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Tacrolimus combinado com baixa dose de prednisona para tratamento de miastenia gravis

21 de fevereiro de 2021 atualizado por: Da, Yuwei, M.D.

Eficácia e Segurança do Tacrolimus Combinado com Prednisona em Baixa Dose para o Tratamento da Miastenia Gravis: Um Estudo do Mundo Real

Este estudo foi desenhado para avaliar a eficácia e segurança do tacrolimus combinado com prednisona em baixa dose no tratamento de pacientes com miastenia gravis, em comparação com o tacrolimus como monoterapia imunológica inicial.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional do mundo real de um único centro, recrutando pacientes com miastenia gravis dos departamentos de neurologia do Hospital Xuanwu, com o objetivo de comparar a eficácia e a segurança de 2 imunoterapias diferentes para MG. O estudo planeja recrutar 160 participantes MG e se divide em 2 grupos de tratamento de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes, um é o grupo de imunoterapia combinada no qual tacrolimus adicionado com prednisona em baixa dose (0,25mg/kg/d), e o outro é grupo de monoterapia com tacrolimo. Ambos os grupos podem ser tratados com piridostigmina para aliviar os sintomas. Os pacientes são acompanhados em 1, 3 e 6 meses após o início do tratamento para avaliar a eficácia de ambos os regimes. O resultado primário é a alteração dos escores MG-ADL. Além disso, as funções hepática e renal são testadas para monitorar quaisquer efeitos colaterais. Os registros clínicos dos pacientes são carregados em um banco de dados online.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

160

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Recrutamento
        • Yuwei Da

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com Miastenia Gravis

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥18

  • O diagnóstico clínico de MG é confirmado com base em características clínicas típicas de fraqueza muscular flutuante, com pelo menos 1 das seguintes evidências de apoio:

    1. resposta clínica positiva ao inibidor da acetilcolinesterase
    2. teste AchR-Ab ou MuSK-Ab positivo
    3. diminuição > 10% no estudo de estimulação nervosa repetitiva (RNS) ou aumento do jitter na eletromiografia de fibra única (SFEMG)
  • Classificação clínica MGFA: I - IV
  • Linha de base MG-ADL ≥ 3
  • Curso da doença desde o início até a inscrição ≤ 12 meses
  • Cooperação para acompanhamento
  • Consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Início de imunossupressor para MG antes da triagem, incluindo Prednisona, Metilprednisolona, ​​Azatioprina, Metotrexato, Ciclosporina A, Micofenolato Mofetil, Tacrolimus e Ciclofosfamida
  • Tratamento de imunossupressor para outra doença concomitante 6 meses antes do recrutamento
  • Tratamentos imunossupressores rápidos como imunoglobulina intravenosa ou plasmaférese 1 mês antes do recrutamento
  • Timectomia dentro de 3 meses antes da triagem
  • Transtorno crônico degenerativo, psiquiátrico ou neurológico concomitante que pode causar fraqueza ou fadiga
  • Consciência, demência ou esquizofrenia
  • Gravidez ou lactação, falta de vontade de evitar a gravidez
  • Hipertensão ou diabetes não controlada, Disfunção hepática ou renal, Catarata, Osteoporose grave, Necrose da cabeça femoral; Hipercalemia, HIV, Infecção aguda ou crônica
  • Outras condições que impeçam a participação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Imunoterapia Combinada

Os pacientes com MG são tratados com tacrolimus combinado com prednisona em baixa dose (0,25mg/kg/d).

Tratamento sintomático como brometo de piridostigmina pode ser adicionado para aliviar os sintomas (≤480mg/d).
Medicamento: Piridostigmina, Prednisona, Tacrolimo
A dose de tacrolimus deve ser iniciada com base no polimorfismo CYP3A5*3 e ajustada para atingir a concentração sanguínea mínima de 4,8-10,0 ng/ml. A prednisona é administrada com dose inicial de 0,25mg/kg/d e passa a interferir na obtenção de MMS ou na presença de efeitos colaterais intoleráveis. A taxa de adulteração é considerada pelo médico, geralmente não mais que 5mg/mês. Se os participantes não conseguissem manter o MMS, a dose de prednisona deveria ser aumentada 5mg/semana para 0,25mg/kg/d e mantida até que o MMS fosse novamente atingido. Após manutenção do MMS por 1 mês, a dose de prednisona seria reduzida novamente para 2,5mg/mês. Suplementos de cálcio e potássio e protetores da mucosa gástrica podem ser administrados para evitar quaisquer efeitos adversos da prednisona. Os regimes de tratamento são determinados com base no julgamento do médico e nas preferências dos pacientes. Este estudo foi observacional e não altera o curso clínico dos pacientes.
Outros nomes:
  • Brometo de Piridostigmina
  • Comprimidos de deltacortona/meticorten/acetato de prednisona
  • Prograf/FK506
Monoterapia com tacrolimo
Os pacientes com MG são tratados com tacrolimus como monoterapia imunológica inicial. Tratamento sintomático como brometo de piridostigmina pode ser adicionado para aliviar os sintomas (≤480mg/d).
Medicamento: Piridostigmina, Tacrolimo
A dose de tacrolimus deve ser iniciada com base no polimorfismo CYP3A5*3 e ajustada para atingir a concentração sanguínea mínima de 4,8-10,0 ng/ml. Os regimes de tratamento são determinados com base no julgamento do médico e nas preferências dos pacientes. Este estudo foi observacional e não altera o curso clínico dos pacientes.
Outros nomes:
  • Brometo de Piridostigmina
  • Prograf/FK506

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da escala de Atividades da Vida Diária (MG-ADL) específica de MG desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
O MG-ADL é uma escala de 8 itens para avaliar os sintomas de pacientes com miastenia gravis obtidos pela soma das respostas para cada item individual (Grades: 0,1,2,3). A pontuação varia de 0 a 24.
Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para obtenção de manifestações mínimas (MMS) ou melhores
Prazo: Da linha de base até 6 meses
A duração do tempo desde o início do tratamento até a obtenção do MMS ou melhor. Os estados clínicos dos pacientes são avaliados e categorizados de acordo com o status pós-intervenção (PIS) da Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM ou melhor inclui Manifestação Mínima (MM), Remissão Farmacológica (PR) ou Remissão Completa (CR).
Da linha de base até 6 meses
Tempo para atingir os Estados de Sintomas Aceitáveis ​​pelo Paciente
Prazo: Da linha de base até 6 meses
A pergunta Estados de sintomas aceitáveis ​​pelo paciente é uma pergunta simples de sim ou não que perguntou: "Considerando todas as maneiras pelas quais você é afetado pela miastenia, se você tivesse que permanecer em seu estado atual pelo próximo mês, você diria que seu estado atual de doença estado é satisfatório?" Esta questão reflete a avaliação do paciente sobre sua própria saúde.
Da linha de base até 6 meses
Alteração das pontuações quantitativas de Miastenia Gravis (QMG) desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
O QMG é uma escala de 13 itens que mede a função ocular, bulbar, dos membros e função respiratória. A pontuação total varia de 0 (sem achados miastênicos) a 39 (déficits miastênicos máximos) obtidos pela soma das respostas para cada item individual (Nenhum=0, Leve=1, Moderado=2, Grave=3).
Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
Alteração da Escala de Quantidade de Vida de Miastenia Gravis (MG-QoL15) desde o início
Prazo: Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
O MG-QOL15 é útil para informar o clínico sobre a percepção do paciente sobre a extensão e a insatisfação com a disfunção relacionada à miastenia gravis (MG). O MG-QOL15 avalia aspectos do paciente sobre estado físico, adaptação social e bem-estar mental.
Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
Alterações de subpontuações MG-ADL desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
As subpontuações dos itens de AVD podem refletir a avaliação dos pacientes sobre diferentes disfunções relacionadas à MG, incluindo ptose, diplopia, fala, mastigação, deglutição, respiração e função dos membros.
Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
Nível sérico de IL-2
Prazo: Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
O tacrolimus exerce seu efeito imunossupressor inibindo a expressão gênica da fase inicial durante a ativação das células T, incluindo o gene pró-inflamatório IL-2. Assim, a IL-2 sérica é testada como um alvo do tacrolimus e também como um marcador do estado autoimune in vivo após o tratamento.
Linha de base, 1 mês, 3 meses, 6 meses
Falha no tratamento
Prazo: Linha de base até 6 meses
A falha do tratamento é definida como a descontinuação da terapia com tacrolimus em pacientes que não atingiram o MMS ou melhoraram ou sofreram exacerbações (escores MG-ADL ou QMG aumentam 50%) ou crise de miastenia.
Linha de base até 6 meses
Cancelamento
Prazo: Linha de base até 6 meses
Os participantes abandonam o ensaio clínico por qualquer motivo, incluindo resposta insatisfeita, ônus econômico ou baixa adesão ao protocolo de tratamento. Os pacientes podem parar quando quiserem.
Linha de base até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Da, Yuwei, M.D.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1.0

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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