Studio dell'efficacia e della sicurezza della somatropina nei partecipanti giapponesi con PWS

Criterio di inclusione:

1. Partecipanti di sesso maschile o femminile con documentazione di diagnosi geneticamente confermata di PWS.
2. Nessun piano per iniziare un nuovo trattamento che possa influire sulla composizione corporea, come la terapia sostitutiva dell'ormone gonadico.
3. Attualmente in dieta appropriata e programmi di esercizio fisico e disposto a continuare per tutto il periodo di studio a discrezione dello sperimentatore.
4. I partecipanti e, se richiesto dalle normative locali/della sede, i loro genitori/tutori legali devono essere disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio, le considerazioni sullo stile di vita e altre procedure dello studio.

5. Prova di un ICD firmato e datato personalmente (e consenso scritto ove applicabile in base all'età e alla regolamentazione del paese) che indichi che il partecipante o un rappresentante/genitore/i/tutore legale legalmente riconosciuto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Fare riferimento all'Appendice 1 per il processo dettagliato di ottenimento del consenso.

   Per l'inclusione della coorte pediatrica naïve al GH, i partecipanti devono soddisfare i criteri da 6 a 8:

6. 18 anni o meno.
7. Naïve al trattamento con GH.

8. Tanner stadio 1 (per i testicoli nei maschi, per i seni nelle femmine).

   Per l'inclusione della coorte pediatrica trattata con GH, i partecipanti devono soddisfare i criteri 9 e 10:

9. Trattamento continuato con GH per almeno 2 anni con dose stabile negli ultimi 6 mesi e trattamento con GH al momento dell'inclusione. La dose recente deve essere superiore a 0,084 mg/kg/settimana.

10. - Partecipanti che stanno per completare il trattamento con GH per la sua bassa statura (p. es., a causa del raggiungimento dei criteri di interruzione del trattamento definiti come altezza SDS superiore a -2,5 per gli standard giapponesi per adulti).

    Per l'inclusione della coorte di adulti, i partecipanti devono soddisfare i criteri da 11 a 13:

11. 18 anni di età cronologica o superiore alla visita del primo giorno.
12. Fuori dal trattamento con GH per almeno 1 anno.
13. Livello sierico di IGF-I entro +2 SDS, aggiustato per età e sesso.

Criteri di esclusione:

1. - Partecipanti con diabete non controllato a discrezione dello sperimentatore.
2. Partecipanti con tumori maligni.
3. Partecipanti con grave obesità o grave compromissione respiratoria.
4. Altre condizioni mediche o psichiatriche tra cui ideazione/comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, a giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio.
5. Precedente somministrazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o come determinato dal requisito locale) o 5 emivite precedenti la prima dose dell'intervento dello studio utilizzato in questo studio (a seconda di quale sia il più lungo).
6. Personale del sito dello sperimentatore o dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, personale del sito altrimenti supervisionato dallo sperimentatore e rispettivi familiari.