RAFT - Ensayo clínico de RAFT para queratopatía relacionada con aniridia (RAFT)
RAFT: primer ensayo clínico de fase I/II en seres humanos de RAFT para la queratopatía relacionada con la aniridia
El ensayo RAFT es el primero en un ensayo en humanos de una nueva terapia celular llamada RAFT-OS (Arquitectura Real para la Superficie Ocular de Tejidos 3D) desarrollada y fabricada por la Unidad de Investigación de Terapia con Células Madre de Cells for Sight en el Instituto de Oftalmología de la UCL. El objetivo del ensayo es investigar si RAFT-OS es un tratamiento alternativo seguro y eficaz para pacientes con queratopatía relacionada con aniridia (ARK) en 21 pacientes. ARK es una complicación de la aniridia, que es una condición ocular genética presente desde el nacimiento. RAFT-OS es un tejido artificial, poblado con células epiteliales del limbo y células del estroma. La fuente de las células adultas del limbo y del estroma proviene de córneas humanas donadas por los servicios de sangre y trasplantes, tejidos y ojos del NHS de Liverpool. Los participantes comenzarán con 3 meses de terapia de supresión inmunológica para prepararse para el trasplante de RAFTOS.
Luego, el producto se trasplantará al ojo más afectado del participante. Después de la cirugía, los participantes podrán irse a casa al día siguiente, después del examen ocular del día 1. Luego, se hará un seguimiento de cerca de los participantes durante las primeras 4 semanas posteriores a la cirugía para detectar signos de infección u otras complicaciones. Si no hay eventos graves, el siguiente participante será tratado con RAFT-OS. El equipo del ensayo realizará un seguimiento regular de los participantes después del trasplante durante 12 meses, con una revisión detallada de los síntomas, investigaciones como fotografías digitales del ojo y exámenes de la superficie del ojo.
Se requerirá que los participantes permanezcan en la terapia de supresión inmunológica durante la duración del ensayo.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de aniridia congénita
- Diagnóstico confirmado de queratopatía relacionada con aniridia avanzada con conjuntivalización de la superficie corneal, vascularización y aumento de la opacidad con empeoramiento de la pérdida de visión, deslumbramiento y dolor en la superficie ocular
- Pacientes mayores de 18 años
- Los participantes deben usar métodos anticonceptivos aceptables desde la inscripción hasta 6 semanas para las participantes femeninas y 90 días para los participantes masculinos, después de suspender la terapia de inmunosupresión.
- Prueba viral negativa para VIH, sífilis, hepatitis B y C y virus de la leucemia de células T humanas (HTLV)
- Prueba de embarazo en orina negativa.
Criterio de exclusión:
- Mala producción de lágrimas, según lo evaluado por una prueba de Schirmer tipo 1
- Malposición del párpado
- Infección corneal actual
- Glaucoma no controlado (definido como presión ocular no controlada, cambios en la medicación, cirugía reciente en los últimos 3 meses o consideración para tratamiento quirúrgico)
- No debe ser NPL (sin percepción de luz) en uno o ambos ojos
- Pacientes que se niegan a dar su consentimiento para que el sitio informe a su médico de cabecera de su participación
- Pacientes que carecen de capacidad para dar su consentimiento informado completo para participar
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Pacientes con contraindicaciones conocidas para cualquiera de los siguientes medicamentos que no están en investigación: micofenolato, prednisolona, omeprazol, doxiciclina, dexametasona y moxifloxacino
- Pacientes que participen en cualquier ensayo concurrente que involucre un producto médico en investigación, dispositivo o intervención quirúrgica en los últimos 12 meses
- Alergia conocida a la albúmina o al huevo.
- Alergia conocida a la penicilina
- Alergia conocida a la hidrocortisona
- Incapacidad para acostarse para el procedimiento quirúrgico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: BALSA-OS
El ensayo de un solo brazo es para investigar si RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) es un tratamiento alternativo seguro y eficaz para pacientes con queratopatía relacionada con aniridia (ARK) en 21 pacientes. El RAFT-OS se trasplantará al ojo más afectado de los participantes. Después de la cirugía, se evaluará a cada participante los días 1, 7, 14, 21 y 1 mes para eventos de seguridad mayores o intermedios. Los participantes continuarán siendo seguidos hasta 12 meses después del trasplante y deberán permanecer en la terapia de inmunosupresión durante la duración del ensayo. |
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) es un tejido artificial, poblado con células epiteliales limbares y estromales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado de seguridad primario definido como el número de eventos adversos relacionados con la intervención
Periodo de tiempo: 12 meses
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definido como un evento adverso importante (SUSAR no ocular; fusión de la córnea; muerte) o cualquier evento adverso intermedio (defecto epitelial persistente; inflamación ocular persistente; pérdida de claridad corneal; EAG oculares relacionados con el RAFT-OS y no solo con cirugía, conjuntival o hinchazón del párpado considerada relacionada con el ATIMP (RAFT-OS) y no solo con la cirugía).
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12 meses
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resultado primario de eficacia definido como Mejoría en la superficie de la córnea a los 3 meses después de la intervención.
Periodo de tiempo: 3 meses
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La eficacia se basará en la normalización de la superficie corneal (es decir, persistencia del epitelio corneal normal y ausencia de vascularización, defecto epitelial y conjuntivalización) 3 meses después del trasplante RAFT-OS utilizando un sistema de puntuación de la superficie ocular validado
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la agudeza visual
Periodo de tiempo: 3 y 12 meses después del trasplante RAFT
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1. Mejoría visual evaluada por la agudeza visual EDTRS a distancia (mejor corregida refractiva) a los 3 y 12 meses posteriores al trasplante RAFT-OS.
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3 y 12 meses después del trasplante RAFT
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cambios en las puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: a los 3 y 12 meses posteriores al trasplante RAFT
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según lo evaluado por el cuestionario del paciente NEI-VFQ-25
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a los 3 y 12 meses posteriores al trasplante RAFT
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Cambios en las puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: 3 y 12 meses después del trasplante RAFT.
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RAND 36-Ítem Encuesta de Salud.
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3 y 12 meses después del trasplante RAFT.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
- Silla de estudio: Julie Daniels, University College, London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTU/2017/307
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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