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生长激素在日本 PWS 参与者中的疗效和安全性研究

2025年12月23日 更新者：Pfizer

一项 3 期多中心、开放标签、多队列研究，以评估生长激素在患有普拉德-威利综合征 (PWS) 的日本参与者中的疗效和安全性

这是一项多中心、开放标签、多队列研究，旨在评估生长激素在日本 PWS 参与者队列中的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

33

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi、Osaka、日本、594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya、Saitama、日本、343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 具有 PWS 基因确诊诊断文件的男性或女性参与者。
  2. 没有计划开始可能影响身体成分的新治疗，例如性腺激素替代疗法。
  3. 目前正在进行适当的饮食和锻炼计划，并愿意根据研究者的判断在整个研究期间继续进行。
  4. 参与者，如果当地/现场法规要求，他们的父母/法定监护人必须愿意并能够遵守所有预定的访问、治疗计划、实验室测试、生活方式注意事项和其他研究程序。

  5. 个人签名并注明日期的 ICD 证据（以及根据年龄和国家/地区法规适用的书面同意）表明参与者或合法可接受的代表/父母/法定监护人已被告知研究的所有相关方面。 征得同意的详细流程见附件1。

    要纳入未使用过 GH 的儿科队列，参与者必须满足标准 6 至 8：

  6. 18 岁或以下。
  7. 未接受 GH 治疗。

  8. Tanner 阶段 1（针对男性的睾丸，针对女性的乳房）。

    要纳入 GH 治疗的儿科队列，参与者必须满足标准 9 和 10：

  9. 在过去 6 个月内以稳定剂量持续 GH 治疗至少 2 年，并在纳入时服用 GH。 近期剂量应高于 0.084 mg/kg/周。

  10. 因身材矮小而即将完成 GH 治疗的参与者（例如，由于满足日本成人标准定义为身高 SDS 超过 -2.5 的治疗停止标准）。

    要纳入成人队列，参与者必须符合标准 11 至 13：

  11. 第 1 天就诊时年满 18 岁。
  12. 停止 GH 治疗至少 1 年。
  13. 血清 IGF-I 水平在 +2 SDS 内，根据年龄和性别进行调整。

排除标准：

  1. 研究者酌情决定患有不受控制的糖尿病的参与者。
  2. 患有恶性肿瘤的参与者。
  3. 严重肥胖或严重呼吸障碍的参与者。
  4. 其他医疗或精神状况，包括最近（过去一年内）或活跃的自杀意念/行为或实验室异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，使参与者不适合研究。
  5. 先前在 30 天内（或根据当地要求确定）或在本研究中使用的研究干预首次给药前的 5 个半衰期（以较长者为准）使用研究药物。
  6. 研究者现场工作人员或直接参与研究开展的辉瑞员工、研究者在其他方面监督的现场工作人员，以及他们各自的家庭成员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：生长激素 - GH 幼稚儿科队列
所有参与者都将接受生长激素。
生物：生长激素 - GH 幼稚儿科队列
生长激素 0.245 毫克/公斤/周
实验性的：生长激素 - GH 治疗的儿科队列
所有参与者都将接受生长激素
生物：生长激素 - GH 治疗队列
生长激素 0.084 毫克/千克/周
实验性的：生长激素 - 成人队列
所有参与者都将接受生长激素
生物：生长激素 - 成人队列
生长激素 0.084 毫克/千克/周

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过 DEXA 测量的去脂体重从基线到第 12 个月的变化：未接受 GH 的儿科和接受 GH 治疗的儿科队列
大体时间：基线，第 12 个月
去脂体重是身体成分的测量值，通过 DEXA 扫描进行评估，并计算为去脂体重 (%) = 去脂体重 (kg) / (去脂体重 [kg] + 脂肪质量 [kg]) * 100。
基线，第 12 个月
通过双能X射线吸收测定法（DEXA）测量的成人队列中第12个月较基线的瘦体重变化
大体时间：基线，第12个月
通过DEXA扫描评估瘦体重（一种身体成分测量指标），计算公式为：瘦体重（%）= 瘦体重千克（kg） / （瘦体重[kg] + 脂肪质量[kg]） * 100。
基线，第12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过生物电阻抗分析 (BIA) 测量的去脂体重从基线到第 12 个月的变化 - 成人队列
大体时间：基线，第 12 个月
去脂体重是身体成分的测量值，通过 DEXA 扫描进行评估，并计算为去脂体重 (%) = 去脂体重 (kg) / (去脂体重 [kg] + 脂肪质量 [kg]) * 100。
基线，第 12 个月
BIA-GH 未接受治疗的儿科和 GH 治疗的儿科队列测量的去脂体重从基线到第 12 个月的变化
大体时间：基线，第 12 个月
去脂体重是身体成分的测量值，通过 DEXA 扫描进行评估，并计算为去脂体重 (%) = 去脂体重 (kg) / (去脂体重 [kg] + 脂肪质量 [kg]) * 100。
基线，第 12 个月
通过 DEXA 测量的体脂（百分比）从基线到第 12 个月的变化：成人队列
大体时间：基线，第 12 个月
通过 DEXA 扫描评估身体脂肪。 计算公式为：体脂(%)=体脂(kg)/[去脂体重(kg)+体脂(kg)]*100。
基线，第 12 个月
通过 DEXA 测量的从基线到第 12 个月的体脂变化（百分比）：未接受 GH 治疗的儿科和接受 GH 治疗的儿科队列
大体时间：基线，第 12 个月
通过 DEXA 扫描评估身体脂肪。 计算公式为：体脂(%)=体脂(kg)/[去脂体重(kg)+体脂(kg)]*100。
基线，第 12 个月
通过腹部计算机断层扫描 (CT) 测量的脂肪组织分布从基线到第 12 个月的变化
大体时间：基线，第 12 个月
通过腹部CT测量脂肪组织分布。 通过腹部CT测量脐水平的皮下脂肪组织（SAT）（厘米见方[cm^2]）、内脏脂肪组织（VAT）（cm^2）面积。
基线，第 12 个月
通过 DEXA 测量的去脂体重从基线到第 6 个月的变化：仅限成人队列
大体时间：基线，第 6 个月
去脂体重是身体成分的测量值，通过 DEXA 扫描进行评估，并计算为去脂体重 (%) = 去脂体重 (kg) / (去脂体重 [kg] + 脂肪质量 [kg]) * 100。
基线，第 6 个月
骨骼成熟
大体时间：12个月
骨成熟是组织从骨的胚胎雏形转变为成体形式的过程。 骨成熟度的计算方法为骨龄除以实际年龄。 此结果测量中列出了骨成熟值大于 1 的参与者。
12个月
出现治疗期不良事件和严重不良事件的受试者数量
大体时间：从第1天至研究治疗结束后28天内（最长持续至38个月）
不良事件是指在使用药物产品时发生的任何不良医学事件，该事件不一定与产品治疗或使用存在因果关系。 严重不良事件是指参与者使用任何剂量的药物或营养产品（包括儿科配方）时发生的任何不良医学事件，导致：死亡；危及生命；需要住院或延长住院时间；导致持续或显著的残疾/能力丧失（严重影响正常生活功能）；导致先天性异常/出生缺陷。 治疗期间出现的不良事件是指在治疗期间出现且治疗前不存在或相对于治疗前状态恶化的事件。 治疗期间出现的不良事件包括严重不良事件和非严重不良事件。
从第1天至研究治疗结束后28天内（最长持续至38个月）
出现实验室检测异常的受试者数量
大体时间：从第1天至研究治疗结束后28天（最长持续至38个月）
化学参数异常实验室值标准：丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶大于(>) 3.0*正常上限(ULN)，白蛋白 > 1.2*ULN，尿素氮毫摩尔每升(mmol/L) > 1.3*ULN，高密度脂蛋白胆固醇毫摩尔每升(mmol/L)小于(<) 0.8*正常下限(LLN)，低密度脂蛋白胆固醇毫摩尔每升(mmol/L) >1.2*ULN，甘油三酯毫摩尔每升(mmol/L) > 1.3*ULN，促甲状腺激素毫单位每升(mU/L) <0.8*LLN且>1.2*ULN，葡萄糖(毫摩尔每升) >1.5*ULN，血红蛋白A1C每升血液细胞升(L/L) >1.3*ULN。
从第1天至研究治疗结束后28天（最长持续至38个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月9日

初级完成 (实际的)

2022年12月6日

研究完成 (实际的)

2024年4月15日

研究注册日期

首次提交

2021年1月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月4日

首次发布 (实际的)

2021年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2026年1月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月23日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (注册表标识符：EudraCT)
  • NCT04697381 (注册表标识符：ClinicalTrials.gov)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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