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Tacrolimus kombiniert mit niedrig dosiertem Prednison zur Behandlung von Myasthenia gravis

21. Februar 2021 aktualisiert von: Da, Yuwei, M.D.

Wirksamkeit und Sicherheit von Tacrolimus in Kombination mit niedrig dosiertem Prednison zur Behandlung von Myasthenia gravis: A Real-World Study

Diese Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Tacrolimus in Kombination mit niedrig dosiertem Prednison bei der Behandlung von Patienten mit Myasthenia gravis im Vergleich zu Tacrolimus als anfängliche Immunmonotherapie bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine reale Beobachtungsstudie an einem einzelnen Zentrum, an der Myasthenia gravis-Patienten aus den neurologischen Abteilungen des Xuanwu-Krankenhauses rekrutiert wurden, mit dem Ziel, die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei verschiedenen Immuntherapien für MG zu vergleichen. Die Studie sieht die Rekrutierung von 160 MG-Teilnehmern vor und wird je nach Einschätzung des Arztes und den Präferenzen der Patienten in 2 Behandlungsgruppen unterteilt, eine Gruppe mit kombinierter Immuntherapie, in der Tacrolimus mit niedrig dosiertem Prednison (0,25 mg/kg/Tag) hinzugefügt wird, und die andere Tacrolimus-Monotherapie-Gruppe. Beide Gruppen können mit Pyridostigmin behandelt werden, um die Symptome zu lindern. Die Patienten werden 1, 3 und 6 Monate nach Behandlungsbeginn nachbeobachtet, um die Wirksamkeit beider Regime zu beurteilen. Das primäre Ergebnis ist die Veränderung der MG-ADL-Scores. Außerdem werden Leber- und Nierenfunktionen getestet, um Nebenwirkungen zu überwachen. Die Krankenakten der Patienten werden in eine Online-Datenbank hochgeladen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

160

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Rekrutierung
        • Yuwei Da

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Myasthenia gravis

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18

  • Die klinische Diagnose von MG wird auf der Grundlage typischer klinischer Merkmale einer schwankenden Muskelschwäche mit mindestens einem der folgenden unterstützenden Beweise bestätigt:

    1. positives klinisches Ansprechen auf Acetylcholinesterase-Hemmer
    2. positiver AchR-Ab- oder MuSK-Ab-Test
    3. Abnahme >10 % in Studien zur repetitiven Nervenstimulation (RNS) oder erhöhter Jitter bei Einzelfaser-Elektromyographie (SFEMG)
  • Klinische MGFA-Klassifikation: I - IV
  • Baseline-MG-ADL ≥ 3
  • Krankheitsverlauf vom Beginn bis zur Einschreibung ≤ 12 Monate
  • Zusammenarbeit bis zur Nachverfolgung
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Einleitung einer Immunsuppression für MG vor dem Screening, einschließlich Prednison, Methylprednisolon, Azathioprin, Methotrexat, Cyclosporin A, Mycophenolat Mofetil, Tacrolimus und Cyclophosphamid
  • Behandlung mit Immunsuppressiva bei anderen Begleiterkrankungen 6 Monate vor Einstellung
  • Schnelle immunsuppressive Behandlungen wie intravenöses Immunglobulin oder Plasmaaustausch 1 Monat vor der Rekrutierung
  • Thymektomie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
  • Gleichzeitige chronische degenerative, psychiatrische oder neurologische Störung, die Schwäche oder Müdigkeit verursachen kann
  • Bewusstsein, Demenz oder Schizophrenie
  • Schwangerschaft oder Stillzeit, Unwilligkeit, eine Schwangerschaft zu vermeiden
  • Unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes, Leber- oder Nierenfunktionsstörung, Katarakt, schwere Osteoporose, Femurkopfnekrose; Hyperkaliämie, HIV, akute oder chronische Infektion
  • Andere Bedingungen, die eine Teilnahme ausschließen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kombinierte Immuntherapie

MG-Patienten werden mit Tacrolimus in Kombination mit niedrig dosiertem Prednison (0,25 mg/kg/Tag) behandelt.

Eine symptomatische Behandlung wie Pyridostigminbromid kann zur Linderung der Symptome hinzugefügt werden (≤ 480 mg/Tag).
Arzneimittel: Pyridostigmin, Prednison, Tacrolimus
Die Tacrolimus-Dosis sollte basierend auf dem CYP3A5*3-Polymorphismus eingeleitet und so angepasst werden, dass eine Bluttalkonzentration von 4,8-10,0 erreicht wird ng/ml. Prednison wird mit einer Anfangsdosis von 0,25 mg/kg/Tag verabreicht und damit begonnen, das Erreichen von MMS oder das Vorhandensein irgendwelcher nicht tolerierbarer Nebenwirkungen zu manipulieren. Die Manipulationsrate wird vom Arzt berücksichtigt, normalerweise nicht mehr als 5 mg/Monat. Wenn es den Teilnehmern nicht gelang, MMS aufrechtzuerhalten, sollte die Prednison-Dosis um 5 mg/Woche auf 0,25 mg/kg/Tag erhöht und beibehalten werden, bis MMS wieder erreicht ist. Nach 1 Monat anhaltendem MMS würde die Prednison-Dosis wieder auf 2,5 mg/Monat reduziert werden. Kalzium- und Kaliumpräparate und Magenschleimhautschutzmittel könnten angegangen werden, um unerwünschte Wirkungen von Prednison zu vermeiden. Die Behandlungsschemata werden basierend auf dem Urteil des Arztes und den Präferenzen der Patienten bestimmt. Diese Studie war eine Beobachtungsstudie und veränderte den klinischen Verlauf der Patienten nicht.
Andere Namen:
  • Pyridostigminbromid
  • Deltacortone/Meticorten/Prednisonacetat-Tabletten
  • Prograf/FK506
Tacrolimus-Monotherapie
MG-Patienten werden zunächst mit Tacrolimus als Immunmonotherapie behandelt. Eine symptomatische Behandlung wie Pyridostigminbromid kann zur Linderung der Symptome hinzugefügt werden (≤ 480 mg/Tag).
Arzneimittel: Pyridostigmin, Tacrolimus
Die Tacrolimus-Dosis sollte basierend auf dem CYP3A5*3-Polymorphismus eingeleitet und so angepasst werden, dass eine Bluttalkonzentration von 4,8-10,0 erreicht wird ng/ml. Die Behandlungsschemata werden basierend auf dem Urteil des Arztes und den Präferenzen der Patienten bestimmt. Diese Studie war eine Beobachtungsstudie und veränderte den klinischen Verlauf der Patienten nicht.
Andere Namen:
  • Pyridostigminbromid
  • Prograf/FK506

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der MG-spezifischen Skala „Aktivitäten des täglichen Lebens“ (MG-ADL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Die MG-ADL ist eine 8-Punkte-Skala zur Beurteilung der Symptome von Patienten mit Myasthenia gravis, die durch Summieren der Antworten zu jedem einzelnen Punkt erhalten wird (Noten: 0,1,2,3). Die Punktzahl reicht von 0 bis 24.
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Erreichen minimaler Manifestationen (MMS) oder besser
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Die Zeitdauer vom Behandlungsbeginn bis zum Erreichen von MMS oder besser. Der klinische Status der Patienten wird gemäß dem postinterventionellen Status (PIS) der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) bewertet und kategorisiert. MM oder besser umfasst minimale Manifestation (MM), pharmakologische Remission (PR) oder vollständige Remission (CR).
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Zeit bis zum Erreichen patientenakzeptabler Symptomzustände
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Die Frage zu den vom Patienten akzeptablen Symptomzuständen ist eine einfache Ja- oder Nein-Abfrage, die lautete: „Wenn Sie in Betracht ziehen, wie Sie von Myasthenie betroffen sind, wenn Sie den nächsten Monat in Ihrem aktuellen Zustand bleiben müssten, würden Sie sagen, dass Ihr aktueller Krankheitszustand Status ist zufriedenstellend?" Diese Frage spiegelt die Einschätzung des Patienten über seine eigene Gesundheit wider.
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Änderung der Quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Die QMG ist eine 13-Punkte-Skala, die die Augen-, Bulbus-, Gliedmaßen- und Atmungsfunktion misst. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (keine myasthenischen Befunde) bis 39 (maximale myasthenische Defizite), erhalten durch Summieren der Antworten zu jedem einzelnen Item (keine = 0, leicht = 1, mäßig = 2, schwer = 3).
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Änderung der Myasthenia gravis-Lebensquantitätsskala (MG-QoL15) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Der MG-QOL15 ist hilfreich, um den Kliniker über die Wahrnehmung des Patienten in Bezug auf das Ausmaß und die Unzufriedenheit mit Myasthenia gravis (MG)-bedingter Dysfunktion zu informieren. MG-QOL15 bewertet Patientenaspekte zu körperlichem Status, sozialer Anpassung und psychischem Wohlbefinden.
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Änderungen der MG-ADL-Subscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Subscores von ADL-Items können die Einschätzung der Patienten zu verschiedenen MG-bezogenen Dysfunktionen widerspiegeln, einschließlich Ptosis, Diplopie, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmung und Funktion der Gliedmaßen.
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Serum-IL-2-Spiegel
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Tacrolimus übt seine immunsuppressive Wirkung aus, indem es die Genexpression in der frühen Phase während der T-Zell-Aktivierung hemmt, einschließlich des entzündungsfördernden IL-2-Gens. Daher wird Serum-IL-2 als Ziel von Tacrolimus und auch als Marker für den in vivo-Autoimmunstatus nach der Behandlung getestet.
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate
Behandlungsversagen
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Therapieversagen ist definiert als Abbruch der Tacrolimus-Therapie bei Patienten, die kein MMS oder besser erreichten oder an Exazerbationen (MG-ADL- oder QMG-Scores stiegen um 50 %) oder einer Myasthenie-Krise litten.
Baseline bis 6 Monate
Rückzug
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Die Teilnehmer brachen die klinische Studie aus irgendeinem Grund ab, einschließlich unbefriedigendem Ansprechen, wirtschaftlicher Belastung oder schlechter Einhaltung des Behandlungsprotokolls. Patienten können jederzeit kündigen.
Baseline bis 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Ermittler

  • Studienstuhl: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1.0

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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