Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MERIDIAN: een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

12 februari 2024 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren

Dit is een 24 maanden durende, fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van peccetacoplan te evalueren bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

249

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australië, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australië, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
      • Gent, België, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, België, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
      • Berlin, Duitsland, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Rostock, Duitsland, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • University of Ulm
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Hôpital Pellegrin
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Frankrijk, 6300
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur
      • Dublin, Ierland, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
      • Milano, Italië, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italië, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italië, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Aichi, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japan, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japan, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japan, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japan, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japan, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
      • Kharkiv, Oekraïne, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Oekraïne, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
      • Olsztyn, Polen, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Prague 2, Tsjechië, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Tsjechië, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud
  • Sporadische ALS gediagnosticeerd als definitief, waarschijnlijk of laboratoriumondersteund waarschijnlijk zoals gedefinieerd door de herziene El Escorial-criteria
  • Langzame vitale capaciteit (SVC) ≥60% van de voorspelde waarde bij screening
  • Begin van ALS-symptomen binnen 72 weken (18 maanden) voorafgaand aan de screening
  • Totale ALSFRS-R-score van ≥30 bij screening
  • Laat u binnen 5 jaar vaccineren tegen Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (type A, C, W, Y en B) en Haemophilus influenzae (type B) of ga akkoord met vaccinatie

Uitsluitingscriteria:

  • Bevestigde of vermoedelijke andere oorzaken van neuromusculaire zwakte
  • Gediagnosticeerd met een andere neurodegeneratieve ziekte (voorbeelden zijn de ziekte van Parkinson en de ziekte van Huntington)
  • Significante longaandoening die niet aan ALS wordt toegeschreven (bijv. chronische obstructieve longziekte, longfibrose, cystische fibrose, pulmonale arteriële hypertensie)
  • Als de deelnemer riluzol gebruikt, moet hij gedurende 30 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode een stabiele dosis hebben. Het gebruik van riluzol is niet vereist voor deelname.
  • Als u edaravone gebruikt, moet de deelnemer gedurende 60 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode een stabiele dosis hebben. Het gebruik van edaravone is niet vereist voor deelname.
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelonderzoek of blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel, apparaat of procedure binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van de behandeling (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de screeningperiode of tijdens deelname aan het onderzoek
  • Gebruik van een andere complementremmer binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van de behandeling (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de screeningperiode of tijdens deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1.080 mg peccetacoplan (APL-2)
tweemaal per week subcutaan toegediend
Complement (C3) remmer
Placebo-vergelijker: Placebo tweemaal per week subcutaan toegediend
Steriele oplossing met hetzelfde volume als de actieve arm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS)
Tijdsspanne: Week 52
Doeltreffendheid
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 104
Veiligheid
Tot week 104
Aantal deelnemers met positieve antwoorden (ja) op de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot week 104
Tot week 104
Verandering ten opzichte van baseline in de herziene ALS Functional Rating scale (ALSFRS-R)-score
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Minimumscore van 0 en maximum van 48, waarbij hogere waarden een betere functie vertegenwoordigen
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van baseline in percentage van langzame vitale capaciteit (%SVC)
Tijdsspanne: Basislijn, in week 52
Basislijn, in week 52
Verandering ten opzichte van baseline in spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Tijd tot overlijden, permanente tracheostomie of permanente beademing
Tijdsspanne: Tot week 52
Tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Motor Neuron Ziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

3
Abonneren