Studie av effekten og sikkerheten til somatropin hos japanske deltakere med PWS

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige deltakere med dokumentasjon på genetisk bekreftet diagnose av PWS.
2. Ingen plan om å sette i gang en ny behandling som kan påvirke kroppssammensetningen, slik som gonadehormonerstatningsterapi.
3. For tiden på passende diett- og treningsprogrammer og villig til å fortsette gjennom studieperioden etter etterforskerens skjønn.
4. Deltakere, og hvis det kreves av lokale/stedsbestemmelser, må deres foreldre/verge(r) være villige og i stand til å overholde alle planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, livsstilshensyn og andre studieprosedyrer.

5. Bevis på en personlig signert og datert ICD (og skriftlig samtykke der det er aktuelt basert på alders- og landsregulering) som indikerer at deltakeren eller en juridisk akseptabel representant/foreldre/verge har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien. Se vedlegg 1 for den detaljerte prosessen for å innhente samtykke.

   For inkludering av GH-naiv pediatrisk kohort, må deltakerne oppfylle kriteriene 6 til 8:

6. 18 år eller yngre.
7. Naiv til GH-behandling.

8. Tanner stadium 1 (for testikler hos menn, for bryster hos kvinner).

   For inkludering av GH-behandlet pediatrisk kohort, må deltakerne oppfylle kriteriene 9 og 10:

9. Fortsatt GH-behandling i minst 2 år med stabil dose de siste 6 månedene og på GH ved inklusjonstidspunktet. Den nylige dosen bør være høyere enn 0,084 mg/kg/uke.

10. Deltakere som er i ferd med å fullføre GH-behandling for sin korte statur (f.eks. på grunn av å oppfylle kriteriene for behandlingsstopp definert som en høyde SDS mer enn -2,5 for japanske voksenstandarder).

    For å inkludere voksenkohort, må deltakerne oppfylle kriteriene 11 til 13:

11. 18 år i kronologisk alder eller eldre ved dag 1 besøk.
12. Fri fra GH-behandling i minst 1 år.
13. Serum IGF-I nivå innenfor +2 SDS, justert for alder og kjønn.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakere med ukontrollert diabetes etter etterforskerens skjønn.
2. Deltakere med ondartede svulster.
3. Deltakere med alvorlig overvekt eller alvorlig luftveissvikt.
4. Andre medisinske eller psykiatriske tilstander inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker/-adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, etter etterforskerens vurdering, gjøre deltakeren upassende for studien.
5. Tidligere administrering med et forsøkslegemiddel innen 30 dager (eller som bestemt av det lokale kravet) eller 5 halveringstider før den første dosen med studieintervensjon brukt i denne studien (den som er lengst).
6. Ansatte på stedet eller Pfizer-ansatte som er direkte involvert i gjennomføringen av studien, personalet på stedet som ellers overvåkes av etterforskeren, og deres respektive familiemedlemmer.