Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa somatropiny u japońskich uczestników z PWS

23 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

WIELOOŚRODKOWE, OTWARTE, WIELOKOHORTOWE BADANIE FAZY 3 W CELU OCENY SKUTECZNOŚCI I BEZPIECZEŃSTWA SOMATROPINY U UCZESTNIKÓW Z JAPOŃCZYKÓW Z ZESPOŁEM PRADERA-WILLIEGO (PWS)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, wielokohortowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa somatropiny w kohorcie japońskich uczestników z PWS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japonia, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japonia, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z udokumentowaną genetycznie potwierdzoną diagnozą PWS.
  2. Brak planu rozpoczęcia nowego leczenia, które może wpływać na skład ciała, takiego jak hormonalna terapia zastępcza gonad.
  3. Obecnie na odpowiedniej diecie i programach ćwiczeń i chętni do kontynuowania przez cały okres badania według uznania badacza.
  4. Uczestnicy oraz, jeśli wymagają tego przepisy lokalne/miejscowe, ich rodzice/opiekunowie prawni muszą być chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, kwestii związanych ze stylem życia i innych procedur badawczych.

  5. Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą ICD (oraz pisemnej zgody, w stosownych przypadkach, na podstawie przepisów dotyczących wieku i kraju), wskazującego, że uczestnik lub prawnie akceptowany przedstawiciel/rodzic/opiekun prawny został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Szczegółowy proces uzyskiwania zgody znajduje się w Załączniku 1.

    Aby włączyć kohortę dziecięcą nieleczoną z GH, uczestnicy muszą spełniać kryteria od 6 do 8:

  6. 18 lat lub mniej.
  7. Naiwny na leczenie GH.

  8. Stopień Tannera 1 (dla jąder u mężczyzn, dla piersi u kobiet).

    Aby włączyć kohortę pediatryczną leczoną GH, uczestnicy muszą spełniać kryteria 9 i 10:

  9. Kontynuacja leczenia GH przez co najmniej 2 lata ze stałą dawką przez ostatnie 6 miesięcy i przyjmowanie GH w momencie włączenia. Ostatnia dawka powinna być wyższa niż 0,084 mg/kg mc./tydzień.

  10. Uczestnicy, którzy mają zakończyć leczenie hormonem wzrostu z powodu niskiego wzrostu (np. z powodu spełnienia kryteriów przerwania leczenia określonych jako SDS wzrostu powyżej -2,5 dla japońskich standardów dla dorosłych).

    Aby włączyć kohortę dorosłych, uczestnicy muszą spełniać kryteria od 11 do 13:

  11. Wiek 18 lat lub starszy w dniu wizyty 1.
  12. Przerwa od leczenia GH przez co najmniej 1 rok.
  13. Poziom IGF-I w surowicy w granicach +2 SDS, dostosowany do wieku i płci.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy z niekontrolowaną cukrzycą według uznania badacza.
  2. Uczestnicy z nowotworami złośliwymi.
  3. Uczestnicy z ciężką otyłością lub poważnymi zaburzeniami oddychania.
  4. Inny stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub czynne myśli/zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub, w ocenie badacza, czynić uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu.
  5. Wcześniejsze podanie z badanym lekiem w ciągu 30 dni (lub zgodnie z lokalnymi wymaganiami) lub 5 okresów półtrwania poprzedzających pierwszą dawkę badanej interwencji zastosowanej w tym badaniu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
  6. Personel ośrodka badawczego lub pracownicy firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania, personel ośrodka nadzorowany w inny sposób przez badacza oraz członkowie ich rodzin.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: somatropina - kohorta pediatryczna nieleczona GH
Wszyscy uczestnicy otrzymają somatropinę.
Biologiczny: somatropina - kohorta pediatryczna nieleczona GH
somatropina 0,245 mg/kg/tydzień
Eksperymentalny: somatropina — kohorta pediatryczna leczona GH
Wszyscy uczestnicy otrzymają somatropinę
Biologiczny: somatropina - kohorta leczona GH
somatropina 0,084 mg/kg/tydzień
Eksperymentalny: somatropina - kohorta dorosłych
Wszyscy uczestnicy otrzymają somatropinę
Biologiczny: somatropina - kohorta dorosłych
somatropina 0,084 mg/kg/tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana beztłuszczowej masy ciała mierzona metodą DEXA od wartości wyjściowej do 12. miesiąca: kohorta dzieci nieleczonych wcześniej GH i dzieci leczonych GH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Beztłuszczową masę ciała, pomiar składu ciała, oceniano za pomocą skanu DEXA i obliczano jako beztłuszczowa masa ciała (%) = beztłuszczowa masa ciała (kg) / (beztłuszczowa masa ciała [kg] + masa tłuszczu [kg])*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w beztłuszczowej masie ciała mierzonej za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DEXA): kohorta dorosłych
Ramy czasowe: Baseline, Month 12
Masa beztłuszczowa, pomiar składu ciała, została oceniona za pomocą skanu DEXA i obliczona jako masa beztłuszczowa (%) = masa beztłuszczowa w kilogramach (kg) / (masa beztłuszczowa [kg] + masa tłuszczowa [kg]) *100.
Baseline, Month 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana beztłuszczowej masy ciała mierzona metodą analizy impedancji bioelektrycznej (BIA) od wartości początkowej do 12. miesiąca – kohorta dorosłych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Beztłuszczową masę ciała, pomiar składu ciała, oceniano za pomocą skanu DEXA i obliczano jako beztłuszczowa masa ciała (%) = beztłuszczowa masa ciała (kg) / (beztłuszczowa masa ciała [kg] + masa tłuszczu [kg])*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana beztłuszczowej masy ciała od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w kohorcie dzieci nieleczonych wcześniej BIA-GH i dzieci leczonych GH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Beztłuszczową masę ciała, pomiar składu ciała, oceniano za pomocą skanu DEXA i obliczano jako beztłuszczowa masa ciała (%) = beztłuszczowa masa ciała (kg) / (beztłuszczowa masa ciała [kg] + masa tłuszczu [kg])*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana wartości tkanki tłuszczowej w organizmie (procentowo) od wartości początkowej do 12. miesiąca mierzona metodą DEXA: kohorta dorosłych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Tłuszcz w organizmie oceniano za pomocą skanu DEXA. i obliczone jako zawartość tkanki tłuszczowej (%) = tkanka tłuszczowa (kg) / [beztłuszczowa masa ciała (kg) + tkanka tłuszczowa (kg)]*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana zawartości tkanki tłuszczowej w organizmie (procentowo) od wartości początkowej do 12. miesiąca mierzona metodą DEXA: kohorta dzieci nieleczonych wcześniej GH i dzieci leczonych GH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Tłuszcz w organizmie oceniano za pomocą skanu DEXA. i obliczone jako zawartość tkanki tłuszczowej (%) = tkanka tłuszczowa (kg) / [beztłuszczowa masa ciała (kg) + tkanka tłuszczowa (kg)]*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. miesiąca w rozmieszczeniu tkanki tłuszczowej mierzonej za pomocą tomografii komputerowej jamy brzusznej (CT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Rozmieszczenie tkanki tłuszczowej mierzono za pomocą tomografii komputerowej jamy brzusznej. Powierzchnię podskórnej tkanki tłuszczowej (SAT) (centymetr kwadratowy [cm^2]) i trzewnej tkanki tłuszczowej (VAT) (cm^2) mierzono na poziomie pępka za pomocą tomografii komputerowej jamy brzusznej.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana beztłuszczowej masy ciała mierzona metodą DEXA od wartości wyjściowej do 6 miesiąca: tylko kohorta dorosłych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6
Beztłuszczową masę ciała, pomiar składu ciała, oceniano za pomocą skanu DEXA i obliczano jako beztłuszczowa masa ciała (%) = beztłuszczowa masa ciała (kg) / (beztłuszczowa masa ciała [kg] + masa tłuszczu [kg])*100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6
Dojrzewanie kości
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dojrzewanie kości to proces, podczas którego tkanka ulega zmianom z embrionalnego zaczątku kości do postaci dorosłej. Dojrzewanie kości obliczono jako wiek kostny podzielony przez wiek chronologiczny. W tym mierniku wyniku uwzględniono uczestników z wartością dojrzałości kości większą niż 1.
12 miesięcy
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi i poważnymi działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po zakończeniu leczenia w badaniu (maksymalny czas trwania do 38 miesięcy)
Niepożądane zdarzenie było jakimkolwiek niekorzystnym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania, któremu podano produkt leczniczy, niekoniecznie mające związek przyczynowy z leczeniem lub stosowaniem produktu. Poważne niepożądane zdarzenie było jakimkolwiek niekorzystnym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania, któremu podano produkt leczniczy lub odżywczy (w tym preparaty pediatryczne) w dowolnej dawce, które: doprowadziło do śmierci; zagrażało życiu; wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia hospitalizacji; doprowadziło do trwałego lub znacznego upośledzenia/niezdolności (znacznego zakłócenia zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych); doprowadziło do wady wrodzonej/wady rozwojowej. Niepożądane zdarzenia związane z leczeniem były zdarzeniami, które pojawiły się w okresie leczenia i nie występowały przed leczeniem lub pogorszyły się w porównaniu ze stanem przed leczeniem. Niepożądane zdarzenia związane z leczeniem obejmują poważne i niepoważne niepożądane zdarzenia
Od dnia 1 do 28 dni po zakończeniu leczenia w badaniu (maksymalny czas trwania do 38 miesięcy)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po zakończeniu leczenia w badaniu (maksymalny czas trwania do 38 miesięcy)
Kryteria nieprawidłowych wartości laboratoryjnych dla parametrów chemicznych: aminotransferaza alaninowa, fosfataza alkaliczna większa niż (>) 3,0*górna granica normy (ULN), albumina > 1,2*ULN, mocznik azot milimoli na litr (mmol/L) > 1,3*ULN, cholesterol HDL mmol/L mniejszy niż (<) 0,8*dolna granica normy (LLN), cholesterol LDL mmol/L >1,2*ULN, trójglicerydy mmol/L > 1,3*ULN, tyreotropina milijednostek na litr (mU/L) <0,8*LLN i >1,2*ULN, glukoza (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobina A1C litr komórek na litr krwi (L/L) >1,3*ULN.
Od dnia 1 do 28 dni po zakończeniu leczenia w badaniu (maksymalny czas trwania do 38 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Identyfikator rejestru: EudraCT)
  • NCT04697381 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj