Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av somatropins effektivitet och säkerhet hos japanska deltagare med PWS

23 december 2025 uppdaterad av: Pfizer

EN FAS 3 MULTICENTER, ÖPPEN ETIKETT, MULTI KOHORTSTUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN OCH SÄKERHETEN HOS SOMATROPIN HOS JAPANSKA DELTAGARE MED PRADER-WILLI SYNDROM (PWS)

Detta är en multicenter, öppen etikett, multikohortstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av somatropin i en kohort japanska deltagare med PWS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga deltagare med dokumentation av genetiskt bekräftad diagnos av PWS.
  2. Inga planer på att inleda en ny behandling som kan påverka kroppssammansättningen, såsom gonadal hormonbehandling.
  3. Går för närvarande på lämpliga kost- och träningsprogram och är villig att fortsätta under hela studieperioden efter utredarens gottfinnande.
  4. Deltagarna, och om så krävs enligt lokala/platsföreskrifter, måste deras föräldrar/vårdnadshavare vara villiga och kunna följa alla schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester, livsstilsöverväganden och andra studieprocedurer.

  5. Bevis på en personligt undertecknad och daterad ICD (och skriftligt samtycke i förekommande fall baserat på ålders- och landsbestämmelser) som indikerar att deltagaren eller en juridiskt godtagbar företrädare/föräldrar/vårdnadshavare har informerats om alla relevanta aspekter av studien. Se bilaga 1 för den detaljerade processen för att erhålla samtycke.

    För inkludering av GH-naiva pediatriska kohorter måste deltagarna uppfylla kriterierna 6 till 8:

  6. 18 år eller yngre.
  7. Naiv till GH-behandling.

  8. Tanner steg 1 (för testiklar hos män, för bröst hos kvinnor).

    För inkludering av GH-behandlad pediatrisk kohort måste deltagarna uppfylla kriterierna 9 och 10:

  9. Fortsatt GH-behandling i minst 2 år med stabil dos under de senaste 6 månaderna och med GH vid tidpunkten för inkluderingen. Den senaste dosen bör vara högre än 0,084 mg/kg/vecka.

  10. Deltagare som är på väg att slutföra GH-behandling för sin kortväxthet (t.ex. på grund av att de uppfyller kriterierna för behandlingsavbrott som definieras som en höjd SDS mer än -2,5 för japanska vuxenstandarder).

    För att inkludera en vuxenkohort måste deltagarna uppfylla kriterierna 11 till 13:

  11. 18 år i kronologisk ålder eller äldre vid dag 1 besök.
  12. Avstängd från GH-behandling i minst 1 år.
  13. Serum IGF-I nivå inom +2 SDS, justerad för ålder och kön.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare med okontrollerad diabetes efter utredarens gottfinnande.
  2. Deltagare med maligna tumörer.
  3. Deltagare med svår fetma eller allvarlig andningsstörning.
  4. Andra medicinska eller psykiatriska tillstånd inklusive nyligen (inom det senaste året) eller aktiva självmordstankar/-beteende eller laboratorieavvikelser som kan öka risken för studiedeltagande eller, enligt utredarens bedömning, göra deltagaren olämplig för studien.
  5. Tidigare administrering med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar (eller enligt lokala krav) eller 5 halveringstider före den första dosen av studieintervention som används i denna studie (beroende på vilket som är längre).
  6. Utredarens personal eller Pfizer-anställda som är direkt involverade i genomförandet av studien, platspersonal som annars övervakas av utredaren och deras respektive familjemedlemmar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: somatropin - GH naiv pediatrisk kohort
Alla deltagare kommer att få somatropin.
Biologisk: somatropin - GH naiv pediatrisk kohort
somatropin 0,245 mg/kg/vecka
Experimentell: somatropin - GH-behandlad pediatrisk kohort
Alla deltagare kommer att få somatropin
Biologisk: somatropin - GH-behandlad kohort
somatropin 0,084 mg/kg/vecka
Experimentell: somatropin - vuxenkohort
Alla deltagare kommer att få somatropin
Biologisk: somatropin - vuxenkohort
somatropin 0,084 mg/kg/vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till månad 12 i mager kroppsmassa mätt med DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mager kroppsmassa, ett mått på kroppssammansättning, bedömdes med DEXA-skanning och beräknades som mager kroppsmassa (%) = mager kroppsmassa (kg) / (mager kroppsmassa [kg] + fettmassa [kg])*100.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i magermassa mätt med Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA): Vuxenkohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Lean body mass, en mätning av kroppssammansättning, bedömdes med DEXA-skanning, och beräknades som lean body mass (%) = lean body mass kilogram (kg) / (lean body mass [kg] + fettmassa [kg]) *100.
Baslinje, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje till månad 12 i mager kroppsmassa mätt med bioelektrisk impedansanalys (BIA) - vuxenkohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mager kroppsmassa, ett mått på kroppssammansättning, bedömdes med DEXA-skanning och beräknades som mager kroppsmassa (%) = mager kroppsmassa (kg) / (mager kroppsmassa [kg] + fettmassa [kg])*100.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinje till månad 12 i mager kroppsmassa mätt av BIA-GH naiv pediatrisk och GH-behandlad pediatrisk kohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mager kroppsmassa, ett mått på kroppssammansättning, bedömdes med DEXA-skanning och beräknades som mager kroppsmassa (%) = mager kroppsmassa (kg) / (mager kroppsmassa [kg] + fettmassa [kg])*100.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinje till månad 12 i kroppsfett (procent) mätt med DEXA: vuxenkohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Kroppsfett bedömdes med DEXA-skanning. och beräknas som kroppsfett (%) = kroppsfett (kg) / [mager kroppsmassa (kg) + kroppsfett (kg)]*100.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinje till månad 12 i kroppsfett (procent) mätt med DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsram: Baslinje, månad 12
Kroppsfett bedömdes med DEXA-skanning. och beräknas som kroppsfett (%) = kroppsfett (kg) / [mager kroppsmassa (kg) + kroppsfett (kg)]*100.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fettvävnadsfördelning mätt med abdominal datortomografi (CT)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Fettvävnadsfördelningen mättes med abdominal CT. Ytor av subkutan fettvävnad (SAT) (kvadratcentimeter [cm^2]), visceral fettvävnad (moms) (cm^2) uppmättes i nivå med naveln med abdominal CT.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinje till månad 6 i mager kroppsmassa mätt med DEXA: Endast vuxenkohort
Tidsram: Baslinje, månad 6
Mager kroppsmassa, ett mått på kroppssammansättning, bedömdes med DEXA-skanning och beräknades som mager kroppsmassa (%) = mager kroppsmassa (kg) / (mager kroppsmassa [kg] + fettmassa [kg])*100.
Baslinje, månad 6
Benmognad
Tidsram: 12 månader
Benmognad är den process varigenom vävnaden genomgår förändringar från den embryonala rudimenten av ben till den vuxna formen. Benmognad beräknades som benålder dividerat med kronologisk ålder. Deltagare med benmognadsvärde större än 1 presenteras i detta utfallsmått.
12 månader
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 dagar efter avslutat studibehandling (maximal varaktighet upp till 38 månader)
En biverkning var varje medicinskt obehagligt händelse i administrerat läkemedel, händelsen behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med produktbehandling eller användning. En allvarlig biverkning var varje medicinskt obehagligt händelse hos en deltagare som administrerats ett läkemedel eller näringspreparat (inklusive pediatriska formler) i valfri dos som: resulterade i död; var livshotande; krävde inläggning på sjukhus eller förlängning av sjukhusvistelse; resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/funktionshinder (betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner); resulterade i medfödd anomali/födelsedefekt. Behandlingsrelaterade biverkningar var händelser som uppstod under behandlingsperioden och som var frånvarande före behandling eller som förvärrades jämfört med tillståndet före behandling. Behandlingsrelaterade biverkningar består av allvarliga biverkningar och icke-allvarliga biverkningar
Från dag 1 upp till 28 dagar efter avslutat studibehandling (maximal varaktighet upp till 38 månader)
Antal deltagare med laboratorietestavvikelser
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 dagar efter avslutad studiebehandling (maximal varaktighet upp till 38 månader)
Kriterier för onormala laboratorievärden för kemiparametrar: alaninaminotransferas, alkalisk fosfatas större än (>) 3.0*övre normalgräns (ULN), albumin > 1.2*ULN, ureakväve millimol per liter (mmol/L) > 1.3*ULN, HDL-kolesterol mmol/L mindre än (<) 0.8*nedre normalgräns (LLN), LDL-kolesterol mmol/L >1.2*ULN, triglycerider mmol/L > 1.3*ULN, tyreotropin millienheter per liter (mU/L) <0.8*LLN och >1.2*ULN, glukos (mmol/L) >1.5*ULN, hemoglobin A1C liter celler per liter blod (L/L) >1.3*ULN.
Från dag 1 upp till 28 dagar efter avslutad studiebehandling (maximal varaktighet upp till 38 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

6 december 2022

Avslutad studie (Faktisk)

15 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2021

Första postat (Faktisk)

6 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Registeridentifierare: EudraCT)
  • NCT04697381 (Registeridentifierare: ClinicalTrials.gov)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på somatropin - GH naiv pediatrisk kohort

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera