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Étude de l'efficacité et de l'innocuité de la somatropine chez des participants japonais atteints du SPW

23 décembre 2025 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE DE PHASE 3 MULTICENTRE, OUVERTE, MULTI COHORTE POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DE LA SOMATROPINE CHEZ LES PARTICIPANTS JAPONAIS ATTEINTS DU SYNDROME DE PRADER-WILLI (PWS)

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et multicohorte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la somatropine dans une cohorte de participants japonais atteints du SPW.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japon, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japon, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japon, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins ou féminins avec documentation de diagnostic génétiquement confirmé de PWS.
  2. Il n'est pas prévu d'initier un nouveau traitement susceptible d'affecter la composition corporelle, comme l'hormonothérapie substitutive gonadique.
  3. Actuellement sur un régime alimentaire et des programmes d'exercice appropriés et disposé à continuer tout au long de la période d'étude à la discrétion de l'investigateur.
  4. Les participants et, si les réglementations locales/du site l'exigent, leurs parents/tuteurs légaux doivent être disposés et capables de se conformer à toutes les visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire, aux considérations relatives au mode de vie et aux autres procédures d'étude.

  5. Preuve d'un ICD personnellement signé et daté (et consentement écrit le cas échéant en fonction de l'âge et de la réglementation du pays) indiquant que le participant ou un représentant/parent(s)/tuteur légal légalement acceptable a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude. Reportez-vous à l'annexe 1 pour connaître le processus détaillé d'obtention du consentement.

    Pour l'inclusion d'une cohorte pédiatrique naïve de GH, les participants doivent répondre aux critères 6 à 8 :

  6. 18 ans ou moins.
  7. Naïf de traitement à la GH.

  8. Tanner stade 1 (pour les testicules chez les hommes, pour les seins chez les femmes).

    Pour l'inclusion de la cohorte pédiatrique traitée par GH, les participants doivent répondre aux critères 9 et 10 :

  9. Poursuite du traitement à la GH pendant au moins 2 ans avec une dose stable au cours des 6 derniers mois et sous GH au moment de l'inclusion. La dose récente doit être supérieure à 0,084 mg/kg/semaine.

  10. Les participants qui sont sur le point de terminer le traitement GH pour sa petite taille (par exemple, en raison du respect des critères d'arrêt du traitement définis comme une taille SDS supérieure à -2,5 pour les normes japonaises pour adultes).

    Pour l'inclusion d'une cohorte d'adultes, les participants doivent répondre aux critères 11 à 13 :

  11. 18 ans d'âge chronologique ou plus lors de la visite du jour 1.
  12. Hors traitement GH depuis au moins 1 an.
  13. Niveau d'IGF-I sérique dans les +2 SDS, ajusté en fonction de l'âge et du sexe.

Critère d'exclusion:

  1. Participants atteints de diabète non contrôlé à la discrétion de l'investigateur.
  2. Participants atteints de tumeurs malignes.
  3. Participants souffrant d'obésité sévère ou d'insuffisance respiratoire grave.
  4. Autre condition médicale ou psychiatrique, y compris des idées/comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou une anomalie de laboratoire qui peuvent augmenter le risque de participation à l'étude ou, selon le jugement de l'investigateur, rendre le participant inapproprié pour l'étude.
  5. Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours (ou tel que déterminé par les exigences locales) ou 5 demi-vies précédant la première dose de l'intervention d'étude utilisée dans cette étude (selon la plus longue).
  6. Le personnel du site de l'investigateur ou les employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude, le personnel du site autrement supervisé par l'investigateur et les membres de leur famille respectifs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: somatropine - Cohorte pédiatrique naïve à la GH
Tous les participants recevront de la somatropine.
Biologique: somatropine - Cohorte pédiatrique naïve à la GH
somatropine 0,245 mg/kg/semaine
Expérimental: somatropine - Cohorte pédiatrique traitée par GH
Tous les participants recevront de la somatropine
Biologique: somatropine - cohorte traitée par GH
somatropine 0,084 mg/kg/semaine
Expérimental: somatropine - cohorte adulte
Tous les participants recevront de la somatropine
Biologique: somatropine - cohorte adulte
somatropine 0,084 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre la ligne de base et le mois 12 de la masse corporelle maigre mesurée par DEXA : cohorte pédiatrique naïve de GH et pédiatrique traitée par GH
Délai: Référence, mois 12
La masse corporelle maigre, une mesure de la composition corporelle, a été évaluée par analyse DEXA et calculée comme la masse corporelle maigre (%) = masse corporelle maigre (kg) / (masse corporelle maigre [kg] + masse grasse [kg])*100.
Référence, mois 12
Variation par rapport à la valeur de base à 12 mois de la masse maigre mesurée par absorptiométrie biphotonique à rayons X (DEXA) : Cohorte adulte
Délai: Ligne de base, Mois 12
La masse corporelle maigre, une mesure de la composition corporelle, a été évaluée par un scanner DEXA et calculée comme masse corporelle maigre (%) = masse corporelle maigre en kilogrammes (kg) / (masse corporelle maigre [kg] + masse grasse [kg]) *100.
Ligne de base, Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre la ligne de base et le mois 12 de la masse corporelle maigre mesurée par analyse d'impédance bioélectrique (BIA) - Cohorte d'adultes
Délai: Référence, mois 12
La masse corporelle maigre, une mesure de la composition corporelle, a été évaluée par analyse DEXA et calculée comme la masse corporelle maigre (%) = masse corporelle maigre (kg) / (masse corporelle maigre [kg] + masse grasse [kg])*100.
Référence, mois 12
Changement entre la ligne de base et le mois 12 de la masse corporelle maigre mesurée par la cohorte pédiatrique naïve BIA-GH et pédiatrique traitée par GH
Délai: Référence, mois 12
La masse corporelle maigre, une mesure de la composition corporelle, a été évaluée par analyse DEXA et calculée comme la masse corporelle maigre (%) = masse corporelle maigre (kg) / (masse corporelle maigre [kg] + masse grasse [kg])*100.
Référence, mois 12
Changement entre la ligne de base et le mois 12 de la graisse corporelle (pourcentage) mesuré par DEXA : cohorte d'adultes
Délai: Référence, mois 12
La graisse corporelle a été évaluée par scan DEXA. et calculé comme suit : graisse corporelle (%) = graisse corporelle (kg) / [masse corporelle maigre (kg) + graisse corporelle (kg)]*100.
Référence, mois 12
Changement entre la ligne de base et le mois 12 de la graisse corporelle (pourcentage) mesuré par DEXA : cohorte pédiatrique naïve de GH et cohorte pédiatrique traitée par GH
Délai: Référence, mois 12
La graisse corporelle a été évaluée par scan DEXA. et calculé comme suit : graisse corporelle (%) = graisse corporelle (kg) / [masse corporelle maigre (kg) + graisse corporelle (kg)]*100.
Référence, mois 12
Changement entre la ligne de base et le mois 12 dans la distribution du tissu adipeux mesuré par tomodensitométrie abdominale (TDM)
Délai: Référence, mois 12
La répartition du tissu adipeux a été mesurée par tomodensitométrie abdominale. Les zones de tissu adipeux sous-cutané (SAT) (centimètre carré [cm^2]), de tissu adipeux viscéral (TVA) (cm^2) ont été mesurées au niveau de l'ombilic par tomodensitométrie abdominale.
Référence, mois 12
Changement entre la ligne de base et le mois 6 de la masse corporelle maigre mesurée par DEXA : cohorte d'adultes uniquement
Délai: Référence, mois 6
La masse corporelle maigre, une mesure de la composition corporelle, a été évaluée par analyse DEXA et calculée comme la masse corporelle maigre (%) = masse corporelle maigre (kg) / (masse corporelle maigre [kg] + masse grasse [kg])*100.
Référence, mois 6
Maturation osseuse
Délai: 12 mois
La maturation osseuse est le processus par lequel le tissu subit des modifications depuis le rudiment embryonnaire de l'os jusqu'à la forme adulte. La maturation osseuse a été calculée en divisant l'âge osseux par l'âge chronologique. Les participants dont la valeur de maturation osseuse est supérieure à 1 sont présentés dans cette mesure de résultat.
12 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement et des événements indésirables graves
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la fin du traitement de l'étude (durée maximale jusqu'à 38 mois)
Un événement indésirable était toute occurrence médicale indésirable survenant lors de l'administration d'un produit médicinal, l'événement n'ayant pas nécessairement un lien de causalité avec le traitement ou l'utilisation du produit.
Un événement indésirable grave était toute occurrence médicale indésirable chez un participant ayant reçu un produit médicinal ou nutritionnel (y compris les formules pédiatriques) à n'importe quelle dose qui : a entraîné la mort ; mettait la vie en danger ; nécessitait une hospitalisation ou prolongeait l'hospitalisation ; entraînait une invalidité/incapacité persistante ou significative (perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales) ; entraînait une anomalie congénitale/malformation à la naissance.
Les événements indésirables émergents du traitement étaient des événements survenus pendant la période de traitement et qui étaient absents avant le traitement ou qui s'aggravaient par rapport à l'état prétraitement.
Les EAET comprennent les EIG et les événements non graves
Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la fin du traitement de l'étude (durée maximale jusqu'à 38 mois)
Nombre de participants présentant des anomalies aux tests de laboratoire
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la fin du traitement de l'étude (durée maximale jusqu'à 38 mois)
Critères pour les valeurs de laboratoire anormales pour les paramètres de chimie : alanine aminotransférase, phosphatase alcaline supérieure à (>) 3,0*limite supérieure de la normale (LSN), albumine > 1,2*LSN, azote uréique millimoles par litre (mmol/L) > 1,3*LSN, cholestérol HDL mmol/L inférieur à (<) 0,8*limite inférieure de la normale (LIN), cholestérol LDL mmol/L > 1,2*LSN, triglycérides mmol/L > 1,3*LSN, thyréostimuline milliunités par litre (mU/L) <0,8*LIN et >1,2*LSN, glucose (mmol/L) >1,5*LSN, hémoglobine A1C litre de cellules par litre de sang (L/L) >1,3*LSN.
Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la fin du traitement de l'étude (durée maximale jusqu'à 38 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

6 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

15 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2021

Première publication (Réel)

6 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Identificateur de registre: EudraCT)
  • NCT04697381 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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