生长激素在日本 PWS 参与者中的疗效和安全性研究

纳入标准：

1. 具有 PWS 基因确诊诊断文件的男性或女性参与者。
2. 没有计划开始可能影响身体成分的新治疗，例如性腺激素替代疗法。
3. 目前正在进行适当的饮食和锻炼计划，并愿意根据研究者的判断在整个研究期间继续进行。
4. 参与者，如果当地/现场法规要求，他们的父母/法定监护人必须愿意并能够遵守所有预定的访问、治疗计划、实验室测试、生活方式注意事项和其他研究程序。

5. 个人签名并注明日期的 ICD 证据（以及根据年龄和国家/地区法规适用的书面同意）表明参与者或合法可接受的代表/父母/法定监护人已被告知研究的所有相关方面。 征得同意的详细流程见附件1。

   要纳入未使用过 GH 的儿科队列，参与者必须满足标准 6 至 8：

6. 18 岁或以下。
7. 未接受 GH 治疗。

8. Tanner 阶段 1（针对男性的睾丸，针对女性的乳房）。

   要纳入 GH 治疗的儿科队列，参与者必须满足标准 9 和 10：

9. 在过去 6 个月内以稳定剂量持续 GH 治疗至少 2 年，并在纳入时服用 GH。 近期剂量应高于 0.084 mg/kg/周。

10. 因身材矮小而即将完成 GH 治疗的参与者（例如，由于满足日本成人标准定义为身高 SDS 超过 -2.5 的治疗停止标准）。

    要纳入成人队列，参与者必须符合标准 11 至 13：

11. 第 1 天就诊时年满 18 岁。
12. 停止 GH 治疗至少 1 年。
13. 血清 IGF-I 水平在 +2 SDS 内，根据年龄和性别进行调整。

排除标准：

1. 研究者酌情决定患有不受控制的糖尿病的参与者。
2. 患有恶性肿瘤的参与者。
3. 严重肥胖或严重呼吸障碍的参与者。
4. 其他医疗或精神状况，包括最近（过去一年内）或活跃的自杀意念/行为或实验室异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，使参与者不适合研究。
5. 先前在 30 天内（或根据当地要求确定）或在本研究中使用的研究干预首次给药前的 5 个半衰期（以较长者为准）使用研究药物。
6. 研究者现场工作人员或直接参与研究开展的辉瑞员工、研究者在其他方面监督的现场工作人员，以及他们各自的家庭成员。