Tanulmány a DISC-0974 biztonságosságának, tolerálhatóságának, PK-jának és PD-jének értékelésére egészséges alanyokon

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő (csak HV) 18 és 65 év közötti felnőttek, beleértve a beleegyezés időpontját.
• Testtömeg ≥50 kg és testtömeg-index (BMI) 18 és 33 között van a szűréskor.
• A szisztolés vérnyomás ≤140 Hgmm és a diasztolés vérnyomás ≤90 a szűréskor.
• A kórelőzmény, a fizikális vizsgálat, az életjelek, az EKG és a szűrési laboratóriumi vizsgálatok eredményei alapján nincs klinikailag jelentős eltérés.
• QTcF <450 msec a szűréskor.
• Becsült glomeruláris filtrációs sebesség >60 ml/perc/1,73 m2 a 4 paraméteres MDRD (Modification of Diet in Renal Disease) egyenlet alapján a szűréskor
• TSAT ≤30% a szűréskor, reggel éhgyomorra vett vérminta alapján (06:00 és 11:00 óra között).
• Hematológiai paraméterek (vörösvérsejtszám [RBC], hemoglobin, hematokrit, thrombocytaszám, átlagos testtérfogat, átlagos corpuscularis hemoglobinkoncentráció), szérum vas és TIBC a normál tartományon belül és szérum ferritin (normál tartományon belül és ≥30 ng/ml) a Szűrésnél.
• Ha egy férfinak női szexuális partnere(i) van fogamzóképes korban, bele kell egyeznie az elfogadható fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába a vizsgálat során és a vizsgálat végi látogatáson (EOS)
• Ha nő, posztmenopauzás, a meghatározás szerint legalább 12 hónapos természetes, spontán amenorrhoeával, vagy legalább 6 héttel a műtéti menopauza után
• Képes megérteni és megadni az írásos beleegyezését, valamint megfelelni a protokoll követelményeinek

Kizárási kritériumok:

• Vérszegénység vagy hematológiai rendellenesség az anamnézisben a szűrést követő 1 éven belül
• Splenectomia története
• Diagnózis vagy elsőfokú rokon hemochromatosis diagnózisával
• Cukorbetegség, szív- és érrendszeri, máj-, vese- vagy felszívódási zavar az anamnézisben
• Vegán vagy vashiányos étrend a szűrést követő 3 hónapon belül
• Vérátömlesztés a szűrést követő 1 éven belül
• Teljes véradás a szűrést követő 6 hónapon belül vagy plazmaadás a szűrést követő 30 napon belül.
• Alkohol- vagy tiltott kábítószer-használati zavar a kórelőzménye a szűrést követő 3 éven belül, a vizsgáló értékelése szerint
• Bármilyen dohány- és/vagy nikotintartalmú termék, beleértve az e-cigarettát, a vaping-termékeket és a nikotinpótló termékeket, használata a szűrést követő 3 hónapon belül
• Multivitamin vagy vas-kiegészítő fogyasztása a szűrést megelőző 30 napon belül
• Az ALT vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) szintje a normál tartomány felett van a szűréskor
• Pozitív vizelet terhességi teszt a szűréskor vagy a kiinduláskor (-1. nap).
• Pozitív szerológiai teszt Hepatitis B felületi antigénre, Hepatitis C antitestre vagy humán immunhiány vírusra (HIV) a szűréskor.
• Pozitív vizeletszűrés a kábítószerrel való visszaélésre vagy alkoholtesztre a tanulmányi központba való belépéskor
• Bármilyen szisztémás vényköteles gyógyszer alkalmazása a szűrést követő 14 napon belül, vasat nem tartalmazó étrend-kiegészítők vagy vény nélkül kapható gyógyszerek alkalmazása az adagolást követő 7 napon belül.
• Jelentősebb sebészeti beavatkozás anamnézisében a szűrést követő 60 napon belül vagy tervezett sebészeti beavatkozás az adagolást követő 90 napon belül.
• Az anamnézisben vagy ismert allergiás reakció a vizsgált termék bármely segédanyagára, vagy a kórtörténetben előfordult anafilaxiás reakció bármely élelmiszerre vagy gyógyszerre.
• Előzmény, jelenlét vagy bármely olyan betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a tájékozott beleegyezés megadását vagy a vizsgálati utasítások betartását.