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MERIDIAN: Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

3. April 2025 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Dies ist eine 24-monatige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

249

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australien, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • Belgien
      • Gent, Belgien, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, D-13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Deutschland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Deutschland, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • University of Ulm
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Frankreich, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italien, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italien, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japan, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japan, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japan, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japan, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japan, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Olsztyn, Polen, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tschechien
      • Prague 2, Tschechien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Tschechien, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ukraine, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Brighton, Vereinigtes Königreich, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Sporadische ALS, die gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien als eindeutig, wahrscheinlich oder laborgestützte wahrscheinlich diagnostiziert wurde
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥60 % des vorhergesagten Werts beim Screening
  • Auftreten von ALS-Symptomen innerhalb von 72 Wochen (18 Monaten) vor dem Screening
  • Gesamt-ALSFRS-R-Score von ≥ 30 beim Screening
  • Lassen Sie sich innerhalb von 5 Jahren gegen Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Typ A, C, W, Y und B) und Haemophilus influenzae (Typ B) impfen oder stimmen Sie einer Impfung zu

Ausschlusskriterien:

  • Bestätigte oder vermutete andere Ursachen für neuromuskuläre Schwäche
  • Diagnostiziert mit einer anderen neurodegenerativen Erkrankung (Beispiele sind Parkinson-Krankheit und Huntington-Krankheit)
  • Signifikante Lungenerkrankung, die nicht auf ALS zurückzuführen ist (z. B. chronisch obstruktive Lungenerkrankung, Lungenfibrose, zystische Fibrose, pulmonale arterielle Hypertonie)
  • Bei der Einnahme von Riluzol muss der Teilnehmer 30 Tage vor Beginn des Screeningzeitraums eine stabile Dosis einnehmen. Die Anwendung von Riluzol ist für die Teilnahme nicht erforderlich.
  • Bei der Einnahme von Edaravon muss der Teilnehmer 60 Tage vor Beginn des Screeningzeitraums eine stabile Dosis einnehmen. Die Verwendung von Edaravon ist für die Teilnahme nicht erforderlich.
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder Exposition gegenüber anderen Prüfsubstanzen, Geräten oder Verfahren innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten der Behandlung (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn des Screeningzeitraums oder während der Studienteilnahme
  • Anwendung eines anderen Komplementinhibitors innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten der Behandlung (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn des Screeningzeitraums oder während der Studienteilnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1.080 mg Pegcetacoplan (APL-2)
zweimal wöchentlich subkutan verabreicht
Arzneimittel: Pegcetacoplan (APL-2)
Komplement (C3)-Inhibitor
Placebo-Komparator: Placebo wird zweimal wöchentlich subkutan verabreicht
Sonstiges: Placebo
Sterile Lösung im gleichen Volumen wie der aktive Arm

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
RTP: Kombinierte Bewertung der Funktions- und Überlebensbewertung (CAFS) Rangbewertung (Joint-Rank-Score) in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Die CAFS-Skala ist ein kombinierter Endpunkt-Ranking-Subjekte der klinischen Ergebnisse, die auf der Funktion der Funktionsbewertungsskala von ALS (im Folgenden von ALSFRS-R-R-R-R-R-R-R-R-R-R-R-R-R. Für ALSFRS-R wurden 12 Funktionen auf 5-Punkte-Ordnungs-Bewertungsskalen (0 bis 4) mit einem Gesamtbewertungsbereich von 0-48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet; Eine höhere Punktzahl zeigte eine bessere Funktionsweise an. Für die Überlebenszeit zeigten das Subjekt über ein besseres Ergebnis hin. Das Ergebnis jedes Subjekts wurde mit jedem anderen Versuchsergebnis in der Reihe von paarweisen Vergleichen verglichen, summierte Scores (Summe der Vergleiche [+1 {Better}, 0 {Tie}, -1 {schlechter}]). Ein höherer Rang zeigte ein besseres Ergebnis an.
Woche 52
RTP: Anzahl der Probanden mit Behandlungsbemerkung (TEAEs) und Behandlung mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (Tesaes)
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis Studienmedikament (Tag 1) bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten, ungefähr 60 Wochen
Ein AE war ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das mit der Konsum eines Arzneimittels beim Menschen verbunden war, unabhängig davon, ob es als medikamentenbezogen ist oder nicht. Eine SAE war eine AE oder vermutete nachteilige Reaktion, die nach Ansicht des Ermittlers zum Tod zu lebensdrohend war, der erforderliche Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, führte zu einer anhaltenden oder erheblichen Unfähigkeit oder erheblichen Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen durchzuführen, oder es war ein angeborener Anomala oder Geburten. Teees waren AEs, die an oder nach der ersten Dosis des Studienmedikamente begannen oder vor der ersten Dosis des Studienmedikamente begannen, aber die Schwere in oder nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments erhöhte.
Ab der ersten Dosis Studienmedikament (Tag 1) bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten, ungefähr 60 Wochen
OLP: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und Behandlung von schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis Studienmedikamente (Woche 52) bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten, ungefähr 60 Wochen
Ein AE war ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das mit der Konsum eines Arzneimittels beim Menschen verbunden war, unabhängig davon, ob es als medikamentenbezogen ist oder nicht. Eine SAE war eine AE oder vermutete nachteilige Reaktion, die nach Ansicht des Ermittlers zum Tod zu lebensdrohend war, der erforderliche Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, führte zu einer anhaltenden oder erheblichen Unfähigkeit oder erheblichen Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen durchzuführen, oder es war ein angeborener Anomala oder Geburten. Teees waren AEs, die an oder nach der ersten Dosis des Studienmedikamente begannen oder vor der ersten Dosis des Studienmedikamente begannen, aber die Schwere in oder nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments erhöhte.
Ab der ersten Dosis Studienmedikamente (Woche 52) bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten, ungefähr 60 Wochen
RTP: Anzahl der Probanden mit positiver Reaktion auf Columbia-Suicide Schweregrad-Bewertungsskala (C-SSRs) bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Das C-SSRs ist eine Maßnahme, die zur Identifizierung und Bewertung von Selbstmordrisiken von Personen verwendet wird, und umfasste "Ja" oder "Nein" zur Bewertung der Selbstmordgedanken (SI) und Suizidverhalten (SB) .C-SSRS SSRS SI-Elemente werden auf einer 5-Iitem-Skala klassifiziert: 1 (Issist to toing), 2 (nicht spezifische Aktivitäten). Einige Absichten, ohne einen bestimmten Plan zu handeln) und 5 (aktiver SI mit einem bestimmten Plan und Absicht) .C-SSRS-SB-Elemente werden auf 5-Punkte-Skala klassifiziert: 1 (Vorbereitungsakte oder Verhalten), 2 (abgebrochener Versuch), 3 (unterbrochener Versuch), 4 (tatsächlicher Versuch [nicht fatal] und 5 (fertiger Suicide). Für Si (1 bis 5) und SB (1 bis 5) wurden numerische Bewertungen bereitgestellt, wobei 5 für jeweils schwerwiegender waren. Anzahl der Probanden mit einer Antwort von "Ja" nur auf SI, nur SB & SI und SB werden gemeldet. Grundlinie: Letzte verfügbare, nicht misstrgende Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung.
Baseline (Tag 1) bis Woche 52
OLP: Anzahl der Probanden mit einer positiven Reaktion auf Columbia-Suicide Schweregrad-Bewertungsskala bis zur Woche 104
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Woche 52) bis Woche 104
The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of SI and SB.C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI with some intent to act, without specific plan) and 5 (active Si mit einem bestimmten Plan und einer bestimmten Absicht) .C-SSRS-SB-Elemente werden auf 5-Punkte-Skala klassifiziert: 1 (vorbereitende Handlungen oder Verhalten), 2 (abgebrochener Versuch), 3 (unterbrochener Versuch), 4 (tatsächlicher Versuch [nicht tödlich]) und 5 (abgeschlossener Selbstmord). Für Si (1 bis 5) und SB (1 bis 5) wurden numerische Bewertungen bereitgestellt, wobei 5 für jeweils schwerwiegender waren. Anzahl der Probanden mit einer Antwort von "Ja" nur auf SI, nur SB & SI und SB werden gemeldet. Grundlinie: Letzte verfügbare, nicht misstrgende Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung in OLP.
Von Ausgangswert (Woche 52) bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
RTP: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungskala (ALSFRS-R) in Woche 52
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
Das ALSFRS-R enthielt 12 Elemente zur Bewertung des Funktionsstatus: Sprache, Speichelfluss, Schlucken, Handschrift, Schneiden von Nahrungsmitteln und Handhabungsutensilien, Ankleiden und Hygiene, das Bett und die Einstellung von Bettkleidung, Gehen, Klettern, Dyspnoe, Orthopnee und Atemwegs-Unsuffizienz. Jeder Artikel reichte von 0 (keine Fähigkeit) bis 4 (normale Fähigkeit). Die einzelnen Punkte wurden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zwischen 0 (am schlimmsten) und 48 (am besten) mit höheren Ergebnissen zu erzielen, was ein besseres Ergebnis bedeutet. Die geringsten Quadrate werden hier präsentiert. Die Grundlinie wurde als die letzte verfügbare, nicht-missingige Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung definiert.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
RTP: Veränderung von Ausgangswert in Prozent prozentuiert die langsame Vitalkapazität (%SVC) in Woche 52
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
SVC ist ein Lungenfunktionstest und einen Prädiktor für den funktionellen Verlust in ALS. Es wurde bei Klinikbesuchen mit dem Klinikspirometer durchgeführt, das die maximale Luftmenge widerspiegelte, die langsam ausgeatmet werden konnte. %SVC ist das tatsächliche Volumen, das in der ersten 1 Sekunde ausgeatmet wurde, geteilt durch den Normalwert für diesen tatsächlichen Wert für eine Person dieses Alters, Geschlechts, Größe und Gewicht. Die Grundlinie wurde als die letzte verfügbare, nicht-missingige Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung definiert.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
RTP: Wechseln Sie von der Muskelkraft in Woche 52 aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
Die Muskelstärke wurde unter Verwendung der Handheldendynametrie (HHD) gemessen und die folgenden Muskeln bewertet: Erste dorsale Interosseous, Handgelenksverlängerung, Ellbogenerweiterung, Ellbogenflexion, Schulterflexion, Knieverlängerung, Knieflexion und Knöcheldorflexion auf beiden Seiten des Körpers. Die Grundlinie wurde als die letzte verfügbare, nicht-missingige Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung definiert.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
RTP: Anzahl der Themen mit einem Ereignis des Todes oder einer dauerhaften Tracheotomie oder einer dauerhaften assistierten Beatmung in Woche 52
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Probanden mit einem Ereignis (dh entweder Tod oder dauerhafte Tracheotomie oder dauerhafte assistierte Belüftung) in RTP werden berichtet.
Baseline (Tag 1) bis Woche 52
RTP: Wechseln Sie in Woche 52 von der Ausgangswerte im ALS-Bewertungsfragebogen (ALSAQ) -40
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
Der ALSAQ-40 war ein 40-Punkte-validierter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität der gesundheitlichen Lebensqualität (Lebensqualität) in den letzten 2 Wochen bei Probanden mit ALS. Es repräsentierte 5 Dimensionen des Gesundheitszustands; jeweils von 0 (nie oder am besten) bis 4 (immer oder am schlimmsten). 5 bewertete Abmessungen waren: Physikalische Mobilität (10 Elemente: 1-10; mögliche Punktzahl von 0-40); Aktivitäten des täglichen Lebens/Unabhängigkeit (10 Punkte: 11-20; mögliche Punktzahl von 0-40); Essen und Trinken (3 Gegenstände: 21-23; mögliche Punktzahl von 0-12); Kommunikation (7 Elemente: 24-30; mögliche Punktzahl: 0-28) und emotionale Funktionen (10 Elemente: 31-40; mögliche Punktzahl: 0-40). Die Gesamtpunktzahl 0 (keine Beeinträchtigung) auf 160 (schwere Beeinträchtigung) wurde durch Hinzufügen der 5 Dimensionswerte berechnet; Die geringsten Quadrate werden hier präsentiert. Höhere Werte zeigten eine schlechtere Lebensqualität.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 52
OLP: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der amyotrophen lateralen Sklerose-Bewertungs-Scale-überarbeitete Punktzahl in Woche 104
Zeitfenster: Baseline (Woche 52) und Woche 104
Das ALSFRS-R enthielt 12 Elemente zur Bewertung des Funktionsstatus: Sprache, Speichelfluss, Schlucken, Handschrift, Schneiden von Nahrungsmitteln und Handhabungsutensilien, Ankleiden und Hygiene, das Bett und die Einstellung von Bettkleidung, Gehen, Klettern, Dyspnoe, Orthopnee und Atemwegs-Unsuffizienz. Jeder Artikel reichte von 0 (keine Fähigkeit) bis 4 (normale Fähigkeit). Die einzelnen Punkte wurden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zwischen 0 (am schlimmsten) und 48 (am besten) mit höheren Ergebnissen zu erzielen, was ein besseres Ergebnis bedeutet. Der Mittelwert wird hier vorgestellt. Die Grundlinie wurde als der letzte beobachtete Wert für die Wirksamkeitsbewertung definiert, bevor die erste Dosis von Studienmedikamenten in OLP eingenommen wurde.
Baseline (Woche 52) und Woche 104
OLP: Wechseln Sie in Woche 104 eine langsame Vitalkapazität von Ausgangswert in Prozent prozentuiert.
Zeitfenster: Baseline (Woche 52) und Woche 104
SVC ist ein Lungenfunktionstest und einen Prädiktor für den funktionellen Verlust in ALS. Es sollte bei Klinikbesuchen mit dem Klinikspirometer durchgeführt werden, das die maximale Luftmenge widerspiegelte, die langsam ausgeatmet werden konnte. %SVC ist das tatsächliche Volumen, das in der ersten 1 Sekunde ausgeatmet wurde, geteilt durch den Normalwert für diesen tatsächlichen Wert für eine Person dieses Alters, Geschlechts, Größe und Gewicht. Die Grundlinie wurde als die letzte verfügbare, nicht-missingige Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung definiert.
Baseline (Woche 52) und Woche 104
OLP: Wechseln Sie von der Muskelkraft in Woche 104 von der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline (Woche 52) und Woche 104
Die Muskelkraft sollte unter Verwendung von HHD gemessen und die folgenden Muskeln bewertet werden: Erste dorsale Interosseous, Handgelenksverlängerung, Ellbogenerweiterung, Ellbogenflexion, Schulterflexion, Knieerweiterung, Knieflexion und Knöchelendorflexion auf beiden Seiten des Körpers. Die Grundlinie wurde als die letzte verfügbare, nicht-missingige Beobachtung vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung definiert.
Baseline (Woche 52) und Woche 104
OLP: Anzahl der Themen mit einem Ereignis des Todes oder einer dauerhaften Tracheotomie oder einer dauerhaften assistierten Belüftung in Woche 104
Zeitfenster: Baseline (Woche 52) und Woche 104
Probanden mit einem Ereignis des Todes werden gemeldet. Die Probanden sollten für eine dauerhafte Tracheotomie oder eine dauerhafte assistierte Belüftung bei OLP bewertet werden. Diese Daten wurden jedoch nicht erfasst, da die Studie frühzeitig beendet wurde.
Baseline (Woche 52) und Woche 104
OLP: Wechseln Sie von der Ausgangswerte im ALS-Bewertungsfragebogen-40 in Woche 104
Zeitfenster: Baseline (Woche 52) und Woche 104
Der ALSAQ-40 war ein 40-Punkte-validierter Fragebogen zur Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität in den letzten 2 Wochen bei Probanden mit ALS. Es repräsentierte 5 Dimensionen des Gesundheitszustands; jeweils von 0 (nie oder am besten) bis 4 (immer oder am schlimmsten). 5 bewertete Abmessungen waren: Physikalische Mobilität (10 Elemente: 1-10; mögliche Punktzahl von 0-40); Aktivitäten des täglichen Lebens/Unabhängigkeit (10 Punkte: 11-20; mögliche Punktzahl von 0-40); Essen und Trinken (3 Gegenstände: 21-23; mögliche Punktzahl von 0-12); Kommunikation (7 Elemente: 24-30; mögliche Punktzahl: 0-28) und emotionale Funktionen (10 Elemente: 31-40; mögliche Punktzahl: 0-40). Die Gesamtpunktzahl 0 (keine Beeinträchtigung) auf 160 (schwere Beeinträchtigung) sollte durch Hinzufügen der 5 Dimensionswerte berechnet werden. Höhere Werte hätten eine schlechtere Lebensqualität angezeigt.
Baseline (Woche 52) und Woche 104
Anzahl der Probanden mit einem Todesereignis während der Studie
Zeitfenster: RTP: Baseline (Tag 1) bis Woche 52; OLP: Baseline (Woche 52) bis Woche 104
Die Gesamtzahl der in der Studie verstorbenen Probanden werden berichtet.
RTP: Baseline (Tag 1) bis Woche 52; OLP: Baseline (Woche 52) bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL2-ALS-206

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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