Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tacrolimus combinado con dosis bajas de prednisona para el tratamiento de la miastenia grave

21 de febrero de 2021 actualizado por: Da, Yuwei, M.D.

Eficacia y seguridad de tacrolimus combinado con dosis bajas de prednisona para el tratamiento de la miastenia grave: un estudio del mundo real

Este estudio está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de tacrolimus combinado con dosis bajas de prednisona en el tratamiento de pacientes con miastenia grave, en comparación con tacrolimus como monoterapia inmunitaria inicial.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio observacional del mundo real de un solo centro que recluta pacientes con miastenia grave de los Departamentos de Neurología del Hospital Xuanwu, con el objetivo de comparar la efectividad y la seguridad de 2 inmunoterapias diferentes para la MG. El estudio planea reclutar 160 participantes de MG y se divide en 2 grupos de tratamiento según el criterio del médico y las preferencias de los pacientes, uno es el grupo de inmunoterapia combinada en el que se agrega tacrolimus con dosis bajas de prednisona (0,25 mg/kg/d) y el otro es grupo de monoterapia con tacrolimus. Ambos grupos pueden tratarse con piridostigmina para aliviar los síntomas. Los pacientes son seguidos 1, 3 y 6 meses después del inicio del tratamiento para evaluar la eficacia de ambos regímenes. El resultado primario es el cambio de las puntuaciones de MG-ADL. Además, se analizan las funciones hepática y renal para controlar cualquier efecto secundario. Las historias clínicas de los pacientes se cargan en una base de datos en línea.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

160

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yuwei Da, M.D.
  • Número de teléfono: 00-86-010-83198493
  • Correo electrónico: dayuwei1000@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
        • Reclutamiento
        • Yuwei Da

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con miastenia grave

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥18

  • El diagnóstico clínico de MG se confirma con base en las características clínicas típicas de la debilidad muscular fluctuante, con al menos 1 de las siguientes pruebas de respaldo:

    1. respuesta clínica positiva al inhibidor de la acetilcolinesterasa
    2. prueba positiva de AchR-Ab o MuSK-Ab
    3. disminución >10 % en el estudio de estimulación nerviosa repetitiva (RNS) o aumento de la fluctuación en la electromiografía de fibra única (SFEMG)
  • Clasificación clínica MGFA: I - IV
  • MG-AVD basal ≥ 3
  • Curso de la enfermedad desde el inicio hasta la inscripción ≤ 12 meses
  • Cooperación para el seguimiento
  • Consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Inicio de inmunosupresores para MG antes de la selección, incluidos prednisona, metilprednisolona, ​​azatioprina, metotrexato, ciclosporina A, micofenolato de mofetilo, tacrolimus y ciclofosfamida
  • Tratamiento de inmunosupresor para otra enfermedad concomitante 6 meses antes del reclutamiento
  • Tratamientos inmunosupresores rápidos como inmunoglobulina intravenosa o plasmaféresis 1 mes antes del reclutamiento
  • Timectomía dentro de los 3 meses anteriores a la selección
  • Trastorno crónico degenerativo, psiquiátrico o neurológico concomitante que puede causar debilidad o fatiga
  • Conciencia, demencia o esquizofrenia
  • Embarazo o lactancia, falta de voluntad para evitar el embarazo
  • Hipertensión o diabetes no controlada, Disfunción hepática o renal, Catarata, Osteoporosis severa, Necrosis de la cabeza femoral; Hiperpotasemia, VIH, Infección aguda o crónica
  • Otras condiciones que impedirían la participación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Inmunoterapia Combinada

Los pacientes con MG se tratan con tacrolimus combinado con prednisona en dosis bajas (0,25 mg/kg/día).

Se puede agregar un tratamiento sintomático como el bromuro de piridostigmina para aliviar los síntomas (≤480 mg/d).
Droga: Piridostigmina, Prednisona, Tacrolimus
La dosis de tacrolimus debe iniciarse en función del polimorfismo CYP3A5*3 y ajustarse para lograr una concentración mínima en sangre de 4,8-10,0 ng/ml. La prednisona se administra con una dosis inicial de 0,25 mg/kg/d y comenzó a alterar el logro de MMS o la presencia de efectos secundarios intolerables. El índice de manipulación es considerado por el médico, por lo general no más de 5 mg/mes. Si los participantes no lograron mantener el MMS, la dosis de prednisona debe aumentarse de 5 mg/semana a 0,25 mg/kg/día y mantenerse hasta que se vuelva a alcanzar el MMS. Después de mantener MMS durante 1 mes, la dosis de prednisona se reduciría nuevamente a 2,5 mg/mes. Se podrían abordar los suplementos de calcio y potasio y los protectores de la mucosa gástrica para evitar los efectos adversos de la prednisona. Los regímenes de tratamiento se determinan según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes. Este estudio fue observacional y no modifica el curso clínico de los pacientes.
Otros nombres:
  • Bromuro de piridostigmina
  • Tabletas de acetato de deltacortona/meticorten/prednisona
  • Prograf/FK506
Monoterapia con tacrolimus
Los pacientes con MG se tratan con tacrolimus como monoterapia inmunitaria inicial. Se puede agregar un tratamiento sintomático como el bromuro de piridostigmina para aliviar los síntomas (≤480 mg/d).
Droga: Piridostigmina, Tacrolimus
La dosis de tacrolimus debe iniciarse en función del polimorfismo CYP3A5*3 y ajustarse para lograr una concentración mínima en sangre de 4,8-10,0 ng/ml. Los regímenes de tratamiento se determinan según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes. Este estudio fue observacional y no modifica el curso clínico de los pacientes.
Otros nombres:
  • Bromuro de piridostigmina
  • Prograf/FK506

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la escala de actividades de la vida diaria específicas de MG (MG-ADL) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
La MG-ADL es una escala de 8 elementos para evaluar los síntomas de los pacientes con miastenia grave que se obtiene sumando las respuestas a cada elemento individual (grados: 0,1,2,3). La puntuación va de 0 a 24.
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el logro de manifestaciones mínimas (MMS) o mejor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
El tiempo de duración desde el inicio del tratamiento hasta el logro de MMS o mejor. Los estados clínicos de los pacientes se evalúan y clasifican según el estado posterior a la intervención (PIS) de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM o mejor incluye manifestación mínima (MM), remisión farmacológica (PR) o remisión completa (CR).
Desde el inicio hasta los 6 meses
Tiempo para lograr los estados de síntomas aceptables para el paciente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
La pregunta sobre los estados de síntomas aceptables para el paciente es una consulta simple de sí o no que pregunta: "Considerando todas las formas en que se ve afectado por la miastenia, si tuviera que permanecer en su estado actual durante el próximo mes, ¿diría que su estado de enfermedad actual ¿El estado es satisfactorio?" Esta pregunta refleja la evaluación de los pacientes sobre su propia salud.
Desde el inicio hasta los 6 meses
Cambio de las puntuaciones cuantitativas de miastenia grave (QMG) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
El QMG es una escala de 13 ítems que mide la función ocular, bulbar, de las extremidades y la función respiratoria. La puntuación total varía de 0 (sin hallazgos miasténicos) a 39 (déficits miasténicos máximos) obtenida sumando las respuestas a cada elemento individual (Ninguno=0, Leve=1, Moderado=2, Grave=3).
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
Cambio de la escala de cantidad de vida de la miastenia gravis (MG-QoL15) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
El MG-QOL15 es útil para informar al médico sobre la percepción del paciente sobre el grado de insatisfacción con la disfunción relacionada con la miastenia grave (MG). MG-QOL15 evalúa aspectos de los pacientes sobre el estado físico, la adaptación social y el bienestar mental.
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
Cambios en las subpuntuaciones de MG-ADL desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
Las subpuntuaciones de los ítems de ADL pueden reflejar la evaluación de los pacientes sobre diferentes disfunciones relacionadas con MG, que incluyen ptosis, diplopía, hablar, masticar, tragar, respirar y la función de las extremidades.
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
Nivel sérico de IL-2
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
El tacrolimus ejerce su efecto inmunosupresor al inhibir la expresión génica de la fase temprana durante la activación de las células T, incluido el gen proinflamatorio IL-2. Por lo tanto, la IL-2 sérica se prueba como diana de tacrolimus y también como marcador del estado autoinmune in vivo después del tratamiento.
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses
Fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
El fracaso del tratamiento se define como la interrupción de la terapia con tacrolimus en pacientes que no lograron lograr MMS o mejor o sufrieron exacerbaciones (las puntuaciones MG-ADL o QMG aumentan un 50%) o crisis de miastenia.
Línea de base a 6 meses
Retiro
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Los participantes abandonan el ensayo clínico por cualquier motivo, incluida la respuesta insatisfecha, la carga económica o el cumplimiento deficiente del protocolo de tratamiento. Los pacientes pueden dejar de fumar en cualquier momento que deseen.
Línea de base a 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Da, Yuwei, M.D.

Investigadores

  • Silla de estudio: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1.0

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Miastenia gravis

Ensayos clínicos sobre Piridostigmina, Prednisona, Tacrolimus

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in El Salvador

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir