Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Takrolimuusi yhdistettynä pieniannoksisen prednisonin kanssa myasthenia graviksen hoitoon

sunnuntai 21. helmikuuta 2021 päivittänyt: Da, Yuwei, M.D.

Takrolimuusin tehokkuus ja turvallisuus yhdistettynä pieniannoksiseen prednisoniin myasthenia graviksen hoidossa: todellinen tutkimus

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan takrolimuusin tehoa ja turvallisuutta yhdessä pieniannoksisen prednisonin kanssa myasthenia gravis -potilaiden hoidossa verrattuna takrolimuusin alkuperäiseen immuunimonoterapiaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden keskuksen havainnollinen reaalimaailman tutkimus, jossa rekrytoidaan myasthenia gravis -potilaita Xuanwun sairaalan neurologisista osastoista. Tavoitteena on verrata MG:n kahden eri immunoterapian tehokkuutta ja turvallisuutta. Tutkimuksessa on tarkoitus rekrytoida 160 MG-osallistujaa ja se jaetaan kahteen hoitoryhmään lääkärin harkinnan ja potilaiden mieltymysten mukaan, joista toinen on yhdistetty immunoterapiaryhmä, jossa takrolimuusia on lisätty pieniannoksisella prednisonia (0,25 mg/kg/vrk), ja toinen on takrolimuusin monoterapiaryhmä. Molempia ryhmiä voidaan hoitaa pyridostigmiinillä oireiden lievittämiseksi. Potilaita seurataan 1, 3 ja 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta molempien hoito-ohjelmien tehokkuuden arvioimiseksi. Ensisijainen tulos on MG-ADL-pisteiden muutos. Myös maksan ja munuaisten toiminta testataan sivuvaikutusten seuraamiseksi. Potilaiden kliiniset tiedot ladataan online-tietokantaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

160

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100053
        • Rekrytointi
        • Yuwei Da

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on Myasthenia Gravis

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥18

  • MG:n kliininen diagnoosi vahvistetaan vaihtelevan lihasheikkouden tyypillisten kliinisten piirteiden perusteella, ja vähintään yksi seuraavista todisteista:

    1. positiivinen kliininen vaste asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorille
    2. positiivinen AchR-Ab- tai MuSK-Ab-testi
    3. väheneminen > 10 % toistuvien hermostimulaatioiden tutkimuksessa (RNS) tai lisääntynyt tärinä yksikuituisessa elektromyografiassa (SFEMG)
  • MGFA:n kliininen luokitus: I - IV
  • Perustason MG-ADL ≥ 3
  • Taudin kulku alkamisesta ilmoittautumiseen ≤ 12 kuukautta
  • Yhteistyötä seurantaan
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Immunosuppressanttien aloitus MG:lle ennen seulontaa, mukaan lukien prednisoni, metyyliprednisoloni, atsatiopriini, metotreksaatti, syklosporiini A, mykofenolaattimofetiili, takrolimuusi ja syklofosfamidi
  • Immunosuppressiivisten lääkkeiden hoito muihin samanaikaisiin sairauksiin 6 kuukautta ennen työhönottoa
  • Nopeat immunosuppressiiviset hoidot, kuten suonensisäinen immunoglobuliini tai plasmanvaihto 1 kuukausi ennen värväystä
  • Themektomia 3 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta
  • Samanaikainen krooninen rappeuttava, psykiatrinen tai neurologinen häiriö, joka voi aiheuttaa heikkoutta tai väsymystä
  • Tajunta, dementia tai skitsofrenia
  • Raskaus tai imetys, haluttomuus välttää raskautta
  • Hallitsematon verenpainetauti tai diabetes, maksan tai munuaisten toimintahäiriö, kaihi, vaikea osteoporoosi, reisiluun pään nekroosi; Hyperkalemia, HIV, akuutti tai krooninen infektio
  • Muut ehdot, jotka estävät osallistumisen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Yhdistetty immunoterapia

MG-potilaita hoidetaan takrolimuusilla yhdistettynä pieniannoksiseen prednisoniin (0,25 mg/kg/d).

Oireiden lievittämiseksi voidaan lisätä oireenmukaista hoitoa, kuten pyridostigmiinibromidia (≤ 480 mg/d).
Lääke: Pyridostigmiini, prednisoni, takrolimuusi
Takrolimuusiannos tulee aloittaa CYP3A5*3-polymorfismin perusteella ja säätää siten, että veren alin pitoisuus on 4,8-10,0 ng/ml. Prednisonia annetaan aloitusannoksella 0,25 mg/kg/vrk, ja MMS:n saavuttamista tai sietämättömien sivuvaikutusten esiintymistä alettiin peukaloida. Lääkäri arvioi peukaloinnin nopeuden, yleensä enintään 5 mg/kk. Jos osallistujat eivät pystyneet ylläpitämään MMS:ää, prednisonin annosta tulee nostaa 5 mg/viikko 0,25 mg/kg/vrk ja jatkaa, kunnes MMS saavutetaan uudelleen. Kuukauden kestäneen MMS:n jälkeen prednisonin annosta pienennetään jälleen 2,5 mg:lla kuukaudessa. Kalsium- ja kaliumlisät ja mahalaukun limakalvon suojaaineet voitaisiin ottaa huomioon prednisonin haittavaikutusten välttämiseksi. Hoito-ohjelmat määräytyvät lääkärin harkinnan ja potilaiden mieltymysten perusteella. Tämä tutkimus oli havainnollistava eikä se muuttanut potilaiden kliinistä kulkua.
Muut nimet:
  • Pyridostigmiinibromidi
  • Deltacortone/Meticorten/Prednisone Asetate -tabletit
  • Prograf/FK506
Takrolimuusi monoterapia
MG-potilaita hoidetaan takrolimuusilla ensimmäisenä immuunimonoterapiana. Oireiden lievittämiseksi voidaan lisätä oireenmukaista hoitoa, kuten pyridostigmiinibromidia (≤ 480 mg/d).
Lääke: Pyridostigmiini, takrolimuusi
Takrolimuusiannos tulee aloittaa CYP3A5*3-polymorfismin perusteella ja säätää siten, että veren alin pitoisuus on 4,8-10,0 ng/ml. Hoito-ohjelmat määräytyvät lääkärin harkinnan ja potilaiden mieltymysten perusteella. Tämä tutkimus oli havainnollistava eikä se muuttanut potilaiden kliinistä kulkua.
Muut nimet:
  • Pyridostigmiinibromidi
  • Prograf/FK506

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MG-spesifisen päivittäisen elämän asteikon (MG-ADL) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
MG-ADL on 8-osainen asteikko myasthenia gravis -potilaiden oireiden arvioimiseksi, joka saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohdan vastaukset (arvosanat: 0,1,2,3). Pisteet vaihtelevat 0-24.
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika minimaalisten ilmentymien (MMS) tai paremman saavuttamiseen
Aikaikkuna: Perustasosta 6 kuukauteen
Aika hoidon aloittamisesta MMS:n tai paremman saavuttamiseen. Potilaiden kliiniset tilat arvioidaan ja luokitellaan Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -toimenpiteen jälkeisen tilan (PIS) mukaan. MM tai parempi sisältää Minimal Manifestation (MM), farmakologisen remission (PR) tai Complete Remission (CR).
Perustasosta 6 kuukauteen
Aika potilaan hyväksyttävien oiretilojen saavuttamiseen
Aikaikkuna: Perustasosta 6 kuukauteen
Potilaan hyväksyttävien oireiden tilat -kysymys on yksinkertainen kyllä- tai ei-kysely, jossa kysyttiin: "Kun otetaan huomioon kaikki tavat, joilla myasthenia vaikuttaa sinuun, sanoisitko, että jos sinun pitäisi pysyä nykyisessä tilassasi seuraavan kuukauden ajan? onko tila tyydyttävä?" Tämä kysymys kuvastaa potilaiden arviota omasta terveydestään.
Perustasosta 6 kuukauteen
Kvantitatiivisten Myasthenia Gravis (QMG) -pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
QMG on 13 pisteen asteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajan ja hengitystoiminnan. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei myasteenisia löydöksiä) 39:ään (maksimaalinen myasteeninen puute), joka saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (ei mitään = 0, lievä = 1, kohtalainen = 2, vakava = 3).
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
Myasthenia Gravis -elinmäärän asteikon (MG-QoL15) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
MG-QOL15 auttaa kertomaan kliinikolle potilaan käsityksestä myasthenia gravikseen (MG) liittyvän toimintahäiriön laajuudesta ja tyytymättömyydestä siihen. MG-QOL15 arvioi potilaiden fyysistä tilaa, sosiaalista sopeutumista ja henkistä hyvinvointia koskevia näkökohtia.
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
MG-ADL-alapisteiden muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
ADL-kohteiden alapisteet voivat kuvastaa potilaiden arviota erilaisista MG:hen liittyvistä toimintahäiriöistä, mukaan lukien ptoosi, diplopia, puhuminen, pureskelu, nieleminen, hengitys ja raajojen toiminta.
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
Seerumin IL-2-taso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
Takrolimuusi saa aikaan immunosuppressiivisen vaikutuksensa estämällä varhaisen vaiheen geeniekspressiota T-soluaktivaation aikana, mukaan lukien tulehdusta edistävä IL-2-geeni. Siten seerumin IL-2 testataan takrolimuusin kohteena ja myös in vivo -autoimmuunitilan merkkinä hoidon jälkeen.
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta
Hoidon epäonnistuminen
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Hoidon epäonnistuminen määritellään takrolimuusihoidon lopettamiseksi potilailla, jotka eivät saavuttaneet MMS-oireyhtymää tai parempaa tai kärsivät pahenemisvaiheista (MG-ADL- tai QMG-pisteet kohoavat 50 %) tai myastheniakriisi.
Perustaso 6 kuukauteen
Nosto
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Osallistujat lopettavat kliinisen tutkimuksen mistä tahansa syystä, mukaan lukien tyytymätön vaste, taloudellinen taakka tai huono noudattaminen hoitoprotokollaa. Potilaat voivat lopettaa lopettamisen milloin haluavat.
Perustaso 6 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Da, Yuwei, M.D.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1.0

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset Pyridostigmiini, prednisoni, takrolimuusi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa