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PWS를 사용하는 일본 참가자의 Somatropin의 효능 및 안전성 연구

2025년 12월 23일 업데이트: Pfizer

PRADER-WILLI 증후군(PWS)이 있는 일본 참가자에서 소마트로핀의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 멀티센터, 오픈 라벨, 멀티 코호트 연구

이것은 PWS가 있는 일본 참가자 코호트에서 소마트로핀의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 다중 코호트 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

33

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, 일본, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, 일본, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, 일본, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, 일본, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, 일본, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 유 전적으로 확인 된 PWS 진단 문서가있는 남성 또는 여성 참가자.
  2. 생식선 호르몬 대체 요법과 같이 체성분에 영향을 줄 수 있는 새로운 치료를 시작할 계획이 없습니다.
  3. 현재 적절한 식이요법 및 운동 프로그램을 시행하고 있으며 연구자의 재량에 따라 연구 기간 내내 계속할 의향이 있습니다.
  4. 참가자 및 지역/현장 규정에서 요구하는 경우 부모/법적 보호자는 예정된 모든 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 생활 방식 고려 사항 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.

  5. 참가자 또는 법적으로 허용되는 대리인/부모/법적 보호자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 있는 ICD(및 연령 및 국가 규정에 따라 적용 가능한 경우 서면 동의서)의 증거. 자세한 동의 절차는 부록 1을 참조하십시오.

    GH 나이브 소아 코호트를 포함하려면 참가자는 기준 6~8을 충족해야 합니다.

  6. 18세 이하.
  7. 순진한 GH 치료.

  8. 무두질 단계 1(남성의 경우 고환, 여성의 경우 유방).

    GH 치료 소아 코호트를 포함하려면 참가자는 기준 9 및 10을 충족해야 합니다.

  9. 지난 6개월 동안 안정적인 용량으로 최소 2년 동안 지속된 GH 치료 및 포함 시점에 GH에 있는 것. 최근 용량은 0.084 mg/kg/week 이상이어야 합니다.

  10. 저신장에 대한 GH 치료를 곧 완료하려는 참여자(예: 일본 성인 표준에 대해 -2.5보다 큰 키 SDS로 정의된 치료 중단 기준을 충족하기 때문에).

    성인 코호트를 포함하려면 참가자는 기준 11~13을 충족해야 합니다.

  11. 1일차 방문 시 생활연령 18세 이상.
  12. 최소 1년 동안 GH 치료를 중단하십시오.
  13. 연령과 성별에 따라 조정된 +2 SDS 이내의 혈청 IGF-I 수준.

제외 기준:

  1. 조사자의 재량에 따라 조절되지 않는 당뇨병이 있는 참가자.
  2. 악성 종양이 있는 참가자.
  3. 심각한 비만 또는 심각한 호흡 장애가 있는 참가자.
  4. 연구 참여의 위험을 증가시키거나 조사자의 판단에 따라 참여자를 연구에 부적절하게 만들 수 있는 최근(지난 1년 이내) 또는 적극적인 자살 생각/행동 또는 검사실 이상을 포함한 기타 의학적 또는 정신과적 상태.
  5. 30일 이내(또는 현지 요구 사항에 따라 결정됨) 또는 본 연구에 사용된 연구 개입의 첫 번째 투여 전 5회 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 시험용 약물을 사용한 이전 투여.
  6. 연구 수행에 직접 관여하는 조사자 현장 직원 또는 화이자 직원, 조사자가 감독하는 현장 직원 및 각자의 가족.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 소마트로핀 - GH 나이브 소아 코호트
모든 참가자는 소마트로핀을 받게 됩니다.
생물학적: 소마트로핀 - GH 나이브 소아 코호트
소마트로핀 0.245mg/kg/주
실험적: 소마트로핀 - GH 치료 소아 코호트
모든 참가자는 소마트로핀을 받게 됩니다.
생물학적: 소마트로핀 - GH 치료 코호트
소마트로핀 0.084mg/kg/주
실험적: 소마트로핀 - 성인 코호트
모든 참가자는 소마트로핀을 받게 됩니다.
생물학적: 소마트로핀 - 성인 코호트
소마트로핀 0.084mg/kg/주

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DEXA로 측정한 제지방량의 기준선에서 12개월차까지의 변화: GH 나이브 소아 및 GH 치료 소아 코호트
기간: 기준선, 12개월
체성분 측정치인 제지방량은 DEXA 스캔을 통해 평가하였으며, 제지방량(%) = 제지방량(kg) / (제지방량[kg] + 체지방량[kg])*100으로 계산하였다.
기준선, 12개월
이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)으로 측정한 제지방 체질량의 기준선부터 12개월까지의 변화: 성인 코호트
기간: 기준선, 12개월
체성분 측정치인 제지방량은 DEXA 스캔으로 평가되었으며, 제지방량(%) = 제지방량 킬로그램(kg) / (제지방량 [kg] + 지방량 [kg]) *100으로 계산되었습니다.
기준선, 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생체전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 제지방량의 기준선에서 12개월차까지의 변화 - 성인 코호트
기간: 기준선, 12개월
체성분 측정치인 제지방량은 DEXA 스캔을 통해 평가하였으며, 제지방량(%) = 제지방량(kg) / (제지방량[kg] + 체지방량[kg])*100으로 계산하였다.
기준선, 12개월
BIA-GH 나이브 소아 및 GH 치료 소아 코호트에 의해 측정된 제지방량의 기준선에서 12개월까지의 변화
기간: 기준선, 12개월
체성분 측정치인 제지방량은 DEXA 스캔을 통해 평가하였으며, 제지방량(%) = 제지방량(kg) / (제지방량[kg] + 체지방량[kg])*100으로 계산하였다.
기준선, 12개월
DEXA로 측정한 체지방(백분율)의 기준선에서 12개월차까지의 변화: 성인 코호트
기간: 기준선, 12개월
체지방은 DEXA 스캔으로 평가했습니다. 체지방(%) = 체지방(kg) / [제지방량(kg) + 체지방(kg)]*100으로 계산됩니다.
기준선, 12개월
DEXA로 측정한 기준선에서 12개월차까지의 체지방 변화(백분율): GH 나이브 소아 및 GH 치료 소아 코호트
기간: 기준선, 12개월
체지방은 DEXA 스캔으로 평가했습니다. 체지방(%) = 체지방(kg) / [제지방량(kg) + 체지방(kg)]*100으로 계산됩니다.
기준선, 12개월
복부 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 측정한 지방 조직 분포의 기준선에서 12개월차까지의 변화
기간: 기준선, 12개월
지방조직 분포는 복부 CT로 측정하였다. 피하지방조직(SAT)(센티미터제곱[cm^2]), 내장지방조직(VAT)(cm^2)의 면적은 복부 CT를 통해 배꼽 수준에서 측정되었습니다.
기준선, 12개월
DEXA로 측정한 제지방량의 기준선에서 6개월차까지의 변화: 성인 코호트만 해당
기간: 기준선, 6개월
체성분 측정치인 제지방량은 DEXA 스캔을 통해 평가하였으며, 제지방량(%) = 제지방량(kg) / (제지방량[kg] + 체지방량[kg])*100으로 계산하였다.
기준선, 6개월
뼈 성숙
기간: 12 개월
뼈 성숙은 조직이 뼈의 배아 기초에서 성인 형태로 변화하는 과정입니다. 뼈 성숙은 뼈 나이를 생활 연령으로 나누어 계산했습니다. 이 결과 측정에는 뼈 성숙도 값이 1보다 큰 참가자가 표시됩니다.
12 개월
치료 중 발생한 이상사례 및 중대한 이상사례가 발생한 참가자 수
기간: 연구 치료 종료 후 1일부터 28일까지(최대 기간 최대 38개월)
부작용은 투여된 의약품에서 발생한 모든 의학적 이상 반응으로, 해당 사건이 제품 치료 또는 사용과 인과 관계가 있을 필요는 없습니다. 심각한 부작용은 참가자가 의약품 또는 영양제품(소아용 조제분유 포함)을 어떤 용량으로 투여받은 후 발생한 모든 의학적 이상 반응으로: 사망을 초래한 경우; 생명을 위협하는 경우; 입원 치료 또는 입원 기간 연장이 필요한 경우; 지속적이거나 중대한 장애/능력 상실(일상 생활 기능 수행 능력의 심각한 방해)을 초래한 경우; 선천적 이상/기형을 초래한 경우를 말합니다. 치료 중 발생한 부작용은 치료 기간 동안 발생하여 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다. 치료 중 발생한 부작용은 심각한 부작용과 비심각한 부작용으로 구성됩니다.
연구 치료 종료 후 1일부터 28일까지(최대 기간 최대 38개월)
검사실 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료 종료 후 28일까지 (최대 38개월)
화학적 매개변수에 대한 비정상적 실험실 수치 기준: 알라닌 아미노전이효소, 알칼리성 포스파타제가 정상 상한치(ULN)의 3.0배 초과(>), 알부민 > 1.2*ULN, 요소 질소 밀리몰당 리터(mmol/L) > 1.3*ULN, HDL 콜레스테롤 mmol/L < 0.8*정상 하한치(LLN), LDL 콜레스테롤 mmol/L >1.2*ULN, 트리글리세라이드 mmol/L > 1.3*ULN, 갑상선자극호르몬 밀리유닛당 리터(mU/L) <0.8*LLN 및 >1.2*ULN, 포도당(mmol/L) >1.5*ULN, 헤모글로빈 A1C 혈액 리터당 세포 리터(L/L) >1.3*ULN.
연구 치료 종료 후 28일까지 (최대 38개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 9일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 6일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 4일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (레지스트리 식별자: EudraCT)
  • NCT04697381 (레지스트리 식별자: ClinicalTrials.gov)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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