Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tacrolimus gecombineerd met een lage dosis prednison voor de behandeling van myasthenia gravis

21 februari 2021 bijgewerkt door: Da, Yuwei, M.D.

Effectiviteit en veiligheid van tacrolimus gecombineerd met een lage dosis prednison voor de behandeling van myasthenia gravis: een real-world studie

Deze studie is opgezet om de effectiviteit en veiligheid te evalueren van tacrolimus in combinatie met een lage dosis prednison bij de behandeling van patiënten met myasthenia gravis, vergeleken met tacrolimus als initiële immuunmonotherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationele, real-world studie in één centrum waarin myasthenia gravis-patiënten van de neurologieafdelingen van het Xuanwu-ziekenhuis werden gerekruteerd, met als doel de effectiviteit en veiligheid van 2 verschillende inmunotherapie voor MG te vergelijken. De studie is van plan om 160 MG-deelnemers te rekruteren en wordt verdeeld in 2 behandelingsgroepen volgens het oordeel van de arts en de voorkeuren van de patiënten. tacrolimus monotherapie groep. Beide groepen kunnen worden behandeld met pyridostigmine om de symptomen te verlichten. Patiënten worden 1, 3 en 6 maanden na de start van de behandeling gevolgd om de werkzaamheid van beide regimes te beoordelen. Het primaire resultaat is de verandering van MG-ADL-scores. Ook worden de lever- en nierfuncties getest om eventuele bijwerkingen te controleren. De klinische dossiers van patiënten worden geüpload naar een online database.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

160

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Werving
        • Yuwei Da

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met Myasthenia Gravis

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥18

  • Klinische diagnose van MG wordt bevestigd op basis van typische klinische kenmerken van fluctuerende spierzwakte, met ten minste 1 van de volgende ondersteunende bewijzen:

    1. positieve klinische respons op acetylcholinesteraseremmer
    2. positieve AchR-Ab- of MuSK-Ab-test
    3. afname >10% in onderzoek naar repetitieve zenuwstimulatie (RNS) of verhoogde jitter bij enkelvezelige elektromyografie (SFEMG)
  • MGFA klinische classificatie: I - IV
  • Basislijn MG-ADL ≥ 3
  • Ziekteverloop vanaf begin tot inschrijving ≤ 12 maanden
  • Samenwerking tot vervolg
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Start van immunosuppressivum voor MG voorafgaand aan screening, waaronder prednison, methylprednisolon, azathioprine, methotrexaat, cyclosporine A, mycofenolaatmofetil, tacrolimus en cyclofosfamide
  • Behandeling van immunosuppressiva voor andere bijkomende ziekten 6 maanden voorafgaand aan rekrutering
  • Snelle immunosuppressieve behandelingen zoals intraveneuze immunoglobuline of plasma-uitwisseling 1 maand voorafgaand aan rekrutering
  • Thymectomie binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdige chronische degeneratieve, psychiatrische of neurologische aandoening die zwakte of vermoeidheid kan veroorzaken
  • Bewustzijn, dementie of schizofrenie
  • Zwangerschap of borstvoeding, onwil om zwangerschap te vermijden
  • Ongecontroleerde hypertensie of diabetes, Lever- of nierdisfunctie, Cataract, Ernstige osteoporose, Femurkopnecrose; Hyperkaliëmie, HIV, acute of chronische infectie
  • Andere voorwaarden die deelname zouden uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Gecombineerde immunotherapie

MG-patiënten worden behandeld met tacrolimus in combinatie met een lage dosis prednison (0,25 mg/kg/dag).

