MERIDIAN：筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価する研究
2025年4月3日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の被験者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価するための第 2 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験
これは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の被験者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価するための 24 か月にわたる第 2 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
249
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、DO9 V2NO
- Beaumont Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55415
- The Berman Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital For Special Surgery
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- University of Vermont Medical Center
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Brighton、イギリス、BN2 5BE
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
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London、イギリス、SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
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London、イギリス、SW17 0WT
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Milano、イタリア、20162
- Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
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Modena、イタリア、41126
- Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Palermo、イタリア、90129
- AOUP "P. Giaccone"
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
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Kharkiv、ウクライナ、61068
- SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
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Odessa、ウクライナ、65062
- Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
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Zaporizhzhya、ウクライナ、69600
- Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Brain and Mind Centre
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Erina、New South Wales、オーストラリア、2250
- Central Coast Neurosciences Research
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Southport、Queensland、オーストラリア、4215
- Gold Coast University Hospital
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、08907
- Bellvitge University Hospital
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Prague 2、チェコ、128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Prague 6、チェコ、160 00
- FORBELI s.r.o.
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Berlin、ドイツ、D-13353
- Charite - Universitätsmedizin Berlin
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
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Jena、ドイツ、07747
- Universitätsklinikum Jena
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Rostock、ドイツ、18147
- Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
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Ulm、ドイツ、89081
- University of Ulm
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Bordeaux、フランス、33076
- Hopital Pellegrin
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Bron、フランス、69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont-Ferrand、フランス、63000
- Chu Gabriel Montpied
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Lille、フランス、59037
- Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス、87042
- CHU de Limoges Dupuytren 1
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Nice、フランス、6300
- CHU de Nice Hopital Pasteur
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Gent、ベルギー、B-9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
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Leuven、ベルギー、B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Olsztyn、ポーランド、10-082
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
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Warsaw、ポーランド、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw、ポーランド、02-473
- City Clinic Sp. z o.o.
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Aichi、日本、465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
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Fukuoka、日本、837-0911
- National Hospital Organization Omuta National Hospital
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Hokkaido、日本、070-8644
- National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
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Hyōgo、日本、669-1592
- National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
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Ishikawa、日本、920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
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Matsumoto、日本、399-8701
- National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
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Niigata、日本、945-8585
- Niigata National Hospital National Hospital Organization
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Okinawa、日本、901-2214
- National Hospital Organization Okinawa National Hospital
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Saitama、日本、349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
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Shizuoka、日本、420-8688
- Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -改訂されたEl Escorial基準で定義されているように、確定的、可能性が高い、または検査室でサポートされている可能性が高いと診断された散発性ALS
- -遅い肺活量（SVC）がスクリーニング時の予測値の60％以上
- スクリーニング前の72週間（18ヶ月）以内にALS症状を発症した患者
- -スクリーニング時のALSFRS-Rスコアの合計が30以上
- 5年以内に肺炎連鎖球菌、髄膜炎菌（A型、C型、W型、Y型、B型）、インフルエンザ菌（B型）の予防接種を受けている、または予防接種を受けることに同意している
除外基準:
- 神経筋力低下の他の原因が確認された、または疑われる
- 別の神経変性疾患と診断されている（パーキンソン病やハンチントン病など）
- ALSに起因しない重大な肺障害（例、慢性閉塞性肺疾患、肺線維症、嚢胞性線維症、肺動脈性肺高血圧症）
- リルゾールを服用している場合、参加者はスクリーニング期間の開始前に30日間安定した用量でなければなりません。 参加にはリルゾールの使用は必要ありません。
- エダラボンを服用している場合、参加者はスクリーニング期間の開始前に60日間安定した用量でなければなりません。 参加にあたってエダラボンの使用は必須ではありません。
- -他の治験薬試験への参加、または他の治験薬、デバイス、または手順への曝露 30日以内または治療の半減期のいずれか長い方） スクリーニング期間の開始前または研究参加中
- -スクリーニング期間の開始前または研究参加中の30日以内または治療の5半減期以内（いずれか長い方）の他の補体阻害剤の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1,080 mg ペセタコプラン (APL-2)
週2回皮下投与
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補体（C3）阻害剤
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プラセボコンパレーター：プラセボを週2回皮下投与
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アクティブアームと同量の滅菌溶液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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RTP：52週目の関数と生存の評価（CAFS）ランクスコア（ジョイントランクスコア）
時間枠：52週目
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CAFSスケールは、ALS機能評価スケール（以下のALSFRS-Rが説明した）および生存時間に基づいた、被験者の臨床結果を組み合わせたエンドポイントランキングの臨床結果です。
ALSFRS-Rの場合、12の関数は5ポイントの順序評価スケール（0〜4）で評価され、合計スコア範囲は0〜48（12項目すべての合計）でした。より高いスコアは、より良い機能を示しました。
生存期間において、被験者が生き残るより長くなると、より良い結果が示されました。
各被験者の結果は、一連のペアワイズ比較、合計スコア（比較[+1 {より良い}、0 {TIE}、-1 {悪い}）の合計スコアの試験での他のすべての被験者の結果と比較されました。
より高いランクは、より良い結果を示しました。
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52週目
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RTP：治療に浸透した有害事象（TEAE）および治療に浸透した重大な有害事象（TESAES）の被験者の数
時間枠：最初の研究薬（1日目）から最大56日後の最終用量の研究薬、約60週間
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AEは、それが薬物関連と見なされているかどうかにかかわらず、人間の薬物の使用に関連する厄介な医学的発生でした。
SAEはAEまたは副作用の疑いのある反応であり、調査員の見解では、死をもたらし、生命を脅かし、既存の入院の入院入院または延長を必要とし、正常な生命機能を遂行する能力の持続的またはかなりの無能力またはかなりの混乱をもたらしました。
TEAESは、研究薬の最初の用量以降に起動した、または研究薬の最初の用量の前に起動したが、研究薬の最大56日後の最大56日後の研究薬の最初の用量または後に重症度が増加したAESでした。
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最初の研究薬（1日目）から最大56日後の最終用量の研究薬、約60週間
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OLP：治療に浸透した有害事象と治療に浸透している深刻な有害事象を持つ参加者の数
時間枠：研究薬の最初の投与から最大56日後の研究薬の最大用量まで、約60週間
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AEは、それが薬物関連と見なされているかどうかにかかわらず、人間の薬物の使用に関連する厄介な医学的発生でした。
SAEはAEまたは副作用の疑いのある反応であり、調査員の見解では、死をもたらし、生命を脅かし、既存の入院の入院入院または延長を必要とし、正常な生命機能を遂行する能力の持続的またはかなりの無能力またはかなりの混乱をもたらしました。
TEAESは、研究薬の最初の用量以降に起動した、または研究薬の最初の用量の前に起動したが、研究薬の最大56日後の最大56日後の研究薬の最初の用量または後に重症度が増加したAESでした。
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研究薬の最初の投与から最大56日後の研究薬の最大用量まで、約60週間
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RTP：52週目までのコロンビアと自殺の重症度評価尺度（C-SSRS）に対して肯定的な反応がある被験者の数
時間枠：52週目までのベースライン（1日目）
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C-SSRSは、自殺のリスクがある個人を特定して評価するために使用される尺度であり、自殺念慮（SI）および自殺行動（SB）の評価のための「はい」または「いいえ」の応答を含めました。特定の計画なしで行動する意図があります）と5（特定の計画と意図を持つアクティブSI）.C-SSRS SBアイテムは、5項目のスケールで分類されます：1（準備行為または行動）、2（中断された試行）、3（中断された試行）、4（実際の試行[非脂肪] [非脂肪）、5（完了）。
Si（1から5）およびSb（1〜5）に対して数値評価が提供され、5はそれぞれがより深刻です。
SIのみへの「はい」の応答を持つ被験者の数、SBのみ＆SIおよびSBが報告されています。
ベースライン：最初の研究医薬品局の前に、最後の利用可能な非混乱観察。
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52週目までのベースライン（1日目）
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OLP：コロンビア自殺の重症度評価尺度に対して肯定的な反応を持つ被験者の数104
時間枠：ベースライン（52週目）から104週まで
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C-SSRSは、自殺のリスクがある個人を特定して評価するために使用される尺度であり、SIおよびSB.C-SSRS SIアイテムの評価のための「はい」または「いいえ」の回答を含む尺度は5項目のスケールで分類されます：1（死にたい）、2（非固有の活性自殺思考）3（ACTのないACTのないACTのないACTを持つ任意の方法でアクティブなSI）、特定の計画と意図を持つSI）.C-SSRS SBアイテムは、5項目のスケールで分類されます：1（準備行為または行動）、2（中止試行）、3（中断された試み）、4（実際の試行[非脂肪] [非脂肪]）、5（自殺）。
Si（1から5）およびSb（1〜5）に対して数値評価が提供され、5はそれぞれがより深刻です。
SIのみへの「はい」の応答を持つ被験者の数、SBのみ＆SIおよびSBが報告されています。
ベースライン：OLPで最初の研究薬物局の前に、最後に利用可能な非混乱観察。
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ベースライン（52週目）から104週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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RTP：52週目の筋萎縮性側索硬化症のベースラインからの変化機能評価スケール改革（ALSFRS-R）スコアスコア
時間枠：ベースライン（1日目）と52週
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ALSFRS-Rには、機能的状態を評価するための12項目が含まれていました：音声、唾液分泌、嚥下、手書き、食料と取り扱い、ドレッシングと衛生、ベッドの回転、ベッドの衣服の調整、歩行、登山階段、装飾、矯正腫、および呼吸不全。
各アイテムは、0（能力なし）から4（通常の能力）の範囲でした。
個々のアイテムスコアを合計して、0（最悪）と48（ベスト）の間の合計スコアを生成し、スコアが高いため、より良い結果が得られました。
最小二乗平均はここに示されています。
ベースラインは、最初の研究医薬品局の前に、最後に利用可能な非混乱観察として定義されました。
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ベースライン（1日目）と52週
|
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RTP：52週目で予測される低速副容量（％SVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と52週
|
SVCは、ALSにおける機能喪失の肺機能検査および予測因子です。
クリニックの訪問で、ゆっくりと吐き出す可能性のある空気の最大量を反映した診療所のスピロメーターとの訪問で実施されました。
％SVCは、最初の1秒で吐き出された実際のボリュームであり、その年齢、性別、身長、体重の人の実際の値の通常の値で割ったものです。
ベースラインは、最初の研究医薬品局の前に、最後に利用可能な非混乱観察として定義されました。
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ベースライン（1日目）と52週
|
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RTP：52週目の筋力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と52週
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筋肉の強度は、ハンドヘルド動力測定（HHD）を使用して測定され、次の筋肉を評価しました：最初の背骨間、手首の延長、肘の伸長、肘の屈曲、肩屈、膝の伸長、膝屈曲、および足首背屈。
ベースラインは、最初の研究医薬品局の前に、最後に利用可能な非混乱観察として定義されました。
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ベースライン（1日目）と52週
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RTP：52週目の死亡または恒久的な気管切開または恒久的な換気のイベントを持つ被験者の数
時間枠：52週目までのベースライン（1日目）
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RTPのイベント（つまり、死亡または永久気管切開または恒久的な換気支援のいずれか）を持つ被験者が報告されています。
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52週目までのベースライン（1日目）
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RTP：52週目のALS評価アンケート（ALSAQ）-40のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）と52週
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ALSAQ-40は、ALSの被験者の過去2週間にわたって、健康関連の生活の質（QOL）を評価するために設計された40項目の検証されたアンケートでした。
健康状態の5つの側面を表しています。それぞれが0（決して、または最高）から4（常に、または最悪）にスコアを付けました。
評価された5つの寸法は次のとおりでした：物理的な移動度（10項目：1-10; 0-40のスコアの可能性）;日常生活/独立の活動（10項目：11-20; 0-40のスコアの可能性）;食べたり飲んだりする（3つのアイテム：21-23; 0-12のスコアの可能性）;コミュニケーション（7項目：24-30、スコアの可能性：0-28）および感情的機能（10項目：31-40;可能なスコア：0-40）。
5次元スコアを追加することにより、合計スコア0（障害なし）（重度の障害）を計算しました。最小二乗平均はここに示されています。
より高いスコアは、QOLが悪いことを示しました。
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ベースライン（1日目）と52週
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OLP：筋萎縮性側索硬化症のベースラインからの変化104週目のスケール回復スコアスコア
時間枠：ベースライン（52週目）と104週
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ALSFRS-Rには、機能的状態を評価するための12項目が含まれていました：音声、唾液分泌、嚥下、手書き、食料と取り扱い、ドレッシングと衛生、ベッドの回転、ベッドの衣服の調整、歩行、登山階段、装飾、矯正腫、および呼吸不全。
各アイテムは、0（能力なし）から4（通常の能力）の範囲でした。
個々のアイテムスコアを合計して、0（最悪）と48（ベスト）の間の合計スコアを生成し、スコアが高いため、より良い結果が得られました。
平均はここに示されています。
ベースラインは、OLPで研究薬物の最初の用量を服用する前に、有効性評価の最後に観察された値として定義されました。
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ベースライン（52週目）と104週
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OLP：104週目に予測される低速副容量のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（52週目）と104週
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SVCは、ALSにおける機能喪失の肺機能検査および予測因子です。
クリニックの訪問時にクリニックスピロメーターを使用して行われる予定であり、ゆっくりと吐き出す可能性のある最大量の空気を反映しています。
％SVCは、最初の1秒で吐き出された実際のボリュームであり、その年齢、性別、身長、体重の人の実際の値の通常の値で割ったものです。
ベースラインは、最初の研究医薬品局の前に、最後に利用可能な非混乱観察として定義されました。
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ベースライン（52週目）と104週
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OLP：104週目の筋力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（52週目）と104週
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筋力はHHDを使用して測定され、次の筋肉を評価することが計画されていました：最初の背骨間、手首の延長、肘の伸長、肩屈、肩の屈曲、膝の伸長、膝屈曲、および足首背屈。
ベースラインは、最初の研究医薬品局の前に、最後に利用可能な非混乱観察として定義されました。
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ベースライン（52週目）と104週
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OLP：104週目の死亡または永久気管切開または恒久的な換気のイベントを伴う被験者の数
時間枠：ベースライン（52週目）と104週
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死亡した出来事の被験者が報告されています。
被験者は、OLPの永久気管切開または永久換気補助済み換気について評価される予定でした。ただし、研究が早期に終了したため、そのデータは収集されませんでした。
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ベースライン（52週目）と104週
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OLP：104週のALS評価アンケート40のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（52週目）と104週
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ALSAQ-40は、ALSの被験者の過去2週間にわたって健康関連のQOLを評価するために設計された40項目の検証済みアンケートでした。
健康状態の5つの側面を表しています。それぞれが0（決して、または最高）から4（常に、または最悪）にスコアを付けました。
評価された5つの寸法は次のとおりでした：物理的な移動度（10項目：1-10; 0-40のスコアの可能性）;日常生活/独立の活動（10項目：11-20; 0-40のスコアの可能性）;食べたり飲んだりする（3つのアイテム：21-23; 0-12のスコアの可能性）;コミュニケーション（7項目：24-30、スコアの可能性：0-28）および感情的機能（10項目：31-40;可能なスコア：0-40）。
5次元スコアを追加することにより、合計スコア0（障害なし）から160（重度の障害）を計算する予定です。
より高いスコアは、QOLの悪化を示しているでしょう。
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ベースライン（52週目）と104週
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研究中に死亡した被験者の数
時間枠：RTP：ベースライン（1日目）52週目まで。 OLP：104週目までのベースライン（52週目）
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研究で死亡した被験者の総数が報告されています。
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RTP：ベースライン（1日目）52週目まで。 OLP：104週目までのベースライン（52週目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月30日
一次修了 (実際)
2023年3月31日
研究の完了 (実際)
2023年7月13日
試験登録日
最初に提出
2020年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月1日
最初の投稿 (実際)
2020年10月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月3日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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