Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MERIDIAN: badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u osób dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

3 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pegcetakoplanu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Jest to 24-miesięczne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

249

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australia, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • Belgia
      • Gent, Belgia, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Czechy
      • Prague 2, Czechy, 128 21
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
      • Prague 6, Czechy, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Francja, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japonia, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japonia, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japonia, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japonia, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japonia, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japonia, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japonia, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, D-13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Niemcy, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • University of Ulm
  • Polska
      • Olsztyn, Polska, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polska, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ukraina, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Włochy, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Włochy, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Sporadyczny ALS zdiagnozowany jako określony, prawdopodobny lub prawdopodobny potwierdzony laboratoryjnie, zgodnie z definicją zrewidowanych kryteriów El Escorial
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥60% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego
  • Wystąpienie objawów ALS w ciągu 72 tygodni (18 miesięcy) przed badaniem przesiewowym
  • Całkowity wynik ALSFRS-R ≥30 w badaniu przesiewowym
  • Zaszczepić się w ciągu 5 lat przeciwko Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (typ A, C, W, Y i B) i Haemophilus influenzae (typ B) lub wyrazić zgodę na szczepienie

Kryteria wyłączenia:

  • Potwierdzone lub podejrzewane inne przyczyny osłabienia nerwowo-mięśniowego
  • Zdiagnozowano inną chorobę neurodegeneracyjną (przykłady obejmują chorobę Parkinsona i chorobę Huntingtona)
  • Znacząca choroba płuc nie przypisywana ALS (np. przewlekła obturacyjna choroba płuc, zwłóknienie płuc, mukowiscydoza, tętnicze nadciśnienie płucne)
  • W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego. Udział w badaniu nie wymaga użycia riluzolu.
  • W przypadku przyjmowania edarawonu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 60 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego. Korzystanie z edaravone nie jest wymagane do uczestnictwa.
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem okresu przesiewowego lub w trakcie udziału w badaniu
  • Stosowanie jakiegokolwiek innego inhibitora dopełniacza w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem okresu przesiewowego lub podczas udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1080 mg pegcetakoplanu (APL-2)
podawać podskórnie dwa razy w tygodniu
Lek: Pegcetacoplan (APL-2)
Inhibitor dopełniacza (C3).
Komparator placebo: Placebo podawane podskórnie dwa razy w tygodniu
Inny: Placebo
Sterylny roztwór o objętości równej objętości aktywnego ramienia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RTP: Połączona ocena oceny rang funkcji i przeżycia (CAFS) (wynik RANK) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Skala CAFS jest połączonymi wynikami klinicznymi punktów końcowych w oparciu o funkcjonalną skalę oceny (ALSFRS-R opisane poniżej) i czas przeżycia. W przypadku ALSFRS-R 12 funkcji oceniono w 5-punktowych skalach oceny porządkowej (0 do 4) z całkowitym zakresem wyników 0-48 (suma wszystkich 12 pozycji); Wyższy wynik wskazał na lepsze funkcjonowanie. W czasie przeżycia, dłuższy temat przetrwa, wskazał lepszy wynik. Wynik każdego pacjenta porównano z każdym innym wynikiem tematu w próbie w szeregu porównań par, sumowane wyniki (suma porównań [+1 {Better}, 0 {remis}, -1 {gorsze}]) zostały uszeregowane i wahane od 001-247 (liczba przedmiotów w zmodyfikowanej [m] ITT populacji). Wartości skontrolowane są co najmniej squares scars w każdej grupie. Wyższa ranga wskazała lepszy wynik.
Tydzień 52
RTP: Liczba osób z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (Tesaes)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badania leku (dzień 1) do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego, około 60 tygodni
AE było jakimkolwiek niezdolnym występowaniem medycznym związanym z stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uznano go za związany z lekiem. SAE był jakąkolwiek AE lub podejrzewana niepożądana reakcja, która zdaniem badacza spowodowała śmierć, zagrażało życiu, wymagana hospitalizacja szpitalna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczącą niezdolność lub znaczne zakłócenie zdolności do normalnej funkcji życiowych, lub była wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną. Teae były AES, które rozpoczęły się na pierwszej dawce leku lub po pierwszej dawce leku badanego, ale wzrosły pod wpływem ciężkości lub po pierwszej dawce leku badanego do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego.
Od pierwszej dawki badania leku (dzień 1) do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego, około 60 tygodni
OLP: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Z pierwszej dawki leku badanego (tydzień 52) do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego, około 60 tygodni
AE było jakimkolwiek niezdolnym występowaniem medycznym związanym z stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uznano go za związany z lekiem. SAE był jakąkolwiek AE lub podejrzewana niepożądana reakcja, która zdaniem badacza spowodowała śmierć, zagrażało życiu, wymagana hospitalizacja szpitalna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczącą niezdolność lub znaczne zakłócenie zdolności do normalnej funkcji życiowych, lub była wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną. Teae były AES, które rozpoczęły się na pierwszej dawce leku lub po pierwszej dawce leku badanego, ale wzrosły pod wpływem ciężkości lub po pierwszej dawce leku badanego do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego.
Z pierwszej dawki leku badanego (tydzień 52) do 56 dni po ostatniej dawce leku badanego, około 60 tygodni
RTP: Liczba pacjentów z pozytywną reakcją na skalę oceny nasilenia Kolumbii-samobójcy (C-SSR) do 52 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia
The C-SSRS is a measure used to identify and assess individuals at risk for suicide and included "yes" or "no" responses for assessment of suicidal ideation (SI) and suicidal behavior (SB).C-SSRS SI items are classified on 5-item scale:1 (wish to be dead),2 (non-specific active suicidal thoughts),3 (active SI with any methods without intent to act),4 (active SI Z pewnym zamiarem działania bez konkretnego planu) i 5 (aktywny SI z określonym planem i intencją). Pozycje SB-SSRS są klasyfikowane w skali 5-elementowej: 1 (akty preparatoryczne lub zachowanie), 2 (przerwana próba), 3 (próba przerwania), 4 (rzeczywistą próbę [nietkwica]) i 5 (zakończone samobójstwo). Oceny liczbowe zapewniono dla SI (1 do 5) i SB (1 do 5), przy czym 5 jest dla każdego ciężkiego. Zgłoszono liczbę osób z odpowiedzią „tak” na SI, SB i SI i SB. Welina bazowa: Ostatnia dostępna obserwacja nie przemyślenia przed pierwszym badaniem podawania leku.
Linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia
OLP: Liczba pacjentów z pozytywną reakcją na skalę oceny nasilenia Kolumbii i samobójstwa do tygodnia 104
Ramy czasowe: Od linii bazowej (tydzień 52) do tygodnia 104
C-SSRS jest miarą stosowaną do identyfikacji i oceny osób zagrożonych samobójstwem i obejmuje odpowiedzi „tak” lub „nie” do oceny elementów SI i SB.C-SSRS SI są klasyfikowane w 5-elementowej skali: 1 (chęć bycia martwym), 2 (niekwestionowane aktywne myśli suicydalne), 3 (aktywne SI z jakimkolwiek metodami do działania), z pewnym aktywnym Planem, Aktywnym, Active Plan) i 5 (Active Fuicidal Myligi) SI z określonym planem i intencją). Elementy SSRS SSRS są klasyfikowane w 5-elementowej skali: 1 (akty przygotowawcze lub zachowanie), 2 (przerwana próba), 3 (próba przerwana), 4 (faktyczna próba [nie-latowa]) i 5 (ukończone samobójstwo). Oceny liczbowe zapewniono dla SI (1 do 5) i SB (1 do 5), przy czym 5 jest dla każdego ciężkiego. Zgłoszono liczbę osób z odpowiedzią „tak” na SI, SB i SI i SB. WIELKA PODSTAWA: Ostatnia dostępna obserwacja nie przetaczania przed pierwszym badaniem podawania leku w OLP.
Od linii bazowej (tydzień 52) do tygodnia 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RTP: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku funkcjonalnego stwardnienia o wartościach amyotroficznych w skali oceny (ALSFRS-R) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
ALSFRS-R obejmowało 12 pozycji do oceny statusu funkcjonalnego: mowa, ślinienie, połykanie, pismo ręczne, wycinanie żywności i przybory do obsługi, opatrunku i higieny, obracanie się w łóżku i regulując ubrania łóżek, chodzenie, schody wspinaczkowe, dyspnea, ortopnea i niedostateczna niefortunność. Każdy element wahał się od 0 (bez umiejętności) do 4 (zdolność normalna). Poszczególne wyniki pozycji zostały zsumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku między 0 (najgorszymi) a 48 (najlepszymi) o wyższych wynikach, co oznacza lepszy wynik. Przedstawiono tutaj średnie najmniejsze kwadraty. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną obserwację nieudaną przed pierwszym badaniem leku.
Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
RTP: Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywana powolna żywotność (%SVC) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
SVC jest testem funkcji płuc i predyktorem utraty funkcjonalnej w ALS. Został przeprowadzony podczas wizyt w klinice za pomocą spirometru klinicznego, co odzwierciedlało maksymalną ilość powietrza, którą można było powoli wydychać. %SVC to faktyczna objętość wydychana w pierwszej 1 sekundzie, podzielona przez wartość normalną dla tej rzeczywistej wartości dla osoby w tym wieku, płci, wysokości i wagi. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną obserwację nieudaną przed pierwszym badaniem leku.
Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
RTP: Zmiana od wartości wyjściowej siły mięśni w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
Wytrzymałość mięśni zmierzono za pomocą dynamimetrii ręcznej (HHD) i oceniono następujące mięśnie: pierwsza grzbietowa międzykostna, przedłużenie nadgarstka, wydłużenie łokcia, zgięcie łokcia, zgięcie barki, wydłużenie kolana, zgięcie kolana i grzbiet kostki, na obu stronach ciała. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną obserwację nieudaną przed pierwszym badaniem leku.
Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
RTP: Liczba pacjentów z wydarzeniem śmierci lub trwałą tracheostomię lub stałą wentylację wspomaganą w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia
Zgłoszono badanych z zdarzeniem (to znaczy śmierć lub stała tracheostomia lub stała wentylacja wspomagana) w RTP.
Linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia
RTP: Zmiana z wartości wyjściowej w kwestionariuszu oceny ALS (ALSAQ) -40 w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
ALSAQ-40 był 40-elementowym kwestionariuszem zaprojektowanym do oceny jakości życia związanego ze zdrowiem (QOL) w ciągu ostatnich 2 tygodni u pacjentów z ALS. Reprezentował 5 wymiarów stanu zdrowia; Każdy z oceny od 0 (nigdy lub najlepszy) do 4 (zawsze lub najgorsze). 5 ocenianych wymiarów to: mobilność fizyczna (10 pozycji: 1-10; możliwy wynik 0-40); Działania codziennego życia/niezależności (10 pozycji: 11-20; możliwy wynik 0-40); jedzenie i picie (3 pozycje: 21-23; możliwy wynik 0-12); Komunikacja (7 pozycji: 24-30; możliwy wynik: 0-28) i funkcjonowanie emocjonalne (10 pozycji: 31-40; możliwy wynik: 0-40). Całkowity wynik 0 (bez upośledzenia) do 160 (poważne upośledzenie) obliczono przez dodanie wyników 5 wymiarów; Przedstawiono tutaj średnie najmniejsze kwadraty. Wyższe wyniki wskazały na gorszą QoL.
Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 52
OLP: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku funkcjonalnego stwardnienia o wartościach amyotroficznych w skali oceny w tygodniu 104
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
ALSFRS-R obejmowało 12 pozycji do oceny statusu funkcjonalnego: mowa, ślinienie, połykanie, pismo ręczne, wycinanie żywności i przybory do obsługi, opatrunku i higieny, obracanie się w łóżku i regulując ubrania łóżek, chodzenie, schody wspinaczkowe, dyspnea, ortopnea i niedostateczna niefortunność. Każdy element wahał się od 0 (bez umiejętności) do 4 (zdolność normalna). Poszczególne wyniki pozycji zostały zsumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku między 0 (najgorszymi) a 48 (najlepszymi) o wyższych wynikach, co oznacza lepszy wynik. Średnia jest tutaj przedstawiona. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość oceny skuteczności przed przyjęciem pierwszej dawki leku badanego w OLP.
Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
OLP: Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywana powolna witalna pojemność w tygodniu 104
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
SVC jest testem funkcji płuc i predyktorem utraty funkcjonalnej w ALS. Planowano przeprowadzić go podczas wizyt w klinice za pomocą spirometru klinicznego, co odzwierciedlało maksymalną ilość powietrza, którą można było powoli wydychać. %SVC to faktyczna objętość wydychana w pierwszej 1 sekundzie, podzielona przez wartość normalną dla tej rzeczywistej wartości dla osoby w tym wieku, płci, wysokości i wagi. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną obserwację nieudaną przed pierwszym badaniem leku.
Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
OLP: Zmiana od wartości wyjściowej siły mięśni w tygodniu 104
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
Siła mięśni planowano mierzyć za pomocą HHD i oceniono następujące mięśnie: pierwsza grzbietowa międzykostająca, przedłużenie nadgarstka, wydłużenie łokcia, zgięcie łokcia, zgięcie barku, wydłużenie kolana, zgięcie kolana i grzbiet kostki, po obu stronach ciała. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną obserwację nieudaną przed pierwszym badaniem leku.
Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
OLP: Liczba pacjentów z wydarzeniem śmierci lub trwałą tracheostomię lub stałą wentylację wspomaganą w tygodniu 104
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
Zgłaszane są osoby z wydarzeniem śmierci. Planowano ocenianie pod kątem stałej tracheostomii lub stałej wentylacji wspomaganej w OLP; Jednak dane te nie zostały zebrane, ponieważ badanie zostały zakończone wcześnie.
Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
OLP: Zmiana z punktu wyjściowego w kwestionariuszu oceny ALS-40 w tygodniu 104
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
ALSAQ-40 był 40-elementowym kwestionariuszem zaprojektowanym do oceny QOL związanych ze zdrowiem w ciągu ostatnich 2 tygodni u osób z ALS. Reprezentował 5 wymiarów stanu zdrowia; Każdy z oceny od 0 (nigdy lub najlepszy) do 4 (zawsze lub najgorsze). 5 ocenianych wymiarów to: mobilność fizyczna (10 pozycji: 1-10; możliwy wynik 0-40); Działania codziennego życia/niezależności (10 pozycji: 11-20; możliwy wynik 0-40); jedzenie i picie (3 pozycje: 21-23; możliwy wynik 0-12); Komunikacja (7 pozycji: 24-30; możliwy wynik: 0-28) i funkcjonowanie emocjonalne (10 pozycji: 31-40; możliwy wynik: 0-40). Całkowity wynik 0 (brak upośledzenia) do 160 (poważne upośledzenie) został obliczony przez dodanie wyników 5 wymiarów. Wyższe wyniki wskazywałyby na gorszą QoL.
Linia bazowa (tydzień 52) i tydzień 104
Liczba osób z wydarzeniem śmierci podczas badania
Ramy czasowe: RTP: linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia; OLP: linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Zgłaszana jest całkowita liczba osób, które zmarły w badaniu.
RTP: linia bazowa (dzień 1) do 52 tygodnia; OLP: linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APL2-ALS-206

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj