Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szomatropin hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata PWS-ben szenvedő japán résztvevők körében

2025. december 23. frissítette: Pfizer

3. FÁZISÚ, TÖBBKÖZPONTOS, NYÍLT CÍMKÉS, TÖBB KOHORS VIZSGÁLAT A SOMATROPIN HATÉKONYSÁGÁNAK ÉS BIZTONSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSE PRADER-WILLI-SZINDRÓMÁBAN (PWS) SZAKASZOTT JAPÁN RÉSZTVEVŐK körében

Ez egy többközpontú, nyílt, több kohorszos vizsgálat a szomatropin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére PWS-ben szenvedő japán résztvevők csoportjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japán, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japán, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japán, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japán, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japán, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női résztvevők a PWS genetikailag megerősített diagnózisának dokumentálásával.
  2. Nem tervezik olyan új kezelés megkezdését, amely befolyásolhatja a test összetételét, mint például az ivarmirigyhormonpótló terápia.
  3. Jelenleg megfelelő diéta- és edzésprogramokon vesz részt, és hajlandó folytatni a vizsgálati időszak alatt a vizsgáló döntése alapján.
  4. A résztvevőknek, és ha a helyi/telephelyi szabályozás előírja, szüleiknek/törvényes gyámjuknak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen minden tervezett látogatásnak, kezelési tervnek, laboratóriumi vizsgálatnak, életmódbeli megfontolásoknak és egyéb vizsgálati eljárásoknak.

  5. Személyesen aláírt és keltezett ICD bizonyítéka (és adott esetben írásbeli hozzájárulás az életkor és az ország szabályozása alapján), amely azt jelzi, hogy a résztvevőt vagy jogilag elfogadható képviselőjét/szülőjét/törvényes gyámját tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról. A hozzájárulás megszerzésének részletes folyamatát lásd az 1. függelékben.

    A GH naiv gyermekgyógyászati ​​kohorsz felvételéhez a résztvevőknek meg kell felelniük a 6–8.

  6. 18 éves vagy fiatalabb.
  7. Naív a GH-kezelésre.

  8. Tanner 1. stádium (férfiak heréire, nőstények emlőire).

    A GH-kezelt gyermekgyógyászati ​​kohorsz felvételéhez a résztvevőknek meg kell felelniük a 9. és 10. kritériumnak:

  9. Folyamatos GH-kezelés legalább 2 évig stabil dózissal az elmúlt 6 hónapban, és a felvétel időpontjában GH-kezelés alatt állt. A legutóbbi adagnak magasabbnak kell lennie, mint 0,084 mg/ttkg/hét.

  10. Azok a résztvevők, akik rövid termetük miatt GH-kezelést készülnek befejezni (pl. azért, mert megfelelnek a kezelés abbahagyására vonatkozó kritériumoknak, amelyeket a japán felnőttek szabványai szerint -2,5-nél magasabb SDS-magasságként határoztak meg).

    A felnőtt kohorsz felvételéhez a résztvevőknek meg kell felelniük a 11–13. kritériumoknak:

  11. 18 éves vagy idősebb az 1. napi látogatáskor.
  12. Legalább 1 évre ki kell zárni a GH-kezelést.
  13. A szérum IGF-I szintje +2 SDS-en belül, életkorhoz és nemhez igazítva.

Kizárási kritériumok:

  1. A nem kontrollált cukorbetegségben szenvedő résztvevők a vizsgáló döntése alapján.
  2. Rosszindulatú daganatos résztvevők.
  3. Súlyos elhízással vagy súlyos légzési zavarral küzdő résztvevők.
  4. Egyéb egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, beleértve a közelmúltban (az elmúlt egy évben) vagy aktív öngyilkossági gondolatokat/viselkedést vagy laboratóriumi eltéréseket, amelyek növelhetik a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tehetik a résztvevőt a vizsgálatra.
  5. Korábbi beadás egy vizsgált gyógyszerrel 30 napon belül (vagy a helyi igények szerint) vagy 5 felezési időn belül a vizsgálati beavatkozás első adagját megelőzően (amelyik hosszabb).
  6. A vizsgáló helyszíni személyzete vagy a vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő Pfizer-alkalmazottak, a helyszíni személyzet, akit egyébként a vizsgáló felügyel, és családtagjaik.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: szomatropin – GH naiv gyermekgyógyászati ​​kohorsz
Minden résztvevő szomatropint kap.
Biológiai: szomatropin – GH naiv gyermekgyógyászati ​​kohorsz
szomatropin 0,245 mg/ttkg/hét
Kísérleti: szomatropin – GH-val kezelt gyermekgyógyászati ​​kohorsz
Minden résztvevő szomatropint kap
Biológiai: szomatropin – GH kezelt kohorsz
szomatropin 0,084 mg/ttkg/hét
Kísérleti: szomatropin – felnőtt kohorsz
Minden résztvevő szomatropint kap
Biológiai: szomatropin – felnőtt kohorsz
szomatropin 0,084 mg/ttkg/hét

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 12. hónapra a DEXA által mért karcsú testtömegben: GH naiv gyermekgyógyászati ​​és GH kezelt gyermekkori kohorsz
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A sovány testtömeget, a testösszetétel mérését DEXA-vizsgálattal határozták meg, és a következőképpen számították ki: sovány testtömeg (%) = sovány testtömeg (kg) / (sovány testtömeg [kg] + zsírtömeg [kg])*100.
Alapállapot, 12. hónap
A zsírmentes testtömeg változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban, kettős energia-röntgen abszorpciometriával (DEXA) mérve: Felnőtt kohorsz
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hónap
A testsúlyösszetétel mérési módszereként a sovány testtömeget DEXA-vizsgálattal értékelték, és a következőképpen számították ki: sovány testtömeg (%) = sovány testtömeg kilogramm (kg) / (sovány testtömeg [kg] + zsírtömeg [kg]) *100.
Kiindulási állapot, 12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bioelektromos impedanciaanalízissel (BIA) mért karcsú testtömeg változása a kiindulási értékről a 12. hónapra – Felnőtt kohorsz
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A sovány testtömeget, a testösszetétel mérését DEXA-vizsgálattal határozták meg, és a következőképpen számították ki: sovány testtömeg (%) = sovány testtömeg (kg) / (sovány testtömeg [kg] + zsírtömeg [kg])*100.
Alapállapot, 12. hónap
Változás a kiindulási értékről a 12. hónapra a karcsú testtömegben, a BIA-GH naiv gyermek- és GH-kezelt gyermekcsoport által mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A sovány testtömeget, a testösszetétel mérését DEXA-vizsgálattal határozták meg, és a következőképpen számították ki: sovány testtömeg (%) = sovány testtömeg (kg) / (sovány testtömeg [kg] + zsírtömeg [kg])*100.
Alapállapot, 12. hónap
A testzsír (százalék) változása a kiindulási értékről a 12. hónapra a DEXA által mérve: Felnőtt kohorsz
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A testzsírt DEXA vizsgálattal értékelték. testzsír (%) = testzsír (kg) / [sovány testtömeg (kg) + testzsír (kg)]*100.
Alapállapot, 12. hónap
A testzsír (százalék) változása a kiindulási értékről a 12. hónapra a DEXA által mérve: GH naiv gyermekgyógyászati ​​és GH-kezelt gyermekkori kohorsz
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A testzsírt DEXA vizsgálattal értékelték. testzsír (%) = testzsír (kg) / [sovány testtömeg (kg) + testzsír (kg)]*100.
Alapállapot, 12. hónap
Hasi számítógépes tomográfiával (CT) mért zsírszöveti eloszlás változása a kiindulási értékről a 12. hónapra
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A zsírszövet eloszlását hasi CT-vel mértük. A szubkután zsírszövet (SAT) (négyzetcentiméter [cm^2]), a visceralis zsírszövet (VAT) (cm^2) területeit a köldök szintjén mértük meg hasi CT-vel.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalról a 6. hónapra a DEXA által mért karcsú testtömegben: Csak felnőtt kohorsz
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A sovány testtömeget, a testösszetétel mérését DEXA-vizsgálattal határozták meg, és a következőképpen számították ki: sovány testtömeg (%) = sovány testtömeg (kg) / (sovány testtömeg [kg] + zsírtömeg [kg])*100.
Alapállapot, 6. hónap
A csontok érése
Időkeret: 12 hónap
A csontfejlődés az a folyamat, amelynek során a szövet a csont embrionális rudimentumából a felnőtt formába változik. A csontok érését úgy számítottuk ki, hogy a csontkort elosztottuk a kronológiai életkorral. Az 1-nél nagyobb csontérési értékkel rendelkező résztvevőket ebben az eredménymérőben mutatjuk be.
12 hónap
A résztvevők száma, akiknél kezeléshez kapcsolódó mellékhatások és súlyos mellékhatások jelentkeztek
Időkeret: A vizsgálati kezelés befejezését követő 1. naptól a 28. napig (legfeljebb 38 hónapig tartó maximális időtartam)
A mellékhatás minden olyan káros orvosi esemény volt, amely az alkalmazott gyógyszeres készítménnyel kapcsolatos, az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati kapcsolatban állnia a termék kezelésével vagy használatával. A súlyos mellékhatás minden olyan káros orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki gyógyszeres vagy tápszeres terméket (beleértve a gyermekkori tápszereket) bármilyen dózisban kapott, és amely: halált okozott; életveszélyes volt; kórházi kezelést vagy a kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényelte; tartós vagy jelentős fogyatékosságot/tehetetlenséget okozott (a normális életfunkciók végrehajtásának jelentős zavarását); veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet okozott. A kezelés során fellépő mellékhatások olyan események voltak, amelyek a kezelési időszak alatt jelentek meg, és amelyek a kezelés előtt nem voltak jelen, vagy amelyek a kezelés előtti állapothoz képest romlottak. A kezelés során fellépő mellékhatások magukban foglalják a súlyos és nem súlyos mellékhatásokat is.
A vizsgálati kezelés befejezését követő 1. naptól a 28. napig (legfeljebb 38 hónapig tartó maximális időtartam)
A résztvevők száma laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel
Időkeret: Az 1. naptól kezdve a kezelés befejezését követő 28. napig (legfeljebb 38 hónapig tartó maximális időtartam)
A kémiai paraméterek abnormális laboratóriumi értékeinek kritériumai: alanin-aminotranszferáz, alkáli-foszfátáz nagyobb, mint (>) 3,0* a normál felső határérték (ULN), albumin > 1,2*ULN, karbamid nitrogén millimol per liter (mmol/L) > 1,3*ULN, HDL koleszterin mmol/L kisebb, mint (<) 0,8* a normál alsó határérték (LLN), LDL koleszterin mmol/L >1,2*ULN, triglicerid mmol/L > 1,3*ULN, tireotropin milliunit per liter (mU/L) <0,8*LLN és >1,2*ULN, glükóz (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobin A1C liter sejt per liter vér (L/L) >1,3*ULN.
Az 1. naptól kezdve a kezelés befejezését követő 28. napig (legfeljebb 38 hónapig tartó maximális időtartam)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. április 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2026. január 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 23.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Registry Identifier: EudraCT)
  • NCT04697381 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel