Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Tacrolimus combinato con prednisone a basso dosaggio per il trattamento della miastenia grave

21 febbraio 2021 aggiornato da: Da, Yuwei, M.D.

Efficacia e sicurezza del tacrolimus combinato con prednisone a basso dosaggio per il trattamento della miastenia grave: uno studio del mondo reale

Questo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di tacrolimus in combinazione con prednisone a basso dosaggio nella gestione dei pazienti affetti da miastenia grave, rispetto a tacrolimus come monoterapia immunitaria iniziale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un singolo centro, studio osservazionale nel mondo reale che recluta pazienti affetti da miastenia grave dai dipartimenti di neurologia dell'ospedale di Xuanwu, con l'obiettivo di confrontare l'efficacia e la sicurezza di 2 diverse immunoterapie per la MG. Lo studio prevede di reclutare 160 partecipanti alla MG e si divide in 2 gruppi di trattamento in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti, uno è un gruppo di immunoterapia combinato in cui tacrolimus è stato aggiunto con prednisone a basso dosaggio (0,25 mg/kg/giorno) e l'altro è gruppo in monoterapia con tacrolimus. Entrambi i gruppi possono essere trattati con piridostigmina per alleviare i sintomi. I pazienti vengono seguiti a 1, 3 e 6 mesi dall'inizio del trattamento per valutare l'efficacia di entrambi i regimi. L'esito primario è il cambiamento dei punteggi MG-ADL. Inoltre, le funzioni epatiche e renali vengono testate per monitorare eventuali effetti collaterali. Le cartelle cliniche dei pazienti vengono caricate in un database online.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

160

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100053
        • Reclutamento
        • Yuwei Da

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con Miastenia Gravis

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18

  • La diagnosi clinica di MG è confermata sulla base delle caratteristiche cliniche tipiche della debolezza muscolare fluttuante, con almeno 1 delle seguenti evidenze a sostegno:

    1. risposta clinica positiva all'inibitore dell'acetilcolinesterasi
    2. positività al test AchR-Ab o MuSK-Ab
    3. decremento > 10% nello studio di stimolazioni nervose ripetitive (RNS) o aumento del jitter sull'elettromiografia a fibra singola (SFEMG)
  • Classificazione clinica MGFA: I - IV
  • MG-ADL al basale ≥ 3
  • Decorso della malattia dall'esordio all'arruolamento ≤ 12 mesi
  • Cooperazione al follow-up
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Inizio dell'immunosoppressore per MG prima dello screening, inclusi prednisone, metilprednisolone, azatioprina, metotrexato, ciclosporina A, micofenolato mofetile, tacrolimus e ciclofosfamide
  • Trattamento di immunosoppressori per altre malattie concomitanti 6 mesi prima dell'assunzione
  • Trattamenti immunosoppressivi rapidi come immunoglobulina endovenosa o plasmaferesi 1 mese prima dell'assunzione
  • Timectomia entro 3 mesi prima dello screening
  • Disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico concomitante che può causare debolezza o affaticamento
  • Coscienza, demenza o schizofrenia
  • Gravidanza o allattamento, riluttanza a evitare la gravidanza
  • Ipertensione incontrollata o diabete, Disfunzione epatica o renale, Cataratta, Grave osteoporosi, Necrosi della testa del femore; Iperkaliemia, HIV, infezione acuta o cronica
  • Altre condizioni che precluderebbero la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Immunoterapia combinata

I pazienti affetti da MG sono trattati con tacrolimus in combinazione con prednisone a basso dosaggio (0,25 mg/kg/die).

È possibile aggiungere un trattamento sintomatico come la piridostigmina bromuro per alleviare i sintomi (≤480 mg/die).
Droga: Piridostigmina, Prednisone, Tacrolimus
La dose di tacrolimus deve essere iniziata sulla base del polimorfismo del CYP3A5*3 e aggiustata per raggiungere una concentrazione ematica minima di 4,8-10,0 ng/ml. Il prednisone viene somministrato con una dose iniziale di 0,25 mg/kg/die e inizia a manomettere il raggiungimento dell'MMS o la presenza di eventuali effetti collaterali intollerabili. Il tasso di manomissione è considerato dal medico, di solito non superiore a 5 mg/mese. Se i partecipanti non sono riusciti a mantenere l'MMS, la dose di prednisone deve essere aumentata di 5 mg/settimana a 0,25 mg/kg/die e mantenuta fino al raggiungimento dell'MMS. Dopo che l'MMS è stato sostenuto per 1 mese, la dose di prednisone sarebbe stata nuovamente ridotta a 2,5 mg/mese. Gli integratori di calcio e potassio e i protettori della mucosa gastrica potrebbero essere indirizzati per evitare qualsiasi effetto avverso del prednisone. I regimi di trattamento sono determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti. Questo studio è stato osservazionale e non modifica il decorso clinico dei pazienti.
Altri nomi:
  • Bromuro di piridostigmina
  • Deltacortone/Meticorten/Prednisone Acetato Compresse
  • Prograf/FK506
Monoterapia con tacrolimus
I pazienti con MG sono trattati con tacrolimus come monoterapia immunitaria iniziale. È possibile aggiungere un trattamento sintomatico come la piridostigmina bromuro per alleviare i sintomi (≤480 mg/die).
Droga: Piridostigmina, Tacrolimus
La dose di tacrolimus deve essere iniziata sulla base del polimorfismo del CYP3A5*3 e aggiustata per raggiungere una concentrazione ematica minima di 4,8-10,0 ng/ml. I regimi di trattamento sono determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti. Questo studio è stato osservazionale e non modifica il decorso clinico dei pazienti.
Altri nomi:
  • Bromuro di piridostigmina
  • Prograf/FK506

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala delle attività della vita quotidiana specifica per MG (MG-ADL) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
La MG-ADL è una scala a 8 item per valutare i sintomi dei pazienti affetti da miastenia grave ottenuta sommando le risposte a ogni singolo item (Gradi: 0,1,2,3). Il punteggio va da 0 a 24.
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di raggiungimento delle manifestazioni minime (MMS) o migliore
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
Il tempo trascorso dall'inizio del trattamento al raggiungimento dell'MMS o superiore. Gli stati clinici dei pazienti sono valutati e classificati in base allo stato post-intervento (PIS) della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM o migliore include Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR).
Dal basale a 6 mesi
Tempo per il raggiungimento di stati sintomatici accettabili per il paziente
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
La domanda sugli stati dei sintomi accettabili dal paziente è una semplice domanda sì o no che chiedeva: "Considerando tutti i modi in cui sei affetto da miastenia, se dovessi rimanere nel tuo stato attuale per il prossimo mese, diresti che il tuo attuale stato di malattia lo stato è soddisfacente?" Questa domanda riflette la valutazione del paziente sulla propria salute.
Dal basale a 6 mesi
Variazione dei punteggi quantitativi della miastenia grave (QMG) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
La QMG è una scala di 13 item che misura la funzione oculare, bulbare, degli arti e respiratoria. Il punteggio totale varia da 0 (nessun riscontro miastenico) a 39 (deficit miastenico massimo) ottenuto sommando le risposte a ogni singolo item (Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3).
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
Modifica della scala della quantità di vita della miastenia grave (MG-QoL15) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
L'MG-QOL15 è utile per informare il medico sulla percezione del paziente dell'entità e dell'insoddisfazione per la disfunzione correlata alla miastenia grave (MG). MG-QOL15 valuta gli aspetti dei pazienti relativi allo stato fisico, all'adattamento sociale e al benessere mentale.
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
Cambiamenti dei punteggi parziali MG-ADL rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
I punteggi parziali degli item ADL possono riflettere la valutazione dei pazienti sulle diverse disfunzioni correlate alla MG, tra cui ptosi, diplopia, capacità di parlare, masticare, deglutire, respirare e funzione degli arti.
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
Livello sierico di IL-2
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
Il tacrolimus esercita il suo effetto immunosoppressivo inibendo l'espressione genica della fase iniziale durante l'attivazione delle cellule T, incluso il gene IL-2 pro-infiammatorio. Pertanto, l'IL-2 sierica viene testata come bersaglio del tacrolimus e anche come marker dello stato autoimmune in vivo dopo il trattamento.
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi
Fallimento del trattamento
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Il fallimento del trattamento è definito come l'interruzione della terapia con tacrolimus nei pazienti che non sono riusciti a ottenere MMS o migliori o hanno sofferto di esacerbazioni (punteggi MG-ADL o QMG aumentati del 50%) o crisi di miastenia.
Basale a 6 mesi
Ritiro
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
I partecipanti hanno abbandonato la sperimentazione clinica per qualsiasi motivo, inclusa la risposta insoddisfatta, l'onere economico o la scarsa aderenza al protocollo di trattamento. I pazienti possono smettere in qualsiasi momento lo desiderino.
Basale a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2021

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1.0

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Prove cliniche su Piridostigmina, Prednisone, Tacrolimus

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Tanzania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi