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중증 근무력증 치료를 위한 저용량 프레드니손과 타크로리무스 병용

2021년 2월 21일 업데이트: Da, Yuwei, M.D.

중증 근무력증 치료를 위한 저용량 프레드니손과 타크로리무스의 효과 및 안전성: 실제 연구

이 연구는 중증 근무력증 환자 관리에서 타크로리무스와 저용량 프레드니손을 병용한 초기 면역 단일 요법과 비교하여 타크로리무스의 효과와 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 MG에 대한 2가지 다른 면역 요법의 효과와 안전성을 비교하기 위해 Xuanwu 병원의 신경과에서 중증 근무력증 환자를 모집하는 단일 센터 관찰 실제 연구입니다. 이번 연구는 160명의 MG 참가자를 모집할 예정이며, 의사의 판단과 환자의 선호도에 따라 2개의 치료군으로 나뉘는데, 하나는 저용량 프레드니손(0.25mg/kg/d)과 함께 타크로리무스를 추가한 복합 면역요법군이고, 다른 하나는 타크로리무스 단독요법군. 두 그룹 모두 증상을 완화하기 위해 피리도스티그민으로 치료할 수 있습니다. 치료 시작 후 1, 3, 6개월에 환자를 추적하여 두 요법의 효능을 평가합니다. 주요 결과는 MG-ADL 점수의 변화입니다. 또한 간 및 신장 기능을 검사하여 부작용을 모니터링합니다. 환자의 임상 기록은 온라인 데이터베이스에 업로드됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

160

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100053
        • 모병
        • Yuwei Da

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

중증 근무력증 환자

설명

포함 기준:

  • 연령 ≥18

  • MG의 임상 진단은 변동하는 근쇠약의 전형적인 임상적 특징에 근거하여 확인되며, 다음 뒷받침 증거 중 적어도 하나가 있습니다.

    1. 아세틸콜린에스테라아제 억제제에 대한 양성 임상 반응
    2. 양성 AchR-Ab 또는 MuSK-Ab 테스트
    3. 반복 신경 자극 연구(RNS)에서 >10% 감소 또는 단일 섬유 근전도 검사(SFEMG)에서 지터 증가
  • MGFA 임상 분류: I - IV
  • 기준선 MG-ADL ≥ 3
  • 발병부터 등록까지의 질병 경과 ≤ 12개월
  • 후속 조치에 대한 협력
  • 서면 동의서

제외 기준:

  • Prednisone, Methylprednisolone, Azathioprine, Methotrexate, Cyclosporine A, Mycophenolate Mofetil, Tacrolimus 및 Cyclophosphamide를 포함한 스크리닝 전 MG에 대한 면역억제제 시작
  • 모집 전 6개월 동안 다른 동반 질환에 대한 면역억제제 치료
  • 모집 1개월 전에 정맥 면역글로불린 또는 혈장 교환과 같은 신속한 면역억제 치료
  • 스크리닝 전 3개월 이내에 흉선 절제술
  • 쇠약이나 피로를 유발할 수 있는 만성 퇴행성, 정신과적, 신경학적 장애가 동반된 경우
  • 의식, 치매 또는 정신분열증
  • 임신 또는 수유, 임신을 피하려는 의지 없음
  • 조절되지 않는 고혈압 또는 당뇨병, 간 또는 신장 기능 장애, 백내장, 심한 골다공증, 대퇴골두 괴사; 고칼륨혈증, HIV, 급성 또는 만성 감염
  • 참여를 방해하는 기타 조건

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
복합 면역 요법

MG 환자는 타크로리무스와 저용량 프레드니손(0.25mg/kg/d)을 병용하여 치료합니다.

피리도스티그민 브롬화물과 같은 증상 치료를 추가하여 증상을 완화할 수 있습니다(≤480mg/d).
의약품: 피리도스티그민, 프레드니손, 타크로리무스
타크로리무스 용량은 CYP3A5*3 다형성에 따라 시작해야 하며 혈액 최저 농도가 4.8-10.0이 되도록 조정해야 합니다. ng/ml. Prednisone은 0.25mg/kg/d의 초기 용량으로 투여되고 MMS 달성 또는 견딜 수 없는 부작용의 존재를 조작하기 시작했습니다. 탬퍼링 비율은 의사가 고려하며 일반적으로 월 5mg 이하입니다. 참가자가 MMS 유지에 실패하면 prednisone 용량을 5mg/week에서 0.25mg/kg/d로 증량하고 MMS에 다시 도달할 때까지 유지해야 합니다. 1개월 동안 MMS를 지속한 후, 프레드니손 용량은 다시 2.5mg/월로 점점 줄어듭니다. 프레드니손의 부작용을 피하기 위해 칼슘 및 칼륨 보충제와 위점막 보호제를 사용할 수 있습니다. 치료 요법은 의사의 판단과 환자의 선호도에 따라 결정됩니다. 이 연구는 관찰적이며 환자의 임상 과정을 변경하지 않습니다.
다른 이름들:
  • 피리도스티그민브로마이드
  • Deltacortone/Meticorten/Prednisone 아세테이트 정제
  • 프로그래프/FK506
타크로리무스 단독 요법
MG 환자는 초기 면역 단일 요법으로 타크로리무스로 치료합니다. 피리도스티그민 브롬화물과 같은 증상 치료를 추가하여 증상을 완화할 수 있습니다(≤480mg/d).
의약품: 피리도스티그민, 타크로리무스
타크로리무스 용량은 CYP3A5*3 다형성에 따라 시작해야 하며 혈액 최저 농도가 4.8-10.0이 되도록 조정해야 합니다. ng/ml. 치료 요법은 의사의 판단과 환자의 선호도에 따라 결정됩니다. 이 연구는 관찰적이며 환자의 임상 과정을 변경하지 않습니다.
다른 이름들:
  • 피리도스티그민브로마이드
  • 프로그래프/FK506

