Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​somatropin hos japanske deltagere med PWS

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige deltagere med dokumentation for genetisk bekræftet diagnose af PWS.
2. Ingen plan om at påbegynde en ny behandling, der kan påvirke kropssammensætningen, såsom gonadal hormonbehandling.
3. I øjeblikket på passende kost- og træningsprogrammer og villig til at fortsætte gennem hele studieperioden efter investigatorens skøn.
4. Deltagerne, og hvis det kræves af lokale/stedbestemmelser, skal deres forældre/værge(r) være villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests, livsstilsovervejelser og andre undersøgelsesprocedurer.

5. Bevis på en personligt underskrevet og dateret ICD (og skriftligt samtykke, hvor det er relevant baseret på alder og landebestemmelser), der indikerer, at deltageren eller en juridisk acceptabel repræsentant/forældre/værge er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. Se bilag 1 for den detaljerede proces for indhentning af samtykke.

   For at inkludere GH-naive pædiatriske kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 6 til 8:

6. 18 år eller yngre.
7. Naiv over for GH-behandling.

8. Tanner trin 1 (for testikler hos mænd, for bryster hos kvinder).

   For at inkludere GH-behandlet pædiatrisk kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 9 og 10:

9. Fortsat GH-behandling i mindst 2 år med stabil dosis i de sidste 6 måneder og på GH på tidspunktet for inklusion. Den seneste dosis bør være højere end 0,084 mg/kg/uge.

10. Deltagere, der er ved at gennemføre GH-behandling for deres korte statur (f.eks. på grund af opfyldelse af behandlingsstopkriterierne defineret som en højde SDS mere end -2,5 for japanske voksenstandarder).

    For at inkludere en voksenkohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 11 til 13:

11. 18 år i kronologisk alder eller ældre ved dag 1 besøg.
12. Fri fra GH-behandling i mindst 1 år.
13. Serum IGF-I niveau inden for +2 SDS, justeret for alder og køn.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere med ukontrolleret diabetes efter investigatorens skøn.
2. Deltagere med ondartede tumorer.
3. Deltagere med svær overvægt eller alvorlig åndedrætsnedsættelse.
4. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktiv selvmordstanker/-adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller, efter investigatorens vurdering, gøre deltageren upassende til undersøgelsen.
5. Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage (eller som bestemt af det lokale krav) eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).
6. Efterforskerens personale eller Pfizer-medarbejdere, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen, stedets personale på anden måde overvåget af investigatoren og deres respektive familiemedlemmer.