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MERIDIAN: un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

12 de febrero de 2024 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 24 meses para evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

249

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Alemania, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Alemania, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Alemania, 89081
        • University of Ulm
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australia, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Chequia
      • Prague 2, Chequia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Chequia, 160 00
        • Forbeli s.r.o.
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hôpital Pellegrin
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Francia, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italia, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japón
      • Aichi, Japón, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japón, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japón, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japón, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japón, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japón, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japón, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japón, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japón, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japón, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polonia
      • Olsztyn, Polonia, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polonia, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Reino Unido, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ucrania, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ucrania, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 18 años de edad
  • ELA esporádica diagnosticada como definitiva, probable o probable respaldada por laboratorio según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial
  • Capacidad vital lenta (SVC) ≥60% del valor predicho en la selección
  • Inicio de los síntomas de ELA dentro de las 72 semanas (18 meses) antes de la selección
  • Puntuación ALSFRS-R total de ≥30 en la selección
  • Estar vacunado dentro de los 5 años contra Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (tipos A, C, W, Y y B) y Haemophilus influenzae (tipo B) o aceptar recibir la vacuna

Criterio de exclusión:

  • Otras causas confirmadas o sospechadas de debilidad neuromuscular
  • Diagnosticado con otra enfermedad neurodegenerativa (los ejemplos incluyen la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington)
  • Trastorno pulmonar significativo no atribuido a ALS (p. ej., enfermedad pulmonar obstructiva crónica, fibrosis pulmonar, fibrosis quística, hipertensión arterial pulmonar)
  • Si toma riluzol, el participante debe tener una dosis estable durante 30 días antes del inicio del período de selección. No se requiere el uso de riluzol para participar.
  • Si toma edaravone, el participante debe tener una dosis estable durante 60 días antes del inicio del período de selección. No se requiere el uso de edaravone para participar.
  • Participación en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o exposición a otro agente, dispositivo o procedimiento en investigación dentro de los 30 días o dentro de las 5 vidas medias del tratamiento (lo que sea más largo) antes del inicio del período de selección o durante la participación en el estudio
  • Uso de cualquier otro inhibidor del complemento dentro de los 30 días o dentro de las 5 vidas medias del tratamiento (lo que sea más largo) antes del inicio del período de selección o durante la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1080 mg de pegcetacoplan (APL-2)
administrado por vía subcutánea dos veces por semana
Droga: Pegcetacoplan (APL-2)
Inhibidor del complemento (C3)
Comparador de placebos: Placebo administrado por vía subcutánea dos veces por semana
Otro: Placebo
Solución estéril de igual volumen al brazo activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación combinada de función y supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: Semana 52
Eficacia
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 104
La seguridad
Hasta la semana 104
Número de participantes con respuestas positivas (sí) a la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 104
Hasta la semana 104
Cambio desde el punto de referencia en la puntuación de la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Puntuación mínima de 0 y máxima de 48, donde los valores más altos representan una mejor función
Línea de base, semana 52
Cambio desde el valor inicial en porcentaje de capacidad vital lenta (%SVC)
Periodo de tiempo: Línea de base, en la semana 52
Línea de base, en la semana 52
Cambio desde el inicio en la fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52
Tiempo hasta la muerte, traqueotomía permanente o ventilación asistida permanente
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Hasta la Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

13 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

8 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-ALS-206

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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