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PWSの日本人参加者におけるソマトロピンの有効性と安全性の研究

2025年12月23日 更新者：Pfizer

プラダー・ウィリ症候群（PWS）の日本人参加者におけるソマトロピンの有効性と安全性を評価するためのフェーズ3マルチセンター、オープンラベル、マルチコホート研究

これは、PWSの日本人参加者のコホートにおけるソマトロピンの有効性と安全性を評価するための、多施設、非盲検、マルチコホート研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

33

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi、Osaka、日本、594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya、Saitama、日本、343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -遺伝的に確認されたPWSの診断の文書を備えた男性または女性の参加者。
  2. 性腺ホルモン補充療法など、体組成に影響を与える可能性のある新しい治療法を開始する予定はありません。
  3. -現在、適切な食事と運動プログラムを実施しており、研究者の裁量で研究期間中継続する意思がある。
  4. 参加者、および地域/サイトの規制で要求されている場合、その親/法定後見人は、予定されているすべての訪問、治療計画、臨床検査、ライフスタイルの考慮事項、およびその他の研究手順を喜んで順守できる必要があります。

  5. 参加者または法的に認められた代理人/親/法定後見人が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入された ICD (および年齢および国の規制に基づいて該当する場合は書面による同意) の証拠。 同意取得の詳細なプロセスについては、付録 1 を参照してください。

    GHナイーブ小児コホートを含めるには、参加者は基準6〜8を満たす必要があります。

  6. 18歳以下。
  7. GH治療を受けていない。

  8. タナー ステージ 1 (男性の精巣、女性の胸)。

    GH 治療を受けた小児コホートを含めるには、参加者は基準 9 および 10 を満たす必要があります。

  9. -過去6か月間の安定した用量で少なくとも2年間GH治療を継続し、包含時にGHを使用している。 最近の投与量は 0.084 mg/kg/週より高くなければなりません。

  10. 低身長のためGH治療を完了しようとしている参加者（例えば、日本の成人基準の身長SDSが-2.5以上として定義された治療中止基準を満たすため）。

    成人コホートを含めるには、参加者は基準 11 ～ 13 を満たす必要があります。

  11. -1日目の訪問で暦年齢が18歳以上。
  12. 少なくとも 1 年間は GH 治療を中止します。
  13. +2 SDS 以内の血清 IGF-I レベル、年齢と性別で調整。

除外基準:

  1. -治験責任医師の裁量により、糖尿病が制御されていない参加者。
  2. -悪性腫瘍のある参加者。
  3. -重度の肥満または重度の呼吸障害のある参加者。
  4. -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動または研究参加のリスクを高める可能性のある実験室の異常を含むその他の医学的または精神的状態、または研究者の判断で、参加者を研究に不適切にする。
  5. -30日以内（または地域の要件によって決定される）または5半減期以内の治験薬による以前の投与 この研究で使用された研究介入の最初の投与前（いずれか長い方）。
  6. 治験責任医師の施設スタッフまたは研究の実施に直接関与するファイザーの従業員、そうでなければ治験責任医師が監督する施設スタッフ、およびそれぞれの家族。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ソマトロピン - GHナイーブ小児科コホート
すべての参加者はソマトロピンを受け取ります。
生物学的：ソマトロピン - GHナイーブ小児科コホート
ソマトロピン 0.245 mg/kg/週
実験的：ソマトロピン - GH 治療を受けた小児コホート
すべての参加者はソマトロピンを受け取ります
生物学的：ソマトロピン - GH 治療コホート
ソマトロピン 0.084 mg/kg/週
実験的：ソマトロピン - 成人コホート
すべての参加者はソマトロピンを受け取ります
生物学的：ソマトロピン - 成人コホート
ソマトロピン 0.084 mg/kg/週

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DEXA によって測定された除脂肪体重のベースラインから 12 か月目までの変化: GH 治療を受けていない小児コホートと GH 治療を受けた小児コホート
時間枠：ベースライン、12 か月目
体組成の測定値である除脂肪体重は、DEXA スキャンによって評価され、除脂肪体重 (%) = 除脂肪体重 (kg) / (除脂肪体重 [kg] + 脂肪量 [kg])*100 として計算されました。
ベースライン、12 か月目
二重エネルギーX線吸収測定法（DEXA）で測定された除脂肪体重のベースラインから12ヵ月までの変化：成人コホート
時間枠：ベースライン、12か月目
体組成の測定値である除脂肪体重は、DEXAスキャンによって評価され、除脂肪体重（％）＝除脂肪体重キログラム（kg）／（除脂肪体重［kg］＋脂肪量［kg］）×100として計算されました。
ベースライン、12か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生体電気インピーダンス分析 (BIA) によって測定された除脂肪体重のベースラインから 12 か月目までの変化 - 成人コホート
時間枠：ベースライン、12 か月目
体組成の測定値である除脂肪体重は、DEXA スキャンによって評価され、除脂肪体重 (%) = 除脂肪体重 (kg) / (除脂肪体重 [kg] + 脂肪量 [kg])*100 として計算されました。
ベースライン、12 か月目
BIA-GH治療を受けていない小児コホートおよびGH治療を受けた小児コホートによって測定された除脂肪体重のベースラインから12か月目までの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
体組成の測定値である除脂肪体重は、DEXA スキャンによって評価され、除脂肪体重 (%) = 除脂肪体重 (kg) / (除脂肪体重 [kg] + 脂肪量 [kg])*100 として計算されました。
ベースライン、12 か月目
DEXA によって測定された体脂肪のベースラインから 12 か月目までの変化 (パーセント): 成人コホート
時間枠：ベースライン、12 か月目
体脂肪はDEXAスキャンによって評価されました。 体脂肪(%) = 体脂肪(kg) / [除脂肪体重(kg) + 体脂肪(kg)]*100として計算されます。
ベースライン、12 か月目
DEXA によって測定された体脂肪のベースラインから 12 か月目までの変化 (パーセンテージ): GH 治療を受けていない小児コホートおよび GH 治療を受けた小児コホート
時間枠：ベースライン、12 か月目
体脂肪はDEXAスキャンによって評価されました。 体脂肪(%) = 体脂肪(kg) / [除脂肪体重(kg) + 体脂肪(kg)]*100として計算されます。
ベースライン、12 か月目
腹部コンピュータ断層撮影 (CT) で測定した脂肪組織分布のベースラインから 12 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
腹部CTにより脂肪組織分布を測定した。 皮下脂肪組織 (SAT) (平方センチメートル [cm^2])、内臓脂肪組織 (VAT) (cm^2) の面積は、腹部 CT によって臍のレベルで測定されました。
ベースライン、12 か月目
DEXA によって測定された除脂肪体重のベースラインから 6 か月目までの変化: 成人コホートのみ
時間枠：ベースライン、6 か月目
体組成の測定値である除脂肪体重は、DEXA スキャンによって評価され、除脂肪体重 (%) = 除脂肪体重 (kg) / (除脂肪体重 [kg] + 脂肪量 [kg])*100 として計算されました。
ベースライン、6 か月目
骨の成熟
時間枠：12ヶ月
骨の成熟は、組織が骨の胎児の基礎から成体の形態に変化するプロセスです。 骨成熟度は、骨年齢を実年齢で割ったものとして計算されました。 骨成熟値が 1 より大きい参加者がこの結果測定に表示されます。
12ヶ月
治療関連有害事象および重篤な有害事象が発生した参加者の数
時間枠：研究治療終了後1日目から28日目まで（最大期間は38か月まで）
有害事象とは、投与された医薬品に関連する好ましくない医学的事象であり、必ずしも製品の治療または使用との因果関係がある必要はありません。
重篤な有害事象とは、あらゆる用量で投与された医薬品または栄養製品（小児用処方を含む）を投与された参加者において、以下の結果をもたらした好ましくない医学的事象を指します：死亡；生命を脅かす状況；入院または入院期間の延長が必要となった場合；永続的または重大な障害／能力喪失（正常な生活機能の遂行能力の大幅な中断）をもたらした場合；先天性異常／出生欠陥をもたらした場合。
治療関連有害事象（TEAE）とは、治療期間中に発生し、治療前には存在しなかった、または治療前の状態に比べて悪化した事象を指します。
TEAEは、重篤な有害事象（SAE）と非重篤な有害事象（非SAE）で構成されます。
研究治療終了後1日目から28日目まで（最大期間は38か月まで）
検査値異常を認めた参加者数
時間枠：研究治療終了後28日目までの期間（最長38か月まで）
化学パラメータの異常な検査値基準：アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼが正常上限値(ULN)の3.0倍以上(>)、アルブミンがULNの1.2倍以上(>)、尿素窒素ミリモル毎リットル(mmol/L)がULNの1.3倍以上(>)、HDLコレステロールmmol/Lが正常下限値(LLN)の0.8倍未満(<)、LDLコレステロールmmol/LがULNの1.2倍以上(>)、トリグリセリドmmol/LがULNの1.3倍以上(>)、甲状腺刺激ホルモンミリ単位毎リットル(mU/L)がLLNの0.8倍未満(<)およびULNの1.2倍以上(>)、グルコース(mmol/L)がULNの1.5倍以上(>)、ヘモグロビンA1C血液1リットル当たりの細胞リットル(L/L)がULNの1.3倍以上(>)。
研究治療終了後28日目までの期間（最長38か月まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月9日

一次修了 (実際)

2022年12月6日

研究の完了 (実際)

2024年4月15日

試験登録日

最初に提出

2021年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月4日

最初の投稿 (実際)

2021年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月23日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (レジストリ識別子：EudraCT)
  • NCT04697381 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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