Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MERIDIAN: een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

3 april 2025 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren

Dit is een 24 maanden durende, fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van peccetacoplan te evalueren bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

249

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australië, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australië, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • België
      • Gent, België, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, België, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Duitsland, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • University of Ulm
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Frankrijk, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Italië
      • Milano, Italië, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italië, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italië, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japan, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japan, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japan, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japan, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japan, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Oekraïne
      • Kharkiv, Oekraïne, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Oekraïne, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Polen
      • Olsztyn, Polen, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tsjechië
      • Prague 2, Tsjechië, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Tsjechië, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
  • Verenigd Koninkrijk
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud
  • Sporadische ALS gediagnosticeerd als definitief, waarschijnlijk of laboratoriumondersteund waarschijnlijk zoals gedefinieerd door de herziene El Escorial-criteria
  • Langzame vitale capaciteit (SVC) ≥60% van de voorspelde waarde bij screening
  • Begin van ALS-symptomen binnen 72 weken (18 maanden) voorafgaand aan de screening
  • Totale ALSFRS-R-score van ≥30 bij screening
  • Laat u binnen 5 jaar vaccineren tegen Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (type A, C, W, Y en B) en Haemophilus influenzae (type B) of ga akkoord met vaccinatie

Uitsluitingscriteria:

  • Bevestigde of vermoedelijke andere oorzaken van neuromusculaire zwakte
  • Gediagnosticeerd met een andere neurodegeneratieve ziekte (voorbeelden zijn de ziekte van Parkinson en de ziekte van Huntington)
  • Significante longaandoening die niet aan ALS wordt toegeschreven (bijv. chronische obstructieve longziekte, longfibrose, cystische fibrose, pulmonale arteriële hypertensie)
  • Als de deelnemer riluzol gebruikt, moet hij gedurende 30 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode een stabiele dosis hebben. Het gebruik van riluzol is niet vereist voor deelname.
  • Als u edaravone gebruikt, moet de deelnemer gedurende 60 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode een stabiele dosis hebben. Het gebruik van edaravone is niet vereist voor deelname.
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelonderzoek of blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel, apparaat of procedure binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van de behandeling (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de screeningperiode of tijdens deelname aan het onderzoek
  • Gebruik van een andere complementremmer binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van de behandeling (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de screeningperiode of tijdens deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1.080 mg peccetacoplan (APL-2)
tweemaal per week subcutaan toegediend
Geneesmiddel: Pegcetacoplan (APL-2)
Complement (C3) remmer
Placebo-vergelijker: Placebo tweemaal per week subcutaan toegediend
Ander: Placebo
Steriele oplossing met hetzelfde volume als de actieve arm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
RTP: Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS) rangscore (Joint-Rank Score) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
De CAFS-schaal is de klinische resultaten van een gecombineerde eindpuntrangschikking op basis van ALS-functionele beoordelingsschaalrevisie (hieronder als ALSFRS-R-beschreven) en overlevingstijd. Voor ALSFRS-R werden 12 functies beoordeeld op 5-punts ordinale beoordelingsschalen (0 tot 4) met een totaal scorebereik van 0-48 (som van alle 12 items); Hogere score duidde op beter functioneren. Voor de overlevingstijd, langer overleeft het onderwerp een beter resultaat. De uitkomst van elk onderwerp werd vergeleken met elk ander onderwerpuitkomst in proef in reeks paarsgewijze vergelijkingen, scoorde scores (som van vergelijkingen [+1 {beter}, 0 {tie}, -1 {slechter}]) werden gerangschikt en varieerde van 001-247 (aantal vakken in gemodificeerde [m] itten -populatie). Hogere rang gaf een beter resultaat aan.
Week 52
RTP: Aantal proefpersonen met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS) en ernstige bijwerkingen van de behandelingsopkomst (TESAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen (dag 1) tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen, ongeveer 60 weken
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis geassocieerd met het gebruik van een medicijn bij mensen, ongeacht of het als drugsgerelateerd werd beschouwd. Een SAE was een AE of vermoedelijke bijwerkingen die, volgens de onderzoeker, resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in een aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren, of een aangeboren anomie of geboortedefect was. Tea was AE's die begonnen met of na de eerste dosis studiegeneesmiddelen of begonnen vóór de eerste dosis studiegeneesmiddelen, maar toenam in de ernst op of na de eerste dosis studiemedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen.
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen (dag 1) tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen, ongeveer 60 weken
OLP: Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst en ernstige bijwerkingen van de behandeling
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen (week 52) tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen, ongeveer 60 weken
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis geassocieerd met het gebruik van een medicijn bij mensen, ongeacht of het als drugsgerelateerd werd beschouwd. Een SAE was een AE of vermoedelijke bijwerkingen die, volgens de onderzoeker, resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in een aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren, of een aangeboren anomie of geboortedefect was. Tea was AE's die begonnen met of na de eerste dosis studiegeneesmiddelen of begonnen vóór de eerste dosis studiegeneesmiddelen, maar toenam in de ernst op of na de eerste dosis studiemedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen.
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen (week 52) tot 56 dagen na de laatste dosis studiemiddelen, ongeveer 60 weken
RTP: Aantal proefpersonen met een positieve respons op Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of suicidal ideation (SI) and suicidal behavior (SB).C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI with enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan) en 5 (actieve SI met een specifiek plan en intentie) .C-SSRS SB-items worden geclassificeerd op schaal met 5 items: 1 (voorbereidende handelingen of gedrag), 2 (afgebroken poging), 3 (onderbroken poging), 4 (daadwerkelijke poging [niet-fataal]) en 5 (voltooide dure). Numerieke beoordelingen werden verstrekt voor SI (1 tot 5) en SB (1 tot 5), waarbij 5 voor elk ernstiger waren. Aantal onderwerpen met een reactie van alleen 'ja' op SI, SB Only & Si en SB worden gerapporteerd. Baseline: laatst beschikbare, niet-ontbrekende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Basislijn (dag 1) tot week 52
OLP: Aantal onderwerpen met een positieve respons op de ernstige beoordeling van de Columbia-zelfmoordschaal tot week 104
Tijdsspanne: Van baseline (week 52) tot week 104
The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of SI and SB.C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI with some intent to act, without specific plan) and 5 (active SI met een specifiek plan en intentie) .C-SSRS SB-items worden geclassificeerd op schaal met 5 items: 1 (voorbereidende handelingen of gedrag), 2 (afgebroken poging), 3 (onderbroken poging), 4 (werkelijke poging [niet-fataal]) en 5 (voltooide zelfmoord). Numerieke beoordelingen werden verstrekt voor SI (1 tot 5) en SB (1 tot 5), waarbij 5 voor elk ernstiger waren. Aantal onderwerpen met een reactie van alleen 'ja' op SI, SB Only & Si en SB worden gerapporteerd. Baseline: Laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie in OLP.
Van baseline (week 52) tot week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
RTP: Verandering van de basislijn in de amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaalschaal (ALSFRS-R) score in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 52
De ALSFRS-R omvatte 12 items voor de beoordeling van de functionele status: spraak, speeksel, slikken, handschrift, het snijden van voedsel en hanteringsvoorwerpen, dressing en hygiëne, in bed gaan en bedkleding aanpassen, wandelen, trap, dyspneu, orthopneu en ademhalingsinvicdage. Elk item varieerde van 0 (geen vermogen) tot 4 (normaal vermogen). Individuele itemscores werden opgeteld om een ​​totale score te produceren tussen 0 (slechtste) en 48 (beste) met hogere scores, wat een beter resultaat betekent. Het minste vierkantengemiddelde wordt hier gepresenteerd. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Basislijn (dag 1) en week 52
RTP: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent voorspelde langzame vitale capaciteit (%SVC) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 52
SVC is een longfunctietest en voorspeller van functioneel verlies in ALS. Het werd uitgevoerd bij kliniekbezoeken met de kliniekspirometer die de maximale hoeveelheid lucht weerspiegelde die langzaam kon worden uitgeademd. %SVC is het werkelijke volume dat is uitgewezen in de eerste 1 seconde, gedeeld door de normale waarde voor die werkelijke waarde voor een persoon van die leeftijd, geslacht, lengte en gewicht. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Basislijn (dag 1) en week 52
RTP: Verander van de basislijn in spierkracht in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 52
Spiersterkte werd gemeten met behulp van handheld -dynamometrie (HHD) en beoordeelde de volgende spieren: eerste dorsale interosseeuze, polsuitbreiding, elleboogextensie, elleboogflexie, schouderflexie, knie -extensie, knieflexie en enkel dorsiflexie, aan beide zijden van het lichaam. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Basislijn (dag 1) en week 52
RTP: Aantal onderwerpen met een gebeurtenis van overlijden of permanente tracheostomie of permanente geassisteerde ventilatie in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
Proefpersonen met een gebeurtenis (dat wil zeggen dood of permanente tracheostomie of permanente geassisteerde ventilatie) in RTP worden gerapporteerd.
Basislijn (dag 1) tot week 52
RTP: Verandering van de basislijn in ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ) -40 in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 52
De ALSAQ-40 was een gevalideerde vragenlijst van 40 items die was ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) te beoordelen in de afgelopen 2 weken bij proefpersonen met ALS. Het vertegenwoordigde 5 dimensies van gezondheidsstatus; Elk scoorde van 0 (nooit of het beste) tot 4 (altijd of slechtste). 5 dimensies geëvalueerd waren: fysieke mobiliteit (10 items: 1-10; mogelijke score van 0-40); Activiteiten van het dagelijks leven/onafhankelijkheid (10 items: 11-20; mogelijke score van 0-40); Eten en drinken (3 items: 21-23; mogelijke score van 0-12); Communicatie (7 items: 24-30; mogelijke score: 0-28) en emotioneel functioneren (10 items: 31-40; mogelijke score: 0-40). De totale score 0 (geen beperking) tot 160 (ernstige stoornissen) werd berekend door de 5 -dimensiescores toe te voegen; Het minste vierkantengemiddelde wordt hier gepresenteerd. Hogere scores gaven een slechtere QOL aan.
Basislijn (dag 1) en week 52
OLP: Verandering van de uitgangswaarde in de amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaal-herzien score in week 104
Tijdsspanne: Baseline (week 52) en week 104
De ALSFRS-R omvatte 12 items voor de beoordeling van de functionele status: spraak, speeksel, slikken, handschrift, het snijden van voedsel en hanteringsvoorwerpen, dressing en hygiëne, in bed gaan en bedkleding aanpassen, wandelen, trap, dyspneu, orthopneu en ademhalingsinvicdage. Elk item varieerde van 0 (geen vermogen) tot 4 (normaal vermogen). Individuele itemscores werden opgeteld om een ​​totale score te produceren tussen 0 (slechtste) en 48 (beste) met hogere scores, wat een beter resultaat betekent. Mean wordt hier gepresenteerd. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde voor de werkzaamheidsbeoordeling voordat de eerste dosis studiemedicijn in OLP werd gebruikt.
Baseline (week 52) en week 104
OLP: Verandering van de basislijn in procent voorspelde langzame vitale capaciteit in week 104
Tijdsspanne: Baseline (week 52) en week 104
SVC is een longfunctietest en voorspeller van functioneel verlies in ALS. Het was gepland om te worden uitgevoerd bij kliniekbezoeken met de kliniekspirometer die de maximale hoeveelheid lucht weerspiegelde die langzaam kon worden uitgeademd. %SVC is het werkelijke volume dat is uitgewezen in de eerste 1 seconde, gedeeld door de normale waarde voor die werkelijke waarde voor een persoon van die leeftijd, geslacht, lengte en gewicht. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Baseline (week 52) en week 104
OLP: Verander van de basislijn in spierkracht in week 104
Tijdsspanne: Baseline (week 52) en week 104
Spierkracht werd gepland om te worden gemeten met behulp van HHD en beoordeelde de volgende spieren: eerste dorsale interosseeuze, polsuitbreiding, elleboogverlenging, elleboogflexie, schouderflexie, knie -extensie, knieflexie en enkeldorsiflexie, aan beide zijden van het lichaam. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare, niet-misserende observatie voorafgaand aan de eerste studie-toediening van de studie.
Baseline (week 52) en week 104
OLP: Aantal onderwerpen met een gebeurtenis van overlijden of permanente tracheostomie of permanente geassisteerde ventilatie in week 104
Tijdsspanne: Baseline (week 52) en week 104
Onderwerpen met een overlijdensgebeurtenis worden gemeld. Proefpersonen werden gepland om te worden beoordeeld op permanente tracheostomie of permanente geassisteerde ventilatie in OLP; Die gegevens werden echter niet verzameld omdat studie vroeg werd beëindigd.
Baseline (week 52) en week 104
OLP: Verandering van de basislijn in ALS Assessment Questionnaire-40 in week 104
Tijdsspanne: Baseline (week 52) en week 104
De ALSAQ-40 was een gevalideerde vragenlijst van 40 items die was ontworpen om de gezondheidsgerelateerde QOL te beoordelen in de afgelopen 2 weken bij proefpersonen met ALS. Het vertegenwoordigde 5 dimensies van gezondheidsstatus; Elk scoorde van 0 (nooit of het beste) tot 4 (altijd of slechtste). 5 dimensies geëvalueerd waren: fysieke mobiliteit (10 items: 1-10; mogelijke score van 0-40); Activiteiten van het dagelijks leven/onafhankelijkheid (10 items: 11-20; mogelijke score van 0-40); Eten en drinken (3 items: 21-23; mogelijke score van 0-12); Communicatie (7 items: 24-30; mogelijke score: 0-28) en emotioneel functioneren (10 items: 31-40; mogelijke score: 0-40). De totale score 0 (geen beperking) tot 160 (ernstige stoornissen) was gepland om te worden berekend door de 5 -dimensiescores toe te voegen. Hogere scores zouden een slechtere kwaliteit van leven hebben aangegeven.
Baseline (week 52) en week 104
Aantal onderwerpen met een overlijdensevenement tijdens de studie
Tijdsspanne: RTP: basislijn (dag 1) tot week 52; OLP: Baseline (week 52) tot week 104
Totaal aantal proefpersonen dat in het onderzoek is gestorven, is gerapporteerd.
RTP: basislijn (dag 1) tot week 52; OLP: Baseline (week 52) tot week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APL2-ALS-206

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Motor Neuron Ziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren