A motoros értékelés érzékenysége SM-ben – prospektív kohorsz-tanulmány (MOTOSENS)

A tanulmányt prospektív megfigyelési (nem beavatkozási) egyközpontú tanulmánynak tervezték, amelyet egy központban, a Charité - Universitätsmedizin Berlinben végeznek.

Ez a tanulmány konvergál a központunkban végzett prospektív megfigyelési vizsgálatokkal. Ezek a vizsgálatok 2011-ben indultak azzal a céllal, hogy meghatározzák a neuroimmunológiai rendellenességek (CIS, MS, NMO) progresszióját meghatározó tényezőket.

Az ehhez a vizsgálathoz gyűjtött változókat a vizsgálati célnak megfelelően határozták meg, és a motoros/mobilitási funkció, a kognitív és affektív funkció, a fáradtság és az egészséggel összefüggő életminőség különböző markereit tartalmazzák. Az elsődleges eredmény a mozgásszervi funkciók VPC-alapú értékelése (PASS-MS SMSW-MaxS), mint a vizsgált diagnosztikai teszt. A másodlagos eredmények a progressziós arány keresztellenőrzésére szolgálnak, vagy a klinikai progresszió referenciaértékeiként szolgálnak a változás klinikai jelentőségének meghatározásához. Továbbá feltárható a kognitív és affektív funkció elsődleges kimenetelre gyakorolt ​​lehetséges hatása, ami nagy jelentőséggel bír az SM populációjában bekövetkezett változások értelmezésében.

Minden értékelést a felvételkor, valamint 12 és 24 hónap elteltével végeznek.

Elsődleges eredmény:

PASS-MS kinematikai paraméterek rövid maximális sebességű gyaloglás - sebességgel (SMSW-MaxS) mint elsődleges eredmény

Másodlagos eredmények:

• Klinikai vizsgálat
• A PASS-MS-ből származó egyéb kinematikai paraméterek
• Klinikai besorolás EDSS és Sclerosis Multiplex Functional Composite (MSFC) segítségével, amely a járási kapacitás (T25FW), a kézügyesség (9HPT), a kognitív feldolgozási sebesség (SDMT) és a látásélesség (Sloan diagramok) tesztjéből áll.
• Kognitív tesztelés (BRB-N)
• A betegek által jelentett eredmények a változás globális benyomására, az SM-hez kapcsolódó gyaloglási károsodásra (MSWS-12), a kézműködésre, a fáradtság előfordulására (FSMC), a depressziós tünetekre (BDI-II) és az egészséggel összefüggő életminőségre SM-specifikusan kérdőív (HAQUAMS)

A T25FW sebességének legalább 20%-os változását klinikailag jelentősnek találták az SM-es betegek számára (Hobart 2013). Egy korábbi tanulmányban a kutatók azt találták, hogy az SMSW átlagos járási sebessége lassabb volt SM-es betegekben (1,6 ± 0,3 m/sec), mint HC-ban (1,8 ± 0,4 m/sec) (Behrens 2014). Ezért a vizsgált populációnál hasonló átlagos gyaloglási sebességet feltételeztünk a kiindulási értéknél (1,6 m/sec), és 0,3 m/sec-os csökkenést (ami körülbelül 20%-nak felel meg), mint klinikailag jelentőségteljes. Sőt, korábbi jelentések alapján a kutatók az SMSW-MaxS változásában 0,4 m/sec szórást feltételeznek (Behrens 2014). Ez azt eredményezi, hogy az SMSW-MaxS változásának várható hatása 0,75 az alapvonal és a 24 hónapos követés között azoknál, akiknél a rokkantság klinikailag igazolt progressziója van. Az N=16 betegből álló minta 80%-os ereje 0,75-ös hatásméret kimutatására 0,05-ös kétoldali szignifikanciaszint mellett, valamint a függő minták t-próbája (nQuery Advisor 7.0).

A mintanagyság becslése a korábbi bizonyítékokat vette figyelembe azon betegek arányára vonatkozóan, akik klinikailag igazolt fogyatékosság-progressziót mutatnak a megfigyelési időszak során, az EDSS változása alapján, amelyet úgy határoztak meg, hogy az EDSS 1 fokozatú növekedése ≤ 5,5 és 0,5 lépés az EDSS > 5,5 24 hónapon belül. Cutter et al. (1999) arról számoltak be, hogy pácienseik 10%-ánál 3 hónapon belül EDSS igazolt tartós változást, 40%-ánál pedig 1 év alatt a kiindulási értékhez viszonyított változást jeleztek az MSFC-ben, amely magában foglalja a T25FW-t is. A vizsgálók azt feltételezik, hogy a betegek legalább 20%-a reális forgatókönyvnek számít, akiknél 24 hónapon belül a fenti definíció szerint igazoltan tartós változást észleltek az EDSS-ben.

Ha figyelembe vesszük a 10-20%-os általános lemorzsolódási arányt (a nyomon követés miatt elveszett), ez N=16 teljes adatkészletet eredményezne, ha összesen N=100 beteget veszünk figyelembe.

A betegeknél nem fordulhat elő akut relapszus 3 hónappal az utánkövetési látogatás előtt (12 és 24 hónap). Az akut relapszus miatti lemorzsolódás elkerülése érdekében az utánkövetési látogatást akut relapszus esetén akár 3 hónapra is meghosszabbítják.