Studie van de werkzaamheid en veiligheid van somatropine bij Japanse deelnemers met PWS

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met documentatie van genetisch bevestigde diagnose van PWS.
2. Geen plan om een ​​nieuwe behandeling te starten die de lichaamssamenstelling kan beïnvloeden, zoals gonadale hormoonvervangende therapie.
3. Momenteel op geschikte dieet- en trainingsprogramma's en bereid om door te gaan gedurende de onderzoeksperiode naar goeddunken van de onderzoeker.
4. Deelnemers, en indien vereist door lokale/site-regelgeving, hun ouder(s)/wettelijke voogd(en) moeten bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests, levensstijloverwegingen en andere onderzoeksprocedures.

5. Bewijs van een persoonlijk ondertekende en gedateerde ICD (en schriftelijke toestemming indien van toepassing op basis van leeftijds- en landregelgeving) waaruit blijkt dat de deelnemer of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger/ouder(s)/wettelijke voogd op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek. Raadpleeg bijlage 1 voor het gedetailleerde proces voor het verkrijgen van toestemming.

   Voor opname van GH-naïeve pediatrische cohort moeten deelnemers voldoen aan criteria 6 tot 8:

6. 18 jaar of jonger.
7. Naïef voor GH-behandeling.

8. Tanner stadium 1 (voor teelballen bij mannen, voor borsten bij vrouwen).

   Voor opname in een met GH behandeld pediatrisch cohort moeten deelnemers voldoen aan criteria 9 en 10:

9. Voortgezette GH-behandeling gedurende ten minste 2 jaar met stabiele dosis gedurende de laatste 6 maanden en op het moment van opname op GH. De recente dosis zou hoger moeten zijn dan 0,084 mg/kg/week.

10. Deelnemers die op het punt staan ​​de GH-behandeling te voltooien vanwege hun kleine gestalte (bijv. omdat ze voldoen aan de criteria voor het stoppen van de behandeling, gedefinieerd als een lengte-SDS van meer dan -2,5 voor Japanse normen voor volwassenen).

    Voor opname van een volwassen cohort moeten deelnemers voldoen aan criteria 11 tot 13:

11. 18 jaar chronologische leeftijd of ouder bij bezoek op dag 1.
12. Minstens 1 jaar geen GH-behandeling.
13. Serum IGF-I-niveau binnen +2 SDS, aangepast voor leeftijd en geslacht.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemers met ongecontroleerde diabetes naar goeddunken van de onderzoeker.
2. Deelnemers met kwaadaardige tumoren.
3. Deelnemers met ernstige obesitas of ernstige ademhalingsproblemen.
4. Andere medische of psychiatrische aandoeningen, waaronder recente (in het afgelopen jaar) of actieve zelfmoordgedachten/-gedrag of laboratoriumafwijkingen die het risico op deelname aan het onderzoek kunnen verhogen of, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt kunnen maken voor het onderzoek.
5. Eerdere toediening met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen (of zoals bepaald door de lokale behoefte) of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksinterventie gebruikt in dit onderzoek (welke van de twee het langst is).
6. Medewerkers van de onderzoekslocatie of Pfizer-medewerkers die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek, locatiemedewerkers die anderszins onder toezicht staan ​​van de onderzoeker, en hun respectievelijke familieleden.