ergänzt. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 72
Anzahl der Stürze pro 28 Tage über jeden 24-Wochen-Zeitraum - mITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Woche 1-24, Woche 25-48 und Woche 49-72
Jeder Teilnehmer musste ein Sturzprotokoll führen, in dem Datum und Uhrzeit jedes Sturzes verzeichnet wurden. Stürze, die gemäß der Definition der Weltgesundheitsorganisation als "unbeabsichtigtes Zur-Ruhe-Kommen auf dem Boden, dem Fußboden oder einer anderen tieferen Ebene, ausgenommen beabsichtigte Positionsänderungen zur Ruhe auf Möbeln, Wänden oder anderen Gegenständen" definiert sind, wurden gemeldet. Die Anzahl der Stürze pro 28 Tage während eines Zeitintervalls wurde als die Anzahl der Stürze während des Zeitraums geteilt durch die Anzahl der Tage im Intervall berechnet und mit 28 multipliziert. Die Stürze, die am oder nach dem ersten Besuch zum Verlust der Gehfähigkeit auftraten, wurden von der Analyse ausgeschlossen.
Woche 1-24, Woche 25-48 und Woche 49-72
Anzahl der Stürze pro 28 Tage über jeden 24-Wochen-Zeitraum - ITT-Analysegruppe
Zeitfenster: Woche 1-24, Woche 25-48 und Woche 49-72
Jeder Teilnehmer musste ein Sturztagebuch führen, in dem Datum und Uhrzeit jedes Sturzes erfasst wurden. Stürze, definiert von der Weltgesundheitsorganisation als "unbeabsichtigtes Zur-Ruhe-Kommen auf dem Boden, Fußboden oder einer anderen tieferen Ebene, ausgenommen beabsichtigte Positionsänderungen zum Ausruhen auf Möbeln, Wänden oder anderen Gegenständen", wurden gemeldet. Die Anzahl der Stürze pro 28 Tage innerhalb eines Zeitintervalls wurde als Anzahl der Stürze während des Zeitraums dividiert durch die Anzahl der Tage im Intervall und multipliziert mit 28 berechnet. Stürze, die am oder nach dem ersten Besuch mit Verlust der Gehfähigkeit auftraten, wurden von der Analyse ausgeschlossen.
Woche 1-24, Woche 25-48 und Woche 49-72

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert in der aufrechten Stabilitätssubskala des mFARS in Woche 72 - mITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
mFARS ist eine 93-Punkte-Skala; sie umfasst die neurologische Komponente von FARS. Für jeden Punkt kategorisieren die Antworten den entsprechenden neurologischen Befund, mit einer Punktzahl von 0 bis 3, 4 oder 5, wobei 0 normal ist und höhere Zahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen. Die Unterkategorie "Aufrechte Stabilität" des mFARS umfasst folgende Punkte: 1. Sitzhaltung (Punktzahl: 0 bis 4); 2a. Stand mit auseinanderstehenden Füßen und offenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 2b. Stand mit auseinanderstehenden Füßen und geschlossenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 3a. Stand mit zusammengestellten Füßen und offenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 3b. Stand mit zusammengestellten Füßen und geschlossenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 4. Tandemstand (Punktzahl: 0 bis 4); 5. Stand auf dem dominanten Fuß (Punktzahl: 0 bis 4); 6. Tandemgang (Punktzahl: 0 bis 3); 7. Gang (Punktzahl: 0 bis 5). Die Gesamtpunktzahl der Unterkategorie "Aufrechte Stabilität" reicht von 0 (normal) bis 36 (stärkere Beeinträchtigung). Eine niedrigere Punktzahl = bessere neurologische Funktion. Fehlende Daten wurden durch multiple Imputation mit einem Pattern-Mix-Modell imputiert. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM berechnet.
Ausgangswert, Woche 72
Veränderung vom Ausgangswert in der Subskala für aufrechte Stabilität der mFARS bei Woche 72 - ITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Die mFARS ist eine 93-Punkte-Skala, die aus der neurologischen Komponente der FARS besteht. Für jeden Punkt kategorisieren die Antworten den entsprechenden neurologischen Befund, mit einer Punktzahl von 0 bis 3, 4 oder 5, wobei 0 normal ist und höhere Zahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen. Die Subskala für aufrechte Stabilität der mFARS umfasst folgende Punkte: 1. Sitzhaltung (Punktzahl: 0 bis 4); 2a. Stand mit auseinanderstehenden Füßen und offenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 2b. Stand mit auseinanderstehenden Füßen und geschlossenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 3a. Stand mit zusammengestellten Füßen und offenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 3b. Stand mit zusammengestellten Füßen und geschlossenen Augen (Punktzahl: 0 bis 4); 4. Tandemstand (Punktzahl: 0 bis 4); 5. Stand auf dem dominanten Fuß (Punktzahl: 0 bis 4); 6. Tandemgang (Punktzahl: 0 bis 3); 7. Gang (Punktzahl: 0 bis 5). Die Gesamtpunktzahl der Subskala für aufrechte Stabilität reicht von 0 (normal) bis 36 (stärkere Beeinträchtigung). Eine niedrigere Punktzahl = bessere neurologische Funktion. Fehlende Daten wurden mithilfe von Pattern-Mix-Modell-Mehrfachimputation imputiert. Der LS-Mittelwert und der SE wurden mit MMRM berechnet.
Baseline, Woche 72
Änderung vom Ausgangswert im modifizierten Fatigue Impact Scale (MFIS) Score in Woche 72 - mITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
Der MFIS ist ein 21-Item, zuverlässiges, validiertes Instrument, das bei vielen neurologischen Erkrankungen eingesetzt wurde. Es handelt sich um eine modifizierte Form der Fatigue Impact Scale, einer Komponente des Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Jeder Punkt wurde auf einer Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet. Der Gesamtscore war die Summe aller Einzelbewertungen und reichte von 0 (keine Ermüdungsauswirkungen) bis 84 (fast immer von Ermüdung beeinträchtigt). Höhere Werte deuteten auf eine größere Auswirkung der Ermüdung auf die Funktion der Teilnehmer hin.
Ausgangswert, Woche 72
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im MFIS-Score in Woche 72 - ITT-Analysepopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Der MFIS ist ein zuverlässiges, validiertes Instrument mit 21 Items, das bei vielen neurologischen Störungen eingesetzt wurde. Es handelt sich um eine modifizierte Form der Fatigue Impact Scale, einer Komponente des Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Jedes Item wurde auf einer Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet. Die Gesamtpunktzahl war die Summe aller Item-Bewertungen und reichte von 0 (keine Auswirkung von Müdigkeit) bis 84 (fast immer von Müdigkeit beeinträchtigt). Höhere Punktzahlen deuteten auf eine stärkere Auswirkung der Müdigkeit auf die Funktionsfähigkeit der Teilnehmer hin.
Baseline, Woche 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC743-NEU-003-FA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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