Symptomatische behandeling zoals pyridostigminebromide kan worden toegevoegd om de symptomen te verlichten (≤480 mg/d).
Geneesmiddel: Pyridostigmine, Prednison, Tacrolimus
De dosis tacrolimus moet worden gestart op basis van het CYP3A5*3-polymorfisme en worden aangepast om een ​​dalconcentratie in het bloed van 4,8-10,0 te bereiken. ng/ml. Prednison wordt toegediend met een initiële dosis van 0,25 mg/kg/dag en begon het bereiken van MMS of de aanwezigheid van onaanvaardbare bijwerkingen te verstoren. De mate van manipulatie wordt door de arts overwogen, meestal niet meer dan 5 mg/maand. Als de deelnemers MMS niet konden behouden, zou de dosis prednison moeten worden verhoogd met 5 mg/week tot 0,25 mg/kg/d en gehandhaafd totdat MMS weer werd bereikt. Nadat MMS 1 maand aanhield, zou de dosis prednison weer worden afgebouwd met 2,5 mg/maand. Calcium- en kaliumsupplementen en maagslijmvliesbeschermers kunnen worden aangepakt om eventuele nadelige effecten van prednison te voorkomen. Behandelingsregimes worden bepaald op basis van het oordeel van de arts en de voorkeuren van de patiënten. Deze studie was observationeel en verandert niets aan het klinisch beloop van patiënten.
Andere namen:
  • Pyridostigminebromide
  • Deltacorton/Meticorten/Prednisonacetaat-tabletten
  • Prograf/FK506
Tacrolimus als monotherapie
MG-patiënten worden behandeld met tacrolimus als initiële immuunmonotherapie. Symptomatische behandeling zoals pyridostigminebromide kan worden toegevoegd om de symptomen te verlichten (≤480 mg/d).
Geneesmiddel: Pyridostigmine, Tacrolimus
De dosis tacrolimus moet worden gestart op basis van het CYP3A5*3-polymorfisme en worden aangepast om een ​​dalconcentratie in het bloed van 4,8-10,0 te bereiken. ng/ml. Behandelingsregimes worden bepaald op basis van het oordeel van de arts en de voorkeuren van de patiënten. Deze studie was observationeel en verandert niets aan het klinisch beloop van patiënten.
Andere namen:
  • Pyridostigminebromide
  • Prograf/FK506

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van MG-specifieke activiteiten van het dagelijkse leven schaal (MG-ADL) van baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
De MG-ADL is een schaal met 8 items om de symptomen van patiënten met myasthenia gravis te beoordelen, verkregen door de antwoorden op elk individueel item op te tellen (scores: 0,1,2,3). De score loopt van 0 tot 24.
Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot het bereiken van minimale manifestaties (MMS) of beter
Tijdsspanne: Van Baseline tot 6 maanden
De tijdsduur vanaf het begin van de behandeling tot het bereiken van MMS of beter. Klinische status van patiënten wordt beoordeeld en gecategoriseerd volgens Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) post-intervention status (PIS). MM of beter omvat minimale manifestatie (MM), farmacologische remissie (PR) of volledige remissie (CR).
Van Baseline tot 6 maanden
Tijd tot het bereiken van patiënt-aanvaardbare symptoomtoestanden
Tijdsspanne: Van Baseline tot 6 maanden
De vraag Patiënt-aanvaardbare symptoomtoestanden is een simpele ja of nee-vraag die luidde: "Gezien alle manieren waarop u door myasthenia wordt beïnvloed, zou u zeggen dat uw huidige ziektetoestand de volgende maand in uw huidige toestand zou moeten blijven? status is bevredigend?" Deze vraag weerspiegelt de beoordeling van de patiënt over zijn eigen gezondheid.
Van Baseline tot 6 maanden
Verandering van kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-scores ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
De QMG is een schaal met 13 items die de oculaire, bulbaire, ledemaatfunctie en ademhalingsfunctie meet. De totale score varieert van 0 (geen myasthenische bevindingen) tot 39 (maximale myasthenische tekorten), verkregen door de antwoorden op elk individueel item op te tellen (Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3).
Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Verandering van Myasthenia Gravis Quantity-of-Life-schaal (MG-QoL15) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
De MG-QOL15 is nuttig bij het informeren van de clinicus over de perceptie van de patiënt van de omvang van en ontevredenheid over aan myasthenia gravis (MG) gerelateerde disfunctie. MG-QOL15 evalueert patiëntaspecten met betrekking tot fysieke status, sociale aanpassing en mentaal welzijn.
Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Veranderingen van MG-ADL-subscores ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Subscores van ADL-items kunnen de beoordeling van patiënten weerspiegelen over verschillende MG-gerelateerde disfuncties, waaronder ptosis, diplopie, praten, kauwen, slikken, ademen en het functioneren van ledematen.
Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Serum IL-2-niveau
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Tacrolimus oefent zijn immunosuppressieve effect uit door remming van de genexpressie in de vroege fase tijdens T-celactivering, inclusief het ontstekingsbevorderende IL-2-gen. Aldus wordt serum IL-2 getest als doelwit van tacrolimus en ook als marker van in vivo auto-immuunstatus na behandeling.
Basislijn, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Mislukking van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Falen van de behandeling wordt gedefinieerd als stopzetting van de behandeling met tacrolimus bij patiënten die geen MMS of beter bereikten of leden aan exacerbaties (MG-ADL- of QMG-scores stijgen met 50%) of myastheniecrisis.
Basislijn tot 6 maanden
Opname
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Deelnemers stoppen om welke reden dan ook met de klinische proef, waaronder een ontevreden reactie, economische belasting of slechte naleving van het behandelingsprotocol. Patiënten kunnen op elk gewenst moment stoppen.
Basislijn tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

31 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1.0

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis

Klinische onderzoeken op Pyridostigmine, Prednison, Tacrolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren