Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Takrolimusz alacsony dózisú prednizonnal kombinálva Myasthenia Gravis kezelésére

2021. február 21. frissítette: Da, Yuwei, M.D.

Az alacsony dózisú prednizonnal kombinált takrolimusz hatékonysága és biztonságossága a myasthenia gravis kezelésére: valós tanulmány

Ez a vizsgálat célja a takrolimusz és az alacsony dózisú prednizon kombinációjának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése myasthenia gravis betegek kezelésében, összehasonlítva a kezdeti immunmonoterápiaként alkalmazott takrolimuszszal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyetlen központú, megfigyeléses, valós világú tanulmány, amely myasthenia gravisban szenvedő betegeket toboroz a Xuanwu Kórház neurológiai osztályairól, és célja az MG két különböző immunterápia hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása. A tanulmány 160 MG résztvevő bevonását tervezi, és az orvos megítélése és a betegek preferenciái alapján 2 kezelési csoportra osztják, az egyik a kombinált immunterápiás csoport, amelyben a takrolimusz kis dózisú prednizonnal (0,25 mg/ttkg/nap), a másik pedig takrolimusz monoterápiás csoport. Mindkét csoport piridosztigminnel kezelhető a tünetek enyhítésére. A betegeket a kezelés megkezdése után 1, 3 és 6 hónappal nyomon követik, hogy értékeljék mindkét séma hatékonyságát. Az elsődleges eredmény az MG-ADL pontszámok változása. Ezenkívül a máj- és vesefunkciókat is tesztelik az esetleges mellékhatások megfigyelésére. A betegek klinikai feljegyzéseit feltöltik egy online adatbázisba.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

160

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100053
        • Toborzás
        • Yuwei Da

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Myasthenia Gravis-ben szenvedő betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥18

  • Az MG klinikai diagnózisát a fluktuáló izomgyengeség tipikus klinikai jellemzői igazolják, az alábbi bizonyítékok közül legalább 1:

    1. pozitív klinikai válasz az acetilkolinészteráz-gátlóra
    2. pozitív AchR-Ab vagy MuSK-Ab teszt
    3. >10%-os csökkenés az ismétlődő idegstimulációs vizsgálatban (RNS) vagy fokozott jitter az egyszálas elektromiográfián (SFEMG)
  • MGFA klinikai besorolása: I - IV
  • Kiindulási MG-ADL ≥ 3
  • A betegség lefolyása a kezdettől a beiratkozásig ≤ 12 hónap
  • Együttműködés a nyomon követésig
  • Írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • MG immunszuppresszáns kezelésének megkezdése a szűrés előtt, beleértve a prednizont, metilprednizolont, azatioprint, metotrexátot, ciklosporin A-t, mikofenolát-mofetilt, takrolimuszt és ciklofoszfamidot
  • Egyéb kísérő betegségek immunszuppresszív kezelése 6 hónappal a felvétel előtt
  • Gyors immunszuppresszív kezelések, mint például intravénás immunglobulin vagy plazmacsere 1 hónappal a felvétel előtt
  • Thymectomia a szűrést megelőző 3 hónapon belül
  • Egyidejű krónikus degeneratív, pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség, amely gyengeséget vagy fáradtságot okozhat
  • Eszméletvesztés, demencia vagy skizofrénia
  • Terhesség vagy szoptatás, nem hajlandó elkerülni a terhességet
  • Nem kontrollált magas vérnyomás vagy cukorbetegség, máj- vagy veseelégtelenség, szürkehályog, súlyos csontritkulás, combfej nekrózis; Hiperkalémia, HIV, akut vagy krónikus fertőzés
  • Egyéb feltételek, amelyek kizárják a részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Kombinált immunterápia

Az MG-s betegeket takrolimusz és alacsony dózisú prednizon (0,25 mg/ttkg/nap) kombinációval kezelik.

Tüneti kezelés, például piridosztigmin-bromid adható a tünetek enyhítésére (≤480 mg/nap).
Drog: Piridosztigmin, Prednizon, Takrolimusz
A takrolimusz adagját a CYP3A5*3 polimorfizmus alapján kell elkezdeni, és úgy kell beállítani, hogy a vérben 4,8-10,0 minimális koncentrációt érjenek el. ng/ml. A prednizont 0,25 mg/ttkg/nap kezdő dózissal adják be, és elkezdték befolyásolni az MMS elérését vagy az elviselhetetlen mellékhatások jelenlétét. A manipuláció mértékét az orvos mérlegeli, általában legfeljebb 5 mg/hó. Ha a résztvevők nem tudtak fenntartani az MMS-t, a prednizon adagját heti 5 mg-mal 0,25 mg/ttkg/nap-ra kell emelni, és addig kell fenntartani, amíg ismét el nem éri az MMS-t. Az 1 hónapig tartó MMS után a prednizon adagját ismét csökkentik, havi 2,5 mg-mal. A kalcium- és kálium-kiegészítők, valamint a gyomornyálkahártya-védők alkalmazása kezelhető a prednizon káros hatásainak elkerülése érdekében. A kezelési rendet az orvos megítélése és a betegek preferenciái alapján határozzák meg. Ez a vizsgálat megfigyeléses volt, és nem változtatta meg a betegek klinikai lefolyását.
Más nevek:
  • Piridosztigmin-bromid
  • Deltacorton/Meticorten/Prednizon-acetát tabletta
  • Prograf/FK506
Takrolimusz monoterápia
Az MG betegeket kezdeti immunmonoterápiaként takrolimuszszal kezelik. Tüneti kezelés, például piridosztigmin-bromid adható a tünetek enyhítésére (≤480 mg/nap).
Drog: Piridosztigmin, Takrolimusz
A takrolimusz adagját a CYP3A5*3 polimorfizmus alapján kell elkezdeni, és úgy kell beállítani, hogy a vérben 4,8-10,0 minimális koncentrációt érjenek el. ng/ml. A kezelési rendet az orvos megítélése és a betegek preferenciái alapján határozzák meg. Ez a vizsgálat megfigyeléses volt, és nem változtatta meg a betegek klinikai lefolyását.
Más nevek:
  • Piridosztigmin-bromid
  • Prograf/FK506

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A napi életvitel MG-specifikus tevékenységei skála (MG-ADL) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Az MG-ADL egy 8 tételes skála a myasthenia gravis betegek tüneteinek értékelésére, amelyet az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kapunk (0,1,2,3 fokozat). A pontszám 0 és 24 között mozog.
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A minimális megnyilvánulások (MMS) vagy jobb elérésének ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől 6 hónapig
Az időtartam a kezelés megkezdésétől az MMS vagy jobb eléréséig. A betegek klinikai állapotát a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) beavatkozás utáni állapota (PIS) szerint értékelik és kategorizálják. Az MM vagy jobb magában foglalja a minimális manifesztációt (MM), a farmakológiai remissziót (PR) vagy a teljes remissziót (CR).
Az alaphelyzettől 6 hónapig
A beteg által elfogadható tünetek elérésének ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől 6 hónapig
A páciens által elfogadható tünetekkel kapcsolatos kérdés egy egyszerű igen vagy nem kérdés, amely a következőt kérdezi: "Ha figyelembe vesszük, hogy Önt a myasthenia milyen módon érinti, ha a következő hónapban a jelenlegi állapotában kellene maradnia, akkor azt mondaná, hogy jelenlegi betegsége? állapota kielégítő?" Ez a kérdés a betegek saját egészségi állapotának megítélését tükrözi.
Az alaphelyzettől 6 hónapig
A kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámainak változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
A QMG egy 13 tételből álló skála, amely a szem-, bulbar-, végtag- és légzésfunkciót méri. Az összpontszám 0-tól (nincs myastheniás lelet) 39-ig (maximális myastheniás hiány), amelyet az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kapunk (nincs=0, enyhe=1, közepes=2, súlyos=3).
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
A Myasthenia Gravis életmennyiségi skála (MG-QoL15) változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Az MG-QOL15 segítséget nyújt abban, hogy tájékoztassa a klinikust arról, hogy a páciens hogyan érzékeli a myasthenia gravis (MG) okozta diszfunkció mértékét és elégedetlenségét. Az MG-QOL15 értékeli a betegek fizikai állapotával, szociális alkalmazkodásával és mentális jólétével kapcsolatos szempontjait.
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Az MG-ADL alpontszámok változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Az ADL-elemek alpontszámai tükrözhetik a betegek értékelését a különböző MG-vel kapcsolatos diszfunkciókra vonatkozóan, beleértve a ptosist, a diplopia, a beszédet, a rágást, a nyelést, a légzést és a végtagok működését.
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Szérum IL-2 szint
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
A takrolimusz immunszuppresszív hatását azáltal fejti ki, hogy gátolja a korai fázisú génexpressziót a T-sejt aktiváció során, beleértve a gyulladást elősegítő IL-2 gént is. Így a szérum IL-2-t a takrolimusz célpontjaként, valamint az in vivo autoimmun állapot markereként tesztelik a kezelés után.
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap
Kezelés sikertelensége
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A kezelés sikertelensége a takrolimusz-terápia abbahagyása azoknál a betegeknél, akiknél nem sikerült elérni az MMS-t vagy jobbat, vagy súlyosbodásban szenvedtek (az MG-ADL vagy QMG pontszámok 50%-kal nőnek), vagy myasthenia krízisben szenvedtek.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Visszavonás
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A résztvevők bármilyen okból kilépnek a klinikai vizsgálatból, beleértve az elégedetlen választ, a gazdasági terheket vagy a kezelési protokollnak való rossz megfelelést. A betegek bármikor felmondhatnak.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Da, Yuwei, M.D.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 21.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. február 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 21.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1.0

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Klinikai vizsgálatok a Piridosztigmin, Prednizon, Takrolimusz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in New Zealand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel