RAFT – A RAFT klinikai vizsgálata aniridiával kapcsolatos keratopathia kezelésére (RAFT)
RAFT – A RAFT első humán fázisú I/II klinikai vizsgálata aniridiával kapcsolatos keratopathiára
A RAFT-kísérlet a RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) nevű új sejtterápia első emberkísérlete, amelyet a Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit fejlesztett ki és gyártott az UCL Oftalmológiai Intézetben. A kísérlet célja annak megvizsgálása, hogy a RAFT-OS biztonságos és hatékony alternatív kezelés-e az aniridiával összefüggő keratopathiában (ARK) szenvedő betegeknél 21 betegen. Az ARK az aniridia szövődménye, amely egy születéstől fogva jelen lévő genetikai szembetegség. A RAFT-OS egy mesterséges szövet, amely limbális hámsejtekkel és stromasejtekkel van benépesítve. A felnőtt limbális és stromasejtek forrása az NHS véréből és a Liverpool transzplantációs, szöveti és szemészeti szolgálatától származó, adományozott emberi szaruhártya. A résztvevők 3 hónapos immunszuppressziós terápiát kezdenek, hogy felkészüljenek a RAFTOS transzplantációjára.
A terméket ezután átültetik a résztvevők legrosszabbul érintett szemébe. A műtétet követően a résztvevők az 1. napi szemvizsgálatot követően másnap hazamehetnek. A műtétet követő első 4 hétben a résztvevőket szorosan nyomon követik a fertőzés vagy egyéb szövődmények jelei miatt. Ha nincs komoly esemény, a következő résztvevőt RAFT-OS-sel kezeljük. A kísérleti csoport 12 hónapon keresztül rendszeresen követi a résztvevőket a transzplantáció után a tünetek részletes áttekintésével, vizsgálatokkal, például a szem digitális fényképezésével és a szem felszínének vizsgálatával.
A résztvevőknek a vizsgálat idejére az immunszuppresszív terápiában kell maradniuk.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A veleszületett aniridia megerősített diagnózisa
- Előrehaladott, aniridiával összefüggő keratopathia megerősített diagnózisa szaruhártya felszíni kötőhártya-képződéssel, vaszkularizációval és növekvő homályossággal, látásromlással, vakítással és szemfelszíni fájdalommal
- 18 éves és idősebb betegek
- A résztvevőknek elfogadható fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a beiratkozástól 6 hétig női résztvevők és 90 napig férfi résztvevők esetében az immunszuppresszív terápia leállítása után
- Negatív vírusszűrés: HIV, szifilisz, hepatitis B és C, valamint humán T-sejtes leukémia vírus (HTLV)
- Negatív vizelet terhességi teszt.
Kizárási kritériumok:
- Gyenge könnytermelés, amint azt egy Schirmer-féle 1. típusú teszt értékelte
- A fedél helytelen elhelyezése
- Jelenlegi szaruhártya fertőzés
- Nem kontrollált glaukóma (meghatározása szerint a nem kontrollált szemnyomás, a gyógyszeres kezelés megváltoztatása, a közelmúltban végzett műtét az elmúlt 3 hónapban vagy a műtéti kezelést fontolgatják)
- Nem lehet NPL (nincs fényérzékelés) egyik vagy mindkét szemében
- Azok a betegek, akik nem hajlandók hozzájárulni ahhoz, hogy az oldal tájékoztassa háziorvosát részvételükről
- Olyan betegek, akik nem képesek teljes körű tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni a részvételhez
- Terhes vagy szoptató nők
- Betegek, akiknél a következő, nem vizsgálati célú gyógyszerek bármelyikének ismert ellenjavallata van: mikofenolát, prednizolon, omeprazol, doxiciklin, dexametazon és moxifloxacin
- Olyan betegek, akik az elmúlt 12 hónapban részt vesznek bármely párhuzamos vizsgálatban, amely vizsgálati orvosi terméket, eszközt vagy sebészeti beavatkozást tartalmaz
- Ismert albumin- vagy tojásallergia
- Ismert penicillin allergia
- Ismert hidrokortizon allergia
- Képtelenség feküdni a műtéti beavatkozáshoz.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: RAFT-OS
Az egykaros vizsgálat célja annak vizsgálata, hogy a RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) biztonságos és hatékony alternatív kezelés-e az aniridiával kapcsolatos keratopathiában (ARK) szenvedő betegek számára 21 betegen. A RAFT-OS-t átültetik a résztvevők legrosszabbul érintett szemébe. A műtétet követően minden résztvevőt az 1., 7., 14., 21. és 1. hónapban értékelnek a nagyobb vagy köztes biztonsági események szempontjából. A résztvevőket a transzplantáció után 12 hónapig továbbra is követni fogják, és a vizsgálat idejére az immunszuppresszív terápiában kell maradniuk. |
A RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) egy mesterséges szövet, amely limbális hámsejtekkel és stromasejtekkel van benépesítve.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az elsődleges biztonsági eredmény a beavatkozással kapcsolatos nemkívánatos események száma
Időkeret: 12 hónap
|
jelentős nemkívánatos eseményként (nem szemmel kapcsolatos SUSAR; szaruhártya olvadása; halál) vagy bármely köztes nemkívánatos eseményként (tartós hámhiba; tartós szemgyulladás; a szaruhártya tisztaságának elvesztése; a RAFT-OS-hez kapcsolódó okuláris SAE-k, és nem önmagában a műtét, kötőhártya) határozható meg. vagy a szemhéjduzzanat az ATIMP-vel (RAFT-OS) és nem önmagában a műtéttel kapcsolatos).
|
12 hónap
|
|
Az elsődleges hatékonysági eredmény a szaruhártya felszínének javulása a beavatkozás után 3 hónappal.
Időkeret: 3 hónap
|
A hatékonyság a szaruhártya felszínének normalizálásán (azaz a szaruhártya normális epitéliumának fennmaradásán, valamint az érképződés, a hámhiány és a kötőhártya-képződés hiányán) a RAFT-OS transzplantáció után 3 hónappal, validált szemfelszíni pontozási rendszerrel
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A látásélesség változása
Időkeret: 3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után
|
1. A látásjavulás a távolsági EDTRS látásélesség alapján (a legjobban korrigált fénytörés) 3 és 12 hónappal a RAFT-OS transzplantáció után.
|
3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után
|
|
az életminőségi pontszámok változásai
Időkeret: 3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után
|
a NEI-VFQ-25 betegkérdőív alapján
|
3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után
|
|
Változások az életminőségi pontszámokban
Időkeret: 3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után.
|
RAND 36 tételes egészségfelmérés.
|
3 és 12 hónappal a RAFT transzplantáció után.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
- Tanulmányi szék: Julie Daniels, University College, London
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTU/2017/307
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .