Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MERIDIAN: badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u osób dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

12 lutego 2024 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pegcetakoplanu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Jest to 24-miesięczne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

249

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australia, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
      • Gent, Belgia, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
      • Prague 2, Czechy, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague 6, Czechy, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63000
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Francja, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
      • Dublin, Irlandia, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
      • Aichi, Japonia, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japonia, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japonia, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japonia, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japonia, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japonia, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japonia, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japonia, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Berlin, Niemcy, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Rostock, Niemcy, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • University of Ulm
      • Olsztyn, Polska, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polska, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ukraina, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
      • Milano, Włochy, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Włochy, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Włochy, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Sporadyczny ALS zdiagnozowany jako określony, prawdopodobny lub prawdopodobny potwierdzony laboratoryjnie, zgodnie z definicją zrewidowanych kryteriów El Escorial
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥60% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego
  • Wystąpienie objawów ALS w ciągu 72 tygodni (18 miesięcy) przed badaniem przesiewowym
  • Całkowity wynik ALSFRS-R ≥30 w badaniu przesiewowym
  • Zaszczepić się w ciągu 5 lat przeciwko Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (typ A, C, W, Y i B) i Haemophilus influenzae (typ B) lub wyrazić zgodę na szczepienie

Kryteria wyłączenia:

  • Potwierdzone lub podejrzewane inne przyczyny osłabienia nerwowo-mięśniowego
  • Zdiagnozowano inną chorobę neurodegeneracyjną (przykłady obejmują chorobę Parkinsona i chorobę Huntingtona)
  • Znacząca choroba płuc nie przypisywana ALS (np. przewlekła obturacyjna choroba płuc, zwłóknienie płuc, mukowiscydoza, tętnicze nadciśnienie płucne)
  • W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego. Udział w badaniu nie wymaga użycia riluzolu.
  • W przypadku przyjmowania edarawonu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 60 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego. Korzystanie z edaravone nie jest wymagane do uczestnictwa.
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem okresu przesiewowego lub w trakcie udziału w badaniu
  • Stosowanie jakiegokolwiek innego inhibitora dopełniacza w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem okresu przesiewowego lub podczas udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1080 mg pegcetakoplanu (APL-2)
podawać podskórnie dwa razy w tygodniu
Inhibitor dopełniacza (C3).
Komparator placebo: Placebo podawane podskórnie dwa razy w tygodniu
Sterylny roztwór o objętości równej objętości aktywnego ramienia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Połączona ocena funkcji i przeżycia (CAFS)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Skuteczność
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 104
Bezpieczeństwo
Do tygodnia 104
Liczba uczestników z pozytywnymi odpowiedziami (tak) na skalę oceny samobójstw Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do tygodnia 104
Do tygodnia 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali skorygowanej oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Minimalny wynik 0 i maksymalny 48, przy czym wyższe wartości oznaczają lepszą funkcję
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej w procentach wolnej pojemności życiowej (%SVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, w 52. tygodniu
Wartość wyjściowa, w 52. tygodniu
Zmiana w stosunku do linii bazowej w sile mięśni
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Czas do zgonu, trwała tracheostomia lub stała wentylacja wspomagana
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Badania kliniczne na Placebo

3
Subskrybuj