Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MERIDIAN: En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos vuxna med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

12 februari 2024 uppdaterad av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Detta är en 24-månaders, fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av pegcetacoplan hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

249

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australien, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • Belgien
      • Gent, Belgien, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Frankrike, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont Medical Center
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italien, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italien, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japan, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japan, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japan, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japan, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japan, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Olsztyn, Polen, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Storbritannien
      • Brighton, Storbritannien, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Storbritannien, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tjeckien
      • Prague 2, Tjeckien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Tjeckien, 160 00
        • Forbeli s.r.o.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, D-13353
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • University of Ulm
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ukraina, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minst 18 år
  • Sporadisk ALS diagnostiserad som definitiv, sannolik eller laboratoriestödd sannolik enligt definitionen av de reviderade El Escorial-kriterierna
  • Långsam vitalkapacitet (SVC) ≥60 % av det förutsagda värdet vid screening
  • Debut av ALS-symtom inom 72 veckor (18 månader) före screening
  • Totalt ALSFRS-R-poäng på ≥30 vid screening
  • Vaccinera inom 5 år mot Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (typ A, C, W, Y och B) och Haemophilus influenzae (typ B) eller samtycka till att få vaccination

Exklusions kriterier:

  • Bekräftade eller misstänkta andra orsaker till neuromuskulär svaghet
  • Diagnostiserats med en annan neurodegenerativ sjukdom (exempel inkluderar Parkinsons sjukdom och Huntingtons sjukdom)
  • Signifikant lungsjukdom som inte tillskrivs ALS (t.ex. kronisk obstruktiv lungsjukdom, pulmonell fibros, cystisk fibros, pulmonell arteriell hypertoni)
  • Om du tar riluzol måste deltagaren ha en stabil dos i 30 dagar innan screeningsperioden börjar. Användning av riluzol krävs inte för deltagande.
  • Om du tar edaravon måste deltagaren ha en stabil dos i 60 dagar före start av screeningperioden. Användning av edaravone krävs inte för deltagande.
  • Deltagande i någon annan prövningsläkemedelsprövning eller exponering för andra prövningsmedel, anordningar eller förfaranden inom 30 dagar eller inom 5 halveringstider av behandlingen (beroende på vilket som är längre) före början av screeningperioden eller under studiedeltagandet
  • Användning av någon annan komplementhämmare inom 30 dagar eller inom 5 halveringstider av behandlingen (beroende på vilket som är längre) före början av screeningperioden eller under studiedeltagandet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1 080 mg pegcetakoplan (APL-2)
administreras subkutant två gånger i veckan
Läkemedel: Pegcetacoplan (APL-2)
Komplement (C3) hämmare
Placebo-jämförare: Placebo administreras subkutant två gånger i veckan
Övrig: Placebo
Steril lösning med samma volym som aktiv arm

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kombinerad bedömning av funktion och överlevnad (CAFS)
Tidsram: Vecka 52
Effektivitet
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 104
Säkerhet
Fram till vecka 104
Antal deltagare med positiva svar (ja) på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Fram till vecka 104
Fram till vecka 104
Ändring från Baseline i Revised ALS Functional Rating scale (ALSFRS-R) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Minsta poäng på 0 och maximalt 48, med högre värden som representerar bättre funktion
Baslinje, vecka 52
Ändring från baslinjen i procent av långsam vitalkapacitet (%SVC)
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Förändring från Baseline i muskelstyrka
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Tid till dödsfall, permanent trakeostomi eller permanent assisterad ventilation
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

13 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

8 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APL2-ALS-206

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Motorneuronsjuka

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera