Étude de l'efficacité et de l'innocuité de la somatropine chez des participants japonais atteints du SPW

Critère d'intégration:

1. Participants masculins ou féminins avec documentation de diagnostic génétiquement confirmé de PWS.
2. Il n'est pas prévu d'initier un nouveau traitement susceptible d'affecter la composition corporelle, comme l'hormonothérapie substitutive gonadique.
3. Actuellement sur un régime alimentaire et des programmes d'exercice appropriés et disposé à continuer tout au long de la période d'étude à la discrétion de l'investigateur.
4. Les participants et, si les réglementations locales/du site l'exigent, leurs parents/tuteurs légaux doivent être disposés et capables de se conformer à toutes les visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire, aux considérations relatives au mode de vie et aux autres procédures d'étude.

5. Preuve d'un ICD personnellement signé et daté (et consentement écrit le cas échéant en fonction de l'âge et de la réglementation du pays) indiquant que le participant ou un représentant/parent(s)/tuteur légal légalement acceptable a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude. Reportez-vous à l'annexe 1 pour connaître le processus détaillé d'obtention du consentement.

   Pour l'inclusion d'une cohorte pédiatrique naïve de GH, les participants doivent répondre aux critères 6 à 8 :

6. 18 ans ou moins.
7. Naïf de traitement à la GH.

8. Tanner stade 1 (pour les testicules chez les hommes, pour les seins chez les femmes).

   Pour l'inclusion de la cohorte pédiatrique traitée par GH, les participants doivent répondre aux critères 9 et 10 :

9. Poursuite du traitement à la GH pendant au moins 2 ans avec une dose stable au cours des 6 derniers mois et sous GH au moment de l'inclusion. La dose récente doit être supérieure à 0,084 mg/kg/semaine.

10. Les participants qui sont sur le point de terminer le traitement GH pour sa petite taille (par exemple, en raison du respect des critères d'arrêt du traitement définis comme une taille SDS supérieure à -2,5 pour les normes japonaises pour adultes).

    Pour l'inclusion d'une cohorte d'adultes, les participants doivent répondre aux critères 11 à 13 :

11. 18 ans d'âge chronologique ou plus lors de la visite du jour 1.
12. Hors traitement GH depuis au moins 1 an.
13. Niveau d'IGF-I sérique dans les +2 SDS, ajusté en fonction de l'âge et du sexe.

Critère d'exclusion:

1. Participants atteints de diabète non contrôlé à la discrétion de l'investigateur.
2. Participants atteints de tumeurs malignes.
3. Participants souffrant d'obésité sévère ou d'insuffisance respiratoire grave.
4. Autre condition médicale ou psychiatrique, y compris des idées/comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou une anomalie de laboratoire qui peuvent augmenter le risque de participation à l'étude ou, selon le jugement de l'investigateur, rendre le participant inapproprié pour l'étude.
5. Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours (ou tel que déterminé par les exigences locales) ou 5 demi-vies précédant la première dose de l'intervention d'étude utilisée dans cette étude (selon la plus longue).
6. Le personnel du site de l'investigateur ou les employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude, le personnel du site autrement supervisé par l'investigateur et les membres de leur famille respectifs.