Estudo da Eficácia e Segurança da Somatropina em Participantes Japoneses com SPW

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com documentação de diagnóstico geneticamente confirmado de SPW.
2. Nenhum plano para iniciar um novo tratamento que possa afetar a composição corporal, como a terapia de reposição hormonal gonadal.
3. Atualmente em programas de dieta e exercícios adequados e disposto a continuar durante o período do estudo, a critério do investigador.
4. Os participantes e, se exigido pelos regulamentos locais/do local, seus pais/responsáveis ​​legais devem estar dispostos e aptos a cumprir todas as visitas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais, considerações sobre estilo de vida e outros procedimentos do estudo.

5. Evidência de um ICD assinado e datado pessoalmente (e consentimento por escrito, quando aplicável, com base na idade e na regulamentação do país) indicando que o participante ou um representante/pai(s)/tutor legal legalmente aceitável foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo. Consulte o Apêndice 1 para obter o processo detalhado de obtenção de consentimento.

   Para inclusão na coorte pediátrica virgem de GH, os participantes devem atender aos critérios 6 a 8:

6. 18 anos ou menos.
7. Naive ao tratamento com GH.

8. Estágio 1 de Tanner (para testículos em homens, para seios em mulheres).

   Para inclusão na coorte pediátrica tratada com GH, os participantes devem atender aos critérios 9 e 10:

9. Tratamento continuado com GH por pelo menos 2 anos com dose estável nos últimos 6 meses e em uso de GH no momento da inclusão. A dose recente deve ser superior a 0,084 mg/kg/semana.

10. Participantes que estão prestes a concluir o tratamento com GH para sua baixa estatura (por exemplo, devido ao cumprimento dos critérios de interrupção do tratamento definidos como um SDS de altura superior a -2,5 para os padrões adultos japoneses).

    Para inclusão na coorte de adultos, os participantes devem atender aos critérios 11 a 13:

11. 18 anos de idade cronológica ou mais na visita do Dia 1.
12. Fora do tratamento com GH por pelo menos 1 ano.
13. Nível sérico de IGF-I dentro de +2 SDS, ajustado para idade e sexo.

Critério de exclusão:

1. Participantes com diabetes não controlado, a critério do investigador.
2. Participantes com tumores malignos.
3. Participantes com obesidade grave ou insuficiência respiratória grave.
4. Outra condição médica ou psiquiátrica, incluindo ideação/comportamento suicida recente (no último ano) ou ativa ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco de participação no estudo ou, na opinião do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo.
5. Administração anterior com um medicamento experimental dentro de 30 dias (ou conforme determinado pela exigência local) ou 5 meias-vidas anteriores à primeira dose da intervenção do estudo usada neste estudo (o que for mais longo).
6. Funcionários do centro do investigador ou funcionários da Pfizer diretamente envolvidos na condução do estudo, funcionários do centro supervisionados pelo investigador e seus respectivos familiares.