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 MG-ADL(일상 생활 척도)의 MG별 활동 변화
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월
MG-ADL은 중증 근무력증 환자의 증상을 평가하기 위한 8항목 척도로서 각 개별 항목에 대한 응답을 합산하여 구합니다(등급: 0,1,2,3). 점수 범위는 0에서 24까지입니다.
기준선, 1개월, 3개월, 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최소 발현(MMS) 이상의 달성 시간
기간: 기준선에서 6개월까지
치료 개시부터 MMS 이상 달성까지의 기간. 환자의 임상 상태는 MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 중재 후 상태(PIS)에 따라 평가되고 분류됩니다. MM 이상에는 최소 증상(MM), 약리학적 관해(PR) 또는 완전 관해(CR)가 포함됩니다.
기준선에서 6개월까지
환자가 수용할 수 있는 증상 상태 달성까지의 시간
기간: 기준선에서 6개월까지
환자가 받아들일 수 있는 증상 상태 질문은 "근무력증의 영향을 받는 모든 방식을 고려할 때 다음 달 동안 현재 상태를 유지해야 한다면 현재 질병 상태가 상태는 만족스럽습니까?" 이 질문은 환자 자신의 건강에 대한 평가를 반영합니다.
기준선에서 6개월까지
기준선에서 양적 중증 근무력증(QMG) 점수의 변화
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월
QMG는 안구, 구근, 사지 기능 및 호흡 기능을 측정하는 13개 항목 척도입니다. 총 점수 범위는 각 개별 항목에 대한 응답을 합산하여 얻은 0(근무력증 소견 없음)에서 39(최대 근무력증 결손)까지입니다(없음=0, 약함=1, 보통=2, 심각함=3).
기준선, 1개월, 3개월, 6개월
기준선에서 중증 근무력증 삶의 양 척도(MG-QoL15)의 변화
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월
MG-QOL15는 중증 근무력증(MG) 관련 기능 장애의 정도와 불만에 대한 환자의 인식에 대해 임상의에게 알리는 데 도움이 됩니다. MG-QOL15는 신체 상태, 사회적 적응 및 정신 건강에 대한 환자의 측면을 평가합니다.
기준선, 1개월, 3개월, 6개월
기준선에서 MG-ADL 하위 점수의 변화
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월
ADL 항목의 하위 점수는 눈꺼풀 처짐, 복시, 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡 및 사지 기능을 포함하여 다양한 MG 관련 기능 장애에 대한 환자의 평가를 반영할 수 있습니다.
기준선, 1개월, 3개월, 6개월
혈청 IL-2 수준
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월
Tacrolimus는 전 염증 IL-2 유전자를 포함하여 T 세포 활성화 동안 초기 단계 유전자 발현을 억제하여 면역 억제 효과를 발휘합니다. 따라서 혈청 IL-2는 타크롤리무스의 표적이자 치료 후 생체 내 자가면역 상태의 마커로 테스트됩니다.
기준선, 1개월, 3개월, 6개월
치료 실패
기간: 기준선 ~ 6개월
치료 실패는 MMS 이상 달성에 실패했거나 악화(MG-ADL 또는 QMG 점수가 50% 증가) 또는 근무력증 위기를 겪은 환자에서 타크로리무스 요법을 중단한 것으로 정의됩니다.
기준선 ~ 6개월
철수
기간: 기준선 ~ 6개월
참가자는 불만족스러운 응답, 경제적 부담 또는 치료 프로토콜 준수 불량을 포함하여 어떤 이유로든 임상 시험을 중단합니다. 환자는 언제든지 원할 때 종료할 수 있습니다.
기준선 ~ 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Da, Yuwei, M.D.

수사관

  • 연구 의자: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 12월 31일

연구 완료 (예상)

2024년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 21일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 21일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1.0

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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