MERIDIAN: A Pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelése amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő felnőtteknél
2025. április 3. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a Pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél
Ez egy 24 hónapos, 2. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő alanyokon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
249
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Brain and Mind Centre
-
Erina, New South Wales, Ausztrália, 2250
- Central Coast Neurosciences Research
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Southport, Queensland, Ausztrália, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
- Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
-
-
-
-
-
Gent, Belgium, B-9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
Leuven, Belgium, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Prague 2, Csehország, 128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague 6, Csehország, 160 00
- Forbeli s.r.o.
-
-
-
-
-
Brighton, Egyesült Királyság, BN2 5BE
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
-
London, Egyesült Királyság, SW17 0WT
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Johns Hopkins
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
- The Berman Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Hôpital Pellegrin
-
Bron, Franciaország, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Clermont-Ferrand, Franciaország, 63000
- Chu Gabriel Montpied
-
Lille, Franciaország, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Franciaország, 87042
- CHU de Limoges Dupuytren 1
-
Nice, Franciaország, 6300
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Aichi, Japán, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
-
Fukuoka, Japán, 837-0911
- National Hospital Organization Omuta National Hospital
-
Hokkaido, Japán, 070-8644
- National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
-
Hyōgo, Japán, 669-1592
- National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
-
Ishikawa, Japán, 920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
-
Matsumoto, Japán, 399-8701
- National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
-
Niigata, Japán, 945-8585
- Niigata National Hospital National Hospital Organization
-
Okinawa, Japán, 901-2214
- National Hospital Organization Okinawa National Hospital
-
Saitama, Japán, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
-
Shizuoka, Japán, 420-8688
- Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japán, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
-
-
-
Olsztyn, Lengyelország, 10-082
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
-
Warsaw, Lengyelország, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Lengyelország, 02-473
- City Clinic Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, D-13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
-
Jena, Németország, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Rostock, Németország, 18147
- Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
-
Ulm, Németország, 89081
- University of Ulm
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20162
- Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
-
Modena, Olaszország, 41126
- Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Palermo, Olaszország, 90129
- AOUP "P. Giaccone"
-
Torino, Olaszország, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 08907
- Bellvitge University Hospital
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukrajna, 61068
- SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
-
Odessa, Ukrajna, 65062
- Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukrajna, 69600
- Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, DO9 V2NO
- Beaumont Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves
- A felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint meghatározott, valószínű vagy laboratóriumilag alátámasztott valószínűként diagnosztizált sporadikus ALS
- Lassú életkapacitás (SVC) a szűréskor előrejelzett érték ≥60%-a
- Az ALS-tünetek megjelenése a szűrést megelőző 72 héten belül (18 hónapon belül).
- A teljes ALSFRS-R pontszám ≥30 a szűréskor
- 5 éven belül megkapja a Streptococcus pneumoniae, a Neisseria meningitidis (A, C, W, Y és B típusok) és a Haemophilus influenzae (B típus) elleni védőoltást, vagy beleegyezik a védőoltásba
Kizárási kritériumok:
- A neuromuszkuláris gyengeség megerősített vagy feltételezett egyéb okai
- Egy másik neurodegeneratív betegséggel diagnosztizáltak (például Parkinson-kór és Huntington-kór)
- Nem ALS-nek tulajdonítható jelentős tüdőbetegség (pl. krónikus obstruktív tüdőbetegség, tüdőfibrózis, cisztás fibrózis, pulmonális artériás hipertónia)
- Ha riluzolt szed, a résztvevőnek a szűrési időszak kezdete előtt 30 napig stabil dózisban kell lennie. A részvételhez nem szükséges riluzol használata.
- Ha edaravone-t szed, a résztvevőnek a szűrési időszak kezdete előtt 60 napig stabil dózisban kell lennie. A részvételhez edaravone használata nem szükséges.
- Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy más vizsgálati szerrel, eszközzel vagy eljárással való érintkezés a szűrési időszak kezdete előtt vagy a vizsgálatban való részvétel során a kezelést követő 30 napon belül vagy a kezelés 5 felében (amelyik hosszabb)
- Bármilyen más komplement inhibitor alkalmazása a szűrési időszak kezdete előtt vagy a vizsgálatban való részvétel alatt a kezelést követő 30 napon belül vagy a kezelés 5 felében (amelyik hosszabb)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1080 mg pegcetacoplan (APL-2)
hetente kétszer szubkután beadva
|
Komplement (C3) inhibitor
|
|
Placebo Comparator: Placebo hetente kétszer szubkután adva
|
Az aktív karral azonos térfogatú steril oldat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
RTP: A funkció és a túlélés kombinált értékelése (CAFS) rangsor (ízületi rank pontszám) az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
A CAFS skála egy kombinált végpont rangsorolási alanyok klinikai eredményei az ALS funkcionális besorolási skála által felülvizsgált (az alábbiakban leírt ALSFRS-R-t leírtak) és a túlélési idő alapján.
Az ALSFRS-R esetében a 12 funkciót az 5-pontos ORDINAL besorolási skálákon (0–4) értékelték, a teljes pontszám 0–48 (mind a 12 tétel összege); A magasabb pontszám jobb működést jelez.
A túlélési időre hosszabb ideig a tantárgy túléli a jobb eredményt.
Az egyes alany eredményét összehasonlítottuk minden más alany kimenetelével a kísérletben páronkénti összehasonlítások sorozatában, az összegzett pontszámokat (az összehasonlítások összege [+1 {jobb}, 0 {tie}, -1 {rosszabb}]) rangsoroltuk és a 001-247 -től függöttek (az alanyok száma a módosított populációban).
A magasabb rang jobb eredményt jelez.
|
52. hét
|
|
RTP: A kezelés által okozott nemkívánatos eseményekkel (TEAES) és a kezelés-kiemelt súlyos mellékhatásokkal (Tesaes) számú alanyok száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig, kb. 60 hétig
|
Az AE bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás volt, amely az emberekben gyógyszer használatával jár, függetlenül attól, hogy kábítószerrel kapcsolatos vagy sem.
A SAE bármilyen AE vagy gyanúsított nemkívánatos reakció volt, amely a nyomozó szerint halálhoz vezetett életveszélyes, fekvőbeteg -kórházi ápolást vagy a meglévő kórházi ápolás meghosszabbítását igényelt, és a normál életfunkciók elvégzésének képességének tartós vagy jelentős képtelenségét vagy jelentős megszakítását eredményezte, vagy veleszületett anomáliák vagy születési hibák.
A teák olyan AE -k voltak, amelyek a vizsgált gyógyszer első adagjain vagy után kezdődtek vagy után kezdték meg a vizsgált gyógyszer első adagja előtt, de a vizsgált gyógyszer első adagja során vagy azt követően megnövekedett súlyosságuk volt a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően.
|
A vizsgált gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig, kb. 60 hétig
|
|
OLP: A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal és a kezelés-kiemelt súlyos káros eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától (52. hét) a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig, kb. 60 hétig
|
Az AE bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás volt, amely az emberekben gyógyszer használatával jár, függetlenül attól, hogy kábítószerrel kapcsolatos vagy sem.
A SAE bármilyen AE vagy gyanúsított nemkívánatos reakció volt, amely a nyomozó szerint halálhoz vezetett életveszélyes, fekvőbeteg -kórházi ápolást vagy a meglévő kórházi ápolás meghosszabbítását igényelt, és a normál életfunkciók elvégzésének képességének tartós vagy jelentős képtelenségét vagy jelentős megszakítását eredményezte, vagy veleszületett anomáliák vagy születési hibák.
A teák olyan AE -k voltak, amelyek a vizsgált gyógyszer első adagjain vagy után kezdődtek vagy után kezdték meg a vizsgált gyógyszer első adagja előtt, de a vizsgált gyógyszer első adagja során vagy azt követően megnövekedett súlyosságuk volt a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően.
|
A vizsgált gyógyszer első adagjától (52. hét) a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig, kb. 60 hétig
|
|
RTP: A Columbia-Suicid Súlyossági Besorolási skálára (C-SSR) az 52. hétig pozitív válaszú alanyok száma
Időkeret: Alapvonal (1. nap) az 52. hétig
|
A C-SSRS egy olyan intézkedés, amely az öngyilkosság kockázatának kitett egyének azonosítására és felmérésére szolgál, és az öngyilkossági gondolatok (SI) és az öngyilkossági viselkedés (SB) értékelésére szolgáló "igen" vagy "nem" válaszokat tartalmazott .C-SSRS SI tételeket 5-i elemre sorolják: 1 (kívánság, hogy a halottak), 2 (nem-specifikus aktív suicidális gondolatokkal), 3 (aktív Si-vel, intr. Néhány szándék, hogy cselekedjenek, specifikus terv nélkül) és 5 (aktív SI egy adott tervvel és szándékkal) .C-SSRS SB tételeket 5 tételű skálán osztályoznak: 1 (előkészítő cselekedetek vagy viselkedés), 2 (megszakított kísérlet), 3 (megszakított kísérlet), 4 (tényleges kísérlet [nem rendezvény]) és 5 (befejezett suicide).
Numerikus besorolást nyújtottak az SI (1-5) és az SB (1-5) esetében, 5 -nél súlyosabbak.
A „igen” válaszú alanyok számát csak az SI -re, csak az SB -t és az SI -t és az SB -t jelentik.
Alapvonal: Utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelés az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt.
|
Alapvonal (1. nap) az 52. hétig
|
|
OLP: A Columbia-Suicid Súlyossági Besorolási skálára a 104. hétig pozitív válaszú alanyok száma
Időkeret: Az alapvonaltól (52. hét) a 104. hétig
|
A C-SSRS egy olyan intézkedés, amely az öngyilkosság kockázatának kitett egyének azonosítására és felmérésére szolgál, és az SI és az SB.C-SSRS tételek értékelésére szolgáló "igen" vagy "nem" válaszokat 5-elemi skálán besorolják: 1 (akar lenni), 2 (nem-specifikus aktív öngyilkossági gondolatok), 3 (aktív SI módszerekkel, és bármilyen módszer nélkül), 4 (aktív si, valamilyen intr. Egy adott tervvel és szándékkal) .C-SSRS SB tételeket 5 tételű skálán osztályoznak: 1 (előkészítő cselekedetek vagy viselkedés), 2 (megszakított kísérlet), 3 (megszakított kísérlet), 4 (tényleges kísérlet [nem halálos]) és 5 (kitöltött öngyilkosság).
Numerikus besorolást nyújtottak az SI (1-5) és az SB (1-5) esetében, 5 -nél súlyosabbak.
A „igen” válaszú alanyok számát csak az SI -re, csak az SB -t és az SI -t és az SB -t jelentik.
Alapvonal: Utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelés az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az OLP-ben.
|
Az alapvonaltól (52. hét) a 104. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
RTP: Váltás az alapvonaltól az amyotrophikus laterális szklerózis funkcionális besorolási skála-átalakított (ALSFRS-R) pontszámban az 52. héten
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
Az ALSFRS-R 12 elemet tartalmazott a funkcionális állapot értékeléséhez: beszéd, nyálka, nyelés, kézírás, élelmiszer-vágás és kezelés edények, öltözködés és higiénia, az ágyban fordulás és az ágyruhák beállítása, a sétáló lépcső, a dyspnea, az ortopnea és a légzőszervi intefektum beállítása.
Minden elem 0 -tól (nincs képesség) 4 -ig (normál képesség).
Az egyes tételek pontszámait összegeztük, hogy a teljes pontszámot 0 (legrosszabb) és 48 (legjobb) között kapjuk, a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek.
A legkisebb négyzetek átlagát itt mutatjuk be.
A kiindulási értéket az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
|
Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
|
RTP: Váltás a kiindulási ponttól a százalékos előrejelzett lassú életképességben (%SVC) az 52. héten
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
Az SVC egy pulmonális függvényteszt és előrejelzője az ALS funkcionális veszteségének.
A klinikai látogatások során a klinikai spirométerrel végezték, amely tükrözi a lassan kilégzés maximális mennyiségét.
A %SVC az első 1 másodpercben kilégzett tényleges mennyiség, amelyet elosztunk a tényleges érték normál értékével egy ilyen korú, nem, magasság és súlyú személy számára.
A kiindulási értéket az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
|
Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
|
RTP: Váltás az izomerősség kiindulási pontjától az 52. héten
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
Az izomszilárdságot kézi dinamometria (HHD) alkalmazásával mértük, és a következő izmokat vizsgáltuk: első hátsó interosseous, csuklóhosszabbítás, könyökhosszabbítás, könyök hajlítás, váll hajlítás, térdhosszabbítás, térd hajlítás és boka dorsiflexion, a test mindkét oldalán.
A kiindulási értéket az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
|
Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
|
RTP: Halál vagy állandó tracheostómiai vagy állandó segített szellőztetéssel rendelkező alanyok száma az 52. héten
Időkeret: Alapvonal (1. nap) az 52. hétig
|
Az RTP -ben egy olyan eseményről (azaz halálos vagy állandó tracheostómiával vagy állandó segített szellőztetéssel) számolnak be.
|
Alapvonal (1. nap) az 52. hétig
|
|
RTP: Változás az alapvonaltól az ALS értékelési kérdőívben (ALSAQ) -40 az 52. héten
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
Az ALSAQ-40 egy 40 elemből validált kérdőív volt, amelynek célja az egészséggel kapcsolatos életminőség (QOL) felmérése az elmúlt 2 hétben az ALS-sel rendelkező alanyokban.
Ez az egészségi állapot 5 dimenzióját képviselte; Mindegyik 0 -tól (soha, vagy legjobban) 4 -től 4 -ig (mindig vagy legrosszabb) gólt szerzett.
5 dimenziós értékelt dimenziók voltak: fizikai mobilitás (10 tétel: 1-10; lehetséges pontszám 0–40); A mindennapi élet/függetlenség tevékenysége (10 tétel: 11-20; lehetséges pontszám 0–40); étkezés és ivás (3 tétel: 21-23; lehetséges pontszám 0-12); Kommunikáció (7 tétel: 24-30; lehetséges pontszám: 0-28) és érzelmi működés (10 tétel: 31-40; lehetséges pontszám: 0-40).
A teljes pontszámot (a károsodás nem) - 160 -ig (súlyos károsodás) az 5 dimenziós pontszám hozzáadásával számítottuk; A legkisebb négyzetek átlagát itt mutatjuk be.
A magasabb pontszámok rosszabb QOL -t jeleztek.
|
Alapvonal (1. nap) és az 52. hét
|
|
OLP: Váltás a kiindulási ponttól az amyotrophikus laterális szklerózis funkcionális besorolási skála-felülvizsgált pontszáma a 104. héten
Időkeret: Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
Az ALSFRS-R 12 elemet tartalmazott a funkcionális állapot értékeléséhez: beszéd, nyálka, nyelés, kézírás, élelmiszer-vágás és kezelés edények, öltözködés és higiénia, az ágyban fordulás és az ágyruhák beállítása, a sétáló lépcső, a dyspnea, az ortopnea és a légzőszervi intefektum beállítása.
Minden elem 0 -tól (nincs képesség) 4 -ig (normál képesség).
Az egyes tételek pontszámait összegeztük, hogy a teljes pontszámot 0 (legrosszabb) és 48 (legjobb) között kapjuk, a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek.
Az átlagot itt mutatjuk be.
A kiindulási értéket a hatékonysági értékelés utolsó megfigyelt értékének határozták meg, mielőtt a vizsgálati gyógyszer első adagját az OLP -ben szedte volna.
|
Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
|
OLP: Váltás a kiindulási ponttól a százalékban a 104. héten előrejelzett lassú életképességben
Időkeret: Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
Az SVC egy pulmonális függvényteszt és előrejelzője az ALS funkcionális veszteségének.
A klinikai látogatások során a klinikai spirométerrel tervezték, amely tükrözi a lassan kilégzés maximális mennyiségét.
A %SVC az első 1 másodpercben kilégzett tényleges mennyiség, amelyet elosztunk a tényleges érték normál értékével egy ilyen korú, nem, magasság és súlyú személy számára.
A kiindulási értéket az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
|
Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
|
OLP: Váltás az alapvonaltól az izomerőben a 104. héten
Időkeret: Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
Az izomerősséget a tervek szerint HHD -vel mérni kell, és a következő izmokat értékelték: első hátsó interosseous, csuklóhosszabbítás, könyökhosszabbítás, könyök hajlítás, váll hajlítás, térdhosszabbítás, térd hajlítás és boka dorsiflexion, a test mindkét oldalán.
A kiindulási értéket az első tanulmányi gyógyszer-adminisztráció előtt az utolsó rendelkezésre álló, nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
|
Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
|
OLP: Halálos esemény vagy állandó tracheostomia vagy állandó segített szellőzéses alanyok száma a 104. héten
Időkeret: Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
A haláleseményes alanyokról számoltak be.
Az alanyokat a tervek szerint állandó tracheostómiára vagy állandó támogatott szellőztetésre kell értékelni az OLP -ben; Ezeket az adatokat azonban nem gyűjtötték, mivel a vizsgálatot korán megszüntették.
|
Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
|
OLP: Változás az alapvonaltól az ALS értékelési kérdőív-40-es számú 104. héten
Időkeret: Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
Az ALSAQ-40 egy 40 elemből validált kérdőív volt, amelynek célja az egészséggel kapcsolatos QOL értékelése az elmúlt 2 hétben az ALS-sel rendelkező alanyokban.
Ez az egészségi állapot 5 dimenzióját képviselte; Mindegyik 0 -tól (soha, vagy legjobban) 4 -től 4 -ig (mindig vagy legrosszabb) gólt szerzett.
5 dimenziós értékelt dimenziók voltak: fizikai mobilitás (10 tétel: 1-10; lehetséges pontszám 0–40); A mindennapi élet/függetlenség tevékenysége (10 tétel: 11-20; lehetséges pontszám 0–40); étkezés és ivás (3 tétel: 21-23; lehetséges pontszám 0-12); Kommunikáció (7 tétel: 24-30; lehetséges pontszám: 0-28) és érzelmi működés (10 tétel: 31-40; lehetséges pontszám: 0-40).
A teljes pontszámot (a károsodás nem) - 160 -ig (súlyos károsodás) a tervek szerint az 5 dimenziós pontszám hozzáadásával számolják.
A magasabb pontszámok rosszabb QOL -t jeleztek volna.
|
Alapvonal (52. hét) és a 104. hét
|
|
A vizsgálat során halálos eseményekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: RTP: Alapvonal (1. nap) az 52. hétig; OLP: Alap (52. hét) a 104. hétig
|
A tanulmányban elhunyt alanyok számát jelentették.
|
RTP: Alapvonal (1. nap) az 52. hétig; OLP: Alap (52. hét) a 104. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. szeptember 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. július 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 1.
Első közzététel (Tényleges)
2020. október 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APL2-ALS-206
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .