Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​somatropin hos japanske deltagere med PWS

23. december 2025 opdateret af: Pfizer

ET FASE 3 MULTICENTER, ÅBEN LABEL, MULTI KOHORT UNDERSØGELSE FOR AT EVALUERE EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHEDEN AF SOMATROPIN I JAPANSKE DELTAGERE MED PRADER-WILLI SYNDROM (PWS)

Dette er et multicenter, open label, multikohortestudie til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​somatropin i en kohorte af japanske deltagere med PWS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere med dokumentation for genetisk bekræftet diagnose af PWS.
  2. Ingen plan om at påbegynde en ny behandling, der kan påvirke kropssammensætningen, såsom gonadal hormonbehandling.
  3. I øjeblikket på passende kost- og træningsprogrammer og villig til at fortsætte gennem hele studieperioden efter investigatorens skøn.
  4. Deltagerne, og hvis det kræves af lokale/stedbestemmelser, skal deres forældre/værge(r) være villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests, livsstilsovervejelser og andre undersøgelsesprocedurer.

  5. Bevis på en personligt underskrevet og dateret ICD (og skriftligt samtykke, hvor det er relevant baseret på alder og landebestemmelser), der indikerer, at deltageren eller en juridisk acceptabel repræsentant/forældre/værge er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. Se bilag 1 for den detaljerede proces for indhentning af samtykke.

    For at inkludere GH-naive pædiatriske kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 6 til 8:

  6. 18 år eller yngre.
  7. Naiv over for GH-behandling.

  8. Tanner trin 1 (for testikler hos mænd, for bryster hos kvinder).

    For at inkludere GH-behandlet pædiatrisk kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 9 og 10:

  9. Fortsat GH-behandling i mindst 2 år med stabil dosis i de sidste 6 måneder og på GH på tidspunktet for inklusion. Den seneste dosis bør være højere end 0,084 mg/kg/uge.

  10. Deltagere, der er ved at gennemføre GH-behandling for deres korte statur (f.eks. på grund af opfyldelse af behandlingsstopkriterierne defineret som en højde SDS mere end -2,5 for japanske voksenstandarder).

    For at inkludere en voksenkohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 11 til 13:

  11. 18 år i kronologisk alder eller ældre ved dag 1 besøg.
  12. Fri fra GH-behandling i mindst 1 år.
  13. Serum IGF-I niveau inden for +2 SDS, justeret for alder og køn.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med ukontrolleret diabetes efter investigatorens skøn.
  2. Deltagere med ondartede tumorer.
  3. Deltagere med svær overvægt eller alvorlig åndedrætsnedsættelse.
  4. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktiv selvmordstanker/-adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller, efter investigatorens vurdering, gøre deltageren upassende til undersøgelsen.
  5. Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage (eller som bestemt af det lokale krav) eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).
  6. Efterforskerens personale eller Pfizer-medarbejdere, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen, stedets personale på anden måde overvåget af investigatoren og deres respektive familiemedlemmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin.
Biologisk: somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte
somatropin 0,245 mg/kg/uge
Eksperimentel: somatropin - GH-behandlet pædiatrisk kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin
Biologisk: somatropin - GH behandlet kohorte
somatropin 0,084 mg/kg/uge
Eksperimentel: somatropin - voksen kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin
Biologisk: somatropin - voksen kohorte
somatropin 0,084 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt ved DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i muskelmasse målt med Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA): Voksne kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropskomposition, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som lean body mass (%) = lean body mass kilogram (kg) / (lean body mass [kg] + fedtmassen [kg]) * 100.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA) - voksen kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt af BIA-GH naiv pædiatrisk og GH-behandlet pædiatrisk kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i kropsfedt (procent) målt ved DEXA: voksenkohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsfedt blev vurderet ved DEXA-scanning. og beregnet som kropsfedt (%) = kropsfedt (kg) / [mager kropsmasse (kg) + kropsfedt (kg)]*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i kropsfedt (procent) målt ved DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsfedt blev vurderet ved DEXA-scanning. og beregnet som kropsfedt (%) = kropsfedt (kg) / [mager kropsmasse (kg) + kropsfedt (kg)]*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fedtvævsfordeling målt ved abdominal computertomografi (CT)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Fedtvævsfordelingen blev målt ved abdominal CT. Arealer af subkutant fedtvæv (SAT) (kvadratcentimeter [cm^2]), visceralt fedtvæv (moms) (cm^2) blev målt på niveau med navlen ved abdominal CT.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 6 i mager kropsmasse målt ved DEXA: Kun voksenkohorte
Tidsramme: Baseline, måned 6
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 6
Knoglemodning
Tidsramme: 12 måneder
Knoglemodning er den proces, hvorved vævet gennemgår ændringer fra det embryonale rudiment af knogle til den voksne form. Knoglemodning blev beregnet som knoglealder divideret med kronologisk alder. Deltagere med knoglemodningsværdi større end 1 præsenteres i dette resultatmål.
12 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 og op til 28 dage efter afslutning af studievehandling (maksimal varighed op til 38 måneder)
En bivirkning var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse i et administreret lægemiddel, hændelsen behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med produktbehandlingen eller brugen. En alvorlig bivirkning var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et lægemiddel eller ernæringsprodukt (herunder pædiatriske formler) i enhver dosis, der: resulterede i død; var livstruende; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af hospitalsindlæggelse; resulterede i varigt eller betydeligt handicap/arbejdsuførhed (væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner); resulterede i medfødt misdannelse/fødselsdefekt. Behandlingsrelaterede bivirkninger var hændelser, der opstod i behandlingsperioden og som var fraværende før behandlingen eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandlingen. Behandlingsrelaterede bivirkninger består af alvorlige bivirkninger og ikke-alvorlige bivirkninger
Fra dag 1 og op til 28 dage efter afslutning af studievehandling (maksimal varighed op til 38 måneder)
Antal deltagere med laboratorieprøveafvigelser
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter afslutning af studiebehandlingen (maksimal varighed op til 38 måneder)
Kriterier for abnormale laboratorieværdier for kemiparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase større end (>) 3,0*øvre grænseværdi for normal (ULN), albumin > 1,2*ULN, ureakvælstof millimol per liter (mmol/L) > 1,3*ULN, HDL-kolesterol mmol/L mindre end (<) 0,8*nedre grænseværdi for normal (LLN), LDL-kolesterol mmol/L >1,2*ULN, triglycerider mmol/L > 1,3*ULN, thyrotropin millienheder per liter (mU/L) <0,8*LLN og >1,2*ULN, glukose (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobin A1C liter celler per liter blod (L/L) >1,3*ULN.
Fra dag 1 op til 28 dage efter afslutning af studiebehandlingen (maksimal varighed op til 38 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Registry Identifier: EudraCT)
  • NCT04697381 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner