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RAFT - Sperimentazione clinica di RAFT per cheratopatia correlata all'aniridia (RAFT)

25 aprile 2025 aggiornato da: University College, London

RAFT - Primo nella sperimentazione clinica di fase I/II sull'uomo di RAFT per la cheratopatia correlata all'aniridia

Lo studio RAFT è il primo nella sperimentazione umana di una nuova terapia cellulare chiamata RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) sviluppata e prodotta da Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit presso l'UCL Institute of Ophthalmology. Lo scopo dello studio è indagare se RAFT-OS è un trattamento alternativo sicuro ed efficace per i pazienti con cheratopatia correlata all'aniridia (ARK) in 21 pazienti. ARK è una complicazione dell'aniridia, che è una condizione genetica dell'occhio presente dalla nascita. RAFT-OS è un tessuto artificiale, popolato da cellule epiteliali limbari e cellule stromali. La fonte delle cellule limbari e stromali adulte proviene da cornee umane donate dal NHS blood and Transplant, Tissue and Eye services Liverpool. I partecipanti inizieranno con 3 mesi di terapia di soppressione immunitaria per prepararsi al trapianto di RAFTOS.

Il prodotto verrà quindi trapiantato nell'occhio più colpito dei partecipanti. Dopo l'intervento chirurgico, i partecipanti potranno tornare a casa il giorno successivo, dopo la visita oculistica del primo giorno. I partecipanti saranno quindi seguiti da vicino per le prime 4 settimane dopo l'intervento chirurgico per segni di infezione o altre complicazioni. Se non ci sono eventi gravi, il prossimo partecipante verrà trattato con RAFT-OS. Il team di sperimentazione seguirà regolarmente i partecipanti dopo il trapianto per 12 mesi, con una revisione dettagliata dei sintomi, indagini come la fotografia digitale dell'occhio e gli esami della superficie dell'occhio.

I partecipanti dovranno rimanere in terapia di soppressione immunitaria per tutta la durata del processo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di aniridia congenita
  2. Diagnosi confermata di cheratopatia avanzata correlata all'aniridia con congiuntivalizzazione della superficie corneale, vascolarizzazione e aumento dell'opacità con peggioramento della perdita della vista, abbagliamento e dolore della superficie oculare
  3. Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
  4. I partecipanti devono utilizzare una contraccezione accettabile dall'arruolamento fino a 6 settimane per le partecipanti di sesso femminile e 90 giorni per i partecipanti di sesso maschile, dopo l'interruzione della terapia immunosoppressiva
  5. Screening virale negativo per HIV, sifilide, epatite B e C e virus della leucemia a cellule T umane (HTLV)
  6. Test di gravidanza sulle urine negativo.

Criteri di esclusione:

  1. Scarsa produzione lacrimale, valutata dal test di Schirmer di tipo 1
  2. Malposizione del coperchio
  3. Infezione corneale in atto
  4. Glaucoma non controllato (definito come pressione oculare incontrollata, modifiche ai farmaci, intervento chirurgico recente negli ultimi 3 mesi o considerazione per il trattamento chirurgico)
  5. Non deve essere NPL (nessuna percezione della luce) in uno o entrambi gli occhi
  6. Pazienti che rifiutano di acconsentire al sito informando il proprio medico di base della loro partecipazione
  7. Pazienti che non sono in grado di dare il pieno consenso informato alla partecipazione
  8. Donne in gravidanza o in allattamento
  9. Pazienti con controindicazioni note a uno qualsiasi dei seguenti medicinali non sperimentali: micofenolato, prednisolone, omeprazolo, doxiciclina, desametasone e moxifloxacina
  10. Pazienti che partecipano a qualsiasi sperimentazione concomitante che coinvolge un prodotto medico sperimentale, un dispositivo o un intervento chirurgico negli ultimi 12 mesi
  11. Allergia nota all'albumina o all'uovo
  12. Allergia nota alla penicillina
  13. Allergia nota all'idrocortisone
  14. Incapacità di sdraiarsi per la procedura chirurgica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: RAFT OS

Lo studio a braccio singolo ha lo scopo di indagare se RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) è un trattamento alternativo sicuro ed efficace per i pazienti con cheratopatia correlata all'aniridia (ARK) in 21 pazienti.

Il RAFT-OS verrà trapiantato nell'occhio più colpito dei partecipanti. Dopo l'intervento chirurgico, ogni partecipante sarà valutato nei giorni 1, 7, 14, 21 e 1 mese per eventi di sicurezza maggiori o intermedi. I partecipanti continueranno a essere seguiti fino a 12 mesi dopo il trapianto e dovranno continuare la terapia di soppressione immunitaria per tutta la durata della sperimentazione.
Altro: RAFT OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) è un tessuto artificiale, popolato da cellule epiteliali limbari e cellule stromali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito primario di sicurezza definito come il numero di eventi avversi correlati all'intervento
Lasso di tempo: 12 mesi
definito come evento avverso maggiore (SUSAR non oculare; fusione corneale; morte) o qualsiasi evento avverso intermedio (difetto epiteliale persistente; infiammazione oculare persistente; perdita di chiarezza corneale; SAE oculari correlati al RAFT-OS e non alla sola chirurgia, o gonfiore del coperchio considerato correlato all'ATIMP (RAFT-OS) e non alla sola chirurgia).
12 mesi
risultato di efficacia primario definito come miglioramento della superficie corneale a 3 mesi dopo l'intervento.
Lasso di tempo: 3 mesi
L'efficacia si baserà sulla normalizzazione della superficie corneale (ovvero, persistenza dell'epitelio corneale normale e assenza di vascolarizzazione, difetto epiteliale e congiuntivalizzazione) a 3 mesi dopo il trapianto RAFT-OS utilizzando un sistema di punteggio della superficie oculare convalidato
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione dell'acuità visiva
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT
1. Miglioramento visivo valutato in base all'acuità visiva EDTRS a distanza (miglior correzione refrattiva) a 3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT-OS.
3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT
cambiamenti nei punteggi della qualità della vita
Lasso di tempo: a 3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT
come valutato dal questionario paziente NEI-VFQ-25
a 3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT
Cambiamenti nei punteggi della qualità della vita
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT.
Sondaggio sulla salute a 36 voci RAND.
3 e 12 mesi dopo il trapianto RAFT.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University College, London

Collaboratori

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Investigatori

  • Investigatore principale: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Cattedra di studio: Julie Daniels, University College, London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

17 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTU/2017/307

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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