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重症筋無力症の治療のためのタクロリムスと低用量プレドニゾンの併用

2021年2月21日 更新者：Da, Yuwei, M.D.

重症筋無力症の治療のための低用量プレドニゾンと組み合わせたタクロリムスの有効性と安全性：実世界研究

この研究は、重症筋無力症患者の管理におけるタクロリムスと低用量プレドニゾンの併用の有効性と安全性を、最初の免疫単剤療法としてのタクロリムスと比較して評価するように設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、MG に対する 2 つの異なる免疫療法の有効性と安全性を比較することを目的として、Xuanwu Hospital の神経科から重症筋無力症患者を募集する単一施設の観察的実世界研究です。 この研究では 160 名の MG 参加者を募集する予定であり、医師の判断と患者の好みに応じて 2 つの治療グループに分けられます。タクロリムス単剤療法グループ。 どちらのグループも、症状を緩和するためにピリドスチグミンで治療できます。 患者は、治療開始後 1、3、および 6 か月後にフォローアップされ、両方のレジメンの有効性が評価されます。 主な結果は、MG-ADL スコアの変化です。 また、副作用を監視するために肝臓と腎臓の機能がテストされます。 患者の臨床記録はオンライン データベースにアップロードされます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

160

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100053
        • 募集
        • Yuwei Da

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

重症筋無力症患者

説明

包含基準:

  • 18歳以上

  • MG の臨床診断は、変動する筋力低下の典型的な臨床的特徴に基づいて確認され、以下の裏付けとなる証拠の少なくとも 1 つがあります。

    1. アセチルコリンエステラーゼ阻害剤に対する肯定的な臨床反応
    2. AchR-AbまたはMuSK-Ab検査陽性
    3. 反復神経刺激研究 (RNS) で >10% の減少、または単繊維筋電図検査 (SFEMG) でのジッターの増加
  • MGFA 臨床分類: I - IV
  • ベースラインMG-ADL≧3
  • -発症から登録までの疾患経過≤12か月
  • フォローアップへの協力
  • 書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  • プレドニゾン、メチルプレドニゾロン、アザチオプリン、メトトレキサート、シクロスポリンA、ミコフェノール酸モフェチル、タクロリムスおよびシクロホスファミドを含む、スクリーニング前のMGに対する免疫抑制剤の開始
  • -他の随伴疾患に対する免疫抑制剤の治療 採用の6か月前
  • -静脈内免疫グロブリンまたは血漿交換などの迅速な免疫抑制治療 採用の1か月前
  • -スクリーニング前3か月以内の胸腺摘出術
  • 衰弱または疲労を引き起こす可能性のある付随する慢性変性疾患、精神疾患、または神経疾患
  • 意識障害、認知症または統合失調症
  • 妊娠中または授乳中、妊娠を避けたくない
  • コントロール不良の高血圧または糖尿病、肝臓または腎臓の機能障害、白内障、重度の骨粗鬆症、大腿骨頭壊死;高カリウム血症、HIV、急性または慢性感染症
  • 参加を妨げるその他の条件

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
併用免疫療法

MG 患者は、低用量のプレドニゾン (0.25 mg/kg/d) と組み合わせたタクロリムスで治療されます。

ピリドスチグミン臭化物などの対症療法を追加して、症状を緩和することができます (≤480mg/日)。
薬：ピリドスチグミン、プレドニゾン、タクロリムス
タクロリムスの投与は、CYP3A5*3 遺伝子多型に基づいて開始し、血中トラフ濃度が 4.8 ～ 10.0 になるように調整する必要があります。 ng/ml。 プレドニゾンは、0.25mg/kg/日の初期用量で投与され、MMSの達成または耐え難い副作用の存在を改ざんし始めました. 改ざんの割合は医師によって考慮され、通常は 5mg/月以下です。 参加者が MMS を維持できなかった場合は、プレドニゾンの投与量を 5mg/週から 0.25mg/kg/日に増やし、MMS が再び到達するまで維持する必要があります。 MMS が 1 か月持続した後、プレドニゾンの投与量は 2.5mg/月で再び漸減します。 プレドニゾンの悪影響を避けるために、カルシウムとカリウムのサプリメントと胃粘膜保護剤に対処することができます. 治療計画は、医師の判断と患者の好みに基づいて決定されます。 この研究は観察研究であり、患者の臨床経過を変えるものではありません。
他の名前：
  • ピリドスチグミン臭化物
  • デルタコルトン・メチコルテン・酢酸プレドニゾン錠
  • プログラフ/FK506
タクロリムス単剤療法
MG 患者は、最初の免疫単剤療法としてタクロリムスで治療されます。 ピリドスチグミン臭化物などの対症療法を追加して、症状を緩和することができます (≤480mg/日)。
薬：ピリドスチグミン、タクロリムス
タクロリムスの投与は、CYP3A5*3 遺伝子多型に基づいて開始し、血中トラフ濃度が 4.8 ～ 10.0 になるように調整する必要があります。 ng/ml。 治療計画は、医師の判断と患者の好みに基づいて決定されます。 この研究は観察研究であり、患者の臨床経過を変えるものではありません。
他の名前：
  • ピリドスチグミン臭化物
  • プログラフ/FK506

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの MG 固有の日常生活動作スケール (MG-ADL) の変化
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
MG-ADL は、重症筋無力症患者の症状を評価するための 8 項目の尺度であり、個々の項目への回答を合計することによって得られます (グレード: 0、1、2、3)。 スコアの範囲は 0 ～ 24 です。
ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最小症状（MMS）以上の達成までの時間
時間枠：ベースラインから6ヶ月まで
治療開始からMMS以上になるまでの時間。 患者の臨床状態は、アメリカ重症筋無力症財団 (MGFA) の介入後状態 (PIS) に従って評価および分類されます。 MM 以上には、最小限の症状 (MM)、薬理学的寛解 (PR)、または完全寛解 (CR) が含まれます。
ベースラインから6ヶ月まで
患者が許容できる症状状態に到達するまでの時間
時間枠：ベースラインから6ヶ月まで
患者が許容できる症状の状態の質問は、単純な「はい」または「いいえ」で質問する質問で、次のように尋ねます。ステータスは満足ですか？」 この質問は、患者自身の健康状態の評価を反映しています。
ベースラインから6ヶ月まで
ベースラインからの定量的重症筋無力症（QMG）スコアの変化
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
QMG は、眼球、眼球、四肢の機能および呼吸機能を測定する 13 項目のスケールです。 合計スコアは、個々の項目 (なし = 0、軽度 = 1、中等度 = 2、重度 = 3) への回答を合計することによって得られる 0 (筋無力症の所見なし) から 39 (最大の筋無力症障害) の範囲です。
ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
ベースラインからの重症筋無力症QOLスケール（MG-QoL15）の変化
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
MG-QOL15 は、重症筋無力症 (MG) 関連の機能障害の程度と不満の患者の認識について臨床医に知らせるのに役立ちます。 MG-QOL15 は、身体的状態、社会的適応、および精神的健康に関する患者の側面を評価します。
ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
ベースラインからの MG-ADL サブスコアの変化
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
ADL 項目のサブスコアは、眼瞼下垂、複視、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、四肢機能など、さまざまな MG 関連の機能障害に関する患者の評価を反映することができます。
ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
血清IL-2レベル
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
タクロリムスは、炎症誘発性 IL-2 遺伝子を含む、T 細胞活性化中の初期段階の遺伝子発現を阻害することにより、免疫抑制効果を発揮します。 したがって、血清 IL-2 は、タクロリムスの標的として、また治療後の in vivo 自己免疫状態のマーカーとしてテストされます。
ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月
治療失敗
時間枠：ベースラインから 6 か月
治療の失敗は、MMS またはそれ以上の達成に失敗したか、増悪 (MG-ADL または QMG スコアが 50% 増加) または筋無力症クリーゼに苦しんでいる患者におけるタクロリムス療法の中止として定義されます。
ベースラインから 6 か月
出金
時間枠：ベースラインから 6 か月
参加者は、満足できない反応、経済的負担、または治療プロトコルへのコンプライアンスの欠如など、何らかの理由で臨床試験を中止します。 患者はいつでもやめることができます。
ベースラインから 6 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Da, Yuwei, M.D.

捜査官

  • スタディチェア：Yuwei Da, M.D.、Xuanwu Hospital, Beijing

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年1月1日

一次修了 (予想される)

2023年12月31日

研究の完了 (予想される)

2024年10月31日

試験登録日

最初に提出

2021年2月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月21日

最初の投稿 (実際)

2021年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月21日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1.0

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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