Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Somatropin bei japanischen Teilnehmern mit PWS

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Teilnehmer mit Dokumentation einer genetisch bestätigten PWS-Diagnose.
2. Kein Plan, eine neue Behandlung einzuleiten, die die Körperzusammensetzung beeinflussen könnte, wie z. B. eine Gonadenhormonersatztherapie.
3. Derzeit auf geeigneten Diät- und Trainingsprogrammen und bereit, während des gesamten Studienzeitraums nach Ermessen des Prüfarztes fortzufahren.
4. Die Teilnehmer und, falls dies durch lokale/Standortvorschriften vorgeschrieben ist, ihre Eltern/Erziehungsberechtigten müssen willens und in der Lage sein, alle geplanten Besuche, Behandlungspläne, Labortests, Überlegungen zum Lebensstil und andere Studienverfahren einzuhalten.

5. Nachweis eines persönlich unterschriebenen und datierten ICD (und gegebenenfalls einer schriftlichen Zustimmung basierend auf Alters- und Ländervorschriften), aus dem hervorgeht, dass der Teilnehmer oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter / Elternteil / Erziehungsberechtigter über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde. Siehe Anhang 1 für das detaillierte Verfahren zur Einholung der Zustimmung.

   Für die Aufnahme einer GH-naiven pädiatrischen Kohorte müssen die Teilnehmer die Kriterien 6 bis 8 erfüllen:

6. 18 Jahre oder jünger.
7. Naiv gegenüber GH-Behandlung.

8. Tanner-Stadium 1 (für Hoden bei Männern, für Brüste bei Frauen).

   Für die Aufnahme einer mit GH behandelten pädiatrischen Kohorte müssen die Teilnehmer die Kriterien 9 und 10 erfüllen:

9. Fortsetzung der GH-Behandlung für mindestens 2 Jahre mit stabiler Dosis in den letzten 6 Monaten und GH-Behandlung zum Zeitpunkt der Aufnahme. Die letzte Dosis sollte höher als 0,084 mg/kg/Woche sein.

10. Teilnehmer, die im Begriff sind, die GH-Behandlung wegen ihrer Kleinwüchsigkeit abzuschließen (z. B. aufgrund der Erfüllung der Behandlungsstoppkriterien, definiert als eine Größe SDS von mehr als -2,5 für japanische Erwachsenenstandards).

    Für die Aufnahme der Erwachsenenkohorte müssen die Teilnehmer die Kriterien 11 bis 13 erfüllen:

11. 18 Jahre chronologisches Alter oder älter am Tag 1 des Besuchs.
12. Aus von der GH-Behandlung für mindestens 1 Jahr.
13. Serum-IGF-I-Spiegel innerhalb von +2 SDS, angepasst an Alter und Geschlecht.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnehmer mit unkontrolliertem Diabetes nach Ermessen des Prüfarztes.
2. Teilnehmer mit bösartigen Tumoren.
3. Teilnehmer mit schwerer Adipositas oder schwerer Atembehinderung.
4. Andere medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, einschließlich kürzlich aufgetretener (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken/-verhalten oder Laboranomalien, die das Risiko einer Studienteilnahme erhöhen oder den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen können.
5. Frühere Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen (oder gemäß den örtlichen Anforderungen) oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis der in dieser Studie verwendeten Studienintervention (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
6. Mitarbeiter des Prüfzentrums oder Mitarbeiter von Pfizer, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, Mitarbeiter des Prüfzentrums, die anderweitig vom Prüfarzt beaufsichtigt werden, und ihre jeweiligen Familienmitglieder.