Alacsony dózisú IL-2 az immunrendszerrel összefüggő ALS-szindróma kezelésében
2021. augusztus 11. frissítette: Peking University Third Hospital
Egyközpontú, nyílt klinikai vizsgálat az alacsony dózisú IL-2 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az immunrendszeri eredetű ALS-szindróma kezelésében
E vizsgálat célja az volt, hogy értékelje az alacsony dózisú IL-2 hatékonyságát és biztonságosságát az immunrendszerrel kapcsolatos ALS-szindróma kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy egyközpontú, nyílt elrendezésű, önkontrollos klinikai vizsgálat 10 beteg mintájával 48 héten keresztül, beleértve a 24 hetes beadást és 24 hetes követést.
A beadási időszakban 2 hétig gyógyszeres kezelést és 2 hét pihenőt adtak kúraszerűen, összesen 6 kúra 24 hétig.
Az adagolási periódus alatt a gyógyszert másnapokon adtuk be, majd másnap 7 alkalommal szubkután IL-2 1 mIU-t fecskendeztünk be, majd 2 hétig pihentünk, és a ciklust 6-szor megismételtük.
Az elsődleges kimeneti index az ALSFRS-R pontszám arányának változása volt a beadási időszak és a követési időszak között.
A másodlagos kimenetelű mérések közé tartozott az ALSAQ-40 pontszám, a ROADS pontszám, az MRC pontszám, a túlélési idő, az FVC%, a Treg és a CD4+ T-sejt alcsoportok, a gyulladásos faktorok, a szérum és a cerebrospinális folyadék NFL változása a követés során a beadáshoz képest, a a Treg gátló funkciója; A feltáró eredményindikátorok közé tartozott az összetett izom akciós potenciál (CMAP) amplitúdójának változási foka, a szaruhártya ideg morfológiai változásainak kvantitatív elemzése szaruhártya konfokális mikroszkóppal (CCM), Treg egysejtes szekvenálási transzkriptom analízis.
A kapcsolódó biztonsági indexeket is értékelték.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100098
- Toborzás
- Peking University Third Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-70 éves korig;
- Klinikailag ALS-szindrómával diagnosztizáltak, azaz ALS-szerű megnyilvánulásokkal, amelyek a felső és/vagy alsó motoros neuronok károsodásának kombinációjából állnak;
- jelentős eltérések a rheumatoid immunrendszerrel összefüggő indikátorokkal vagy az immunmediált ALS-szindróma diagnózisával, beleértve, de nem kizárólagosan a multifokális motoros neuropátiát (MMN), a Lewis-Sumner-szindrómát és más ALS-szerű szindrómákat, amelyek immunháttérrel nem sorolhatók egyértelműen be. ;
- Nem megfelelő kezelés hagyományos hormonokkal vagy gamma-globulinnal;
- Megengedett egyidejű kezelés: orális prednizon vagy más glükokortikoidok ezzel egyenértékű dózisai (≤1,0 mg/kg/nap); Immunszuppresszánsok vagy immunmodulátorok, például ciklofoszfamid, takrolimusz stb. orális rutin adagja; Szokásos orális adagok, például túl nagy erő; A kísérő terápiás gyógyszerek dózisait és típusait nem szabad megváltoztatni a vizsgálatba való beiratkozástól az utánkövetés végéig.
- Reproduktív korú nők esetében fogamzásgátlás legalább 2 hétig a beiratkozáskor és negatív vizelet HCG;
- A fogamzóképes korú alanyoknak ésszerű és hatékony fogamzásgátló intézkedéseket kell tenniük a vizsgálatba való belépéstől a nyomon követés végéig;
- Aláírt, tájékozott beleegyezés.
Kizárási kritériumok:
- Allergia vagy intolerancia az IL2-re;
- a beiratkozás előtt 2 hónapon belül nem szabványos kezelésben vagy túlzott dózisú glükokortikoid vagy gamma-globulin intravénás kezelésben részesül;
- Védőoltás a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül vagy a beiratkozás és az utánkövetés vége között;
- Perifériás vénás fehérvérsejtek < 2000/mm3, limfociták < 600/mm3, vérlemezkék < 80 000 /mm3;
- Súlyos fertőzéssel vagy gyulladással komplikált, mint például bakteremia, szepszis stb.;
- Szövődményes vérrendszeri betegségek, fertőző betegségek (hepatitis, HIV, tuberkulózis stb.), mentális betegségek, demencia, súlyos hipotenzió, kábítószerrel való visszaélés anamnézisében, rosszindulatú daganatos anamnézisben, szervátültetési kórtörténetben stb.;
- Súlyos máj-, vese-, tüdő- vagy szívműködési zavar: szívelégtelenség (≥NYHA III. fokozat), veseelégtelenség (kreatinin-clearance ≤30 ml/perc), kóros májműködés (a normálérték felső határának háromszorosa >);
- Terhes és szoptató nők;
- Jelenleg más klinikai vizsgálatokban vesz részt, vagy más vizsgálati gyógyszereket használ.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: IL-2
Az adminisztrációs időszak 6 tanfolyamra oszlott.
6 ciklus IL-2-t adtunk be szubkután 1 millió NE dózisban minden második napon 2 héten keresztül, majd 2 hetes kezelési szünetet tartottak.
|
Az adminisztrációs időszak 6 tanfolyamra oszlott.
6 ciklus IL-2-t adtunk be szubkután 1 millió NE dózisban minden második napon 2 héten keresztül, majd 2 hetes kezelési szünetet tartottak.
Az adminisztrációs tanfolyam 24 hetes volt.
A kezelést követően a 24 hetes követési időszakot követték.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R pontszám
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Az ALSFRS-R pontszám arányának változása a beadási időszak alatt a követési időszakhoz képest
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R pontszám
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Az ALSFRS-R pontszám meredekségének változása az alkalmazási időszak alatt a követési időszakhoz képest
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
|
ROADS pontszám
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Változások a ROADS pontszámok arányában az adminisztrációs időszak alatt a követési időszakhoz képest
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
|
ALSAQ-40 pontszám
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Az ALSAQ-40 pontszám arányának változása a beadási időszak alatt a követési időszakhoz képest
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
|
MRC pontszám
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Az ALSAQ-40 pontszám arányának változása a beadási időszak alatt a követési időszakhoz képest
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
|
Immunológiai válaszok
Időkeret: 0. hét és 24. hét
|
Szabályozó CD4+ T (Treg) sejtek, interleukin 17 (IL-17) termelő helper T (Th17) sejtek, Teff sejtek, follikuláris helper T (Tfh) sejtek és rokon citokinek elemzése az IL-2 kezelés előtt és alatt.
|
0. hét és 24. hét
|
|
NFL a szérumban és a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 0. hét, 24. hét és 48. hét
|
0. hét, 24. hét és 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2020. január 1.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2021. december 31.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2022. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. június 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 27.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2021. július 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. augusztus 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 11.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- M2020420
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .