Исследование эффективности и безопасности соматропина у японских участников с СПВ

Критерии включения:

1. Участники мужского или женского пола с документально подтвержденным генетически диагнозом СПВ.
2. Нет планов начинать новое лечение, которое может повлиять на состав тела, такое как заместительная гормональная терапия гонад.
3. В настоящее время находится на соответствующей диете и программах упражнений и готов продолжать в течение всего периода исследования по усмотрению исследователя.
4. Участники, а также, если этого требует местное/местное законодательство, их родители/законные опекуны должны быть готовы и способны соблюдать все запланированные посещения, план лечения, лабораторные анализы, рекомендации по образу жизни и другие процедуры исследования.

5. Свидетельство лично подписанного и датированного МКБ (и письменное согласие, если применимо, в зависимости от возраста и законодательства страны), указывающее, что участник или законный представитель/родитель(и)/законный опекун был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования. Подробный процесс получения согласия см. в Приложении 1.

   Для включения педиатрической когорты, ранее не получавшей гормон роста, участники должны соответствовать критериям с 6 по 8:

6. 18 лет или моложе.
7. Наивное лечение ГР.

8. Стадия Таннера 1 (для семенников у мужчин, для груди у женщин).

   Для включения педиатрической когорты, получающей гормон роста, участники должны соответствовать критериям 9 и 10:

9. Продолжение лечения ГР в течение не менее 2 лет со стабильной дозой в течение последних 6 месяцев и приемом ГР на момент включения. Последняя доза должна быть выше 0,084 мг/кг/неделю.

10. Участники, которые собираются завершить лечение гормоном роста из-за своего низкого роста (например, из-за соответствия критериям прекращения лечения, определяемым как SDS роста более -2,5 по японским стандартам для взрослых).

    Для включения взрослой когорты участники должны соответствовать критериям с 11 по 13:

11. 18 лет хронологического возраста или старше на момент визита в 1-й день.
12. Отказ от лечения ГР не менее 1 года.
13. Уровень сывороточного IGF-I в пределах +2 SDS с поправкой на возраст и пол.

Критерий исключения:

1. Участники с неконтролируемым диабетом по усмотрению исследователя.
2. Участники со злокачественными опухолями.
3. Участники с тяжелым ожирением или серьезным нарушением дыхания.
4. Другое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, по мнению исследователя, сделать участника непригодным для участия в исследовании.
5. Предыдущее введение исследуемого препарата в течение 30 дней (или в соответствии с местными требованиями) или 5 периодов полувыведения, предшествующих первой дозе исследуемого вмешательства, используемого в этом исследовании (в зависимости от того, что дольше).
6. Сотрудники исследовательского центра или сотрудники Pfizer, непосредственно участвующие в проведении исследования, сотрудники исследовательского центра, находящиеся под контролем исследователя, и члены их семей.