MERIDIAN：一项评估 Pegcetacoplan 在成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 中的疗效和安全性的研究
2025年4月3日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Pegcetacoplan 在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者中的疗效和安全性
这是一项为期 24 个月的 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 pegcetacoplan 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的疗效和安全性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
249
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kharkiv、乌克兰、61068
- SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
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Odessa、乌克兰、65062
- Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
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Zaporizhzhya、乌克兰、69600
- Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Berlin、德国、D-13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hannover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
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Jena、德国、07747
- Universitatsklinikum Jena
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Rostock、德国、18147
- Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
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Ulm、德国、89081
- University of Ulm
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Milano、意大利、20162
- Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
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Modena、意大利、41126
- Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Palermo、意大利、90129
- AOUP "P. Giaccone"
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Torino、意大利、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
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Prague 2、捷克语、128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Prague 6、捷克语、160 00
- Forbeli s.r.o.
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Aichi、日本、465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
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Fukuoka、日本、837-0911
- National Hospital Organization Omuta National Hospital
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Hokkaido、日本、070-8644
- National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
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Hyōgo、日本、669-1592
- National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
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Ishikawa、日本、920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
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Matsumoto、日本、399-8701
- National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
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Niigata、日本、945-8585
- Niigata National Hospital National Hospital Organization
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Okinawa、日本、901-2214
- National Hospital Organization Okinawa National Hospital
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Saitama、日本、349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
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Shizuoka、日本、420-8688
- Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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Gent、比利时、B-9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
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Leuven、比利时、B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Bordeaux、法国、33076
- Hôpital Pellegrin
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Bron、法国、69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont-Ferrand、法国、63000
- Chu Gabriel Montpied
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Lille、法国、59037
- Hôpital Roger Salengro
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Limoges、法国、87042
- CHU de Limoges Dupuytren 1
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Nice、法国、6300
- CHU de Nice Hopital Pasteur
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Olsztyn、波兰、10-082
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
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Warsaw、波兰、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw、波兰、02-473
- City Clinic Sp. z o.o.
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Brain and Mind Centre
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Erina、New South Wales、澳大利亚、2250
- Central Coast Neurosciences Research
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Southport、Queensland、澳大利亚、4215
- Gold Coast University Hospital
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
- Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
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Dublin、爱尔兰、DO9 V2NO
- Beaumont Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Augusta University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55415
- The Berman Center
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Hospital for Special Surgery
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Texas
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Austin、Texas、美国、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- University of Vermont Medical Center
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Brighton、英国、BN2 5BE
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
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London、英国、SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
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London、英国、SW17 0WT
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08907
- Bellvitge University Hospital
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 至少 18 岁
- 根据修订后的埃斯科里亚尔标准，诊断为确定的、可能的或实验室支持的可能的散发性肌萎缩侧索硬化
- 筛选时慢肺活量 (SVC) ≥ 预测值的 60%
- 筛选前 72 周（18 个月）内出现 ALS 症状
- 筛选时 ALSFRS-R 总分≥30
- 5 年内接种肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（A、C、W、Y 和 B 型）和流感嗜血杆菌（B 型）疫苗或同意接种疫苗
排除标准：
- 确认或怀疑神经肌肉无力的其他原因
- 被诊断患有另一种神经退行性疾病（例如帕金森病和亨廷顿舞蹈病）
- 不归因于 ALS 的严重肺部疾病（例如，慢性阻塞性肺病、肺纤维化、囊性纤维化、肺动脉高压）
- 如果服用利鲁唑，参与者必须在筛选期开始前 30 天服用稳定剂量。 参与不需要使用利鲁唑。
- 如果服用依达拉奉，参与者必须在筛选期开始前服用稳定剂量 60 天。 参与不需要使用依达拉奉。
- 在筛选期开始前或研究参与期间，在 30 天内或治疗的 5 个半衰期（以较长者为准）内，参与任何其他研究药物试验或接触其他研究药物、设备或程序
- 在筛选期开始前或研究参与期间，在 30 天内或治疗的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何其他补体抑制剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1,080 毫克 pegcetacoplan (APL-2)
每周两次皮下给药
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补体 (C3) 抑制剂
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安慰剂比较：每周两次皮下注射安慰剂
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主动臂等体积无菌溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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RTP：功能和生存的联合评估（CAFS）等级得分（联合级得分）在第52周
大体时间：第52周
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CAFS量表是基于ALS功能评级量表重新介绍（下面描述的ALSFRS-R）和生存时间的组合终点排名对象的临床结果。
对于ALSFRS-R，将12个函数额定在5点序数等级量表（0到4）上，总得分范围为0-48（所有12个项目的总和）；更高的分数表明功能更好。
对于生存时间，较长的受试者的生存表明结果更好。
在一系列成对比较的试验中，每个主题的结果与其他主题结果进行了比较，分数总数（比较总和[+1 {更好}，0 {tie}，-1 {foreal}]）被排除，范围为001-247（001-247）（从001-247（Modied [m] Itt人群中的受试者数量）均为comports。
较高的等级表示更好的结果。
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第52周
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RTP：具有治疗伴随不良事件的受试者数量（TEAES）和治疗急促的严重不良事件（Tesaes）
大体时间：从研究药物的第一次剂量（第1天）到最后剂量的研究药物，大约60周
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AE是与在人类中使用药物有关的任何不良医学事件，无论是否被视为与药物有关。
SAE是任何AE或怀疑的不良反应，据研究者认为，导致死亡，威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，导致持久或严重的无能为力或实质性的造成正常生命功能的能力，或者是正常的生命功能，或者是先天性的性质或出生缺陷或出生缺陷。
TEAE是在第一次剂量研究药物或初次剂量研究药物之前开始或在研究药物初次剂量之前或之后的严重程度增加的AE，该研究药物的严重程度增加了最后剂量的最后剂量研究药物。
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从研究药物的第一次剂量（第1天）到最后剂量的研究药物，大约60周
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OLP：患有治疗伴随不良事件的参与者数量和治疗急剧严重的不良事件
大体时间：从研究药物的第一次剂量（第52周）到最后一次剂量的研究药物，大约60周
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AE是与在人类中使用药物有关的任何不良医学事件，无论是否被视为与药物有关。
SAE是任何AE或怀疑的不良反应，据研究者认为，导致死亡，威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，导致持久或严重的无能为力或实质性的造成正常生命功能的能力，或者是正常的生命功能，或者是先天性的性质或出生缺陷或出生缺陷。
TEAE是在第一次剂量研究药物或初次剂量研究药物之前开始或在研究药物初次剂量之前或之后的严重程度增加的AE，该研究药物的严重程度增加了最后剂量的最后剂量研究药物。
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从研究药物的第一次剂量（第52周）到最后一次剂量的研究药物，大约60周
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RTP：对哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSR）的受试者数量直到第52周
大体时间：基线（第1天）至第52周
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The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of suicidal ideation (SI) and suicidal behavior (SB).C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI具有某种意图，没有特定计划）和5（具有特定计划和意图的主动SI）.c-SSRS SB项目按5项量表分类：1（预备行为或行为），2（中止尝试），第3项（中断尝试），4（中断尝试），4（实际尝试[非fatal]和5（完成自动化）。
为Si（1至5）和SB（1至5）提供了数字评分，每个数字评分更为严重。
报告了只有对SI的响应的受试者的数量，仅报告SB＆SI和SB。
基线：最后一次研究药物管理之前，最后可用的无误观察。
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基线（第1天）至第52周
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OLP：对哥伦比亚自杀严重程度评级的积极反应的受试者数量直到第104周
大体时间：从基线（第52周）到第104周
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The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of SI and SB.C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI with some intent to act, without specific plan) and 5 (active具有特定计划和意图的SI .C-SSRS SB项目按5项量表进行分类：1（准备行为或行为），2（中止尝试），3（中断尝试），4（实际尝试[非致命]）和5（已完成的自杀）。
为Si（1至5）和SB（1至5）提供了数字评分，每个数字评分更为严重。
报告了只有对SI的响应的受试者的数量，仅报告SB＆SI和SB。
基线：在OLP首次研究药物管理之前，上次可用的无误观察。
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从基线（第52周）到第104周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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RTP：在肌萎缩性侧向硬化功能评分量表重新鉴定（ALSFRS-R）的评分在第52周的基线变化
大体时间：基线（第1天）和第52周
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ALSFRS-R包括12项用于评估功能状态的项目：语音，唾液，吞咽，手写，切割食物和操纵器皿，调味料和卫生，躺在床上和调整床衣服，步行，攀登，爬楼楼梯，呼吸困难，呼吸困难，矫形性，矫形性和呼吸道不足。
每个项目范围从0（无能力）到4（正常能力）。
求和单个项目得分的总分数在0（最差）至48（最佳）之间，分数较高，这意味着更好的结果。
最小二乘在这里呈现。
基线被定义为在首次研究药物管理之前的最后可用的无误观察。
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基线（第1天）和第52周
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RTP：从基线（以百分比为单位）变化为第52周的慢速生命力（％SVC）
大体时间：基线（第1天）和第52周
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SVC是ALS功能损失的肺功能测试和预测指标。
它是在临床肺活量计诊所就诊时进行的，这反映了可以缓慢呼气的最大空气量。
％SVC是前1秒钟呼出的实际体积，除以该年龄，性别，身高和体重的人的实际值的正常值。
基线被定义为在首次研究药物管理之前的最后可用的无误观察。
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基线（第1天）和第52周
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RTP：第52周从肌肉力量的基线变化
大体时间：基线（第1天）和第52周
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使用手持式测量学（HHD）测量肌肉力量，并评估以下肌肉：第一背侧骨间，腕部伸展，肘部伸展，肘部弯曲，肩部弯曲，膝盖伸展，膝盖伸展，膝盖屈曲和脚踝背屈，在身体的两侧。
基线被定义为在首次研究药物管理之前的最后可用的无误观察。
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基线（第1天）和第52周
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RTP：在第52周发生死亡或永久性气管切开术或永久辅助通风的受试者数量
大体时间：基线（第1天）至第52周
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报告了RTP中具有事件（即死亡或永久性气管切开术或永久性辅助通风）的受试者。
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基线（第1天）至第52周
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RTP：从ALS评估问卷（ALSAQ）-40在第52周的基线变更
大体时间：基线（第1天）和第52周
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ALSAQ-40是一项经过40项验证的问卷，旨在评估与ALS受试者的过去2周中与健康相关的生活质量（QOL）。
它代表了健康状况的5个维度；每个得分从0（从不或最好）到4（总是或最坏的）。
评估的5个维度为：物理迁移率（10个项目：1-10；可能的得分为0-40）；日常生活/独立的活动（10项：11-20；可能的得分为0-40）；饮食（3个项目：21-23；可能的得分为0-12）；沟通（7个项目：24-30；可能的分数：0-28）和情绪功能（10个项目：31-40；可能的分数：0-40）。
通过添加5个维度得分来计算总分0（无损伤）至160（严重损害）；最小二乘在这里呈现。
较高的分数表明QOL较差。
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基线（第1天）和第52周
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OLP：在肌萎缩性侧向硬化功能等级量表均衡评分的分数从基线变化。104
大体时间：基线（第52周）和第104周
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ALSFRS-R包括12项用于评估功能状态的项目：语音，唾液，吞咽，手写，切割食物和操纵器皿，调味料和卫生，躺在床上和调整床衣服，步行，攀登，爬楼楼梯，呼吸困难，呼吸困难，矫形性，矫形性和呼吸道不足。
每个项目范围从0（无能力）到4（正常能力）。
求和单个项目得分的总分数在0（最差）至48（最佳）之间，分数较高，这意味着更好的结果。
平均值在这里呈现。
基线被定义为在服用OLP研究药物的第一个剂量研究之前，疗效评估的最后一个观察到的值。
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基线（第52周）和第104周
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OLP：从基线变化百分比为预测的第104周的慢速生命力
大体时间：基线（第52周）和第104周
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SVC是ALS功能损失的肺功能测试和预测指标。
它计划在诊所就诊时与诊所肺活量计进行，反映出可以缓慢呼出的最大空气量。
％SVC是前1秒钟呼出的实际体积，除以该年龄，性别，身高和体重的人的实际值的正常值。
基线被定义为在首次研究药物管理之前的最后可用的无误观察。
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基线（第52周）和第104周
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OLP：第104周从肌肉力量的基线变化
大体时间：基线（第52周）和第104周
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计划使用HHD测量肌肉力量，并评估以下肌肉：在身体的两侧，第一背侧骨间，手腕伸展，肘部伸展，肘部屈曲，肩部屈曲，膝盖伸展，膝盖屈曲和脚踝背屈。
基线被定义为在首次研究药物管理之前的最后可用的无误观察。
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基线（第52周）和第104周
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OLP：在第104周发生死亡或永久气管切开术或永久辅助通风的受试者数量
大体时间：基线（第52周）和第104周
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报告了死亡事件的受试者。
计划对受试者进行永久性气管切开术或OLP的永久辅助通风；但是，该数据未收集，因为研究早期终止。
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基线（第52周）和第104周
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OLP：在第104周从ALS评估问卷中的基线更改
大体时间：基线（第52周）和第104周
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ALSAQ-40是一份40个项目验证的问卷，旨在评估ALS受试者的过去2周内与健康相关的QOL。
它代表了健康状况的5个维度；每个得分从0（从不或最好）到4（总是或最坏的）。
评估的5个维度为：物理迁移率（10个项目：1-10；可能的得分为0-40）；日常生活/独立的活动（10项：11-20；可能的得分为0-40）；饮食（3个项目：21-23；可能的得分为0-12）；沟通（7个项目：24-30；可能的分数：0-28）和情绪功能（10个项目：31-40；可能的分数：0-40）。
计划通过添加5个维度得分来计算总分0（无损伤）至160（严重损害）。
较高的分数将表明QOL较差。
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基线（第52周）和第104周
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研究期间有死亡事件的受试者数量
大体时间：RTP：基线（第1天）至第52周； OLP：基线（第52周）至第104周
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报告了在研究中死亡的受试者总数。
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RTP：基线（第1天）至第52周； OLP：基线（第52周）至第104周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月30日
初级完成 (实际的)
2023年3月31日
研究完成 (实际的)
2023年7月13日
研究注册日期
首次提交
2020年9月22日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月1日
首次发布 (实际的)
2020年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月3日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.