Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus somatropiinin tehokkuudesta ja turvallisuudesta japanilaisista osallistujista, joilla on PWS

tiistai 23. joulukuuta 2025 päivittänyt: Pfizer

VAIHE 3 MONIKESKUS, AVOIN TUTKIMUS, MONIKOHRTTITUTKIMUS SOMATROPIININ TEHOKKUUDEN JA TURVALLISUUDEN ARVIOINTI JAPANILLA OSALLISTUJILLE, jolla on PRADER-WILLI-syndrooma (PWS)

Tämä on monikeskus, avoin, usean kohortin tutkimus somatropiinin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisten PWS-potilaiden kohortissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japani, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japani, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japani, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on dokumentaatio geneettisesti vahvistetusta PWS-diagnoosista.
  2. Ei aio aloittaa uutta hoitoa, joka voi vaikuttaa kehon koostumukseen, kuten sukurauhasten hormonikorvaushoitoa.
  3. Tällä hetkellä asianmukaisilla ruokavalio- ja liikuntaohjelmilla ja valmis jatkamaan koko tutkimusjakson ajan tutkijan harkinnan mukaan.
  4. Osallistujien ja, jos paikalliset/paikan säännökset niin vaativat, heidän vanhempiensa/laillisten huoltajiensa on oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan kaikkia suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotestejä, elämäntapanäkökohtia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

  5. Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä ICD:stä (ja tarvittaessa kirjallisesta suostumuksesta iän ja maan säännösten perusteella), joka osoittaa, että osallistujalle tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle/vanhemmalle/lailliselle huoltajalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista. Katso liitteestä 1 yksityiskohtaiset suostumuksen saamisprosessit.

    Jotta osallistujat voivat ottaa mukaan GH:n naimattomien lasten kohortin, heidän on täytettävä kriteerit 6–8:

  6. 18 vuotta tai nuorempi.
  7. Naiivi GH-hoitoon.

  8. Parkitusaste 1 (miehillä kivekset, naaraat rinnat).

    GH-hoidetun lasten kohortin sisällyttämiseksi osallistujien on täytettävä kriteerit 9 ja 10:

  9. Jatkettu GH-hoitoa vähintään 2 vuoden ajan vakaalla annoksella viimeisen 6 kuukauden ajan ja GH-hoidolla sisällyttämishetkellä. Viimeaikaisen annoksen tulee olla suurempi kuin 0,084 mg/kg/viikko.

  10. Osallistujat, jotka ovat suorittamassa kasvuhormonihoitoa lyhyen kasvunsa vuoksi (esim. hoidon lopettamisen kriteerit, jotka määritellään pituudeksi SDS yli -2,5 japanilaisten aikuisten standardien mukaan).

    Aikuisten kohortin sisällyttämiseksi osallistujien on täytettävä kriteerit 11–13:

  11. 18 vuoden kronologinen ikä tai vanhempi ensimmäisen päivän vierailulla.
  12. Pois GH-hoidosta vähintään 1 vuodeksi.
  13. Seerumin IGF-I-taso +2 SDS:n sisällä, säädetty iän ja sukupuolen mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on hallitsematon diabetes tutkijan harkinnan mukaan.
  2. Osallistujat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia.
  3. Osallistujat, joilla on vakava liikalihavuus tai vakava hengitysvajaus.
  4. Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset/käyttäytyminen tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
  5. Aikaisempi tutkimus lääkkeen antaminen 30 päivän sisällä (tai paikallisen tarpeen mukaan) tai 5 puoliintumisaikaa ennen tässä tutkimuksessa käytettyä ensimmäistä tutkimusinterventioannosta (sen mukaan kumpi on pidempi).
  6. Tutkimuspaikan henkilökunta tai tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvat Pfizerin työntekijät, tutkijan muutoin valvoma työpaikan henkilökunta ja heidän perheenjäsenensä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: somatropiini – GH:ta aiemmin käyttämätön lasten kohortti
Kaikki osallistujat saavat somatropiinia.
Biologinen: somatropiini – GH:ta aiemmin käyttämätön lasten kohortti
somatropiini 0,245 mg/kg/viikko
Kokeellinen: somatropiini – GH-hoidettu lasten kohortti
Kaikki osallistujat saavat somatropiinia
Biologinen: somatropiini - GH-käsitelty kohortti
somatropiini 0,084 mg/kg/viikko
Kokeellinen: somatropiini - aikuisten kohortti
Kaikki osallistujat saavat somatropiinia
Biologinen: somatropiini - aikuisten kohortti
somatropiini 0,084 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DEXA:n mittaama vähärasvaisen painon muutos lähtötasosta kuukauteen 12: GH Naive Pediatric ja GH Hoed Pediatric Cohort
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Laiha ruumiinmassa, kehon koostumuksen mittaus, arvioitiin DEXA-skannauksella ja laskettiin laihaksi ruumiinmassaksi (%) = laiha ruumiinmassa (kg) / (laiha ruumiinmassa [kg] + rasvamassa [kg])*100.
Perustaso, kuukausi 12
Perusarvon muutos 12 kuukaudessa laihassa kehonmassassa, mitattuna kaksienergisen röntgenabsorptiometrian (DEXA) avulla: Aikuiskohortti
Aikaikkuna: Alkuperäinen, Kuukausi 12
Lihasmassa, kehonkoostumuksen mittaus, arvioitiin DEXA-skannauksella, ja se laskettiin seuraavasti: lihasmassa (%) = lihasmassa kilogrammoina (kg) / (lihasmassa [kg] + rasvamassa [kg]) * 100.
Alkuperäinen, Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biosähköisen impedanssianalyysin (BIA) mittaaman vähärasvaisen kehon massan muutos lähtötasosta 12. kuukauteen - aikuisten kohortti
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Laiha ruumiinmassa, kehon koostumuksen mittaus, arvioitiin DEXA-skannauksella ja laskettiin laihaksi ruumiinmassaksi (%) = laiha ruumiinmassa (kg) / (laiha ruumiinmassa [kg] + rasvamassa [kg])*100.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 vähärasvaisessa painossa BIA-GH:n naiivin ja GH-hoidetun lasten kohortin mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Laiha ruumiinmassa, kehon koostumuksen mittaus, arvioitiin DEXA-skannauksella ja laskettiin laihaksi ruumiinmassaksi (%) = laiha ruumiinmassa (kg) / (laiha ruumiinmassa [kg] + rasvamassa [kg])*100.
Perustaso, kuukausi 12
Kehon rasvan (prosenttiosuus) muutos lähtötasosta 12 kuukauteen DEXA:n mittaamana: Aikuisten kohortti
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Kehon rasva määritettiin DEXA-skannauksella. ja laskettuna kehon rasvana (%) = kehon rasva (kg) / [laiha paino (kg) + kehon rasva (kg)]*100.
Perustaso, kuukausi 12
Kehon rasvan (prosenttiosuus) muutos lähtötasosta kuukauteen 12 DEXA:n mittaamana: GH Naive Pediatric ja GH Hoed Pediatric Cohort
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Kehon rasva määritettiin DEXA-skannauksella. ja laskettuna kehon rasvana (%) = kehon rasva (kg) / [laiha paino (kg) + kehon rasva (kg)]*100.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 rasvakudoksen jakautumisessa vatsan tietokonetomografialla (CT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Rasvakudoksen jakautuminen mitattiin vatsan TT:llä. Ihonalaisen rasvakudoksen (SAT) (senttimetrin neliö [cm^2]), viskeraalisen rasvakudoksen (VAT) (cm^2) alueet mitattiin navan tasolta vatsan TT:llä.
Perustaso, kuukausi 12
DEXA:n mittaama vähärasvaisen painon muutos lähtötasosta kuukauteen 6: Vain aikuisten kohortti
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Laiha ruumiinmassa, kehon koostumuksen mittaus, arvioitiin DEXA-skannauksella ja laskettiin laihaksi ruumiinmassaksi (%) = laiha ruumiinmassa (kg) / (laiha ruumiinmassa [kg] + rasvamassa [kg])*100.
Perustaso, kuukausi 6
Luun kypsyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Luun kypsyminen on prosessi, jossa kudos muuttuu luun alkion alkeesta aikuisen muotoon. Luun kypsyminen laskettiin luun iällä jaettuna kronologisella iällä. Osallistujat, joiden luun kypsymisarvo on suurempi kuin 1, esitetään tässä tulosmittauksessa.
12 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä päivästä aina 28 päivään tutkimushoidon päätyttyä (enimmäiskesto jopa 38 kuukautta)
Haittatapahtuma oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma annostellussa lääkevalmisteessa, tapahtuman ei tarvitse välttämättä olla syy-yhteydessä tuotteen hoitoon tai käyttöön. Vakava haittatapahtuma oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka sai lääke- tai ravintoainevalmisteen (mukaan lukien lastenvalmisteet) millä tahansa annoksella, joka: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen (normaalien elämäntoimintojen kyvyn merkittävä häiriö); johti synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan. Hoidon aikana ilmaantuneet haittatapahtumat olivat tapahtumia, jotka ilmaantuivat hoidon aikana ja jotka puuttuivat ennen hoitoa tai pahenivat verrattuna ennen hoitoa vallinneeseen tilaan. Hoidon aikana ilmaantuneet haittatapahtumat koostuvat vakavista haittatapahtumista ja ei-vakavista haittatapahtumista
Ensimmäisestä päivästä aina 28 päivään tutkimushoidon päätyttyä (enimmäiskesto jopa 38 kuukautta)
Osallistujien määrä, joilla on laboratoriokokeiden poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään tutkimushoidon päätyttyä (enimmäiskesto jopa 38 kuukautta)
Kriteerit poikkeaville laboratorioarvoille kemiallisille parametreille: alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi suurempi kuin (>) 3,0*ylempi normaaliarvo (ULN), albumiini > 1,2*ULN, ureatyppimillimoolia litrassa (mmol/L) > 1,3*ULN, HDL-kolesteroli mmol/L vähemmän kuin (<) 0,8*alempi normaaliarvo (LLN), LDL-kolesteroli mmol/L >1,2*ULN, triglyseridit mmol/L > 1,3*ULN, tyreotropiini milliyksikköä litrassa (mU/L) <0,8*LLN ja >1,2*ULN, glukoosi (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobiini A1C litraa soluja litraa verta kohti (L/L) >1,3*ULN.
Päivästä 1 aina 28 päivään tutkimushoidon päätyttyä (enimmäiskesto jopa 38 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 14. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Rekisterin tunniste: EudraCT)
  • NCT04697381 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa