Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti somatropinu u japonských účastníků s PWS

23. prosince 2025 aktualizováno: Pfizer

MULTICENTRUM FÁZE 3, OTEVŘENÁ ŠTÍTEK, VÍCEKOHORTOVÁ STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI SOMATROPINU U JAPONSKÝCH ÚČASTNÍKŮ SE SYNDROMEM PRADER-WILLI (PWS)

Toto je multicentrická, otevřená, multikohortová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti somatropinu u kohorty japonských účastníků s PWS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japonsko, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonsko, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužští nebo ženský účastníci s dokumentací geneticky potvrzené diagnózy PWS.
  2. Žádný plán zahájení nové léčby, která by mohla ovlivnit složení těla, jako je hormonální substituční terapie gonád.
  3. V současné době na vhodných dietních a cvičebních programech a ochotni pokračovat po celou dobu studie podle uvážení výzkumníka.
  4. Účastníci, a pokud to vyžadují místní/místní předpisy, jejich rodiče/zákonní zástupci musí být ochotni a schopni dodržet všechny plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy, úvahy o životním stylu a další studijní postupy.

  5. Doklad o osobně podepsaném a datovaném ICD (a písemném souhlasu tam, kde je to relevantní, na základě věku a předpisů země), který uvádí, že účastník nebo právně přijatelný zástupce/rodič (rodiče)/zákonný zástupce byl informován o všech souvisejících aspektech studie. Podrobný postup získání souhlasu naleznete v příloze 1.

    Pro zahrnutí pediatrické kohorty naivní s GH musí účastníci splnit kritéria 6 až 8:

  6. 18 let nebo mladší.
  7. Naivní léčba GH.

  8. Tanner stadium 1 (pro varlata u mužů, pro prsa u žen).

    Pro zahrnutí pediatrické kohorty léčené GH musí účastníci splnit kritéria 9 a 10:

  9. Pokračujte v léčbě GH po dobu alespoň 2 let se stabilní dávkou posledních 6 měsíců a v době zařazení do studie. Nedávná dávka by měla být vyšší než 0,084 mg/kg/týden.

  10. Účastníci, kteří se chystají dokončit léčbu GH pro svůj nízký vzrůst (např. kvůli splnění kritérií pro ukončení léčby definovaných jako SDS výšky vyšší než -2,5 podle japonských standardů pro dospělé).

    Pro zahrnutí dospělé kohorty musí účastníci splňovat kritéria 11 až 13:

  11. 18 let chronologického věku nebo starší při návštěvě 1. dne.
  12. Bez léčby růstovým hormonem alespoň na 1 rok.
  13. Hladina IGF-I v séru v rámci +2 SDS, upravená podle věku a pohlaví.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s nekontrolovaným diabetem podle uvážení zkoušejícího.
  2. Účastníci s maligními nádory.
  3. Účastníci s těžkou obezitou nebo vážným poškozením dýchání.
  4. Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných (během posledního roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek/chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku výzkumníka způsobit, že účastník nebude pro studii nevhodný.
  5. Předchozí podání zkoumaného léčiva během 30 dnů (nebo podle místních požadavků) nebo 5 poločasů před první dávkou studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší).
  6. Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího nebo zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojení do provádění studie, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího a jejich příslušní rodinní příslušníci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: somatropin – GH naivní dětská kohorta
Všichni účastníci dostanou somatropin.
Biologický: somatropin – GH naivní dětská kohorta
somatropin 0,245 mg/kg/týden
Experimentální: somatropin – dětská kohorta léčená GH
Všichni účastníci dostanou somatropin
Biologický: kohorta léčená somatropinem - GH
somatropin 0,084 mg/kg/týden
Experimentální: somatropin – dospělá kohorta
Všichni účastníci dostanou somatropin
Biologický: somatropin – dospělá kohorta
somatropin 0,084 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na 12. měsíc v netučné tělesné hmotnosti měřené pomocí DEXA: GH naivní pediatrická a GH léčená pediatrická kohorta
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Beztuková tělesná hmotnost, měření tělesného složení, byla hodnocena skenováním DEXA a vypočtena jako beztuková tělesná hmotnost (%) = beztuková tělesná hmotnost (kg) / (beztuková tělesná hmotnost [kg] + hmotnost tuku [kg])*100.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce v netukové tělesné hmotě měřené pomocí dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA): dospělá kohorta
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Hmotnost štíhlé tělesné hmoty, měření tělesného složení, bylo hodnoceno pomocí DEXA skenu a vypočítáno jako hmotnost štíhlé tělesné hmoty (%) = hmotnost štíhlé tělesné hmoty v kilogramech (kg) / (hmotnost štíhlé tělesné hmoty [kg] + hmotnost tuku [kg]) * 100.
Výchozí stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tělesné hmotnosti měřené bioelektrickou impedanční analýzou (BIA) – kohorta dospělých z výchozího stavu na 12. měsíc
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Beztuková tělesná hmotnost, měření tělesného složení, byla hodnocena skenováním DEXA a vypočtena jako beztuková tělesná hmotnost (%) = beztuková tělesná hmotnost (kg) / (beztuková tělesná hmotnost [kg] + hmotnost tuku [kg])*100.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozího stavu do 12. měsíce v netučné tělesné hmotnosti měřené naivním pediatrickým BIA-GH a pediatrickou kohortou léčenou GH
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Beztuková tělesná hmotnost, měření tělesného složení, byla hodnocena skenováním DEXA a vypočtena jako beztuková tělesná hmotnost (%) = beztuková tělesná hmotnost (kg) / (beztuková tělesná hmotnost [kg] + hmotnost tuku [kg])*100.
Základní stav, 12. měsíc
Změna tělesného tuku (procento) od výchozího stavu do 12. měsíce měřeného pomocí DEXA: kohorta dospělých
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Tělesný tuk byl hodnocen skenem DEXA. a vypočítá se jako tělesný tuk (%) = tělesný tuk (kg) / [štíhlá tělesná hmotnost (kg) + tělesný tuk (kg)]*100.
Základní stav, 12. měsíc
Změna tělesného tuku (procento) od výchozího stavu do 12. měsíce měřeného pomocí DEXA: GH naivní pediatrická a GH léčená pediatrická kohorta
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Tělesný tuk byl hodnocen skenem DEXA. a vypočítá se jako tělesný tuk (%) = tělesný tuk (kg) / [štíhlá tělesná hmotnost (kg) + tělesný tuk (kg)]*100.
Základní stav, 12. měsíc
Změna distribuce tukové tkáně měřená abdominální počítačovou tomografií (CT) od výchozího stavu do 12. měsíce
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Distribuce v tukové tkáni byla měřena břišním CT. Plochy podkožní tukové tkáně (SAT) (centimetr čtvereční [cm^2]), viscerální tukové tkáně (VAT) (cm^2) byly měřeny na úrovni pupku pomocí CT břicha.
Základní stav, 12. měsíc
Změna tělesné hmotnosti měřené pomocí DEXA ze základní hodnoty na 6. měsíc
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Beztuková tělesná hmotnost, měření tělesného složení, byla hodnocena skenováním DEXA a vypočtena jako beztuková tělesná hmotnost (%) = beztuková tělesná hmotnost (kg) / (beztuková tělesná hmotnost [kg] + hmotnost tuku [kg])*100.
Výchozí stav, měsíc 6
Zrání kostí
Časové okno: 12 měsíců
Kostní zrání je proces, při kterém tkáň prochází změnami z embryonálního rudimentu kosti do dospělé formy. Kostní zrání bylo vypočteno jako kostní věk dělený chronologickým věkem. V tomto výsledném měření jsou uvedeni účastníci s hodnotou kostního zrání větší než 1.
12 měsíců
Počet účastníků s léčebně vyvolanými nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Od 1. dne až do 28 dnů po ukončení studijní léčby (maximální délka až 38 měsíců)
Nežádoucí událostí byl jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u podávaného léčivého přípravku, událost nemusí nutně mít příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním přípravku. Závažnou nežádoucí událostí byl jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, kterému byl podán léčivý nebo výživový přípravek (včetně pediatrických formulací) v jakékoli dávce, který: vedl k úmrtí; byl život ohrožující; vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace; vedl k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti (výraznému narušení schopnosti vést normální životní funkce); vedl k vrozené anomálii/vrozené vadě. Nežádoucí události související s léčbou byly události, které se objevily během léčebného období a které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou. TEAE se skládají ze SAE a non-SAE
Od 1. dne až do 28 dnů po ukončení studijní léčby (maximální délka až 38 měsíců)
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních testů
Časové okno: Od 1. dne až do 28 dnů po ukončení léčby ve studii (maximální doba trvání až 38 měsíců)
Kritéria pro abnormální laboratorní hodnoty chemických parametrů: alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza větší než (>) 3,0*horní hranice normálu (ULN), albumin > 1,2*ULN, močovina v milimolech na litr (mmol/L) > 1,3*ULN, HDL cholesterol mmol/L menší než (<) 0,8*dolní hranice normálu (LLN), LDL cholesterol mmol/L >1,2*ULN, triglyceridy mmol/L > 1,3*ULN, tyreotropin v milijednotkách na litr (mU/L) <0,8*LLN a >1,2*ULN, glukóza (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobin A1C litr buněk na litr krve (L/L) >1,3*ULN.
Od 1. dne až do 28 dnů po ukončení léčby ve studii (maximální doba trvání až 38 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Identifikátor registru: EudraCT)
  • NCT04697381 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit