Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Такролимус в сочетании с низкими дозами преднизолона для лечения миастении гравис

21 февраля 2021 г. обновлено: Da, Yuwei, M.D.

Эффективность и безопасность такролимуса в сочетании с низкими дозами преднизолона для лечения миастении гравис: исследование в реальных условиях

Это исследование предназначено для оценки эффективности и безопасности такролимуса в сочетании с низкими дозами преднизона при лечении пациентов с миастенией по сравнению с такролимусом в качестве начальной иммунной монотерапии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое обсервационное исследование в реальном мире, в котором участвуют пациенты с миастенией гравис из неврологических отделений больницы Сюаньу, целью которого является сравнение эффективности и безопасности двух различных иммунотерапевтических средств при миастении. В исследовании планируется набрать 160 участников MG и разделить на 2 лечебные группы в соответствии с мнением врача и предпочтениями пациентов, одна из которых представляет собой группу комбинированной иммунотерапии, в которой такролимус добавляется с низкими дозами преднизолона (0,25 мг/кг/сутки), а другая - группа монотерапии такролимусом. Обе группы можно лечить пиридостигмином для облегчения симптомов. Пациентов осматривают через 1, 3 и 6 месяцев после начала лечения для оценки эффективности обоих режимов. Первичным результатом является изменение показателей MG-ADL. Кроме того, проверяются функции печени и почек, чтобы контролировать любые побочные эффекты. Клинические записи пациентов загружаются в онлайн-базу данных.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

160

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Yuwei Da, M.D.
  • Номер телефона: 00-86-010-83198493
  • Электронная почта: dayuwei1000@163.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Yuwei Da, M.D.
  • Номер телефона: 00-86-010-83198493
  • Электронная почта: dayuwei100@hotmail.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100053
        • Рекрутинг
        • Yuwei Da

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с миастенией гравис

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥18 лет

  • Клинический диагноз миастении подтверждается на основании типичных клинических признаков флюктуирующей мышечной слабости, по крайней мере, с одним из следующих подтверждающих доказательств:

    1. положительный клинический ответ на ингибитор ацетилхолинэстеразы
    2. положительный тест на AchR-Ab или MuSK-Ab
    3. снижение> 10% в исследовании повторяющихся нервных стимуляций (RNS) или усиление дрожания при электромиографии одиночных волокон (SFEMG)
  • Клиническая классификация MGFA: I - IV
  • Базовый уровень MG-ADL ≥ 3
  • Течение заболевания от начала до поступления ≤ 12 мес.
  • Сотрудничество для последующего наблюдения
  • Письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Начало иммуносупрессивной терапии миастении перед скринингом, включая преднизолон, метилпреднизолон, азатиоприн, метотрексат, циклоспорин А, микофенолата мофетил, такролимус и циклофосфамид
  • Лечение иммунодепрессантами по поводу другого сопутствующего заболевания за 6 месяцев до набора
  • Быстрое иммуносупрессивное лечение, такое как внутривенный иммуноглобулин или плазмаферез за 1 месяц до набора
  • Тимэктомия в течение 3 месяцев до скрининга
  • Сопутствующее хроническое дегенеративное, психическое или неврологическое расстройство, которое может вызвать слабость или утомляемость.
  • Сознание, деменция или шизофрения
  • Беременность или лактация, нежелание избежать беременности
  • Неконтролируемая гипертензия или диабет, дисфункция печени или почек, катаракта, тяжелый остеопороз, некроз головки бедренной кости; Гиперкалиемия, ВИЧ, острая или хроническая инфекция
  • Другие условия, препятствующие участию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Комбинированная иммунотерапия

Пациентов с миастенией лечат такролимусом в сочетании с низкими дозами преднизолона (0,25 мг/кг/сут).

Для облегчения симптомов может быть добавлено симптоматическое лечение, такое как пиридостигмина бромид (≤480 мг/сут).
Лекарство: Пиридостигмин, Преднизолон, Такролимус
Дозу такролимуса следует назначать на основании полиморфизма CYP3A5*3 и корректировать до достижения минимальной концентрации в крови 4,8–10,0. нг/мл. Преднизолон вводят в начальной дозе 0,25 мг/кг/день и начинают воздействовать на достижение MMS или наличие каких-либо непереносимых побочных эффектов. Скорость фальсификации определяется врачом, обычно не более 5 мг/мес. Если участникам не удалось поддерживать MMS, дозу преднизолона следует увеличить с 5 мг/неделю до 0,25 мг/кг/сутки и поддерживать до тех пор, пока MMS снова не достигнет уровня. После того, как MMS будет поддерживаться в течение 1 месяца, доза преднизолона будет снова снижена до 2,5 мг в месяц. Добавки кальция и калия и средства защиты слизистой оболочки желудка могут быть рассмотрены, чтобы избежать каких-либо побочных эффектов преднизолона. Схемы лечения определяются на основании суждения врача и предпочтений пациентов. Данное исследование было обсервационным и не изменяло клинического течения больных.
Другие имена:
  • Пиридостигмина бромид
  • Дельтакортон/метикортен/преднизона ацетат таблетки
  • Програф/ФК506
Монотерапия такролимусом
Пациентов с миастенией лечат такролимусом в качестве начальной иммунной монотерапии. Для облегчения симптомов может быть добавлено симптоматическое лечение, такое как пиридостигмина бромид (≤480 мг/сут).
Лекарство: Пиридостигмин, Такролимус
Дозу такролимуса следует назначать на основании полиморфизма CYP3A5*3 и корректировать до достижения минимальной концентрации в крови 4,8–10,0. нг/мл. Схемы лечения определяются на основании суждения врача и предпочтений пациентов. Данное исследование было обсервационным и не изменяло клинического течения больных.
Другие имена:
  • Пиридостигмина бромид
  • Програф/ФК506

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение шкалы ежедневной активности, характерной для MG (MG-ADL), по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
MG-ADL представляет собой шкалу из 8 пунктов для оценки симптомов пациентов с миастенией, полученную путем суммирования ответов по каждому отдельному пункту (классы: 0,1,2,3). Оценка колеблется от 0 до 24.
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до достижения минимальных проявлений (MMS) или выше
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев
Продолжительность времени от начала лечения до достижения MMS или выше. Клиническое состояние пациентов оценивается и классифицируется в соответствии с постинтервенционным статусом (PIS) Фонда миастении гравис Американского фонда (MGFA). ММ или выше включает минимальную манифестацию (ММ), фармакологическую ремиссию (PR) или полную ремиссию (CR).
От исходного уровня до 6 месяцев
Время до достижения приемлемых для пациента состояний симптомов
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев
Вопрос о приемлемых для пациента состояниях симптомов представляет собой простой вопрос, на который нужно ответить «да» или «нет»: «Учитывая все способы воздействия миастении на вас, если бы вам пришлось оставаться в своем нынешнем состоянии в течение следующего месяца, сказали бы вы, что ваше нынешнее состояние болезни Состояние удовлетворительное?» Этот вопрос отражает оценку больными собственного здоровья.
От исходного уровня до 6 месяцев
Изменение количественных показателей миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
QMG представляет собой шкалу из 13 пунктов, которая измеряет функции глаз, бульбарных мышц, конечностей и дыхательных функций. Общий балл варьируется от 0 (нет миастенических изменений) до 39 (максимальный миастенический дефицит), полученный путем суммирования ответов на каждый отдельный вопрос (Нет = 0, Легкая = 1, Умеренная = 2, Тяжелая = 3).
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Изменение шкалы количества жизни при миастении гравис (MG-QoL15) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
MG-QOL15 полезен для информирования врача о восприятии пациентом степени и неудовлетворенности дисфункцией, связанной с миастенией гравис (МГ). MG-QOL15 оценивает аспекты физического состояния, социальной адаптации и психического благополучия пациентов.
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Изменения подшкал MG-ADL по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Подбаллы пунктов ADL могут отражать оценку пациентами различных дисфункций, связанных с MG, включая птоз, диплопию, разговор, жевание, глотание, дыхание и функцию конечностей.
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Уровень сывороточного ИЛ-2
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Такролимус оказывает иммунодепрессивное действие путем ингибирования экспрессии генов ранней фазы во время активации Т-клеток, включая провоспалительный ген IL-2. Таким образом, IL-2 в сыворотке исследуется как мишень для такролимуса, а также как маркер аутоиммунного статуса in vivo после лечения.
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев
Неэффективность лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Неэффективность лечения определяется как прекращение терапии такролимусом у пациентов, у которых не удалось достичь MMS или лучше, или у которых были обострения (показатели MG-ADL или QMG увеличиваются на 50%) или миастенический криз.
Исходный уровень до 6 месяцев
Вывод
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Участники вышли из клинического испытания по любой причине, включая неудовлетворительный ответ, экономическое бремя или несоблюдение протокола лечения. Пациенты могут отказаться от лечения в любое время.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Da, Yuwei, M.D.

Следователи

  • Учебный стул: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1.0

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миастения Гравис

Клинические исследования Пиридостигмин, Преднизолон, Такролимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Myanmar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться