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Estudio de la eficacia y seguridad de la somatropina en participantes japoneses con SPW

23 de diciembre de 2025 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, DE ETIQUETA ABIERTA, DE MÚLTIPLES COHORTES PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA SOMATROPINA EN PARTICIPANTES JAPONESES CON SÍNDROME DE PRADER-WILLI (PWS)

Este es un estudio multicéntrico, abierto y de múltiples cohortes para evaluar la eficacia y la seguridad de la somatropina en una cohorte de participantes japoneses con PWS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japón, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japón, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japón, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos con documentación de diagnóstico genéticamente confirmado de PWS.
  2. Ningún plan para iniciar un nuevo tratamiento que pueda afectar la composición corporal, como la terapia de reemplazo hormonal gonadal.
  3. Actualmente en programas de dieta y ejercicio apropiados y dispuesto a continuar durante todo el período de estudio a discreción del investigador.
  4. Los participantes, y si así lo requieren las reglamentaciones locales o del sitio, sus padres o tutores legales deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con todas las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las consideraciones sobre el estilo de vida y otros procedimientos del estudio.

  5. Evidencia de un ICD personalmente firmado y fechado (y consentimiento por escrito cuando corresponda según la edad y la regulación del país) que indique que el participante o un representante legalmente aceptable/padre(s)/tutor legal ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio. Consulte el Apéndice 1 para conocer el proceso detallado de obtención del consentimiento.

    Para la inclusión de la cohorte pediátrica sin tratamiento previo con GH, los participantes deben cumplir con los criterios 6 a 8:

  6. 18 años o menos.
  7. Naïve al tratamiento con GH.

  8. Tanner etapa 1 (para testículos en hombres, para senos en mujeres).

    Para la inclusión de la cohorte pediátrica tratada con GH, los participantes deben cumplir con los criterios 9 y 10:

  9. Continuó el tratamiento con GH durante al menos 2 años con una dosis estable durante los últimos 6 meses y tomando GH en el momento de la inclusión. La dosis reciente debe ser superior a 0,084 mg/kg/semana.

  10. Participantes que están a punto de completar el tratamiento con GH por su baja estatura (p. ej., debido al cumplimiento de los criterios de interrupción del tratamiento definidos como una SDS de estatura superior a -2,5 para los estándares de adultos japoneses).

    Para la inclusión de la cohorte de adultos, los participantes deben cumplir con los criterios 11 a 13:

  11. 18 años de edad cronológica o más en la visita del Día 1.
  12. Fuera del tratamiento con GH durante al menos 1 año.
  13. Nivel sérico de IGF-I dentro de +2 SDS, ajustado por edad y sexo.

Criterio de exclusión:

  1. Participantes con diabetes no controlada a criterio del investigador.
  2. Participantes con tumores malignos.
  3. Participantes con obesidad severa o insuficiencia respiratoria grave.
  4. Otra afección médica o psiquiátrica, incluida la ideación/comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo o anomalías de laboratorio que pueden aumentar el riesgo de participación en el estudio o, a juicio del investigador, hacer que el participante no sea apropiado para el estudio.
  5. Administración previa con un fármaco en investigación dentro de los 30 días (o según lo determinen los requisitos locales) o 5 vidas medias anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio utilizada en este estudio (lo que sea más largo).
  6. Personal del sitio del investigador o empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio, personal del sitio supervisado por el investigador y sus respectivos familiares.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: somatropina - cohorte pediátrica sin tratamiento previo con GH
Todos los participantes recibirán somatropina.
Biológico: somatropina - cohorte pediátrica sin tratamiento previo con GH
somatropina 0,245 mg/kg/semana
Experimental: somatropina - cohorte pediátrica tratada con GH
Todos los participantes recibirán somatropina
Biológico: somatropina - cohorte tratada con GH
somatropina 0,084 mg/kg/semana
Experimental: somatropina - cohorte de adultos
Todos los participantes recibirán somatropina
Biológico: somatropina - cohorte de adultos
somatropina 0,084 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la masa corporal magra medida por DEXA: cohorte pediátrica sin tratamiento previo con GH y tratada con GH
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La masa corporal magra, una medida de la composición corporal, se evaluó mediante una exploración DEXA y se calculó como masa corporal magra (%) = masa corporal magra (kg) / (masa corporal magra [kg] + masa grasa [kg])*100.
Línea de base, mes 12
Cambio desde la línea basal hasta el mes 12 en la masa magra medida mediante absorciometría de rayos X de doble energía (DEXA): Cohorte de adultos
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
La masa corporal magra, una medición de la composición corporal, se evaluó mediante un escáner DEXA, y se calculó como masa corporal magra (%) = masa corporal magra en kilogramos (kg) / (masa corporal magra [kg] + masa grasa [kg]) * 100.
Baseline, Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la masa corporal magra medida mediante análisis de impedancia bioeléctrica (BIA): cohorte de adultos
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La masa corporal magra, una medida de la composición corporal, se evaluó mediante una exploración DEXA y se calculó como masa corporal magra (%) = masa corporal magra (kg) / (masa corporal magra [kg] + masa grasa [kg])*100.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la masa corporal magra medida por una cohorte pediátrica sin tratamiento previo con BIA-GH y tratada con GH
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La masa corporal magra, una medida de la composición corporal, se evaluó mediante una exploración DEXA y se calculó como masa corporal magra (%) = masa corporal magra (kg) / (masa corporal magra [kg] + masa grasa [kg])*100.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la grasa corporal (porcentaje) medido por DEXA: cohorte de adultos
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La grasa corporal se evaluó mediante exploración DEXA. y se calcula como grasa corporal (%) = grasa corporal (kg) / [masa corporal magra (kg) + grasa corporal (kg)]*100.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la grasa corporal (porcentaje) medido por DEXA: cohorte pediátrica sin tratamiento previo con GH y pediátrica tratada con GH
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La grasa corporal se evaluó mediante exploración DEXA. y se calcula como grasa corporal (%) = grasa corporal (kg) / [masa corporal magra (kg) + grasa corporal (kg)]*100.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la distribución del tejido adiposo medido mediante tomografía computarizada (TC) abdominal
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La distribución del tejido adiposo se midió mediante TC abdominal. Se midieron áreas de tejido adiposo subcutáneo (SAT) (centímetro cuadrado [cm^2]), tejido adiposo visceral (IVA) (cm^2) a nivel del ombligo mediante TC abdominal.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la masa corporal magra medida por DEXA: cohorte de adultos únicamente
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6
La masa corporal magra, una medida de la composición corporal, se evaluó mediante una exploración DEXA y se calculó como masa corporal magra (%) = masa corporal magra (kg) / (masa corporal magra [kg] + masa grasa [kg])*100.
Línea de base, mes 6
Maduración ósea
Periodo de tiempo: 12 meses
La maduración ósea es el proceso por el cual el tejido sufre cambios desde el rudimento embrionario del hueso hasta la forma adulta. La maduración ósea se calculó como la edad ósea dividida por la edad cronológica. En esta medida de resultado se presentan los participantes con un valor de maduración ósea superior a 1.
12 meses
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta 28 días después de finalizar el tratamiento del estudio (duración máxima hasta 38 meses)
Un evento adverso fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un producto medicinal administrado, el evento no necesariamente debe tener una relación causal con el tratamiento o uso del producto. Un evento adverso grave fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante administrado un producto medicinal o nutricional (incluyendo fórmulas pediátricas) a cualquier dosis que: resultó en muerte; fue potencialmente mortal; requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización; resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa (interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones vitales normales); resultó en anomalía congénita/defecto de nacimiento. Los EA emergentes del tratamiento fueron eventos que surgieron durante el período de tratamiento y que estaban ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento. Los EAET consisten en EAG y no EAG
Desde el día 1 hasta 28 días después de finalizar el tratamiento del estudio (duración máxima hasta 38 meses)
Número de Participantes con Anomalías en las Pruebas de Laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta 28 días después de finalizar el tratamiento del estudio (duración máxima de hasta 38 meses)
Criterios para valores de laboratorio anormales en parámetros de química: alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina mayor que (>) 3.0*límite superior de lo normal (ULN), albúmina > 1.2*ULN, nitrógeno ureico milimoles por litro (mmol/L) > 1.3*ULN, colesterol HDL mmol/L menor que (<) 0.8*límite inferior de lo normal (LLN), colesterol LDL mmol/L >1.2*ULN, triglicéridos mmol/L > 1.3*ULN, tirotropina miliunidades por litro (mU/L) <0.8*LLN y >1.2*ULN, glucosa (mmol/L) >1.5*ULN, hemoglobina A1C litro de células por litro de sangre (L/L) >1.3*ULN.
Desde el día 1 hasta 28 días después de finalizar el tratamiento del estudio (duración máxima de hasta 38 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

6 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

15 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Identificador de registro: EudraCT)
  • NCT04697381 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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