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MERIDIAN: uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan negli adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

12 febbraio 2024 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Questo è uno studio di 24 mesi, di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

249

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australia, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
      • Gent, Belgio, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
      • Prague 2, Cechia, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague 6, Cechia, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hôpital Pellegrin
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Francia, 6300
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur
      • Berlin, Germania, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Rostock, Germania, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Germania, 89081
        • University of Ulm
      • Aichi, Giappone, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Giappone, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Giappone, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Giappone, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Giappone, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Giappone, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Giappone, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Dublin, Irlanda, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
      • Milano, Italia, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italia, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
      • Olsztyn, Polonia, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polonia, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Regno Unito, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University Of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
      • Kharkiv, Ucraina, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ucraina, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ucraina, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni di età
  • SLA sporadica diagnosticata come definita, probabile o probabile supportata dal laboratorio come definito dai criteri El Escorial rivisti
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥60% del valore previsto allo screening
  • Insorgenza dei sintomi della SLA entro 72 settimane (18 mesi) prima dello screening
  • Punteggio totale ALSFRS-R ≥30 allo screening
  • Avere la vaccinazione entro 5 anni contro Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (tipi A, C, W, Y e B) e Haemophilus influenzae (tipo B) o accettare di ricevere la vaccinazione

Criteri di esclusione:

  • Altre cause confermate o sospette di debolezza neuromuscolare
  • Diagnosi di un'altra malattia neurodegenerativa (gli esempi includono il morbo di Parkinson e la malattia di Huntington)
  • Disturbo polmonare significativo non attribuito alla SLA (p. es., broncopneumopatia cronica ostruttiva, fibrosi polmonare, fibrosi cistica, ipertensione arteriosa polmonare)
  • Se assume riluzolo, il partecipante deve assumere una dose stabile per 30 giorni prima dell'inizio del periodo di screening. L'uso di riluzolo non è richiesto per la partecipazione.
  • Se assume edaravone, il partecipante deve assumere una dose stabile per 60 giorni prima dell'inizio del periodo di screening. L'uso di edaravone non è richiesto per la partecipazione.
  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale o esposizione ad altri agenti, dispositivi o procedure sperimentali entro 30 giorni o entro 5 emivite dal trattamento (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dell'inizio del periodo di screening o durante la partecipazione allo studio
  • Uso di qualsiasi altro inibitore del complemento entro 30 giorni o entro 5 emivite dal trattamento (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del periodo di screening o durante la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1.080 mg di pegcetacoplan (APL-2)
somministrato per via sottocutanea due volte alla settimana
Inibitore del complemento (C3).
Comparatore placebo: Placebo somministrato per via sottocutanea due volte alla settimana
Soluzione sterile di volume uguale al braccio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: Settimana 52
Efficacia
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104
Sicurezza
Fino alla settimana 104
Numero di partecipanti con risposte positive (sì) alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104
Fino alla settimana 104
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Punteggio minimo di 0 e massimo di 48, con valori più alti che rappresentano una migliore funzionalità
Basale, settimana 52
Variazione rispetto al basale in percentuale della capacità vitale lenta (%SVC)
Lasso di tempo: Basale, alla settimana 52
Basale, alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della forza muscolare
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Tempo al decesso, tracheostomia permanente o ventilazione assistita permanente
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

13 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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