Tutkimus somatropiinin tehokkuudesta ja turvallisuudesta japanilaisista osallistujista, joilla on PWS

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on dokumentaatio geneettisesti vahvistetusta PWS-diagnoosista.
2. Ei aio aloittaa uutta hoitoa, joka voi vaikuttaa kehon koostumukseen, kuten sukurauhasten hormonikorvaushoitoa.
3. Tällä hetkellä asianmukaisilla ruokavalio- ja liikuntaohjelmilla ja valmis jatkamaan koko tutkimusjakson ajan tutkijan harkinnan mukaan.
4. Osallistujien ja, jos paikalliset/paikan säännökset niin vaativat, heidän vanhempiensa/laillisten huoltajiensa on oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan kaikkia suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotestejä, elämäntapanäkökohtia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

5. Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä ICD:stä (ja tarvittaessa kirjallisesta suostumuksesta iän ja maan säännösten perusteella), joka osoittaa, että osallistujalle tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle/vanhemmalle/lailliselle huoltajalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista. Katso liitteestä 1 yksityiskohtaiset suostumuksen saamisprosessit.

   Jotta osallistujat voivat ottaa mukaan GH:n naimattomien lasten kohortin, heidän on täytettävä kriteerit 6–8:

6. 18 vuotta tai nuorempi.
7. Naiivi GH-hoitoon.

8. Parkitusaste 1 (miehillä kivekset, naaraat rinnat).

   GH-hoidetun lasten kohortin sisällyttämiseksi osallistujien on täytettävä kriteerit 9 ja 10:

9. Jatkettu GH-hoitoa vähintään 2 vuoden ajan vakaalla annoksella viimeisen 6 kuukauden ajan ja GH-hoidolla sisällyttämishetkellä. Viimeaikaisen annoksen tulee olla suurempi kuin 0,084 mg/kg/viikko.

10. Osallistujat, jotka ovat suorittamassa kasvuhormonihoitoa lyhyen kasvunsa vuoksi (esim. hoidon lopettamisen kriteerit, jotka määritellään pituudeksi SDS yli -2,5 japanilaisten aikuisten standardien mukaan).

    Aikuisten kohortin sisällyttämiseksi osallistujien on täytettävä kriteerit 11–13:

11. 18 vuoden kronologinen ikä tai vanhempi ensimmäisen päivän vierailulla.
12. Pois GH-hoidosta vähintään 1 vuodeksi.
13. Seerumin IGF-I-taso +2 SDS:n sisällä, säädetty iän ja sukupuolen mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujat, joilla on hallitsematon diabetes tutkijan harkinnan mukaan.
2. Osallistujat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia.
3. Osallistujat, joilla on vakava liikalihavuus tai vakava hengitysvajaus.
4. Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset/käyttäytyminen tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
5. Aikaisempi tutkimus lääkkeen antaminen 30 päivän sisällä (tai paikallisen tarpeen mukaan) tai 5 puoliintumisaikaa ennen tässä tutkimuksessa käytettyä ensimmäistä tutkimusinterventioannosta (sen mukaan kumpi on pidempi).
6. Tutkimuspaikan henkilökunta tai tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvat Pfizerin työntekijät, tutkijan muutoin valvoma työpaikan henkilökunta ja heidän perheenjäsenensä.